Estudo para avaliar a farmacocinética, eficácia, tolerabilidade e segurança da imunoglobulina humana subcutânea (Newnorm) em pacientes com doenças de imunodeficiência primária
4 de agosto de 2026 atualizado por: Octapharma
Estudo Prospectivo, Aberto, de Braço Único, Multicêntrico de Fase 3 para Avaliar a Farmacocinética, Eficácia, Tolerabilidade e Segurança da Imunoglobulina Humana Subcutânea (Newnorm) em Pacientes com Doenças de Imunodeficiência Primária
Estudo prospectivo, aberto, de braço único, multicêntrico de Fase 3 para avaliar a farmacocinética, eficácia, tolerabilidade e segurança da imunoglobulina humana subcutânea (Newnorm) em pacientes com doenças de imunodeficiência primária
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
50
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Leipzig, Alemanha, 04129
- Octapharma Research Site
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Munich, Alemanha, 80337
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Eslováquia, 833 40
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34986
- Octapharma Research Site
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Octapharma Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Octapharma Research Site
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40217
- Octapharma Research Site
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Maryland
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White Marsh, Maryland, Estados Unidos, 21162
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68046
- Octapharma Research Site
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Budapest, Hungria, 1097
- Octapharma Research Site
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Debrecen, Hungria, 4032
- Octapharma Research Site
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Naples, Itália, 80131
- Octapharma Research Site
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Roma, Itália, 00161
- Octapharma Research Site
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Roma, Itália, 133
- Octapharma Research Site
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Treviso, Itália, 31100
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polônia, 30-663
- Octapharma Research Site
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Kyiv, Ucrânia, 04209
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucrânia, 79010
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucrânia, 79035
- Octapharma Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade ≥2 anos e ≤75 anos
- Diagnóstico documentado e confirmado de IDP conforme definido pela Sociedade Europeia de Imunodeficiências (ESID) e pelo Grupo Pan-Americano de Imunodeficiência (PAGID) e requerendo terapia de reposição de imunoglobulina devido a hipogamaglobulinemia ou agamaglobulinemia. O tipo exato de PID deve ser registrado.
- Pelo menos 12 semanas de tratamento regular antes da visita de triagem (ou seja, com um intervalo de dosagem estável) com qualquer IVIG, SCIG ou fSCIG, com uma dose estável de IgG entre 200 e 800 mg/kg/mês. Uma dose estável é definida como aquela que se desvia menos de ±25% da dose média para todas as infusões dentro deste período de 12 semanas antes da triagem.
- Nível mínimo de IgG ≥5 g/L na triagem e documentação de um nível mínimo de IgG de ≥5 g/L pelo menos uma vez nas 12 semanas anteriores.
- Consentimento livre e informado por escrito de pacientes adultos ou consentimento livre e esclarecido por escrito dos pais/responsáveis legais do paciente e consentimento informado por escrito de pacientes pediátricos ou adolescentes de acordo com os requisitos regulamentares aplicáveis, antes de qualquer procedimento específico do estudo acontece em.
- Vontade de cumprir todos os aspectos do protocolo, incluindo coleta de sangue, durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Qualquer infecção aguda que exija tratamento com antibiótico IV dentro de 2 semanas antes da visita de triagem ou durante o período de triagem, ou qualquer SBI dentro dos 3 meses anteriores à visita de triagem ou durante o período de triagem.
- O paciente tem distúrbio de deficiência de anticorpo específico isolado, deficiência de subclasse de IgG isolada ou hipogamaglobulinemia transitória da infância.
- Condição médica atual ou história de condição conhecida por causar deficiência imunológica secundária, por exemplo, leucemia linfocítica crônica, linfoma, mieloma múltiplo ou neutropenia crônica ou recorrente (contagem absoluta de neutrófilos
- Histórico conhecido de RAMs para IgA contidas em outros produtos.
- Índice de massa corporal >40 kg/m2.
- Exposição a sangue ou qualquer produto sanguíneo ou derivado de plasma que não seja IgG para IDP dentro de 3 meses antes da primeira infusão de Newnorm.
- História ou hipersensibilidade grave contínua, por exemplo, anafilaxia ou resposta sistêmica grave, ou reações persistentes a produtos derivados de sangue ou plasma, ou a qualquer componente de Newnorm (como glicina).
- Disfunção hepática grave (alanina aminotransferase [ALT] >3 vezes o limite superior do normal para a faixa normal esperada para o laboratório de testes) na triagem.
- Enteropatias perdedoras de proteína conhecidas ou proteinúria (perda de proteína urinária conhecida de >1 g/24 h, ou proteinúria de dipstick de ≥3+).
- Disfunção renal moderada a grave (a critério do investigador com base na taxa de filtração glomerular estimada [eGFR] ≤44 mL/min/1,73 m2, conforme definido pela Diretriz de Prática Clínica KDIGO) ou predisposição para insuficiência renal aguda (por exemplo, qualquer grau de disfunção renal pré-existente na presença de fatores de risco adicionais de insuficiência renal aguda, por exemplo, tratamento de rotina com medicamentos nefrotóxicos conhecidos).
- Diabetes mellitus não controlado (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).
- Hipertensão arterial não controlada (pressão arterial sistólica ≥ 130 mmHg para menores de 13 anos, ≥ 140 mmHg para indivíduos de 13 a 17 anos e > 160 mmHg para adultos).
- Disritmia/Taquicardia (frequência cardíaca em repouso > 100 bpm para adultos/adolescentes e > 120 bpm para crianças) e bradicardia sintomática (frequência cardíaca em repouso < 60 bpm para adultos, < 50 bpm para adolescentes e < 75 bpm para crianças na presença de sintomas ex., pressão arterial baixa, ritmo anormal, desconforto torácico, falta de ar). A bradicardia sinusal fisiológica em adultos/crianças/atletas fisicamente ativos NÃO é um critério de exclusão).
- O sujeito tem um histórico ou diagnóstico atual de trombose venosa profunda ou tromboembolismo (por exemplo, infarto do miocárdio, acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório); história refere-se a um incidente no ano anterior à triagem ou 2 episódios ao longo da vida.
- O sujeito está atualmente recebendo terapia anticoagulante, o que tornaria a administração SC desaconselhável (antagonista da vitamina K, anticoagulantes orais não antagonistas da vitamina K [p. etexilato de dabigatrana direcionado ao fator IIa, rivaroxabana, edoxabana e apixabana direcionado ao fator Xa], anticoagulantes parenterais [p. fondaparinux]).
Tratamento com esteroides orais ou parenterais
- em doses diárias >0,3 mg/kg de prednisona (ou equivalente) nas últimas 12 semanas antes da triagem ou
- tratamento em bolus de uma dose diária superior a 1 mg/kg de prednisona (ou equivalente) por mais de 10 dias nas últimas 12 semanas antes da triagem. Cursos de corticosteróides (intermitentes) de não mais de 10 dias não excluiriam um paciente. Corticoides inalatórios ou tópicos são permitidos.
- Tratamento com imunossupressores sistêmicos, incluindo agentes quimioterápicos 1 ano antes da triagem ou drogas imunomoduladoras 12 semanas antes da consulta de triagem.
- Vacinação viral viva (como sarampo, rubéola, caxumba ou varicela) dentro de 1 mês antes da primeira infusão de Newnorm, durante o período do estudo e dentro de 3 meses após a última infusão de Newnorm. Nota: Vacinas sazonais inativadas (mortas) contra influenza (incl. H1N1) são permitidos. As vacinas COVID (vacina de mRNA e uma vacina de vetor viral não replicante) são permitidas.
- Tratamento com qualquer medicamento experimental (PIM) dentro de 3 meses antes da visita de triagem.
- Presença de qualquer condição que possa interferir na avaliação da Newnorm ou na condução compatível do estudo.
- Abuso conhecido ou suspeito de álcool, drogas e/ou agentes psicotrópicos dentro de 12 meses antes da triagem.
- Infecção conhecida pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV)-1/2, vírus da hepatite B (HBV) ou vírus da hepatite C (HCV) ou positivo para HIV-1/2, HBV ou HCV na triagem.
- Mulheres que estão amamentando, grávidas ou planejando engravidar, ou não desejam usar um método de controle de natalidade eficaz (consulte a Seção 7.4.10.b do protocolo) durante o estudo e por 30 dias após a última dose do medicamento do estudo.
- Homens que não desejam usar controle de natalidade para evitar a gravidez durante o estudo (a menos que a parceira
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Nova norma
Newnorm é uma imunoglobulina normal humana a 20% para infusão SC
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Newnorm é uma imunoglobulina normal humana a 20% para infusão SC.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de infecções bacterianas graves
Prazo: 52 semanas
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Taxa de SBIs (definida como bacteremia/sepse, meningite bacteriana, osteomielite/artrite séptica, pneumonia bacteriana e abscesso visceral) por pessoa/ano em tratamento.
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52 semanas
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Concentração total média de IgG
Prazo: 16 semanas
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Concentração total média de IgG (Cav) na dosagem de estado estacionário.
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16 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Infecções de qualquer tipo de gravidade
Prazo: 52 semanas
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Infecções de qualquer tipo ou gravidade (incluindo sinusite aguda, exacerbação de sinusite crônica, otite média aguda, bronquite aguda, diarreia infecciosa, etc) (total e por categoria, taxa anual)
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52 semanas
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Tempo para resolução de infecções
Prazo: 52 semanas
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Tempo para resolução de infecções
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52 semanas
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Uso de antibióticos
Prazo: 52 semanas
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Uso de antibióticos (número de dias em antibióticos e taxa anual de episódios de tratamento) caracterizado como uso terapêutico ou profilático
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52 semanas
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Internações por infecção
Prazo: 52 semanas
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Internações por infecção (número de dias e taxa anual)
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52 semanas
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Episódios de febre
Prazo: 52 semanas
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Episódios de febre
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52 semanas
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Dias perdidos do trabalho, escola, jardim de infância ou creche devido a infecção
Prazo: 52 semanas
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Dias perdidos do trabalho, escola, jardim de infância ou creche devido a infecção
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52 semanas
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Questionário de Saúde Infantil - Formulário para Pais
Prazo: 52 semanas
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Questionário de Saúde Infantil - Formulário para Pais (CHQPF50) para pacientes
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52 semanas
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Pesquisa de Saúde SF-36
Prazo: 52 semanas
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SF-36 Health Survey para pacientes ≥ 14 anos de idade
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52 semanas
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Análises farmacocinéticas não compartimentais de todos os perfis farmacocinéticos disponíveis (IVIG e SCIG)
Prazo: 16 semanas
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IgG total, subclasses de IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4) e anticorpos antigênicos específicos contra Haemophilus influenzae B (polissacarídeo capsular), Streptococcus pneumoniae (sorotipos 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), citomegalovírus ( CMV), tétano e sarampo
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16 semanas
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Níveis de IgG
Prazo: 16 semanas
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Níveis mínimos e máximos de IgG total e subclasses de IgG para Newnorm semanal em relação à dosagem de IVIG de 3 ou 4 semanas
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de novembro de 2020
Primeira postagem (Real)
23 de novembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
6 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NORM-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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