Studie för att utvärdera farmakokinetiken, effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten för subkutant humant immunglobulin (Newnorm) hos patienter med primära immunbristsjukdomar
4 augusti 2026 uppdaterad av: Octapharma
Prospektiv, öppen, enarmad, multicenter fas 3-studie för att utvärdera farmakokinetiken, effektiviteten, tolerabiliteten och säkerheten för subkutant humant immunglobulin (Newnorm) hos patienter med primära immunbristsjukdomar
Prospektiv, öppen, enkelarmad, multicenter fas 3-studie för att utvärdera farmakokinetiken, effekten, tolerabiliteten och säkerheten för subkutant humant immunglobulin (Newnorm) hos patienter med primära immunbristsjukdomar
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
50
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92697
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Förenta staterna, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
Port Saint Lucie, Florida, Förenta staterna, 34986
- Octapharma Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Octapharma Research Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Förenta staterna, 66211
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40217
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
White Marsh, Maryland, Förenta staterna, 21162
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64111
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Naples, Italien, 80131
- Octapharma Research Site
-
Roma, Italien, 00161
- Octapharma Research Site
-
Roma, Italien, 133
- Octapharma Research Site
-
Treviso, Italien, 31100
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polen, 30-663
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 833 40
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Leipzig, Tyskland, 04129
- Octapharma Research Site
-
Munich, Tyskland, 80337
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04209
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukraina, 79010
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukraina, 79035
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1097
- Octapharma Research Site
-
Debrecen, Ungern, 4032
- Octapharma Research Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥2 år och ≤75 år
- Dokumenterad och bekräftad diagnos av PID enligt definitionen av European Society of Immunodeficiency (ESID) och Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) och som kräver immunglobulinersättningsterapi på grund av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Den exakta typen av PID måste registreras.
- Minst 12 veckors regelbunden behandling före screeningbesöket (d.v.s. med ett stabilt doseringsintervall) med valfri IVIG, SCIG eller fSCIG, med en stabil IgG-dos mellan 200 och 800 mg/kg/månad. En stabil dos definieras som en som avviker mindre än ±25 % från medeldosen för alla infusioner inom denna 12-veckorsperiod före screening.
- Lägsta nivå av IgG ≥5 g/L vid screening och dokumentation av en IgG-dalnivå på ≥5 g/L minst en gång under de senaste 12 veckorna.
- Fritt givet skriftligt informerat samtycke från vuxna patienter eller fritt givet skriftligt informerat samtycke från patientens förälder/vårdnadshavare och skriftligt informerat samtycke från pediatriska eller tonårspatienter i enlighet med tillämpliga myndighetskrav, före varje studiespecifik procedur äger rum.
- Villighet att följa alla aspekter av protokollet, inklusive blodprovstagning, under hela studien.
Exklusions kriterier:
- Varje akut infektion som kräver IV-antibiotisk behandling inom 2 veckor före screeningbesöket eller under screeningsperioden, eller någon SBI inom 3 månader före screeningbesöket eller under screeningsperioden.
- Patienten har isolerad specifik antikroppsbriststörning, isolerad IgG-underklassbrist eller övergående hypogammaglobulinemi i spädbarnsåldern.
- Nuvarande medicinskt tillstånd eller historia av tillstånd som är känt för att orsaka sekundär immunbrist, till exempel kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multipelt myelom eller kronisk eller återkommande neutropeni (absolut antal neutrofiler
- Känd historia av biverkningar till IgA som finns i andra produkter.
- Kroppsmassaindex >40 kg/m2.
- Exponering för blod eller någon annan blodprodukt eller plasmaderivat än IgG för PID inom 3 månader före den första infusionen av Newnorm.
- Historik med eller pågående allvarlig överkänslighet, t.ex. anafylaxi eller allvarlig systemisk respons, eller ihållande reaktioner på blod eller plasmahärledda produkter, eller på någon komponent i Newnorm (såsom glycin).
- Allvarlig leverdysfunktion (alaninaminotransferas [ALT] >3 gånger den övre normalgränsen för det förväntade normalintervallet för testlaboratoriet) vid screening.
- Kända proteinförlustande enteropatier eller proteinuri (känd urinproteinförlust på >1 g/24 timmar, eller dipstick-proteinuri på ≥3+).
- Måttlig till svår njurdysfunktion (enligt prövarens bedömning baserat på uppskattad glomerulär filtrationshastighet [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, enligt definitionen av KDIGO Clinical Practice Guideline) eller predisposition för akut njursvikt (t.ex. någon grad av redan existerande njurdysfunktion i närvaro av ytterligare akuta riskfaktorer för njursvikt, t.ex. rutinbehandling med kända nefrotoxiska läkemedel).
- Okontrollerad diabetes mellitus (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).
- Okontrollerad arteriell hypertoni (systoliskt blodtryck på ≥ 130 mmHg för patienten under 13 år, ≥ 140 mmHg för patienten 13 till 17 år och > 160 mmHg för vuxna).
- Dysrytmi/takykardi (vilopuls > 100 slag/min för vuxna/ungdomar och > 120 slag/min för barn) och symptomatisk bradykardi (vilopuls < 60 slag/min för vuxna, < 50 slag/min för ungdomar och < 75 slag/min för barn vid symptom t.ex. lågt blodtryck, onormal rytm, obehag i bröstet, andnöd). Fysiologisk sinusbradykardi hos fysiskt aktiva vuxna/barn/idrottare är INTE ett uteslutningskriterium).
- Patienten har en historia av eller aktuell diagnos av djup ventrombos eller tromboembolism (t. myokardinfarkt, cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemisk attack); historia hänvisar till en incident under året före visningen eller 2 episoder under hela livet.
- Patienten får för närvarande antikoagulationsterapi som skulle göra att administrering av SC inte är tillrådligt (vitamin K-antagonist, icke-vitamin K-antagonist orala antikoagulantia [t.ex. dabigatran etexilat inriktat på faktor IIa, rivaroxaban, edoxaban och apixaban inriktat på faktor Xa], parenterala antikoagulantia [t.ex. fondaparinux]).
Behandling med orala eller parenterala steroider antingen
- vid dagliga doser >0,3 mg/kg prednison (eller motsvarande) under de senaste 12 veckorna före screening eller
- bolusbehandling av en daglig dos större än 1 mg/kg prednison (eller motsvarande) under längre tid än 10 dagar under de senaste 12 veckorna före screening. Kurser med kortikosteroider (intermittenta) på högst 10 dagar skulle inte utesluta en patient. Inhalerade eller topikala kortikosteroider är tillåtna.
- Behandling med systemiska immunsuppressiva medel inklusive kemoterapeutiska medel 1 år före screening eller immunmodulerande läkemedel 12 veckor före screeningbesöket.
- Levande virusvaccination (såsom mässling, röda hund, påssjuka eller varicella) inom 1 månad före den första infusionen av Newnorm, under studieperioden och inom 3 månader efter den senaste infusionen av Newnorm. Obs: Säsongsinaktiverade (dödade) influensavacciner (inkl. H1N1) är tillåtna. Covid-vacciner (mRNA-vaccin och ett icke-replikerande virusvektorvaccin) är tillåtna.
- Behandling med valfritt prövningsläkemedel (IMP) inom 3 månader före screeningbesöket.
- Förekomst av något tillstånd som sannolikt kan störa utvärderingen av Newnorm eller med studiens överensstämmelse.
- Känt eller misstänkt missbruk av alkohol, droger och/eller psykotropa medel inom 12 månader före screening.
- Känd humant immunbristvirus (HIV)-1/2, hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C-virus (HCV) infektion eller positiv för HIV-1/2, HBV eller HCV vid screening.
- Kvinnor som ammar, är gravida eller planerar att bli gravida, eller som är ovilliga att använda en effektiv preventivmetod (se protokoll Avsnitt 7.4.10.b) under studien och i 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet.
- Män som är ovilliga att använda preventivmedel för att förhindra graviditet under hela studien (såvida inte den kvinnliga partnern
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Nynorm
Newnorm är ett 20 % humant normalt immunglobulin för subkutan infusion
|
Newnorm är ett 20 % humant normalt immunglobulin för subkutan infusion.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Frekvens av allvarliga bakterieinfektioner
Tidsram: 52 veckor
|
Frekvens av SBI (definierad som bakteriemi/sepsis, bakteriell meningit, osteomyelit/septisk artrit, bakteriell lunginflammation och visceral abscess) per personår vid behandling.
|
52 veckor
|
|
Genomsnittlig total IgG-koncentration
Tidsram: 16 veckor
|
Genomsnittlig total IgG-koncentration (Cav) vid steadystate-dosering.
|
16 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Infektioner av alla typer av allvarlighetsgrad
Tidsram: 52 veckor
|
Infektioner av alla slag eller allvar (inklusive akut bihåleinflammation, förvärring av kronisk bihåleinflammation, akut otitis media, akut bronkit, infektiös diarré, etc) (totalt och per kategori, årlig takt)
|
52 veckor
|
|
Dags att lösa infektioner
Tidsram: 52 veckor
|
Dags att lösa infektioner
|
52 veckor
|
|
Användning av antibiotika
Tidsram: 52 veckor
|
Användning av antibiotika (antal dagar på antibiotika och årlig frekvens av behandlingsepisoder) karakteriserad som terapeutisk eller profylaktisk användning
|
52 veckor
|
|
Sjukhusinläggningar på grund av infektion
Tidsram: 52 veckor
|
Sjukhusinläggningar på grund av infektion (antal dagar och årstakt)
|
52 veckor
|
|
Episoder av feber
Tidsram: 52 veckor
|
Episoder av feber
|
52 veckor
|
|
Förlorade dagar från arbete, skola, dagis eller dagis på grund av infektion
Tidsram: 52 veckor
|
Förlorade dagar från arbete, skola, dagis eller dagis på grund av infektion
|
52 veckor
|
|
Frågeformulär för barnhälsa-förälder
Tidsram: 52 veckor
|
Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQPF50) för patienter
|
52 veckor
|
|
SF-36 Health Survey
Tidsram: 52 veckor
|
SF-36 Health Survey för patienter ≥ 14 år
|
52 veckor
|
|
Icke-kompartmentella PK-analyser av alla tillgängliga PK-profiler (IVIG och SCIG)
Tidsram: 16 veckor
|
Totala IgG-, IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 och IgG4) och antigenspecifika antikroppar mot Haemophilus influenzae B (kapselpolysackarid), Streptococcus pneumoniae (serotyper 4, 6B, 9V, 14, 19F, 2, 18C, 2, cytomegalovirus, 14, 18C, 2 CMV), stelkramp och mässling
|
16 veckor
|
|
IgG-nivåer
Tidsram: 16 veckor
|
Lägsta och toppnivåer av totala IgG- och IgG-underklasser för veckovis Newnorm relativt 3- eller 4-veckors IVIG-dosering
|
16 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
4 augusti 2021
Primärt slutförande (Beräknad)
1 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 november 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 november 2020
Första postat (Faktisk)
23 november 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
6 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NORM-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .