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评估原发性免疫缺陷病患者皮下注射人免疫球蛋白 (Newnorm) 的药代动力学、疗效、耐受性和安全性的研究

2026年8月4日 更新者：Octapharma

前瞻性、开放标签、单组、多中心 3 期研究，以评估原发性免疫缺陷病患者皮下注射人免疫球蛋白 (Newnorm) 的药代动力学、功效、耐受性和安全性

前瞻性、开放标签、单臂、多中心 3 期研究，以评估皮下注射人免疫球蛋白 (Newnorm) 在原发性免疫缺陷病患者中的药代动力学、疗效、耐受性和安全性

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

50

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Kyiv、乌克兰、04209
        • Octapharma Research Site
      • Lviv、乌克兰、79010
        • Octapharma Research Site
      • Lviv、乌克兰、79035
        • Octapharma Research Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1097
        • Octapharma Research Site
      • Debrecen、匈牙利、4032
        • Octapharma Research Site
  • 德国
      • Leipzig、德国、04129
        • Octapharma Research Site
      • Munich、德国、80337
        • Octapharma Research Site
  • 意大利
      • Naples、意大利、80131
        • Octapharma Research Site
      • Roma、意大利、00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma、意大利、133
        • Octapharma Research Site
      • Treviso、意大利、31100
        • Octapharma Research Site
  • 斯洛伐克
      • Bratislava、斯洛伐克、833 40
        • Octapharma Research Site
  • 波兰
      • Krakow、波兰、30-663
        • Octapharma Research Site
  • 美国
    • California
      • Irvine、California、美国、92697
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Port Saint Lucie、Florida、美国、34986
        • Octapharma Research Site
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Octapharma Research Site
    • Kansas
      • Overland Park、Kansas、美国、66211
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville、Kentucky、美国、40217
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • White Marsh、Maryland、美国、21162
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64111
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68046
        • Octapharma Research Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 年龄≥2岁且≤75岁
  2. 根据欧洲免疫缺陷学会 (ESID) 和泛美免疫缺陷组织 (PAGID) 的定义，记录并确诊 PID 并且由于低丙种球蛋白血症或无丙种球蛋白血症需要免疫球蛋白替代疗法。 必须记录 PID 的确切类型。
  3. 筛查访视前至少 12 周的常规治疗（即，具有稳定的给药间隔）任何 IVIG、SCIG 或 fSCIG，稳定的 IgG 剂量在 200 至 800 mg/kg/月之间。 稳定剂量被定义为与筛选前 12 周内所有输注的平均剂量偏差小于 ±25% 的剂量。
  4. 筛查时 IgG 谷值≥5 g/L，并且在过去 12 周内至少有一次 IgG 谷值≥5 g/L 的记录。
  5. 在任何特定于研究的程序之前，根据适用的监管要求，自愿获得成年患者的书面知情同意书或患者父母/法定监护人的自由书面知情同意书以及儿童或青少年患者的书面知情同意书发生。
  6. 在研究期间愿意遵守方案的所有方面，包括采血。

排除标准：

  1. 在筛选访问前 2 周内或筛选期间需要静脉内抗生素治疗的任何急性感染，或筛选访问前 3 个月内或筛选期间的任何 SBI。
  2. 患者患有孤立性特异性抗体缺陷症、孤立性 IgG 亚类缺陷或婴儿期短暂性低丙种球蛋白血症。
  3. 目前的医疗状况或已知会导致继发性免疫缺陷的病史，例如慢性淋巴细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤或慢性或复发性中性粒细胞减少症（中性粒细胞绝对计数
  4. 其他产品中包含的 IgA 的已知不良反应历史。
  5. 体重指数 >40 公斤/平方米。
  6. 在首次输注 Newnorm 之前的 3 个月内，因 PID 而接触血液或除 IgG 以外的任何血液制品或血浆衍生物。
  7. 严重超敏反应史或持续性超敏反应，例如过敏反应或严重全身反应，或对血液或血浆衍生产品或对 Newnorm 的任何成分（如甘氨酸）的持续反应。
  8. 筛选时严重肝功能障碍（谷丙转氨酶 [ALT] > 测试实验室预期正常范围正常上限的 3 倍）。
  9. 已知的蛋白丢失性肠病或蛋白尿（已知尿蛋白丢失 >1 g/24 h，或试纸蛋白尿≥3+）。
  10. 中度至重度肾功能不全（研究者根据估计的肾小球滤过率 [eGFR] ≤44 mL/min/1.73 酌情决定 m2，如 KDIGO 临床实践指南所定义）或急性肾功能衰竭的易感性（例如，在存在其他急性肾功能衰竭危险因素的情况下，任何程度的预先存在的肾功能不全，例如 用已知的肾毒性药物进行常规治疗）。
  11. 不受控制的糖尿病 (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol)。
  12. 不受控制的动脉高血压（13 岁以下受试者的收缩压≥ 130 mmHg，13 至 17 岁受试者的收缩压≥ 140 mmHg，成人 > 160 mmHg）。
  13. 心律失常/心动过速（成人/青少年静息心率> 100 bpm，儿童> 120 bpm）和症状性心动过缓（成人静息心率< 60 bpm，青少年< 50 bpm，儿童< 75 bpm，有症状例如，低血压、异常节律、胸部不适、呼吸急促）。 身体活跃的成人/儿童/运动员的生理性窦性心动过缓不是排除标准）。
  14. 受试者有深静脉血栓形成或血栓栓塞病史或当前诊断（例如 心肌梗塞、脑血管意外或短暂性脑缺血发作）；病史是指筛查前一年发生的事件或一生中发生的 2 次事件。
  15. 受试者目前正在接受抗凝治疗，这会使 SC 给药变得不可取（维生素 K 拮抗剂、非维生素 K 拮抗剂口服抗凝剂 [例如 靶向因子 IIa 的达比加群酯、利伐沙班、依度沙班和靶向因子 Xa 的阿哌沙班]，肠外抗凝剂 [例如 磺达肝素])。

  16. 口服或肠外类固醇治疗

    1. 在筛选前的最后 12 周内每日剂量 > 0.3 mg/kg 泼尼松（或等效物）或
    2. 在筛选前的最后 12 周内，每日剂量大于 1 mg/kg 泼尼松（或等效物）的推注治疗超过 10 天。 不超过 10 天的皮质类固醇（间歇性）疗程不会排除患者。 允许吸入或局部使用皮质类固醇。
  17. 全身免疫抑制剂治疗，包括筛查前 1 年的化疗药物或筛查访视前 12 周的免疫调节药物。
  18. 首次输注 Newnorm 前 1 个月内、研究期间以及最后一次输注 Newnorm 后 3 个月内接种活病毒疫苗（如麻疹、风疹、腮腺炎或水痘）。 注：季节性灭活（灭活）流感疫苗（包括 H1N1）是允许的。 允许使用 COVID 疫苗（mRNA 疫苗和非复制病毒载体疫苗）。
  19. 在筛选访视前 3 个月内使用任何研究性药物 (IMP) 进行治疗。
  20. 存在任何可能干扰 Newnorm 评估或研究合规性的情况。
  21. 筛查前 12 个月内已知或疑似滥用酒精、药物和/或精神药物。
  22. 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV)-1/2、乙型肝炎病毒 (HBV) 或丙型肝炎病毒 (HCV) 感染或筛查时 HIV-1/2、HBV 或 HCV 呈阳性。
  23. 母乳喂养、怀孕或计划怀孕或不愿在研究期间和最后一剂研究药物后 30 天内使用有效避孕方法（参见方案第 7.4.10.b 节）的女性。
  24. 在研究期间不愿使用避孕措施来防止怀孕的男性（除非女性伴侣

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：新规范
Newnorm 是一种用于 SC 输注的 20% 人正常免疫球蛋白
生物：新规范
Newnorm 是一种用于 SC 输注的 20% 人正常免疫球蛋白。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
严重细菌感染率
大体时间：52周
每人每年接受治疗的 SBI（定义为菌血症/败血症、细菌性脑膜炎、骨髓炎/化脓性关节炎、细菌性肺炎和内脏脓肿）发生率。
52周
平均总 IgG 浓度
大体时间：16周
稳态给药的平均总 IgG 浓度 (Cav)。
16周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
任何严重程度的感染
大体时间：52周
任何类型或严重程度的感染（包括急性鼻窦炎、慢性鼻窦炎加重、急性中耳炎、急性支气管炎、感染性腹泻等）（总数和按类别、年率）
52周
解决感染的时间
大体时间：52周
解决感染的时间
52周
抗生素的使用
大体时间：52周
以治疗性或预防性使用为特征的抗生素使用（使用抗生素的天数和年治疗次数）
52周
因感染住院
大体时间：52周
因感染住院（天数和年率）
52周
发烧发作
大体时间：52周
发烧发作
52周
因感染而失去工作、学校、幼儿园或日托的天数
大体时间：52周
因感染而失去工作、学校、幼儿园或日托的天数
52周
儿童健康问卷-家长表
大体时间：52周
儿童健康问卷-家长表 (CHQPF50) 患者
52周
SF-36 健康调查
大体时间：52周
SF-36 ≥ 14 岁患者的健康调查
52周
所有可用 PK 配置文件（IVIG 和 SCIG）的非房室 PK 分析
大体时间：16周
总 IgG、IgG 亚类（IgG1、IgG2、IgG3 和 IgG4），以及针对 B 型流感嗜血杆菌（荚膜多糖）、肺炎链球菌（血清型 4、6B、9V、14、18C、19F、23F）、巨细胞病毒（ CMV）、破伤风和麻疹
16周
IgG 水平
大体时间：16周
每周 Newnorm 相对于每周 3 或 4 周 IVIG 给药的总 IgG 和 IgG 亚类的谷值和峰值水平
16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Octapharma

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年8月4日

初级完成 (估计的)

2026年9月1日

研究完成 (估计的)

2026年9月1日

研究注册日期

首次提交

2020年11月17日

首先提交符合 QC 标准的

2020年11月17日

首次发布 (实际的)

2020年11月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月6日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月4日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NORM-01

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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