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Déficit congénital FIB Grifols pour le traitement à la demande et la prophylaxie chirurgicale

18 octobre 2023 mis à jour par: Instituto Grifols, S.A.

Une étude prospective, multicentrique, ouverte et à un seul bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du concentré de fibrinogène dérivé du plasma humain (FIB Grifols) chez des sujets atteints d'afibrinogénémie congénitale et d'hypofibrinogénémie sévère nécessitant soit un traitement à la demande pour une hémorragie aiguë, soit une prophylaxie chirurgicale

Il s'agit d'un essai clinique de phase 3, multicentrique, prospectif, ouvert, à un seul bras, qui sera mené chez des sujets présentant un déficit congénital en fibrinogène se manifestant par une afibrinogénémie ou une hypofibrinogénémie sévère.

Il est prévu que cet essai clinique soit réalisé sur des sites d'étude dans plusieurs pays. Il est prévu d'inclure un maximum de 32 sujets adultes et pédiatriques atteints d'un déficit congénital en fibrinogène afin de fournir au moins 28 épisodes hémorragiques aigus et/ou interventions chirurgicales évaluables.

Aperçu de l'étude

Statut

Retiré

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1756
        • Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
  • Inde
      • Bangalore, Inde, 560002
        • Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
      • Bangalore, Inde, 560034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kolkata, Inde, 700098
        • Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
      • Pune, Inde, 411038
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Surat, Inde, 395002
        • Nirmal Hospital
  • Liban
      • Beirut, Liban
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Turquie
      • Kayseri, Turquie, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
      • İzmir, Turquie, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
  • États-Unis
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Northwell Health HTC-LIJ Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 70 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujet masculin ou féminin âgé de 6 à 70 ans.
  2. ICF écrit signé et daté, ou le parent ou le tuteur légal du sujet signe et date l'ICF, le cas échéant, et le formulaire d'autorisation du sujet (SAF), le cas échéant. Les sujets pédiatriques, tels que définis par les réglementations locales, seront invités à signer un formulaire d'assentiment adapté à leur âge.
  3. Diagnostiqué avec un déficit congénital en fibrinogène se manifestant par une afibrinogénémie ou une hypofibrinogénémie sévère (fibrinogène < 50 mg/dL) et susceptible de nécessiter un traitement pour une hémorragie aiguë (spontanée ou après un traumatisme [défini comme tout événement accidentel entraînant une hémorragie aiguë]), ou une prophylaxie de l'hémorragie avant une intervention chirurgicale ou une procédure invasive.
  4. Taux de fibrinogène < 50 mg/dL déterminé par la méthode de Clauss au départ (échantillon prélevé dans les 24 heures précédant la perfusion lors de la visite de perfusion 1 jour 1).
  5. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sanguin ou urinaire à base de gonadotrophine chorionique humaine (HCG) négatif au départ (échantillon prélevé dans les 24 heures avant la perfusion lors de la visite de perfusion 1 jour 1).
  6. Volonté de se conformer à tous les aspects du protocole d'essai clinique, y compris le prélèvement sanguin, pendant toute la durée de l'étude.

Critère d'exclusion:

  1. A acquis un déficit (secondaire) en fibrinogène.
  2. Diagnostiqué avec une dysfibrinogénémie.
  3. A des anticorps connus contre le fibrinogène.
  4. A des antécédents d'anaphylaxie ou de réponse systémique sévère à tout médicament ou produit dérivé du sang.
  5. A des antécédents d'intolérance à l'un des composants de la propriété intellectuelle.
  6. Antécédents documentés de déficit en immunoglobuline A (IgA) et d'anticorps anti-IgA.
  7. Est-ce qu'une femme enceinte, qui allaite ou, si elle est en âge de procréer, ne veut pas utiliser une méthode de contraception hautement efficace (par exemple, méthodes de contraception hormonales orales, injectables ou implantables, pose d'un DIU ou d'un système intra-utérin, préservatif ou capuchon occlusif avec mousse/gel/film/crème/suppositoire spermicide, stérilisation masculine ou véritable abstinancea) tout au long de l'étude.
  8. A une condition médicale susceptible d'interférer avec l'évaluation de l'IP et / ou la conduite satisfaisante de l'essai clinique selon le jugement de l'investigateur.
  9. A des troubles hémorragiques congénitaux ou acquis autres qu'un déficit congénital en fibrinogène.
  10. A une espérance de vie de moins de 6 mois.
  11. Reçu FRT dans les 21 jours précédant la visite de sélection.
  12. Recevoir ou avoir reçu dans les 3 mois précédant la visite de dépistage de cet essai clinique, tout médicament ou dispositif expérimental.
  13. Est peu susceptible de respecter les exigences du protocole, ou est susceptible de ne pas coopérer ou de ne pas être en mesure de fournir un échantillon de stockage avant la perfusion IP.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FIB Grifols

FIB Grifols est l'IP et sera administré par perfusion intraveineuse (IV) lente à un débit ne dépassant pas 5 mL/minute.

La posologie sera calculée individuellement pour chaque sujet en fonction du taux de fibrinogène plasmatique cible en fonction du type de saignement, du taux de fibrinogène plasmatique réel mesuré avant la perfusion et du poids corporel. La propriété intellectuelle sera administrée en fonction de la puissance nominale du produit.
Biologique: FIB Grifols

FIB Grifols est l'IP et sera administré par perfusion intraveineuse (IV) lente à un débit ne dépassant pas 5 mL/minute.

La posologie sera calculée individuellement pour chaque sujet en fonction du taux de fibrinogène plasmatique cible en fonction du type de saignement, du taux de fibrinogène plasmatique réel mesuré avant la perfusion et du poids corporel. La propriété intellectuelle sera administrée en fonction de la puissance nominale du produit.

Autres noms:
  • Fibrinogène

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique de FIB Grifols dans le traitement à la demande de tous les épisodes hémorragiques aigus documentés, telle qu'évaluée par l'Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) à l'aide d'une échelle à 4 points
Délai: Jusqu'au jour 7
Évaluer cliniquement l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans le traitement à la demande de tous les épisodes hémorragiques aigus documentés chez les sujets présentant un déficit congénital en fibrinogène, tel que déterminé par la proportion de réponses thérapeutiques réussies (Oui/Non) indiquée par une cote d'efficacité hémostatique de « Excellent » " ou " Bon " tel qu'évalué par l'IEAC à l'aide d'une échelle de 4 points. L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les épisodes hémorragiques ne mettant pas la vie en danger, soit au jour 7 pour les épisodes hémorragiques mettant en jeu le pronostic vital, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la est plus tard).
Jusqu'au jour 7
Efficacité hémostatique de FIB Grifols dans la gestion périopératoire des saignements pendant et après toutes les procédures chirurgicales documentées, évaluée par l'IEAC à l'aide d'une échelle à 4 points
Délai: Jusqu'au jour 7
Évaluer cliniquement l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans la prise en charge périopératoire des saignements pendant et après toutes les interventions chirurgicales documentées chez les sujets présentant un déficit congénital en fibrinogène, comme déterminé par la proportion de réponses thérapeutiques réussies (Oui/Non) indiquée par une cote d'efficacité hémostatique jugée de « succès » dans la prévention des saignements excessifs pendant et après toutes les interventions chirurgicales documentées, tel qu'évalué par l'IEAC à l'aide d'une échelle de 4 points. L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les interventions chirurgicales mineures, soit au jour 7 pour les interventions chirurgicales majeures, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la dernière éventualité).
Jusqu'au jour 7

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité hémostatique des FIB Grifols dans le traitement du premier épisode de saignement aigu documenté tel qu'évalué par l'IEAC à l'aide d'une échelle à 4 points.
Délai: Jusqu'au jour 7

Évaluation clinique globale de l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans le traitement du premier épisode hémorragique aigu documenté à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique à 4 points comprenant les quatre éléments : « excellent », « bon », « modéré » et « aucun ». Ces données seront transformées en un résultat dichotomique, avec "succès du traitement-oui" défini comme une note "excellent" ou "bon" et "succès du traitement-non" défini comme une note "modéré" ou "aucun". Ce critère secondaire d'efficacité sera évalué par l'IEAC.

L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les épisodes hémorragiques ne mettant pas la vie en danger, soit au jour 7 pour les épisodes hémorragiques mettant en jeu le pronostic vital, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la est plus tard).
Jusqu'au jour 7
Efficacité hémostatique des FIB Grifols dans la prévention des saignements excessifs pendant et après la première intervention chirurgicale documentée, telle qu'évaluée par l'IEAC à l'aide d'une échelle à 4 points
Délai: Jusqu'au jour 7

Évaluation clinique globale de l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans la prévention des saignements excessifs pendant et après la première intervention chirurgicale documentée à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique à 4 points comprenant les quatre éléments : « excellent », « bon », « modéré » et « aucun » . Ces données seront transformées en un résultat dichotomique, avec "succès du traitement-oui" défini comme une note "excellent" ou "bon" et "succès du traitement-non" défini comme une note "modéré" ou "aucun". Ce critère secondaire d'efficacité sera évalué par l'IEAC.

L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les interventions chirurgicales mineures, soit au jour 7 pour les interventions chirurgicales majeures, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la dernière éventualité).
Jusqu'au jour 7
Efficacité hémostatique des FIB Grifols dans le traitement du premier épisode hémorragique aigu
Délai: Jusqu'au jour 7

Évaluation clinique globale de l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans le traitement du premier épisode hémorragique aigu telle qu'évaluée par l'investigateur principal sur chaque site d'essai à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique à 4 points comprenant les quatre éléments suivants : « excellent », « bon », « modéré », ' et 'aucun'. Ces données seront transformées en un résultat dichotomique, avec "succès du traitement-oui" défini comme une note "excellent" ou "bon" et "succès du traitement-non" défini comme une note "modéré" ou "aucun".

L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les épisodes hémorragiques ne mettant pas la vie en danger, soit au jour 7 pour les épisodes hémorragiques mettant en jeu le pronostic vital, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la est plus tard).
Jusqu'au jour 7
Efficacité hémostatique des FIB Grifols dans le traitement de tous les épisodes hémorragiques aigus
Délai: Jusqu'au jour 7

Évaluation clinique globale de l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans le traitement de tous les épisodes hémorragiques aigus, telle qu'évaluée par l'investigateur principal sur chaque site d'essai à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique à 4 points comprenant les quatre éléments suivants : « excellent », « bon », « modéré » et 'aucun'. Ces données seront transformées en un résultat dichotomique, avec "succès du traitement-oui" défini comme une note "excellent" ou "bon" et "succès du traitement-non" défini comme une note "modéré" ou "aucun".

L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les épisodes hémorragiques ne mettant pas la vie en danger, soit au jour 7 pour les épisodes hémorragiques mettant en jeu le pronostic vital, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la est plus tard).
Jusqu'au jour 7
Efficacité hémostatique des FIB Grifols dans la prévention des saignements excessifs en peropératoire pour toutes les procédures chirurgicales.
Délai: Jusqu'au jour 7

Évaluation clinique de l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans la prévention des saignements excessifs peropératoires pour toutes les interventions chirurgicales, telle qu'évaluée par le chirurgien (défini comme le professionnel de la santé agréé effectuant l'intervention invasive [p. ex., dentiste]) à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique à 4 points y compris les quatre éléments : « excellent », « bon », « modéré » et « aucun ». Ces données seront transformées en un résultat dichotomique, avec "succès du traitement-oui" défini comme une note "excellent" ou "bon" et "succès du traitement-non" défini comme une note "modéré" ou "aucun".

L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les interventions chirurgicales mineures, soit au jour 7 pour les interventions chirurgicales majeures, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la dernière éventualité).
Jusqu'au jour 7
Efficacité hémostatique des FIB Grifols dans la prévention des saignements excessifs après toutes les interventions chirurgicales (c.-à-d. postopératoires)
Délai: Jusqu'au jour 7

Évaluation clinique de l'efficacité hémostatique de FIB Grifols dans la prévention des saignements excessifs après toutes les interventions chirurgicales (c'est-à-dire post-opératoires) telle qu'évaluée par l'investigateur principal sur chaque site d'essai à l'aide d'une échelle d'efficacité hémostatique à 4 points comprenant les quatre éléments : "excellent, ''bon', moyen' et 'aucun'. Ces données seront transformées en un résultat dichotomique, avec "succès du traitement-oui" défini comme une note "excellent" ou "bon" et "succès du traitement-non" défini comme une note "modéré" ou "aucun".

L'efficacité hémostatique sera déterminée à la fin de la période d'observation du traitement (soit au jour 3 pour les interventions chirurgicales mineures, soit au jour 7 pour les interventions chirurgicales majeures, soit 24 heures après la fin de la dernière perfusion de FIB Grifols, selon la dernière éventualité).
Jusqu'au jour 7

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Instituto Grifols, S.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 décembre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2020

Première publication (Réel)

19 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2023

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GC1801
  • 2018-004005-81 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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