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Carenza congenita di FIB Grifols per il trattamento su richiesta e la profilassi chirurgica

18 ottobre 2023 aggiornato da: Instituto Grifols, S.A.

Uno studio prospettico, multicentrico, in aperto, a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza del concentrato di fibrinogeno derivato dal plasma umano (FIB Grifols) in soggetti con afibrinogenemia congenita e ipofibrinogenemia grave che richiedono un trattamento su richiesta per sanguinamento acuto o profilassi chirurgica

Si tratta di uno studio clinico di fase 3, multicentrico, prospettico, in aperto, a braccio singolo, da condurre in soggetti con deficit congenito di fibrinogeno manifestato come afibrinogenemia o grave ipofibrinogenemia.

Questa sperimentazione clinica è pianificata per essere eseguita presso siti di studio in più paesi. Si prevede di includere un massimo di 32 soggetti adulti e pediatrici con deficit congenito di fibrinogeno al fine di fornire almeno 28 episodi di sanguinamento acuto valutabili e/o procedure chirurgiche.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1756
        • Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
  • India
      • Bangalore, India, 560002
        • Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
      • Bangalore, India, 560034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kolkata, India, 700098
        • Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
      • Pune, India, 411038
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Surat, India, 395002
        • Nirmal Hospital
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Stati Uniti
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
  • Tacchino
      • Kayseri, Tacchino, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
      • İzmir, Tacchino, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetto maschio o femmina di età compresa tra 6 e 70 anni.
  2. ICF scritto firmato e datato, o il genitore o il tutore legale del soggetto firma e data l'ICF, ove applicabile, e il Modulo di autorizzazione del soggetto (SAF), ove applicabile. Ai soggetti pediatrici, come definiti dalle normative locali, verrà chiesto di firmare un modulo di assenso adeguato all'età.
  3. Diagnosi di deficit congenito di fibrinogeno che si manifesta come afibrinogenemia o grave ipofibrinogenemia (fibrinogeno <50 mg/dL) e si prevede che richieda un trattamento per sanguinamento acuto (sia spontaneo che dopo un trauma [definito come qualsiasi evento accidentale che porta a sanguinamento acuto]) o profilassi del sanguinamento prima di un intervento chirurgico o di una procedura invasiva.
  4. Livello di fibrinogeno < 50 mg/dL determinato con il metodo di Clauss al basale (campione prelevato entro 24 ore prima dell'infusione durante l'infusione 1 giorno 1 visita).
  5. I soggetti di sesso femminile in età fertile devono avere un test negativo per il test di gravidanza basato sulla gonadotropina corionica umana (HCG) nel sangue o nelle urine al basale (campione prelevato entro 24 ore prima dell'infusione durante la visita di infusione 1 giorno 1).
  6. Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo della sperimentazione clinica, incluso il prelievo di sangue, per l'intera durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Ha un deficit di fibrinogeno acquisito (secondario).
  2. Diagnosi di disfibrinogenemia.
  3. Ha anticorpi noti contro il fibrinogeno.
  4. Ha una storia di anafilassi o grave risposta sistemica a qualsiasi farmaco o prodotto derivato dal sangue.
  5. Ha una storia di intolleranza a qualsiasi componente dell'IP.
  6. Anamnesi documentata di deficit di immunoglobulina A (IgA) e anticorpi contro IgA.
  7. È una donna incinta, che allatta o, se in età fertile, non disposta a praticare un metodo contraccettivo altamente efficace (p. es., metodi di contraccezione ormonali orali, iniettabili o impiantabili, posizionamento di uno IUD o di un sistema intrauterino, preservativo o cappuccio occlusivo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida, sterilizzazione maschile o vera astinenza) durante lo studio.
  8. Ha qualsiasi condizione medica che potrebbe interferire con la valutazione dell'IP e/o la conduzione soddisfacente della sperimentazione clinica secondo il giudizio dello sperimentatore.
  9. Ha disturbi emorragici congeniti o acquisiti diversi dal deficit congenito di fibrinogeno.
  10. Ha un'aspettativa di vita inferiore a 6 mesi.
  11. Ricevuto FRT entro 21 giorni prima della visita di screening.
  12. Ricevere, o aver ricevuto entro 3 mesi prima della visita di screening di questo studio clinico, qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale.
  13. È improbabile che aderisca ai requisiti del protocollo, o è probabile che non collabori o non sia in grado di fornire un campione di conservazione prima dell'infusione IP.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: FIB Grifols

FIB Grifols è l'IP e verrà somministrato tramite infusione endovenosa lenta (IV) a una velocità non superiore a 5 ml/minuto.

Il dosaggio sarà calcolato individualmente per ciascun soggetto in base al livello di fibrinogeno plasmatico target in base al tipo di sanguinamento, al livello effettivo di fibrinogeno plasmatico misurato prima dell'infusione e al peso corporeo. L'IP verrà amministrato in base alla potenza nominale del prodotto.
Biologico: FIB Grifols

FIB Grifols è l'IP e verrà somministrato tramite infusione endovenosa lenta (IV) a una velocità non superiore a 5 ml/minuto.

Il dosaggio sarà calcolato individualmente per ciascun soggetto in base al livello di fibrinogeno plasmatico target in base al tipo di sanguinamento, al livello effettivo di fibrinogeno plasmatico misurato prima dell'infusione e al peso corporeo. L'IP verrà amministrato in base alla potenza nominale del prodotto.

Altri nomi:
  • Fibrinogeno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento su richiesta di tutti gli episodi di sanguinamento acuto documentati come valutato dall'Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) utilizzando una scala a 4 punti
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
Valutare clinicamente l'efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento su richiesta di tutti gli episodi emorragici acuti documentati in soggetti con deficit congenito di fibrinogeno, come determinato dalla proporzione di risposte terapeutiche riuscite (Sì/No) indicate da un punteggio di efficacia emostatica di "Eccellente " o "Buono" come valutato dall'IEAC utilizzando una scala a 4 punti. L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per episodi emorragici non pericolosi per la vita, al giorno 7 per episodi emorragici pericolosi per la vita o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, a seconda di quale è dopo).
Fino al giorno 7
Efficacia emostatica di FIB Grifols nella gestione perioperatoria del sanguinamento durante e dopo tutte le procedure chirurgiche documentate come valutato dall'IEAC utilizzando una scala a 4 punti
Lasso di tempo: Fino al giorno 7
Valutare clinicamente l'efficacia emostatica di FIB Grifols nella gestione perioperatoria dell'emorragia durante e dopo tutte le procedure chirurgiche documentate in soggetti con deficit congenito di fibrinogeno, come determinato dalla percentuale di risposte terapeutiche riuscite (Sì/No) indicate da una valutazione di efficacia emostatica giudicata di "successo" nella prevenzione del sanguinamento eccessivo durante e dopo tutte le procedure chirurgiche documentate come valutato dall'IEAC utilizzando una scala a 4 punti. L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per le procedure chirurgiche minori, al giorno 7 per le procedure chirurgiche maggiori o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, se successiva).
Fino al giorno 7

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento del primo episodio di sanguinamento acuto documentato come valutato dall'IEAC utilizzando una scala a 4 punti.
Lasso di tempo: Fino al giorno 7

Valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento del primo episodio di sanguinamento acuto documentato utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti comprendente i quattro elementi: "eccellente", "buono", moderato" e "nessuno". Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno". Questo endpoint secondario di efficacia sarà valutato dall'IEAC.

L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per episodi emorragici non pericolosi per la vita, al giorno 7 per episodi emorragici pericolosi per la vita o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, a seconda di quale è dopo).
Fino al giorno 7
Efficacia emostatica di FIB Grifols nella prevenzione di sanguinamenti eccessivi durante e dopo la prima procedura chirurgica documentata come valutato dall'IEAC utilizzando una scala a 4 punti
Lasso di tempo: Fino al giorno 7

Valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica di FIB Grifols nella prevenzione di sanguinamenti eccessivi durante e dopo la prima procedura chirurgica documentata utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti comprendente i quattro elementi: "eccellente", "buono", "moderato" e "nessuno" . Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno". Questo endpoint secondario di efficacia sarà valutato dall'IEAC.

L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per le procedure chirurgiche minori, al giorno 7 per le procedure chirurgiche maggiori o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, se successiva).
Fino al giorno 7
Efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento del primo episodio di sanguinamento acuto
Lasso di tempo: Fino al giorno 7

Valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento del primo episodio di sanguinamento acuto come valutata dal ricercatore principale in ciascun sito di sperimentazione utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti che include i quattro elementi: "eccellente", "buono", moderato, ' e 'nessuno'. Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno".

L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per episodi emorragici non pericolosi per la vita, al giorno 7 per episodi emorragici pericolosi per la vita o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, a seconda di quale è dopo).
Fino al giorno 7
Efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento di tutti gli episodi di sanguinamento acuto
Lasso di tempo: Fino al giorno 7

Valutazione clinica complessiva dell'efficacia emostatica di FIB Grifols nel trattamento di tutti gli episodi emorragici acuti valutata dal ricercatore principale in ciascun sito di sperimentazione utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti che include i quattro elementi: "eccellente", "buono", moderato, " e 'nessuno'. Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno".

L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per episodi emorragici non pericolosi per la vita, al giorno 7 per episodi emorragici pericolosi per la vita o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, a seconda di quale è dopo).
Fino al giorno 7
Efficacia emostatica di FIB Grifols nella prevenzione dell'eccessivo sanguinamento intraoperatorio per tutte le procedure chirurgiche.
Lasso di tempo: Fino al giorno 7

Valutazione clinica dell'efficacia emostatica di FIB Grifols nella prevenzione di un eccessivo sanguinamento intraoperatorio per tutte le procedure chirurgiche come valutato dal chirurgo (definito come il professionista medico autorizzato che esegue la procedura invasiva [p. es., dentista]) utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti comprese le quattro voci: "eccellente", "buono", "moderato" e "nessuno". Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno".

L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per le procedure chirurgiche minori, al giorno 7 per le procedure chirurgiche maggiori o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, se successiva).
Fino al giorno 7
Efficacia emostatica di FIB Grifols nella prevenzione di sanguinamenti eccessivi dopo tutte le procedure chirurgiche (ovvero, post-operatorie)
Lasso di tempo: Fino al giorno 7

Valutazione clinica dell'efficacia emostatica di FIB Grifols nella prevenzione di sanguinamenti eccessivi dopo tutte le procedure chirurgiche (ovvero, post-operatorie) come valutata dal ricercatore principale in ciascun sito di sperimentazione utilizzando una scala di efficacia emostatica a 4 punti che include i quattro elementi: "eccellente, ' 'buono', moderato' e 'nessuno'. Questi dati saranno trasformati in un risultato dicotomico, con "successo del trattamento-sì" definito come una valutazione di "eccellente" o "buono" e "successo del trattamento-no" definito come una valutazione di "moderato" o "nessuno".

L'efficacia emostatica sarà determinata alla fine del periodo di osservazione del trattamento (al giorno 3 per le procedure chirurgiche minori, al giorno 7 per le procedure chirurgiche maggiori o 24 ore dopo la fine dell'ultima infusione di FIB Grifols, se successiva).
Fino al giorno 7

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Instituto Grifols, S.A.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 marzo 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

19 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GC1801
  • 2018-004005-81 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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