FIB Grifols Deficiencia Congénita para Tratamiento a Demanda y Profilaxis Quirúrgica
Estudio prospectivo, multicéntrico, abierto, de un solo brazo para evaluar la eficacia y seguridad del concentrado de fibrinógeno derivado de plasma humano (FIB Grifols) en sujetos con afibrinogenemia congénita e hipofibrinogenemia grave que requieren tratamiento a demanda para hemorragia aguda o profilaxis quirúrgica
Este es un ensayo clínico de fase 3, multicéntrico, prospectivo, abierto, de un solo brazo, que se llevará a cabo en sujetos con deficiencia congénita de fibrinógeno que se manifiesta como afibrinogenemia o hipofibrinogenemia grave.
Está previsto que este ensayo clínico se realice en sitios de estudio en varios países. Está previsto incluir un máximo de 32 sujetos adultos y pediátricos con deficiencia congénita de fibrinógeno para proporcionar al menos 28 episodios de hemorragia aguda y/o procedimientos quirúrgicos evaluables.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Sofia, Bulgaria, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
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Bangalore, India, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
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Bangalore, India, 560034
- St. John's Medical College Hospital
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Kolkata, India, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
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Pune, India, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
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Surat, India, 395002
- Nirmal Hospital
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Beirut, Líbano
- Hotel Dieu de France Hospital
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Kayseri, Pavo, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
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İzmir, Pavo, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Sujeto masculino o femenino entre 6 a 70 años de edad.
- ICF escrito firmado y fechado, o el padre o tutor legal del sujeto firma y fecha el ICF cuando corresponda, y el Formulario de autorización del sujeto (SAF) cuando corresponda. A los sujetos pediátricos, tal como lo definen las normas locales, se les pedirá que firmen un formulario de consentimiento apropiado para su edad.
- Diagnosticado con deficiencia congénita de fibrinógeno manifestada como afibrinogenemia o hipofibrinogenemia severa (fibrinógeno <50 mg/dL) y se espera que requiera tratamiento para sangrado agudo (ya sea espontáneo o después de un trauma [definido como cualquier evento accidental que conduce a sangrado agudo]), o profilaxis de sangrado antes de una intervención quirúrgica o procedimiento invasivo.
- Nivel de fibrinógeno < 50 mg/dL determinado por el método de Clauss al inicio del estudio (muestra extraída dentro de las 24 horas previas a la infusión en la Visita de Infusión 1 Día 1).
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo basada en gonadotropina coriónica humana (HCG) en sangre u orina negativa al inicio del estudio (muestra extraída dentro de las 24 horas anteriores a la infusión en la visita del día 1 de la infusión 1).
- Dispuesto a cumplir con todos los aspectos del protocolo del ensayo clínico, incluido el muestreo de sangre, durante toda la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Ha adquirido (secundaria) deficiencia de fibrinógeno.
- Diagnosticado con disfibrinogenemia.
- Tiene anticuerpos conocidos contra el fibrinógeno.
- Tiene antecedentes de anafilaxia o respuesta sistémica grave a cualquier fármaco o producto derivado de la sangre.
- Tiene antecedentes de intolerancia a cualquier componente de la IP.
- Antecedentes documentados de deficiencia de inmunoglobulina A (IgA) y anticuerpos contra IgA.
- Es una mujer que está embarazada, amamantando o, si está en edad fértil, que no desea practicar un método anticonceptivo altamente eficaz (p. ej., métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectables o implantables, colocación de un DIU o sistema intrauterino, condón o tapa oclusiva con espuma/gel/película/crema/supositorio espermicida, esterilización masculina o verdadera abstinenciaa) durante todo el estudio.
- Tiene alguna condición médica que probablemente interfiera con la evaluación del IP y/o la realización satisfactoria del ensayo clínico según el juicio del investigador.
- Tiene trastornos hemorrágicos congénitos o adquiridos distintos de la deficiencia congénita de fibrinógeno.
- Tiene una esperanza de vida de menos de 6 meses.
- Recibió FRT dentro de los 21 días anteriores a la visita de selección.
- Recibir, o haber recibido dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección de este ensayo clínico, cualquier fármaco o dispositivo en investigación.
- Es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo, o es probable que no coopere o no pueda proporcionar una muestra de almacenamiento antes de la infusión IP.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: FIB Grifols
FIB Grifols es IP y se administrará mediante infusión intravenosa (IV) lenta a una velocidad que no supere los 5 ml/minuto. La dosificación se calculará individualmente para cada sujeto en función del nivel de fibrinógeno en plasma objetivo de acuerdo con el tipo de hemorragia, el nivel de fibrinógeno en plasma real medido antes de la infusión y el peso corporal. La IP se administrará de acuerdo a la potencia nominal del producto. |
FIB Grifols es IP y se administrará mediante infusión intravenosa (IV) lenta a una velocidad que no supere los 5 ml/minuto. La dosificación se calculará individualmente para cada sujeto en función del nivel de fibrinógeno en plasma objetivo de acuerdo con el tipo de hemorragia, el nivel de fibrinógeno en plasma real medido antes de la infusión y el peso corporal. La IP se administrará de acuerdo a la potencia nominal del producto.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento a demanda de todos los episodios hemorrágicos agudos documentados según la evaluación del Comité Independiente de Adjudicación de Puntos Finales (IEAC) utilizando una escala de 4 puntos
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluar clínicamente la eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento a demanda de todos los episodios hemorrágicos agudos documentados en sujetos con deficiencia congénita de fibrinógeno según lo determinado por la proporción de respuestas exitosas al tratamiento (Sí/No) indicadas por una calificación de eficacia hemostática de "Excelente". " o "Bueno" según lo evaluado por el IEAC utilizando una escala de 4 puntos.
La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el Día 3 para episodios de sangrado que no pongan en peligro la vida, el Día 7 para episodios de sangrado que pongan en peligro la vida o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que sea). es tarde).
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Hasta el día 7
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en el manejo perioperatorio del sangrado durante y después de todos los procedimientos quirúrgicos documentados según lo evaluado por el IEAC mediante una escala de 4 puntos
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluar clínicamente la eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento perioperatorio del sangrado durante y después de todos los procedimientos quirúrgicos documentados en sujetos con deficiencia congénita de fibrinógeno, según lo determinado por la proporción de respuestas exitosas al tratamiento (Sí/No) indicadas por una calificación de eficacia hemostática adjudicada de "Éxito" en la prevención del sangrado excesivo durante y después de todos los procedimientos quirúrgicos documentados según lo evaluado por el IEAC utilizando una escala de 4 puntos.
La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el día 3 para procedimientos quirúrgicos menores, el día 7 para procedimientos quirúrgicos mayores o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que ocurra más tarde).
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Hasta el día 7
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento del primer episodio hemorrágico agudo documentado según la evaluación del IEAC mediante una escala de 4 puntos.
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluación clínica general de la eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento del primer episodio hemorrágico agudo documentado utilizando una escala de eficacia hemostática de 4 puntos que incluye los cuatro ítems: "excelente", "bueno", "moderado" y "ninguno". Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno". Este criterio de valoración secundario de eficacia será evaluado por el IEAC. La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el Día 3 para episodios de sangrado que no pongan en peligro la vida, el Día 7 para episodios de sangrado que pongan en peligro la vida o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que sea). es tarde). |
Hasta el día 7
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en la prevención del sangrado excesivo durante y después del primer procedimiento quirúrgico documentado según la evaluación del IEAC mediante una escala de 4 puntos
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluación clínica general de la eficacia hemostática de FIB Grifols para prevenir el sangrado excesivo durante y después del primer procedimiento quirúrgico documentado utilizando una escala de eficacia hemostática de 4 puntos que incluye los cuatro ítems: 'excelente', 'buena', 'moderada' y 'ninguna' . Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno". Este criterio de valoración secundario de eficacia será evaluado por el IEAC. La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el día 3 para procedimientos quirúrgicos menores, el día 7 para procedimientos quirúrgicos mayores o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que ocurra más tarde). |
Hasta el día 7
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento del primer episodio hemorrágico agudo
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluación clínica general de la eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento del primer episodio hemorrágico agudo evaluada por el investigador principal en cada centro de ensayo utilizando una escala de eficacia hemostática de 4 puntos que incluye los cuatro ítems: 'excelente', 'bueno', moderado, ' y 'ninguno'. Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno". La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el Día 3 para episodios de sangrado que no pongan en peligro la vida, el Día 7 para episodios de sangrado que pongan en peligro la vida o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que sea). es tarde). |
Hasta el día 7
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento de todos los episodios hemorrágicos agudos
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluación clínica general de la eficacia hemostática de FIB Grifols en el tratamiento de todos los episodios hemorrágicos agudos evaluada por el investigador principal en cada centro de ensayo mediante una escala de eficacia hemostática de 4 puntos que incluye los cuatro ítems: "excelente", "bueno", "moderado" y 'ninguno'. Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno". La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el Día 3 para episodios de sangrado que no pongan en peligro la vida, el Día 7 para episodios de sangrado que pongan en peligro la vida o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que sea). es tarde). |
Hasta el día 7
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en la prevención del sangrado excesivo intraoperatorio para todos los procedimientos quirúrgicos.
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluación clínica de la eficacia hemostática de FIB Grifols en la prevención del sangrado excesivo intraoperatorio para todos los procedimientos quirúrgicos evaluados por el cirujano (definido como el profesional médico matriculado que realiza el procedimiento invasivo [p. ej., dentista]) mediante una escala de eficacia hemostática de 4 puntos incluyendo los cuatro ítems: 'excelente', 'bueno', 'moderado' y 'ninguno'. Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno". La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el día 3 para procedimientos quirúrgicos menores, el día 7 para procedimientos quirúrgicos mayores o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que ocurra más tarde). |
Hasta el día 7
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Eficacia hemostática de FIB Grifols en la prevención del sangrado excesivo después de todos los procedimientos quirúrgicos (es decir, posoperatorios)
Periodo de tiempo: Hasta el día 7
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Evaluación clínica de la eficacia hemostática de FIB Grifols en la prevención del sangrado excesivo después de todos los procedimientos quirúrgicos (es decir, posoperatorios) evaluada por el investigador principal en cada centro de ensayo utilizando una escala de eficacia hemostática de 4 puntos que incluye los cuatro ítems: "excelente, 'bueno', moderado' y 'ninguno'. Estos datos se transformarán en un resultado dicotómico, con "éxito del tratamiento-sí" definido como una calificación de "excelente" o "bueno" y "éxito del tratamiento-no" definido como una calificación de "moderado" o "ninguno". La eficacia hemostática se determinará al final del período de observación del tratamiento (ya sea el día 3 para procedimientos quirúrgicos menores, el día 7 para procedimientos quirúrgicos mayores o 24 horas después de finalizar la última infusión de FIB Grifols, lo que ocurra más tarde). |
Hasta el día 7
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Finalización primaria (Estimado)
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Otros números de identificación del estudio
- GC1801
- 2018-004005-81 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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