Tutkimus ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (Newnorm) farmakokinetiikan, tehon, siedettävyyden ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia
tiistai 4. elokuuta 2026 päivittänyt: Octapharma
Prospektiivinen, avoin, yksihaarainen, 3. vaiheen monikeskustutkimus ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (Newnorm) farmakokinetiikkaa, tehokkuutta, siedettävyyttä ja turvallisuutta arvioimiseksi potilailla, joilla on primaarisia immuunipuutossairauksia
Prospektiivinen, avoin, yksihaarainen, monikeskustutkimus, vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan ihonalaisen ihmisen immunoglobuliinin (Newnorm) farmakokinetiikkaa, tehoa, siedettävyyttä ja turvallisuutta potilailla, joilla on primaarisia immuunikatosairauksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
50
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Naples, Italia, 80131
- Octapharma Research Site
-
Roma, Italia, 00161
- Octapharma Research Site
-
Roma, Italia, 133
- Octapharma Research Site
-
Treviso, Italia, 31100
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 30-663
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Leipzig, Saksa, 04129
- Octapharma Research Site
-
Munich, Saksa, 80337
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04209
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukraina, 79010
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukraina, 79035
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1097
- Octapharma Research Site
-
Debrecen, Unkari, 4032
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92697
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
Port Saint Lucie, Florida, Yhdysvallat, 34986
- Octapharma Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Yhdysvallat, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Octapharma Research Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Yhdysvallat, 66211
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40217
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
White Marsh, Maryland, Yhdysvallat, 21162
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä ≥2 vuotta ja ≤75 vuotta
- Dokumentoitu ja vahvistettu PID-diagnoosi Euroopan immuunipuutosyhdistyksen (ESID) ja Pan American Group for Immune Deficiency -ryhmän (PAGID) määrittelemänä ja vaatii immunoglobuliinikorvaushoitoa hypogammaglobulinemian tai agammaglobulinemian vuoksi. PID:n tarkka tyyppi on kirjattava.
- Vähintään 12 viikkoa säännöllistä hoitoa ennen seulontakäyntiä (eli vakaalla annosvälillä) millä tahansa IVIG:llä, SCIG:llä tai fSCIG:llä, vakaa IgG-annos välillä 200-800 mg/kg/kk. Vakaaksi annokseksi määritellään annos, joka poikkeaa alle ±25 % kaikkien infuusioiden keskimääräisestä annoksesta tämän 12 viikon aikana ennen seulontaa.
- IgG:n alin taso ≥5 g/l seulonnassa ja dokumentointi IgG:n alimmasta tasosta ≥5 g/l vähintään kerran viimeisten 12 viikon aikana.
- Vapaasti annettu kirjallinen tietoinen suostumus aikuisilta potilailta tai vapaasti annettu kirjallinen tietoinen suostumus potilaan vanhemmilta / laillisilta huoltajilta ja kirjallinen tietoinen suostumus lapsi- tai nuorilta potilailta sovellettavien säännösten mukaisesti ennen tutkimuskohtaista toimenpidettä tapahtuu.
- Halukkuus noudattaa kaikkia protokollan näkökohtia, mukaan lukien verinäytteenotto, tutkimuksen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa akuutti infektio, joka vaatii IV antibioottihoitoa 2 viikon sisällä ennen seulontakäyntiä tai seulontajakson aikana, tai mikä tahansa SBI seulontakäyntiä edeltäneiden 3 kuukauden aikana tai seulontajakson aikana.
- Potilaalla on eristetty spesifinen vasta-ainepuutoshäiriö, eristetty IgG-alaluokan puutos tai ohimenevä vauvaikäisen hypogammaglobulinemia.
- Nykyinen sairaus tai sairaus, jonka tiedetään aiheuttavan sekundaarista immuunivajausta, esimerkiksi krooninen lymfaattinen leukemia, lymfooma, multippeli myelooma tai krooninen tai toistuva neutropenia (absoluuttinen neutrofiilien määrä
- Tunnettu muiden tuotteiden sisältämien IgA:n haittavaikutusten historia.
- Painoindeksi >40 kg/m2.
- Altistuminen verelle tai mille tahansa muulle verituotteelle tai plasmajohdannaiselle kuin IgG:lle PID:n vuoksi 3 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä Newnorm-infuusiota.
- Aiempi tai jatkuva vakava yliherkkyys, esim. anafylaksia tai vakava systeeminen vaste, tai jatkuvat reaktiot verestä tai plasmasta peräisin oleville tuotteille tai jollekin Newnormin aineosalle (kuten glysiinille).
- Vaikea maksan toimintahäiriö (alaniiniaminotransferaasi [ALT] > 3 kertaa normaalin yläraja testilaboratoriossa odotetun normaalin alueen ylärajaan verrattuna) seulonnassa.
- Tunnetut proteiinia menettävät enteropatiat tai proteinuria (tunnettu virtsan proteiinihäviö >1 g/24 h tai mittatikku proteinuria ≥3+).
- Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta (tutkijan harkinnan mukaan arvioituun glomerulussuodatusnopeuteen [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, kuten KDIGO Clinical Practice Guideline -ohjeessa on määritelty) tai taipumus akuuttiin munuaisten vajaatoimintaan (esim. minkä tahansa asteinen olemassa oleva munuaisten vajaatoiminta muiden akuutin munuaisten vajaatoiminnan riskitekijöiden, esim. rutiinihoito tunnetuilla nefrotoksisilla lääkkeillä).
- Hallitsematon diabetes mellitus (HbA1c > 7 % / > 53 mmol/mol).
- Hallitsematon valtimoverenpaine (systolinen verenpaine ≥ 130 mmHg alle 13-vuotiailla, ≥ 140 mmHg 13-17-vuotiailla ja > 160 mmHg aikuisilla).
- Dysrytmia/takykardia (leposyke > 100 lyöntiä/min aikuisilla/nuorilla ja > 120 lyöntiä/min lapsilla) ja oireinen bradykardia (leposyke < 60 lyöntiä/min aikuisilla, < 50 lyöntiä/min nuorilla ja < 75 lyöntiä/min lapsilla oireiden esiintyessä) esim. alhainen verenpaine, epänormaali rytmi, epämukava tunne rinnassa, hengenahdistus). Fysiologinen sinusbradykardia fyysisesti aktiivisilla aikuisilla/lapsilla/urheilijoilla EI ole poissulkemiskriteeri).
- Potilaalla on ollut syvä laskimotromboosi tai tromboembolia tai hänellä on tällä hetkellä diagnoosi (esim. sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus); historia viittaa tapahtumaan seulontaa edeltävänä vuonna tai 2 jaksoa elinkaaren aikana.
- Kohde saa parhaillaan antikoagulaatiohoitoa, mikä tekisi SC:n antamisesta epäsuositeltavaa (K-vitamiiniantagonisti, ei-vitamiini K-antagonisti oraaliset antikoagulantit [esim. dabigatraanieteksilaatti, joka kohdistuu tekijä IIa:han, rivaroksabaani, edoksabaani ja apiksabaani, joka kohdistuu tekijä Xa:han], parenteraaliset antikoagulantit [esim. fondaparinuuksi]).
Hoito joko oraalisilla tai parenteraalisilla steroideilla
- vuorokausiannoksilla >0,3 mg/kg prednisonia (tai vastaavaa) viimeisten 12 viikon aikana ennen seulontaa tai
- bolushoito päiväannoksella, joka on suurempi kuin 1 mg/kg prednisonia (tai vastaavaa) yli 10 päivän ajan seulonta edeltäneiden 12 viikon aikana. Enintään 10 päivän pituiset (jaksoittainen) kortikosteroidikurssit eivät sulje pois potilasta. Inhaloitavat tai paikalliset kortikosteroidit ovat sallittuja.
- Hoito systeemisillä immunosuppressantteilla, mukaan lukien kemoterapeuttiset aineet, 1 vuosi ennen seulontaa tai immunomoduloivilla lääkkeillä 12 viikkoa ennen seulontakäyntiä.
- Elävien virusrokotteiden (kuten tuhkarokko, vihurirokko, sikotauti tai vesirokko) 1 kuukauden sisällä ennen ensimmäistä Newnorm-infuusiota, tutkimusjakson aikana ja 3 kuukauden sisällä viimeisen Newnorm-infuusion jälkeen. Huomautus: Kausiluonteiset inaktivoidut (tapetut) influenssarokotteet (sis. H1N1) ovat sallittuja. COVID-rokotteet (mRNA-rokote ja ei-replikoituva virusvektorirokote) ovat sallittuja.
- Hoito millä tahansa tutkimuslääkevalmisteella (IMP) 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä.
- Mikä tahansa tila, joka todennäköisesti häiritsee Newnormin arviointia tai tutkimuksen vaatimustenmukaista suorittamista.
- Tunnettu tai epäilty alkoholin, huumeiden ja/tai psykotrooppisten aineiden väärinkäyttö 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa.
- Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV)-1/2-, hepatiitti B-virus (HBV) tai hepatiitti C-virus (HCV) -infektio tai positiivinen HIV-1/2-, HBV- tai HCV-tartunnalle seulonnassa.
- Naiset, jotka imettävät, raskaana tai suunnittelevat raskautta tai eivät halua käyttää tehokasta ehkäisymenetelmää (katso protokolla kohta 7.4.10.b) tutkimuksen aikana ja 30 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
- Miehet, jotka eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisyä raskauden estämiseksi tutkimuksen ajan (ellei naispuolinen kumppani
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Newnorm
Newnorm on 20 % ihmisen normaali immunoglobuliini SC-infuusiota varten
|
Newnorm on 20 % ihmisen normaali immunoglobuliini SC-infuusiota varten.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavien bakteeri-infektioiden määrä
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
SBI-tautien määrä (määritelty bakteremia/sepsis, bakteeriperäinen aivokalvontulehdus, osteomyeliitti/septinen niveltulehdus, bakteeriperäinen keuhkokuume ja viskeraalinen paise) hoitoa kohden vuodessa.
|
52 viikkoa
|
|
Keskimääräinen kokonais-IgG-pitoisuus
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Keskimääräinen kokonais-IgG-pitoisuus (Cav) vakaan tilan annostelussa.
|
16 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kaiken tyyppiset infektiot
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Minkä tahansa tyyppiset tai vakavuusasteiset infektiot (mukaan lukien akuutti sinuiitti, kroonisen poskiontelotulehduksen paheneminen, akuutti välikorvatulehdus, akuutti keuhkoputkentulehdus, tarttuva ripuli jne.) (yhteensä ja luokittain, vuositaso)
|
52 viikkoa
|
|
Infektioiden ratkaisemisen aika
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Infektioiden ratkaisemisen aika
|
52 viikkoa
|
|
Antibioottien käyttö
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Terapeuttiseksi tai ennaltaehkäiseväksi käytöksi luonnehtivien antibioottien käyttö (antibioottien käyttöpäivien määrä ja hoitojaksojen vuotuinen määrä)
|
52 viikkoa
|
|
Sairaalahoidot infektion vuoksi
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Infektiosta johtuvat sairaalahoidot (päivien lukumäärä ja vuosimaksu)
|
52 viikkoa
|
|
Kuumejaksot
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Kuumejaksot
|
52 viikkoa
|
|
Työstä, koulusta, päiväkodista tai päivähoidosta menetetyt päivät infektion vuoksi
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Työstä, koulusta, päiväkodista tai päivähoidosta menetetyt päivät infektion vuoksi
|
52 viikkoa
|
|
Lasten terveyskyselylomake vanhemmille
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
Lasten terveyskysely - vanhempien lomake (CHQPF50) potilaille
|
52 viikkoa
|
|
SF-36 terveyskysely
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
SF-36 terveyskysely ≥ 14-vuotiaille potilaille
|
52 viikkoa
|
|
Kaikkien saatavilla olevien PK-profiilien (IVIG ja SCIG) ei-osastoiset PK-analyysit
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Yhteensä IgG, IgG-alaluokat (IgG1, IgG2, IgG3 ja IgG4) ja antigeenispesifiset vasta-aineet Haemophilus influenzae B:tä (kapselipolysakkaridi), Streptococcus pneumoniae (serotyypit 4, 6B, 9V, 14, 9F, cytomlovirus), cytomlovirusta vastaan CMV), tetanus ja tuhkarokko
|
16 viikkoa
|
|
IgG-tasot
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Viikoittaisen Newnormin kokonais-IgG- ja IgG-alaluokkien pohja- ja huipputasot suhteessa 3- tai 4-viikkoiseen IVIG-annostukseen
|
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. elokuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 1. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. marraskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 23. marraskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NORM-01
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .