Wrodzony niedobór FIB Grifols w leczeniu na żądanie i profilaktyce chirurgicznej
Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo koncentratu fibrynogenu pochodzącego z ludzkiego osocza (FIB Grifols) u pacjentów z wrodzoną afibrynogenemią i ciężką hipofibrynogenemią wymagających leczenia na żądanie z powodu ostrego krwawienia lub profilaktyki chirurgicznej
Jest to wieloośrodkowe, prospektywne, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne fazy 3, które zostanie przeprowadzone u osób z wrodzonym niedoborem fibrynogenu objawiającym się afibrynogenemią lub ciężką hipofibrynogenemią.
Planowane jest przeprowadzenie tego badania klinicznego w ośrodkach badawczych w wielu krajach. Planuje się włączenie maksymalnie 32 osób dorosłych i dzieci z wrodzonym niedoborem fibrynogenu, aby zapewnić co najmniej 28 możliwych do oceny epizodów ostrego krwawienia i/lub zabiegów chirurgicznych.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Sofia, Bułgaria, 1756
- Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
-
-
-
-
-
Bangalore, Indie, 560002
- Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
-
Bangalore, Indie, 560034
- St. John's Medical College Hospital
-
Kolkata, Indie, 700098
- Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
-
Pune, Indie, 411038
- Sahyadri Specialty Hospital
-
Surat, Indie, 395002
- Nirmal Hospital
-
-
-
-
-
Kayseri, Indyk, 38039
- Erciyes University Medical Faculty
-
İzmir, Indyk, 35040
- Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
-
-
-
-
-
Beirut, Liban
- Hotel Dieu de France Hospital
-
-
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
- Northwell Health HTC-LIJ Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 do 70 lat.
- Podpisany i datowany pisemny ICF lub rodzic lub opiekun prawny uczestnika podpisuje i datuje ICF, jeśli ma to zastosowanie, oraz formularz autoryzacji podmiotu (SAF), jeśli ma to zastosowanie. Pacjenci pediatryczni, zgodnie z lokalnymi przepisami, zostaną poproszeni o podpisanie odpowiedniego dla wieku formularza zgody.
- Z rozpoznaniem wrodzonego niedoboru fibrynogenu objawiającego się afibrynogenemią lub ciężką hipofibrynogenemią (fibrynogen <50 mg/dl) i wymagającego leczenia ostrego krwawienia (samoistnego lub po urazie [definiowanego jako przypadkowe zdarzenie prowadzące do ostrego krwawienia]) lub profilaktyki krwawień przed interwencją chirurgiczną lub zabiegiem inwazyjnym.
- Poziom fibrynogenu < 50 mg/dl określony metodą Claussa na początku badania (próbka pobrana w ciągu 24 godzin przed infuzją podczas infuzji 1. dnia 1. wizyty).
- Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu na obecność ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej (HCG) we krwi lub moczu na początku badania (próbka pobrana w ciągu 24 godzin przed infuzją podczas infuzji 1. dnia 1. wizyty).
- Gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu badania klinicznego, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Nabyty (wtórny) niedobór fibrynogenu.
- Zdiagnozowano dysfibrynogenemię.
- Ma znane przeciwciała przeciwko fibrynogenowi.
- Miał historię anafilaksji lub ciężkiej reakcji ogólnoustrojowej na jakikolwiek lek lub produkt krwiopochodny.
- Ma historię nietolerancji na jakikolwiek składnik IP.
- Udokumentowana historia niedoboru immunoglobuliny A (IgA) i przeciwciał przeciwko IgA.
- Czy kobieta jest w ciąży, karmi piersią lub, jeśli jest w wieku rozrodczym, nie chce stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji (np. czepek okluzyjny ze środkiem plemnikobójczym w postaci pianki/żelu/błony/kremu/czopka, sterylizacja u samców lub prawdziwa abstynencjaa) przez cały okres badania.
- Ma jakąkolwiek chorobę, która może zakłócić ocenę IP i/lub zadowalające przeprowadzenie badania klinicznego zgodnie z oceną badacza.
- Ma wrodzone lub nabyte skazy krwotoczne inne niż wrodzony niedobór fibrynogenu.
- Ma oczekiwaną długość życia poniżej 6 miesięcy.
- Otrzymał FRT w ciągu 21 dni przed wizytą przesiewową.
- Otrzymywanie lub otrzymywanie w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową w ramach tego badania klinicznego jakiegokolwiek badanego leku lub urządzenia.
- Jest mało prawdopodobne, aby przestrzegał wymagań protokołu, prawdopodobnie nie będzie współpracował lub nie będzie w stanie dostarczyć próbki do przechowywania przed infuzją dootrzewnową.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: FIB Grifole
FIB Grifols to IP i będzie podawany w powolnym wlewie dożylnym (IV) z szybkością nieprzekraczającą 5 ml/minutę. Dawkowanie zostanie obliczone indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie docelowego poziomu fibrynogenu w osoczu zgodnie z rodzajem krwawienia, zmierzonego rzeczywistego poziomu fibrynogenu w osoczu przed infuzją i masy ciała. IP będzie podawane zgodnie z nominalną mocą produktu. |
FIB Grifols to IP i będzie podawany w powolnym wlewie dożylnym (IV) z szybkością nieprzekraczającą 5 ml/minutę. Dawkowanie zostanie obliczone indywidualnie dla każdego pacjenta na podstawie docelowego poziomu fibrynogenu w osoczu zgodnie z rodzajem krwawienia, zmierzonego rzeczywistego poziomu fibrynogenu w osoczu przed infuzją i masy ciała. IP będzie podawane zgodnie z nominalną mocą produktu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w leczeniu na żądanie wszystkich udokumentowanych epizodów ostrego krwawienia, zgodnie z oceną Niezależnej Komisji ds. Oceny Punktów Końcowych (IEAC) przy użyciu 4-punktowej skali
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w leczeniu na żądanie wszystkich udokumentowanych epizodów ostrego krwawienia u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu, określoną na podstawie odsetka udanych odpowiedzi na leczenie (tak/nie) wskazanych przez ocenę skuteczności hemostatycznej „Doskonała ” lub „Dobry” według oceny IEAC przy użyciu 4-punktowej skali.
Skuteczność hemostatyczna zostanie określona pod koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku krwawień niezagrażających życiu, w 7. dniu w przypadku krwawień zagrażających życiu lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od jest później).
|
Do dnia 7
|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w okołooperacyjnym leczeniu krwawień w trakcie i po wszystkich udokumentowanych zabiegach chirurgicznych w ocenie IEAC przy użyciu 4-punktowej skali
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w okołooperacyjnym leczeniu krwawień podczas i po wszystkich udokumentowanych zabiegach chirurgicznych u pacjentów z wrodzonym niedoborem fibrynogenu na podstawie odsetka pomyślnych odpowiedzi na leczenie (tak/nie) wskazanych na podstawie rozstrzygniętej oceny skuteczności hemostatycznej „Sukcesów” w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu podczas i po wszystkich udokumentowanych zabiegach chirurgicznych, ocenianych przez IEAC przy użyciu 4-punktowej skali.
Skuteczność hemostatyczna zostanie określona na koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku drobnych zabiegów chirurgicznych, w 7. dniu w przypadku dużych zabiegów chirurgicznych lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od tego, co nastąpi później).
|
Do dnia 7
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w leczeniu pierwszego udokumentowanego epizodu ostrego krwawienia zgodnie z oceną IEAC przy użyciu 4-punktowej skali.
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Ogólna ocena kliniczna skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w leczeniu pierwszego udokumentowanego epizodu ostrego krwawienia przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej obejmującej cztery pozycje: „doskonała”, „dobra”, „umiarkowana” i „brak”. Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”. Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności zostanie oceniony przez IEAC. Skuteczność hemostatyczna zostanie określona pod koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku krwawień niezagrażających życiu, w 7. dniu w przypadku krwawień zagrażających życiu lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od jest później). |
Do dnia 7
|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu podczas i po pierwszym udokumentowanym zabiegu chirurgicznym, oceniona przez IEAC przy użyciu 4-punktowej skali
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Ogólna ocena kliniczna skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu podczas i po pierwszym udokumentowanym zabiegu chirurgicznym przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej obejmującej cztery pozycje: „doskonała”, „dobra”, „umiarkowana” i „brak” . Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”. Ten drugorzędowy punkt końcowy skuteczności zostanie oceniony przez IEAC. Skuteczność hemostatyczna zostanie określona na koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku drobnych zabiegów chirurgicznych, w 7. dniu w przypadku dużych zabiegów chirurgicznych lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od tego, co nastąpi później). |
Do dnia 7
|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w leczeniu pierwszego epizodu ostrego krwawienia
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Ogólna ocena kliniczna skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w leczeniu pierwszego epizodu ostrego krwawienia, oceniana przez głównego badacza w każdym ośrodku badawczym, przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej obejmującej cztery pozycje: „doskonała”, „dobra”, umiarkowana, ' i 'żaden'. Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”. Skuteczność hemostatyczna zostanie określona pod koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku krwawień niezagrażających życiu, w 7. dniu w przypadku krwawień zagrażających życiu lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od jest później). |
Do dnia 7
|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w leczeniu wszystkich epizodów ostrego krwawienia
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Ogólna ocena kliniczna skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w leczeniu wszystkich epizodów ostrego krwawienia, zgodnie z oceną głównego badacza w każdym ośrodku badawczym przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej obejmującej cztery pozycje: „doskonała”, „dobra”, „umiarkowana”, i „żaden”. Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”. Skuteczność hemostatyczna zostanie określona pod koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku krwawień niezagrażających życiu, w 7. dniu w przypadku krwawień zagrażających życiu lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od jest później). |
Do dnia 7
|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu śródoperacyjnemu dla wszystkich procedur chirurgicznych.
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu śródoperacyjnemu dla wszystkich zabiegów chirurgicznych według oceny chirurga (zdefiniowanego jako licencjonowany personel medyczny wykonujący zabieg inwazyjny [np. dentysta]) przy użyciu 4-punktowej skali skuteczności hemostatycznej w tym cztery pozycje: „doskonałe”, „dobre”, „umiarkowane” i „brak”. Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”. Skuteczność hemostatyczna zostanie określona na koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku drobnych zabiegów chirurgicznych, w 7. dniu w przypadku dużych zabiegów chirurgicznych lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od tego, co nastąpi później). |
Do dnia 7
|
|
Skuteczność hemostatyczna FIB Grifols w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu po wszystkich zabiegach chirurgicznych (tj. pooperacyjnych)
Ramy czasowe: Do dnia 7
|
Kliniczna ocena skuteczności hemostatycznej FIB Grifols w zapobieganiu nadmiernemu krwawieniu po wszystkich zabiegach chirurgicznych (tj. „dobre”, „umiarkowane” i „żadne”. Dane te zostaną przekształcone w dychotomiczny wynik, przy czym „leczenie powodzenie-tak” zdefiniowane jako ocena „doskonała” lub „dobra”, a „leczenie powodzenie-nie” zdefiniowane jako ocena „umiarkowane” lub „brak”. Skuteczność hemostatyczna zostanie określona na koniec okresu obserwacji leczenia (w 3. dniu w przypadku drobnych zabiegów chirurgicznych, w 7. dniu w przypadku dużych zabiegów chirurgicznych lub 24 godziny po zakończeniu ostatniej infuzji FIB Grifols, w zależności od tego, co nastąpi później). |
Do dnia 7
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GC1801
- 2018-004005-81 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .