Studie k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti subkutánního lidského imunoglobulinu (Newnorm) u pacientů s primárním onemocněním imunodeficience
3. června 2026 aktualizováno: Octapharma
Prospektivní, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 3 k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti subkutánního lidského imunoglobulinu (Newnorm) u pacientů s primárním onemocněním imunodeficience
Prospektivní, otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze 3 k hodnocení farmakokinetiky, účinnosti, snášenlivosti a bezpečnosti subkutánního lidského imunoglobulinu (Newnorm) u pacientů s primárním onemocněním imunodeficience
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
50
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Naples, Itálie, 80131
- Octapharma Research Site
-
Roma, Itálie, 00161
- Octapharma Research Site
-
Roma, Itálie, 133
- Octapharma Research Site
-
Treviso, Itálie, 31100
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1097
- Octapharma Research Site
-
Debrecen, Maďarsko, 4032
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Leipzig, Německo, 04129
- Octapharma Research Site
-
Munich, Německo, 80337
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko, 30-663
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovensko, 833 40
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Spojené státy, 92697
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
Port Saint Lucie, Florida, Spojené státy, 34986
- Octapharma Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Octapharma Research Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66211
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40217
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
White Marsh, Maryland, Spojené státy, 21162
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukrajina, 04209
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukrajina, 79010
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukrajina, 79035
- Octapharma Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky až 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥2 roky a ≤75 let
- Zdokumentovaná a potvrzená diagnóza PID podle definice Evropské společnosti pro imunodeficience (ESID) a Panamerické skupiny pro imunitní nedostatečnost (PAGID) a vyžadující substituční imunoglobulinovou terapii v důsledku hypogamaglobulinémie nebo agamaglobulinémie. Musí být zaznamenán přesný typ PID.
- Alespoň 12 týdnů pravidelné léčby před screeningovou návštěvou (tj. se stabilním dávkovacím intervalem) jakýmkoli IVIG, SCIG nebo fSCIG, se stabilní dávkou IgG mezi 200 a 800 mg/kg/měsíc. Stabilní dávka je definována jako dávka, která se odchyluje o méně než ±25 % od průměrné dávky pro všechny infuze během tohoto 12týdenního období před screeningem.
- Minimální hladina IgG ≥5 g/l při screeningu a dokumentaci minimální hladiny IgG ≥5 g/l alespoň jednou během předchozích 12 týdnů.
- Svobodně daný písemný informovaný souhlas od dospělých pacientů nebo svobodně daný písemný informovaný souhlas od rodičů/zákonných zástupců pacienta a písemný informovaný souhlas od dětských nebo dospívajících pacientů v souladu s platnými regulačními požadavky před jakýmkoli postupem specifickým pro studii koná se.
- Ochota dodržovat všechny aspekty protokolu, včetně odběru krve, po dobu trvání studie.
Kritéria vyloučení:
- Jakákoli akutní infekce vyžadující IV antibiotickou léčbu během 2 týdnů před screeningovou návštěvou nebo během screeningového období, nebo jakákoli SBI během 3 měsíců před screeningovou návštěvou nebo během screeningového období.
- Pacient má izolovanou poruchu specifického deficitu protilátek, izolovaný deficit podtřídy IgG nebo přechodnou hypogamaglobulinémii v dětství.
- Současný zdravotní stav nebo anamnéza stavu, o kterém je známo, že způsobuje sekundární imunitní nedostatečnost, například chronická lymfocytární leukémie, lymfom, mnohočetný myelom nebo chronická nebo rekurentní neutropenie (absolutní počet neutrofilů
- Známá historie nežádoucích účinků na IgA obsažené v jiných produktech.
- Index tělesné hmotnosti >40 kg/m2.
- Expozice krvi nebo jakémukoli krevnímu produktu nebo derivátu plazmy jiným než IgG pro PID během 3 měsíců před první infuzí Newnormu.
- Anamnéza nebo pokračující těžká přecitlivělost, např. anafylaxe nebo závažná systémová odpověď, nebo přetrvávající reakce na produkty získané z krve nebo plazmy nebo na kteroukoli složku přípravku Newnorm (jako je glycin).
- Závažná jaterní dysfunkce (alaninaminotransferáza [ALT] >3násobek horní hranice normálu pro očekávané normální rozmezí pro testovací laboratoř) při screeningu.
- Známé enteropatie se ztrátou proteinu nebo proteinurie (známá ztráta proteinu močí > 1 g/24 h nebo proteinurie ≥ 3+).
- Středně těžká až těžká renální dysfunkce (podle zvážení zkoušejícího na základě odhadované rychlosti glomerulární filtrace [eGFR] ≤ 44 ml/min/1,73 m2, jak je definováno v pokynech pro klinickou praxi KDIGO) nebo predispozice k akutnímu selhání ledvin (např. jakýkoli stupeň již existující renální dysfunkce v přítomnosti dalších rizikových faktorů akutního selhání ledvin, např. běžná léčba známými nefrotoxickými léky).
- Nekontrolovaný diabetes mellitus (HbA1c > 7 % / > 53 mmol/mol).
- Nekontrolovaná arteriální hypertenze (systolický krevní tlak ≥ 130 mmHg u subjektu mladšího 13 let, ≥ 140 mmHg u subjektu ve věku 13 až 17 let a > 160 mmHg u dospělých).
- Dysrytmie/tachykardie (klidová srdeční frekvence > 100 tepů za minutu u dospělých/dospívajících a > 120 tepů za minutu u dětí) a symptomatická bradykardie (klidová tepová frekvence < 60 tepů za minutu u dospělých, < 50 tepů za minutu u dospívajících a < 75 tepů za minutu u dětí v přítomnosti příznaků nízký krevní tlak, abnormální rytmus, nepohodlí na hrudi, dušnost). Fyziologická sinusová bradykardie u fyzicky aktivních dospělých/dětí/sportovců NENÍ vylučovacím kritériem).
- Subjekt má anamnézu nebo současnou diagnózu hluboké žilní trombózy nebo tromboembolie (např. infarkt myokardu, cerebrovaskulární příhoda nebo tranzitorní ischemická ataka); anamnéza označuje incident v roce před screeningem nebo 2 epizody v průběhu života.
- Subjekt v současné době dostává antikoagulační terapii, která by učinila SC podávání nevhodným (antagonista vitaminu K, antagonista vitaminu K orální antikoagulancia [např. dabigatran etexilát cílený na faktor IIa, rivaroxaban, edoxaban a apixaban cílený na faktor Xa], parenterální antikoagulancia [např. fondaparinux]).
Léčba perorálními nebo parenterálními steroidy
- v denních dávkách >0,3 mg/kg prednisonu (nebo ekvivalentu) během posledních 12 týdnů před screeningem nebo
- bolusová léčba denní dávkou vyšší než 1 mg/kg prednisonu (nebo ekvivalentu) po dobu delší než 10 dnů během posledních 12 týdnů před screeningem. Kurzy kortikosteroidů (intermitentní) ne delší než 10 dnů by pacienta nevyloučily. Inhalační nebo topické kortikosteroidy jsou povoleny.
- Léčba systémovými imunosupresivy včetně chemoterapeutik 1 rok před screeningem nebo imunomodulačními léky 12 týdnů před screeningovou návštěvou.
- Živé virové očkování (jako jsou spalničky, zarděnky, příušnice nebo plané neštovice) během 1 měsíce před první infuzí Newnormu, během období studie a do 3 měsíců po poslední infuzi Newnormu. Poznámka: Sezónní inaktivované (usmrcené) vakcíny proti chřipce (vč. H1N1) jsou povoleny. Vakcíny COVID (mRNA vakcína a nereplikující se virová vektorová vakcína) jsou povoleny.
- Léčba jakýmkoli hodnoceným léčivým přípravkem (IMP) během 3 měsíců před screeningovou návštěvou.
- Přítomnost jakéhokoli stavu, který by mohl narušit hodnocení Newnormu nebo vyhovující provádění studie.
- Známé nebo suspektní zneužívání alkoholu, drog a/nebo psychotropních látek během 12 měsíců před screeningem.
- Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV)-1/2, virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV) nebo pozitivní na HIV-1/2, HBV nebo HCV při screeningu.
- Ženy, které kojí, jsou těhotné nebo plánují otěhotnět, nebo nejsou ochotny používat účinnou metodu antikoncepce (viz oddíl 7.4.10.b protokolu) během studie a po dobu 30 dnů po poslední dávce studovaného léku.
- Muži, kteří nejsou ochotni používat antikoncepci k zabránění těhotenství po dobu trvání studie (s výjimkou partnerky
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Newnorm
Newnorm je 20% normální lidský imunoglobulin pro SC infuzi
|
Newnorm je 20% normální lidský imunoglobulin pro SC infuzi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra závažných bakteriálních infekcí
Časové okno: 52 týdnů
|
Míra SBI (definovaná jako bakteriémie/sepse, bakteriální meningitida, osteomyelitida/septická artritida, bakteriální pneumonie a viscerální absces) na osobu a rok při léčbě.
|
52 týdnů
|
|
Průměrná celková koncentrace IgG
Časové okno: 16 týdnů
|
Průměrná celková koncentrace IgG (Cav) při dávkování v ustáleném stavu.
|
16 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Infekce jakéhokoli typu závažnosti
Časové okno: 52 týdnů
|
Infekce jakéhokoli typu nebo závažnosti (včetně akutní sinusitidy, exacerbace chronické sinusitidy, akutního zánětu středního ucha, akutní bronchitidy, infekčního průjmu atd.) (celkem a podle kategorií, roční míra)
|
52 týdnů
|
|
Čas k vyřešení infekcí
Časové okno: 52 týdnů
|
Čas k vyřešení infekcí
|
52 týdnů
|
|
Užívání antibiotik
Časové okno: 52 týdnů
|
Užívání antibiotik (počet dnů na antibiotikách a roční četnost léčebných epizod) charakterizované jako terapeutické nebo profylaktické použití
|
52 týdnů
|
|
Hospitalizace kvůli infekci
Časové okno: 52 týdnů
|
Hospitalizace z důvodu infekce (počet dní a roční sazba)
|
52 týdnů
|
|
Epizody horečky
Časové okno: 52 týdnů
|
Epizody horečky
|
52 týdnů
|
|
Dny ztracené v práci, škole, školce nebo denní péči kvůli infekci
Časové okno: 52 týdnů
|
Dny ztracené v práci, škole, školce nebo denní péči kvůli infekci
|
52 týdnů
|
|
Dotazník o zdraví dítěte – formulář pro rodiče
Časové okno: 52 týdnů
|
Dotazník o zdraví dítěte – formulář pro rodiče (CHQPF50) pro pacienty
|
52 týdnů
|
|
SF-36 Health Survey
Časové okno: 52 týdnů
|
SF-36 Health Survey pro pacienty ve věku ≥ 14 let
|
52 týdnů
|
|
Nekompartmentové analýzy PK všech dostupných profilů PK (IVIG a SCIG)
Časové okno: 16 týdnů
|
Celkové IgG, IgG podtřídy (IgG1, IgG2, IgG3 a IgG4) a antigenně specifické protilátky proti Haemophilus influenzae B (kapsulární polysacharid), Streptococcus pneumoniae (sérotypy 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), cytomegalovirus CMV), tetanus a spalničky
|
16 týdnů
|
|
Hladiny IgG
Časové okno: 16 týdnů
|
Minimální a maximální hladiny celkových IgG a IgG podtříd pro týdenní Newnorm ve srovnání s 3- nebo 4týdenním dávkováním IVIG
|
16 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. srpna 2021
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. listopadu 2020
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. listopadu 2020
První zveřejněno (Aktuální)
23. listopadu 2020
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. června 2026
Naposledy ověřeno
1. října 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NORM-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .