FIB Grifolsin synnynnäinen puutos tarvittaessa hoitoon ja kirurgiseen ennaltaehkäisyyn
Prospektiivinen, monikeskus, avoin, yksihaarainen tutkimus ihmisen plasmaperäisen fibrinogeenikonsentraatin (FIB Grifols) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on synnynnäinen afibrinogenemia ja vaikea hypofibrinogenemia ja jotka vaativat joko tarpeen mukaan annettavaa B-profylaksia
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, prospektiivinen, avoin, yksihaarainen, kliininen tutkimus, joka suoritetaan koehenkilöillä, joilla on synnynnäinen fibrinogeenipuutos, joka ilmenee afibrinogenemiana tai vakavana hypofibrinogenemiana.
Tämä kliininen tutkimus on tarkoitus suorittaa tutkimuspaikoissa useissa maissa. Mukaan suunnitellaan enintään 32 aikuista ja lapsipotilasta, joilla on synnynnäinen fibrinogeenipuutos, jotta saadaan vähintään 28 arvioitavissa olevaa akuuttia verenvuotojaksoa ja/tai kirurgisia toimenpiteitä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
-
-
-
-
-
Bangalore, Intia, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
-
Bangalore, Intia, 560034
- St. John's Medical College Hospital
-
Kolkata, Intia, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
-
Pune, Intia, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Surat, Intia, 395002
- Nirmal Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon
- Hotel Dieu de France Hospital
-
-
-
-
-
Kayseri, Turkki, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
İzmir, Turkki, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 6-70 vuoden ikäinen mies tai nainen.
- Allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen ICF tai tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja allekirjoittaa ja päivämäärät ICF:n soveltuvin osin ja tarvittaessa tutkittavan valtuutuslomakkeen (SAF). Paikallisten määräysten mukaisesti lapsipotilaita pyydetään allekirjoittamaan ikään sopiva suostumuslomake.
- Diagnoosi on synnynnäinen fibrinogeenin puutos, joka ilmenee afibrinogenemiana tai vakavana hypofibrinogenemiana (fibrinogeeni <50 mg/dl) ja jonka odotetaan vaativan hoitoa akuutin verenvuodon vuoksi (joko spontaanin tai trauman jälkeen [määritelty akuuttiin verenvuotoon johtavaksi vahingossa tapahtuvaksi]) tai verenvuodon ehkäisyyn. ennen kirurgista tai invasiivista toimenpidettä.
- Fibrinogeenitaso < 50 mg/dl määritettynä Claussin menetelmällä lähtötilanteessa (näyte otettu 24 tunnin sisällä ennen infuusiota Infuusio 1 Day 1 Visit -käynnillä).
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti ihmisen koriongonadotropiiniin (HCG) perustuvan raskaustestin suhteen (näyte otettu 24 tunnin sisällä ennen infuusiota Infuusio 1 päivä 1 -käynnillä).
- Valmis noudattamaan kaikkia kliinisen tutkimussuunnitelman näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, koko tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on (toissijainen) fibrinogeenipuutos.
- Diagnosoitu dysfibrinogenemia.
- Tunnetaan vasta-aineita fibrinogeenia vastaan.
- Hänellä on aiemmin ollut anafylaksia tai vakava systeeminen vaste mille tahansa lääkkeelle tai verestä saadulle tuotteelle.
- Hänellä on historian suvaitsemattomuus jollekin IP:n komponentille.
- Dokumentoitu immunoglobuliini A:n (IgA) puutos ja vasta-aineet IgA:ta vastaan.
- Onko nainen, joka on raskaana, imettää tai, jos hän on hedelmällisessä iässä, ei halua käyttää erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää (esim. suun kautta otettavaa, injektoitavaa tai implantoitavaa hormonaalista ehkäisymenetelmää, kierukan tai kohdunsisäisen järjestelmän asentamista, kondomia tai okklusiivinen korkki spermisidisellä vaahdolla/geelillä/kalvolla/voiteella/peräpuikolla, miehen sterilisaatio tai todellinen abstinancea) koko tutkimuksen ajan.
- Onko hänellä jokin lääketieteellinen tila, joka todennäköisesti häiritsee IP:n arviointia ja/tai kliinisen tutkimuksen tyydyttävää suorittamista tutkijan arvion mukaan.
- Hänellä on muita synnynnäisiä tai hankittuja verenvuotohäiriöitä kuin synnynnäinen fibrinogeenin puutos.
- Sen elinajanodote on alle 6 kuukautta.
- Saatu FRT 21 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Tämän kliinisen kokeen seulontakäyntiä edeltävien kolmen kuukauden aikana minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai laitteen vastaanottaminen tai vastaanottaminen.
- Ei todennäköisesti noudata protokollavaatimuksia, ei todennäköisesti ole yhteistyöhaluinen tai ei pysty toimittamaan tallennusnäytettä ennen IP-infuusiota.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: FIB Grifols
FIB Grifols on IP, ja se annetaan hitaalla suonensisäisellä (IV) infuusiolla nopeudella, joka ei ylitä 5 ml/min. Annostus lasketaan kullekin kohteelle yksilöllisesti plasman fibrinogeenitavoitteen perusteella verenvuodon tyypin, mitatun todellisen plasman fibrinogeenitason ennen infuusiota ja ruumiinpainon perusteella. IP annetaan tuotteen nimellisen tehon mukaan. |
FIB Grifols on IP, ja se annetaan hitaalla suonensisäisellä (IV) infuusiolla nopeudella, joka ei ylitä 5 ml/min. Annostus lasketaan kullekin kohteelle yksilöllisesti plasman fibrinogeenitavoitteen perusteella verenvuodon tyypin, mitatun todellisen plasman fibrinogeenitason ennen infuusiota ja ruumiinpainon perusteella. IP annetaan tuotteen nimellisen tehon mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FIB Grifolsin hemostaattinen teho kaikkien dokumentoitujen akuuttien verenvuotojaksojen on-demand-hoidossa riippumattoman päätepisteiden arviointikomitean (IEAC) arvioimana käyttämällä 4-pisteen asteikkoa
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Kliinisesti arvioida FIB Grifolsin hemostaattinen teho kaikkien dokumentoitujen akuuttien verenvuotojaksojen tarpeenmukaisessa hoidossa koehenkilöillä, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos, määritettynä onnistuneiden hoitovasteiden osuudella (Kyllä/Ei), joka on osoittanut hemostaattisen tehon arvosanalla "Erinomainen " tai "Hyvä" IEAC:n arvioimana 4 pisteen asteikolla.
Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 ei-henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta, päivänä 7 henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta tai 24 tuntia viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisen jälkeen, kumpi tahansa on myöhemmin).
|
Päivään 7 asti
|
|
FIB Grifolsin hemostaattinen teho verenvuodon perioperatiivisessa hoidossa kaikkien dokumentoitujen kirurgisten toimenpiteiden aikana ja niiden jälkeen IEAC:n arvioimana 4 pisteen asteikolla
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Kliinisesti arvioida FIB Grifolsin hemostaattinen teho verenvuodon perioperatiivisessa hoidossa kaikkien dokumentoitujen kirurgisten toimenpiteiden aikana ja niiden jälkeen koehenkilöillä, joilla on synnynnäinen fibrinogeenin puutos. Tämä määräytyy onnistuneiden hoitovasteiden osuuden (Kyllä/Ei) perusteella, mikä osoittaa arvioidulla hemostaattisen tehon arviolla "Onnistuminen" liiallisen verenvuodon estämisessä kaikkien dokumentoitujen kirurgisten toimenpiteiden aikana ja niiden jälkeen IEAC:n arvioimana 4 pisteen asteikolla.
Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 pienissä kirurgisissa toimenpiteissä, päivänä 7 suurissa kirurgisissa toimenpiteissä tai 24 tunnin kuluttua viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisestä sen mukaan, kumpi on myöhempi).
|
Päivään 7 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
FIB Grifolien hemostaattinen teho ensimmäisen dokumentoidun akuutin verenvuotojakson hoidossa IEAC:n arvioimana 4 pisteen asteikolla.
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Yleinen kliininen arvio FIB Grifolsin hemostaattisesta tehosta ensimmäisen dokumentoidun akuutin verenvuotojakson hoidossa käyttämällä 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: "erinomainen", "hyvä", kohtalainen ja "ei mitään". Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään". IEAC arvioi tämän toissijaisen tehon päätetapahtuman. Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 ei-henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta, päivänä 7 henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta tai 24 tuntia viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisen jälkeen, kumpi tahansa on myöhemmin). |
Päivään 7 asti
|
|
FIB Grifolien hemostaattinen teho liiallisen verenvuodon ehkäisyssä ensimmäisen dokumentoidun kirurgisen toimenpiteen aikana ja sen jälkeen IEAC:n arvioimana 4 pisteen asteikolla
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Kliininen kokonaisarvio FIB Grifolien hemostaattisesta tehosta liiallisen verenvuodon estämisessä ensimmäisen dokumentoidun kirurgisen toimenpiteen aikana ja sen jälkeen käyttämällä 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: 'erinomainen', 'hyvä', kohtalainen' ja 'ei mitään' . Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään". IEAC arvioi tämän toissijaisen tehon päätetapahtuman. Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 pienissä kirurgisissa toimenpiteissä, päivänä 7 suurissa kirurgisissa toimenpiteissä tai 24 tunnin kuluttua viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisestä sen mukaan, kumpi on myöhempi). |
Päivään 7 asti
|
|
FIB Grifolien hemostaattinen teho ensimmäisen akuutin verenvuotojakson hoidossa
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
FIB Grifolsin hemostaattisen tehon kliininen kokonaisarvio hoidettaessa ensimmäistä akuuttia verenvuotojaksoa päätutkijan arvioimana kussakin tutkimuspaikassa käyttäen 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: 'erinomainen', 'hyvä', kohtalainen, 'ja 'ei mitään'. Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään". Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 ei-henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta, päivänä 7 henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta tai 24 tuntia viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisen jälkeen, kumpi tahansa on myöhemmin). |
Päivään 7 asti
|
|
FIB Grifolien hemostaattinen teho kaikkien akuuttien verenvuotojaksojen hoidossa
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
FIB Grifolsin hemostaattisen tehon kliininen kokonaisarvio kaikkien akuuttien verenvuotojaksojen hoidossa päätutkijan arvioimana kussakin tutkimuspaikassa käyttämällä 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: 'erinomainen', 'hyvä', kohtalainen' ja 'ei mitään'. Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään". Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 ei-henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta, päivänä 7 henkeä uhkaavien verenvuotojaksojen osalta tai 24 tuntia viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisen jälkeen, kumpi tahansa on myöhemmin). |
Päivään 7 asti
|
|
FIB Grifolsin hemostaattinen teho liiallisen verenvuodon ehkäisyssä leikkauksen aikana kaikissa kirurgisissa toimenpiteissä.
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Kliininen arvio FIB Grifolien hemostaattisesta tehosta liiallisen verenvuodon estämisessä leikkauksen aikana kaikissa kirurgisissa toimenpiteissä kirurgin (määriteltynä laillistettuna invasiivisen toimenpiteen suorittavana lääketieteen ammattilaisena [esim. hammaslääkäri]) arvioimana käyttäen 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa mukaan lukien neljä kohtaa: 'erinomainen', 'hyvä', kohtalainen' ja 'ei mitään'. Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään". Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 pienissä kirurgisissa toimenpiteissä, päivänä 7 suurissa kirurgisissa toimenpiteissä tai 24 tunnin kuluttua viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisestä sen mukaan, kumpi on myöhempi). |
Päivään 7 asti
|
|
FIB Grifolien hemostaattinen teho liiallisen verenvuodon estämisessä kaikkien kirurgisten toimenpiteiden jälkeen (eli leikkauksen jälkeen)
Aikaikkuna: Päivään 7 asti
|
Kliininen arvio FIB Grifolien hemostaattisesta tehosta liiallisen verenvuodon estämisessä kaikkien kirurgisten toimenpiteiden jälkeen (eli leikkauksen jälkeen), jonka päätutkija on arvioinut kussakin tutkimuspaikassa käyttäen 4-pisteistä hemostaattisen tehon asteikkoa, joka sisältää neljä kohtaa: "erinomainen, ' 'hyvä',' kohtalainen' ja 'ei mitään'. Nämä tiedot muunnetaan kaksijakoiseksi tulokseksi, jossa "hoidon onnistuminen - kyllä" määritellään arvosanaksi "erinomainen" tai "hyvä" ja "hoidon onnistuminen - ei" määritellään arvosanaksi "kohtalainen" tai "ei mitään". Hemostaattinen teho määritetään hoidon tarkkailujakson lopussa (joko päivänä 3 pienissä kirurgisissa toimenpiteissä, päivänä 7 suurissa kirurgisissa toimenpiteissä tai 24 tunnin kuluttua viimeisen FIB Grifols -infuusion päättymisestä sen mukaan, kumpi on myöhempi). |
Päivään 7 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- GC1801
- 2018-004005-81 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .