原発性免疫不全疾患患者における皮下ヒト免疫グロブリン（Newnorm）の薬物動態、有効性、忍容性、および安全性を評価するための研究
2026年8月4日 更新者：Octapharma
原発性免疫不全疾患患者における皮下ヒト免疫グロブリン（Newnorm）の薬物動態、有効性、忍容性、および安全性を評価するための前向き、非盲検、単群、多施設共同第 3 相試験
原発性免疫不全疾患患者における皮下ヒト免疫グロブリン（Newnorm）の薬物動態、有効性、忍容性、および安全性を評価するための前向き、非盲検、単群、多施設共同第 III 相試験
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
50
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
Irvine、California、アメリカ、92697
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
Port Saint Lucie、Florida、アメリカ、34986
- Octapharma Research Site
-
St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
- Octapharma Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Octapharma Research Site
-
-
Kansas
-
Overland Park、Kansas、アメリカ、66211
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville、Kentucky、アメリカ、40217
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
White Marsh、Maryland、アメリカ、21162
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha、Nebraska、アメリカ、68046
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Naples、イタリア、80131
- Octapharma Research Site
-
Roma、イタリア、00161
- Octapharma Research Site
-
Roma、イタリア、133
- Octapharma Research Site
-
Treviso、イタリア、31100
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Kyiv、ウクライナ、04209
- Octapharma Research Site
-
Lviv、ウクライナ、79010
- Octapharma Research Site
-
Lviv、ウクライナ、79035
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava、スロバキア、833 40
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Leipzig、ドイツ、04129
- Octapharma Research Site
-
Munich、ドイツ、80337
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest、ハンガリー、1097
- Octapharma Research Site
-
Debrecen、ハンガリー、4032
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Krakow、ポーランド、30-663
- Octapharma Research Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～75年 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 2歳以上75歳以下
- -欧州免疫不全学会（ESID）およびパンアメリカン免疫不全グループ（PAGID）によって定義され、低ガンマグロブリン血症または無ガンマグロブリン血症による免疫グロブリン補充療法を必要とするPIDの診断が文書化および確認されています。 PID の正確なタイプを記録する必要があります。
- IVIG、SCIG、またはfSCIGによるスクリーニング訪問の前に少なくとも12週間の定期的な治療（つまり、安定した投与間隔で）、200〜800 mg / kg /月の安定したIgG用量。 安定した投与量は、スクリーニング前のこの 12 週間の期間内にすべての注入の平均投与量から ±25% 未満逸脱するものとして定義されます。
- -スクリーニング時のIgGのトラフレベルが5 g / L以上であり、過去12週間以内に少なくとも1回、IgGのトラフレベルが5 g / L以上であることが記録されている。
- -成人患者から自由に与えられた書面によるインフォームドコンセント、または患者の親/法定後見人から自由に与えられた書面によるインフォームドコンセント、および適用される規制要件に従って、研究固有の手順の前に小児または青年患者からの書面によるインフォームドコンセント起こる。
- -研究期間中、採血を含むプロトコルのすべての側面を遵守する意欲。
除外基準:
- -スクリーニング訪問の2週間前またはスクリーニング期間中のIV抗生物質治療を必要とする急性感染症、またはスクリーニング訪問の3か月前またはスクリーニング期間中のSBI。
- 患者は、特定の抗体欠損症、孤立した IgG サブクラス欠損症、または乳児期の一過性低ガンマグロブリン血症を発症しています。
- 慢性リンパ性白血病、リンパ腫、多発性骨髄腫、または慢性または再発性好中球減少症（絶対好中球数
- 他の製品に含まれる IgA に対する副作用の既知の履歴。
- 体格指数 >40 kg/m2。
- -Newnormの最初の注入前3か月以内に、PIDのIgG以外の血液または血液製剤または血漿誘導体への曝露。
- アナフィラキシーや重度の全身反応などの重度の過敏症の病歴または進行中、または血液や血漿由来の製品、またはニューノームの成分（グリシンなど）に対する持続的な反応。
- -スクリーニング時の重度の肝機能障害（アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]は、検査室の予想正常範囲の正常上限の3倍以上）。
- -既知のタンパク喪失腸障害またはタンパク尿（> 1 g / 24時間の既知の尿タンパク喪失、または≥3 +のディップスティックタンパク尿）。
- -中等度から重度の腎機能障害（推定糸球体濾過率に基づく研究者の裁量による[eGFR] ≤44 mL / min / 1.73 m2、KDIGO 臨床診療ガイドラインで定義されている)、または急性腎不全の素因 (例えば、追加の急性腎不全危険因子、例えば 既知の腎毒性薬による通常の治療）。
- コントロール不良の糖尿病 (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol)。
- -制御されていない動脈性高血圧症（13歳未満の被験者では収縮期血圧が130 mmHg以上、13〜17歳の被験者では140 mmHg以上、成人では160 mmHg以上）。
- 不整脈/頻脈（安静時心拍数が成人/青年で> 100 bpm、子供で> 120 bpm）および症候性徐脈（安静時心拍数が成人で< 60 bpm、青年で< 50 bpm、症状のある子供で< 75 bpm）例：低血圧、不整脈、胸部不快感、息切れなど）。 身体的に活発な成人/子供/アスリートの生理的洞性徐脈は除外基準ではありません)。
- -被験者は、深部静脈血栓症または血栓塞栓症の病歴または現在の診断を受けています（例： 心筋梗塞、脳血管障害、または一過性脳虚血発作）;履歴とは、スクリーニング前の 1 年間の出来事、または生涯にわたる 2 つのエピソードを指します。
- 被験者は現在、SC投与を推奨できない抗凝固療法を受けています（ビタミンKアンタゴニスト、非ビタミンKアンタゴニストの経口抗凝固薬[例： 第IIa因子を標的とするダビガトランエテキシレート、リバーロキサバン、エドキサバン、および第Xa因子を標的とするアピキサバン]、非経口抗凝固薬[例えば、 フォンダパリヌクス])。
経口または非経口ステロイドによる治療
- -スクリーニング前の過去12週間以内のプレドニゾン（または同等物）の1日量> 0.3 mg / kg、または
- -スクリーニング前の過去12週間以内に10日以上、1 mg / kgを超えるプレドニゾン（または同等物）の1日量のボーラス治療。 10日以内のコルチコステロイド（断続的）のコースは、患者を除外しません. 吸入または局所コルチコステロイドは許可されています。
- -スクリーニングの1年前の化学療法剤またはスクリーニング訪問の12週間前の免疫調節薬を含む全身性免疫抑制剤による治療。
- -Newnormの最初の注入の1か月前、研究期間中、およびNewnormの最後の注入から3か月以内に生ウイルスワクチン接種（はしか、風疹、おたふくかぜ、または水痘など）。 注: 季節性不活化 (死滅) インフルエンザ ワクチン (含む。 H1N1) が許可されます。 COVID ワクチン (mRNA ワクチンおよび非複製ウイルスベクターワクチン) は許可されています。
- -スクリーニング訪問前の3か月以内の治験薬（IMP）による治療。
- -Newnormの評価または研究の準拠した実施を妨げる可能性のある状態の存在。
- -スクリーニング前の12か月以内のアルコール、薬物、および/または向精神薬の既知または疑いのある乱用。
- -既知のヒト免疫不全ウイルス（HIV）-1/2、B型肝炎ウイルス（HBV）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）感染、またはスクリーニングでHIV-1/2、HBV、またはHCV陽性。
- -授乳中、妊娠中、または妊娠を計画している女性、または効果的な避妊法（プロトコルセクション7.4.10.bを参照）を使用したくない女性 治験中および治験薬の最終投与後30日間。
- -研究期間中の妊娠を防ぐために避妊を使用したくない男性（女性パートナーを除く）
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：ニューノルム
Newnorm は、SC 注入用の 20% ヒト正常免疫グロブリンです。
|
Newnorm は、SC 注入用の 20% ヒト正常免疫グロブリンです。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
重篤な細菌感染率
時間枠：52週
|
SBI（菌血症/敗血症、細菌性髄膜炎、骨髄炎/敗血症性関節炎、細菌性肺炎、および内臓膿瘍として定義される）の治療中の人年あたりの割合。
|
52週
|
|
平均総IgG濃度
時間枠：16週間
|
定常状態投与時の平均総 IgG 濃度 (Cav)。
|
16週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
あらゆるタイプの深刻な感染症
時間枠：52週
|
あらゆる種類または重症度の感染症（急性副鼻腔炎、慢性副鼻腔炎の増悪、急性中耳炎、急性気管支炎、感染性下痢などを含む）（合計およびカテゴリー別、年率）
|
52週
|
|
感染症の解決までの時間
時間枠：52週
|
感染症の解決までの時間
|
52週
|
|
抗生物質の使用
時間枠：52週
|
治療的または予防的使用として特徴付けられる抗生物質の使用（抗生物質の使用日数および治療エピソードの年間率）
|
52週
|
|
感染症による入院
時間枠：52週
|
感染症による入院（日数と年率）
|
52週
|
|
発熱のエピソード
時間枠：52週
|
発熱のエピソード
|
52週
|
|
感染症で会社、学校、幼稚園、保育園を休んだ日
時間枠：52週
|
感染症で会社、学校、幼稚園、保育園を休んだ日
|
52週
|
|
子供の健康アンケート - 親フォーム
時間枠：52週
|
患者のための子供の健康アンケート - 親フォーム (CHQPF50)
|
52週
|
|
SF-36健康調査
時間枠：52週
|
SF-36 14 歳以上の患者の健康調査
|
52週
|
|
利用可能なすべての PK プロファイルの非コンパートメント PK 分析 (IVIG および SCIG)
時間枠：16週間
|
総 IgG、IgG サブクラス (IgG1、IgG2、IgG3、および IgG4)、およびインフルエンザ菌 B (莢膜多糖)、肺炎連鎖球菌 (血清型 4、6B、9V、14、18C、19F、23F)、サイトメガロ ウイルス ( CMV)、破傷風、麻疹
|
16週間
|
|
IgGレベル
時間枠：16週間
|
3週間または4週間のIVIG投与と比較した、毎週のNewnormの総IgGおよびIgGサブクラスのトラフおよびピークレベル
|
16週間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年8月4日
一次修了 (推定)
2026年9月1日
研究の完了 (推定)
2026年9月1日
試験登録日
最初に提出
2020年11月17日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年11月17日
最初の投稿 (実際)
2020年11月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月4日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NORM-01
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。