Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af farmakokinetikken, effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​subkutan humant immunoglobulin (Newnorm) hos patienter med primære immundefektsygdomme

3. juni 2026 opdateret af: Octapharma

Prospektivt, åbent, enkeltarmet, multicenter fase 3-studie til evaluering af farmakokinetikken, effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​subkutan humant immunoglobulin (Newnorm) hos patienter med primære immundefektsygdomme

Prospektivt, åbent, enkeltarmet, multicenter fase 3-studie til evaluering af farmakokinetikken, effektiviteten, tolerabiliteten og sikkerheden af ​​subkutant humant immunglobulin (Newnorm) hos patienter med primære immundefektsygdomme

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Port Saint Lucie, Florida, Forenede Stater, 34986
        • Octapharma Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66211
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40217
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • White Marsh, Maryland, Forenede Stater, 21162
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68046
        • Octapharma Research Site
  • Italien
      • Naples, Italien, 80131
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Italien, 00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Italien, 133
        • Octapharma Research Site
      • Treviso, Italien, 31100
        • Octapharma Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Octapharma Research Site
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet, 833 40
        • Octapharma Research Site
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Octapharma Research Site
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Octapharma Research Site
  • Ukraine
      • Kyiv, Ukraine, 04209
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79010
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraine, 79035
        • Octapharma Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1097
        • Octapharma Research Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Octapharma Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥2 år og ≤75 år
  2. Dokumenteret og bekræftet diagnose af PID som defineret af European Society of Immunodeficiencies (ESID) og Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) og kræver immunglobulinerstatningsterapi på grund af hypogammaglobulinæmi eller agammaglobulinæmi. Den nøjagtige type PID skal registreres.
  3. Mindst 12 ugers regelmæssig behandling før screeningsbesøget (dvs. med et stabilt doseringsinterval) med enhver IVIG, SCIG eller fSCIG, med en stabil IgG-dosis mellem 200 og 800 mg/kg/måned. En stabil dosis er defineret som en, der afviger mindre end ±25 % fra middeldosis for alle infusioner inden for denne 12-ugers periode før screening.
  4. Trough-niveau af IgG ≥5 g/L ved screening og dokumentation af et IgG-dalniveau på ≥5 g/L mindst én gang inden for de foregående 12 uger.
  5. Frit givet skriftligt informeret samtykke fra voksne patienter eller frit givet skriftligt informeret samtykke fra patientens forælder/værge og skriftligt informeret samtykke fra pædiatriske eller unge patienter i overensstemmelse med de gældende lovgivningsmæssige krav før enhver undersøgelsesspecifik procedure finder sted.
  6. Vilje til at overholde alle aspekter af protokollen, inklusive blodprøvetagning, i hele undersøgelsens varighed.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver akut infektion, der kræver IV-antibiotisk behandling inden for 2 uger før screeningsbesøget eller under screeningsperioden, eller enhver SBI inden for de 3 måneder forud for screeningsbesøget eller under screeningsperioden.
  2. Patienten har isoleret specifik antistofmangellidelse, isoleret IgG-underklassemangel eller forbigående hypogammaglobulinæmi i spædbarnsalderen.
  3. Aktuel medicinsk tilstand eller historie med tilstand, der vides at forårsage sekundær immundefekt, for eksempel kronisk lymfatisk leukæmi, lymfom, myelomatose eller kronisk eller tilbagevendende neutropeni (absolut neutrofiltal
  4. Kendt historie med bivirkninger til IgA indeholdt i andre produkter.
  5. Body mass index >40 kg/m2.
  6. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller plasmaderivater end IgG for PID inden for 3 måneder før den første infusion af Newnorm.
  7. Anamnese med eller vedvarende alvorlig overfølsomhed, f.eks. anafylaksi eller alvorlig systemisk reaktion, eller vedvarende reaktioner på blod- eller plasmaafledte produkter eller på en hvilken som helst komponent i Newnorm (såsom glycin).
  8. Alvorlig leverdysfunktion (alaninaminotransferase [ALT] >3 gange den øvre grænse for normalen for det forventede normalområde for testlaboratoriet) ved screening.
  9. Kendte proteintabende enteropatier eller proteinuri (kendt urinproteintab på >1 g/24 timer eller dipstick-proteinuri på ≥3+).
  10. Moderat til svær nyreinsufficiens (efter investigators skøn baseret på estimeret glomerulær filtrationshastighed [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, som defineret af KDIGO Clinical Practice Guideline) eller disposition for akut nyresvigt (f.eks. enhver grad af allerede eksisterende nyreinsufficiens ved tilstedeværelse af yderligere akutte nyresvigt risikofaktorer, f.eks. rutinemæssig behandling med kendte nefrotoksiske lægemidler).
  11. Ukontrolleret diabetes mellitus (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).
  12. Ukontrolleret arteriel hypertension (systolisk blodtryk på ≥ 130 mmHg for forsøgspersonen under 13 år, ≥ 140 mmHg for forsøgsperson i alderen 13 til 17 år og > 160 mmHg for voksne).
  13. Dysrytmi/takykardi (hvilepuls > 100 bpm for voksne/unge og > 120 bpm for børn) og symptomatisk bradykardi (hvilepuls < 60 bpm for voksne, < 50 bpm for unge og < 75 bpm for børn i nærvær af symptomer lavt blodtryk, unormal rytme, ubehag i brystet, åndenød). Fysiologisk sinusbradykardi hos fysisk aktive voksne/børn/atleter er IKKE et udelukkelseskriterium).
  14. Individet har en historie med eller aktuel diagnose af dyb venøs trombose eller tromboemboli (f. myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald); historie refererer til en hændelse i året før screening eller 2 episoder i løbet af livet.
  15. Forsøgspersonen modtager i øjeblikket anti-koagulationsbehandling, som ville gøre SC-administration utilrådelig (vitamin K-antagonist, non-vitamin K-antagonist orale antikoagulanter [f.eks. dabigatran etexilat rettet mod faktor IIa, rivaroxaban, edoxaban og apixaban rettet mod faktor Xa], parenterale antikoagulantia [f.eks. fondaparinux]).

  16. Behandling med orale eller parenterale steroider enten

    1. ved daglige doser >0,3 mg/kg prednison (eller tilsvarende) inden for de sidste 12 uger før screening eller
    2. bolusbehandling af en daglig dosis større end 1 mg/kg prednison (eller tilsvarende) i mere end 10 dage inden for de sidste 12 uger før screening. Kurser med kortikosteroider (intermitterende) på ikke mere end 10 dage vil ikke udelukke en patient. Inhalerede eller topiske kortikosteroider er tilladt.
  17. Behandling med systemiske immunsuppressiva inklusive kemoterapeutiske midler 1 år før screening eller immunmodulerende lægemidler 12 uger før screeningsbesøget.
  18. Levende viral vaccination (såsom mæslinger, røde hunde, fåresyge eller skoldkopper) inden for 1 måned før den første infusion af Newnorm, i undersøgelsesperioden og inden for 3 måneder efter sidste infusion af Newnorm. Bemærk: Sæsonbestemt inaktiverede (dræbte) influenzavacciner (inkl. H1N1) er tilladt. COVID-vacciner (mRNA-vaccine og en ikke-replikerende viral vektorvaccine) er tilladt.
  19. Behandling med ethvert forsøgslægemiddel (IMP) inden for 3 måneder før screeningsbesøget.
  20. Tilstedeværelse af en hvilken som helst tilstand, der sandsynligvis vil forstyrre evalueringen af ​​Newnorm eller med den overensstemmende gennemførelse af undersøgelsen.
  21. Kendt eller mistænkt misbrug af alkohol, stoffer og/eller psykotrope midler inden for 12 måneder før screening.
  22. Kendt human immundefektvirus (HIV)-1/2, hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C-virus (HCV) infektion eller positiv for HIV-1/2, HBV eller HCV ved screening.
  23. Kvinder, der ammer, er gravide eller planlægger at blive gravide, eller som ikke er villige til at bruge en effektiv præventionsmetode (se protokollens afsnit 7.4.10.b), mens de er på undersøgelse og i 30 dage efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet.
  24. Mænd, der ikke er villige til at bruge prævention for at forhindre graviditet i hele undersøgelsens varighed (medmindre den kvindelige partner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nynorm
Newnorm er et 20% humant normalt immunglobulin til subkutan infusion
Biologisk: Nynorm
Newnorm er et 20% humant normalt immunglobulin til subkutan infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighed af alvorlige bakterielle infektioner
Tidsramme: 52 uger
Hyppighed af SBI'er (defineret som bakteriæmi/sepsis, bakteriel meningitis, osteomyelitis/septisk arthritis, bakteriel lungebetændelse og visceral byld) pr. personår under behandling.
52 uger
Gennemsnitlig total IgG-koncentration
Tidsramme: 16 uger
Gennemsnitlig total IgG-koncentration (Cav) ved steadystate-dosering.
16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Infektioner af enhver form for alvor
Tidsramme: 52 uger
Infektioner af enhver type eller alvor (herunder akut bihulebetændelse, forværring af kronisk bihulebetændelse, akut mellemørebetændelse, akut bronkitis, infektiøs diarré osv.) (totalt og efter kategori, årlig rate)
52 uger
Tid til løsning af infektioner
Tidsramme: 52 uger
Tid til løsning af infektioner
52 uger
Brug af antibiotika
Tidsramme: 52 uger
Brug af antibiotika (antal dage på antibiotika og årlig frekvens af behandlingsepisoder) karakteriseret som terapeutisk eller profylaktisk brug
52 uger
Indlæggelser på grund af infektion
Tidsramme: 52 uger
Hospitalsindlæggelser på grund af infektion (antal dage og årlig rate)
52 uger
Episoder af feber
Tidsramme: 52 uger
Episoder af feber
52 uger
Dage tabt fra arbejde, skole, børnehave eller daginstitution på grund af infektion
Tidsramme: 52 uger
Dage tabt fra arbejde, skole, børnehave eller daginstitution på grund af infektion
52 uger
Børnesundhedsspørgeskema-Forældreformular
Tidsramme: 52 uger
Børnesundhedsspørgeskema-forældreformular (CHQPF50) til patienter
52 uger
SF-36 Sundhedsundersøgelse
Tidsramme: 52 uger
SF-36 Sundhedsundersøgelse for patienter ≥ 14 år
52 uger
Ikke-kompartmentelle PK-analyser af alle tilgængelige PK-profiler (IVIG og SCIG)
Tidsramme: 16 uger
Totale IgG-, IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4) og antigenspecifikke antistoffer mod Haemophilus influenzae B (kapselpolysaccharid), Streptococcus pneumoniae (serotype 4, 6B, 9V, 14, 19F, 2, 18C, 2, cytome-virus, CMV), stivkrampe og mæslinger
16 uger
IgG niveauer
Tidsramme: 16 uger
Laveste og maksimale niveauer af totale IgG- og IgG-underklasser for ugentlig Newnorm i forhold til 3- eller 4-ugers IVIG-dosering
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Octapharma

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. november 2020

Først opslået (Faktiske)

23. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NORM-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær immundefekt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Australia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner