Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vrozený nedostatek FIB Grifols pro léčbu na vyžádání a chirurgickou profylaxi

18. října 2023 aktualizováno: Instituto Grifols, S.A.

Prospektivní, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti koncentrátu fibrinogenu odvozeného z lidské plazmy (FIB Grifols) u pacientů s vrozenou afibrinogenémií a těžkou hypofibrinogenémií vyžadující buď léčbu na vyžádání, nebo akutní profylaxické krvácení

Toto je fáze 3, multicentrická, prospektivní, otevřená, jednoramenná klinická studie, která má být provedena u subjektů s vrozeným deficitem fibrinogenu projevujícím se jako afibrinogenemie nebo závažná hypofibrinogenemie.

Tato klinická studie se plánuje provést na studijních místech ve více zemích. Plánuje se zahrnout maximálně 32 dospělých a pediatrických subjektů s vrozeným deficitem fibrinogenu, aby bylo zajištěno alespoň 28 hodnotitelných epizod akutního krvácení a/nebo chirurgických zákroků.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1756
        • Spetsializirana Bolnitsa za Aktivno Lechenie na Hematologich
  • Indie
      • Bangalore, Indie, 560002
        • Victoria Hospital Bangalore Medical College and Research Institute - Hematology
      • Bangalore, Indie, 560034
        • St. John's Medical College Hospital
      • Kolkata, Indie, 700098
        • Advanced Medicare & Research Institute Ltd. (AMRI) Hospitals
      • Pune, Indie, 411038
        • Sahyadri Specialty Hospital
      • Surat, Indie, 395002
        • Nirmal Hospital
  • Krocan
      • Kayseri, Krocan, 38039
        • Erciyes University Medical Faculty
      • İzmir, Krocan, 35040
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi - Hematology
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Hotel Dieu de France Hospital
  • Spojené státy
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Northwell Health HTC-LIJ Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 70 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku od 6 do 70 let.
  2. Podepsaný a datovaný písemný ICF nebo rodič nebo zákonný zástupce subjektu podepíše a datuje ICF, kde je to relevantní, a Subject Authorization Form (SAF) tam, kde je to vhodné. Pediatričtí pacienti, jak jsou definováni místními předpisy, budou požádáni, aby podepsali formulář souhlasu odpovídající věku.
  3. Diagnostikován vrozený nedostatek fibrinogenu projevující se jako afibrinogenemie nebo těžká hypofibrinogenemie (fibrinogen <50 mg/dl) a očekává se, že bude vyžadovat léčbu akutního krvácení (buď spontánního nebo po traumatu [definované jako jakákoli náhodná událost vedoucí k akutnímu krvácení]) nebo profylaxi krvácení před chirurgickým zákrokem nebo invazivním zákrokem.
  4. Hladina fibrinogenu < 50 mg/dl stanovená Claussovou metodou na začátku (vzorek odebraný do 24 hodin před infuzí při návštěvě infuze 1 den 1).
  5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní test na těhotenskou krev nebo moč na základě lidského choriového gonadotropinu (HCG) na začátku (vzorek odebraný do 24 hodin před infuzí při návštěvě infuze 1 den 1).
  6. Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu klinického hodnocení, včetně odběru krve, po celou dobu trvání studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Získal (sekundární) nedostatek fibrinogenu.
  2. Diagnostikována dysfibrinogenemie.
  3. Má známé protilátky proti fibrinogenu.
  4. Má anamnézu anafylaxe nebo závažné systémové reakce na jakýkoli lék nebo krevní derivát.
  5. Má historii nesnášenlivosti jakékoli složky IP.
  6. Dokumentovaná historie deficitu imunoglobulinu A (IgA) a protilátek proti IgA.
  7. Je to žena, která je těhotná, kojí nebo v případě, že je ve fertilním věku, nechce používat vysoce účinnou metodu antikoncepce (např. perorální, injekční nebo implantabilní hormonální metody antikoncepce, zavedení IUD nebo nitroděložního systému, kondom nebo okluzivní čepička se spermicidní pěnou/gelem/filmem/krémem/čípkem, mužská sterilizace nebo pravá abstinence) v průběhu studie.
  8. Má jakýkoli zdravotní stav, který by mohl podle úsudku zkoušejícího narušovat hodnocení IP a/nebo uspokojivé provádění klinického hodnocení.
  9. Má vrozené nebo získané krvácivé poruchy jiné než vrozený nedostatek fibrinogenu.
  10. Má předpokládanou životnost méně než 6 měsíců.
  11. Obdržel FRT do 21 dnů před screeningovou návštěvou.
  12. Přijetí nebo přijetí do 3 měsíců před screeningovou návštěvou tohoto klinického hodnocení jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení.
  13. Je nepravděpodobné, že by dodrželo požadavky protokolu, nebo pravděpodobně nebude spolupracovat nebo nebude schopen poskytnout skladovací vzorek před IP infuzí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FIB Grifols

FIB Grifols je IP a bude podáván pomalou intravenózní (IV) infuzí rychlostí nepřesahující 5 ml/min.

Dávkování bude individuálně vypočítáno pro každého pacienta na základě cílové hladiny plazmatického fibrinogenu podle typu krvácení, naměřené aktuální hladiny plazmatického fibrinogenu před infuzí a tělesné hmotnosti. IP bude podáváno podle nominální účinnosti přípravku.
Biologický: FIB Grifols

FIB Grifols je IP a bude podáván pomalou intravenózní (IV) infuzí rychlostí nepřesahující 5 ml/min.

Dávkování bude individuálně vypočítáno pro každého pacienta na základě cílové hladiny plazmatického fibrinogenu podle typu krvácení, naměřené aktuální hladiny plazmatického fibrinogenu před infuzí a tělesné hmotnosti. IP bude podáváno podle nominální účinnosti přípravku.

Ostatní jména:
  • Fibrinogen

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatická účinnost FIB Grifols v léčbě všech zdokumentovaných akutních krvácivých epizod na vyžádání, jak byla hodnocena Independent Endpoint Adjudication Committee (IEAC) pomocí 4bodové škály
Časové okno: Až do dne 7
Klinicky vyhodnotit hemostatickou účinnost FIB Grifols při léčbě na vyžádání u všech zdokumentovaných akutních krvácivých epizod u subjektů s vrozeným deficitem fibrinogenu, jak je určeno podílem úspěšných léčebných odpovědí (Ano/Ne) indikovaných hodnocením hemostatické účinnosti „Vynikající “ nebo „Dobrý“ podle hodnocení IEAC pomocí 4 bodové stupnice. Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro život ohrožující krvácivé epizody, 7. den pro život ohrožující krvácivé epizody, nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co je později).
Až do dne 7
Hemostatická účinnost FIB Grifols v perioperační léčbě krvácení během a po všech dokumentovaných chirurgických zákrocích, jak byla hodnocena IEAC pomocí 4bodové stupnice
Časové okno: Až do dne 7
Klinicky vyhodnotit hemostatickou účinnost FIB Grifols v perioperačním zvládání krvácení během a po všech zdokumentovaných chirurgických zákrocích u subjektů s vrozeným deficitem fibrinogenu, jak je stanoveno podílem úspěšných léčebných odpovědí (Ano/Ne) indikovaných stanoveným hodnocením hemostatické účinnosti "Úspěchu" v prevenci nadměrného krvácení během a po všech zdokumentovaných chirurgických zákrocích podle hodnocení IEAC pomocí 4bodové stupnice. Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro menší chirurgické zákroky, 7. den pro velké chirurgické zákroky nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co nastane později).
Až do dne 7

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hemostatická účinnost FIB Grifols při léčbě první zdokumentované epizody akutního krvácení podle hodnocení IEAC pomocí 4bodové stupnice.
Časové okno: Až do dne 7

Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti FIB Grifols při léčbě první zdokumentované akutní krvácivé epizody pomocí 4bodové škály hemostatické účinnosti zahrnující čtyři položky: „výborná“, „dobrá“, střední a „žádná“. Tato data budou převedena do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby – ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby – ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“. Tento sekundární cílový bod účinnosti bude posouzen IEAC.

Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro život ohrožující krvácivé epizody, 7. den pro život ohrožující krvácivé epizody, nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co je později).
Až do dne 7
Hemostatická účinnost FIB Grifols při prevenci nadměrného krvácení během a po prvním zdokumentovaném chirurgickém zákroku, jak bylo vyhodnoceno IEAC pomocí 4bodové stupnice
Časové okno: Až do dne 7

Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti FIB Grifols při prevenci nadměrného krvácení během a po prvním zdokumentovaném chirurgickém zákroku pomocí 4bodové stupnice hemostatické účinnosti zahrnující čtyři položky: „výborná“, „dobrá“, střední a „žádná“ . Tato data budou převedena do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby – ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby – ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“. Tento sekundární cílový bod účinnosti bude posouzen IEAC.

Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro menší chirurgické zákroky, 7. den pro velké chirurgické zákroky nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co nastane později).
Až do dne 7
Hemostatická účinnost FIB Grifols při léčbě první epizody akutního krvácení
Časové okno: Až do dne 7

Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti FIB Grifols při léčbě první akutní krvácivé epizody, jak bylo hodnoceno hlavním zkoušejícím na každém místě studie pomocí 4bodové hemostatické škály účinnosti zahrnující čtyři položky: „výborná“, „dobrá“, střední, ' a 'žádný'. Tato data budou převedena do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby – ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby – ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“.

Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro život ohrožující krvácivé epizody, 7. den pro život ohrožující krvácivé epizody, nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co je později).
Až do dne 7
Hemostatická účinnost FIB Grifols při léčbě všech epizod akutního krvácení
Časové okno: Až do dne 7

Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti FIB Grifols při léčbě všech akutních krvácivých příhod, jak bylo hodnoceno hlavním zkoušejícím v každém místě studie pomocí 4bodové hemostatické škály účinnosti zahrnující čtyři položky: „výborná“, „dobrá“, střední,“ a 'žádný'. Tato data budou převedena do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby – ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby – ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“.

Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro život ohrožující krvácivé epizody, 7. den pro život ohrožující krvácivé epizody, nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co je později).
Až do dne 7
Hemostatická účinnost FIB Grifols v prevenci nadměrného krvácení během operace u všech chirurgických zákroků.
Časové okno: Až do dne 7

Klinické hodnocení hemostatické účinnosti FIB Grifols při prevenci nadměrného krvácení během operace u všech chirurgických zákroků, jak je posouzeno chirurgem (definovaným jako licencovaný lékař provádějící invazivní zákrok [např. zubař]) pomocí 4bodové hemostatické stupnice účinnosti včetně čtyř položek: „výborné“, „dobré“, střední a „žádné“. Tato data budou převedena do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby – ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby – ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“.

Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro menší chirurgické zákroky, 7. den pro velké chirurgické zákroky nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co nastane později).
Až do dne 7
Hemostatická účinnost FIB Grifols v prevenci nadměrného krvácení po všech chirurgických zákrocích (tj. pooperačních)
Časové okno: Až do dne 7

Klinické hodnocení hemostatické účinnosti FIB Grifols při prevenci nadměrného krvácení po všech chirurgických zákrocích (tj. pooperačních), jak bylo hodnoceno hlavním zkoušejícím na každém místě studie s použitím 4bodové hemostatické škály účinnosti zahrnující čtyři položky: „výborné, „dobré“, mírné a „žádné“. Tato data budou převedena do dichotomického výsledku, přičemž „úspěch léčby – ano“ bude definován jako hodnocení „výborný“ nebo „dobrý“ a „úspěch léčby – ne“ bude definován jako hodnocení „střední“ nebo „žádný“.

Hemostatická účinnost bude stanovena na konci období pozorování léčby (buď 3. den pro menší chirurgické zákroky, 7. den pro velké chirurgické zákroky nebo 24 hodin po ukončení poslední infuze FIB Grifols, podle toho, co nastane později).
Až do dne 7

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Instituto Grifols, S.A.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. prosince 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

19. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2023

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • GC1801
  • 2018-004005-81 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na FIB Grifols

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Suriname

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit