Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке фармакокинетики, эффективности, переносимости и безопасности подкожного иммуноглобулина человека (Ньюнорм) у пациентов с первичными иммунодефицитными заболеваниями

4 августа 2026 г. обновлено: Octapharma

Проспективное, открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование фазы 3 по оценке фармакокинетики, эффективности, переносимости и безопасности подкожного человеческого иммуноглобулина (Newnorm) у пациентов с первичными иммунодефицитными заболеваниями

Проспективное, открытое, одногрупповое, многоцентровое исследование фазы 3 для оценки фармакокинетики, эффективности, переносимости и безопасности подкожного иммуноглобулина человека (Newnorm) у пациентов с первичными иммунодефицитными заболеваниями

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

50

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1097
        • Octapharma Research Site
      • Debrecen, Венгрия, 4032
        • Octapharma Research Site
  • Германия
      • Leipzig, Германия, 04129
        • Octapharma Research Site
      • Munich, Германия, 80337
        • Octapharma Research Site
  • Италия
      • Naples, Италия, 80131
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Италия, 00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Италия, 133
        • Octapharma Research Site
      • Treviso, Италия, 31100
        • Octapharma Research Site
  • Польша
      • Krakow, Польша, 30-663
        • Octapharma Research Site
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия, 833 40
        • Octapharma Research Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92697
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Port Saint Lucie, Florida, Соединенные Штаты, 34986
        • Octapharma Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Соединенные Штаты, 33701
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Соединенные Штаты, 66211
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40217
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • White Marsh, Maryland, Соединенные Штаты, 21162
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68046
        • Octapharma Research Site
  • Украина
      • Kyiv, Украина, 04209
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Украина, 79010
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Украина, 79035
        • Octapharma Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 75 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст ≥2 лет и ≤75 лет
  2. Документально подтвержденный диагноз ВЗОМТ согласно определению Европейского общества иммунодефицитов (ESID) и Панамериканской группы иммунодефицитов (PAGID), требующий заместительной терапии иммуноглобулином из-за гипогаммаглобулинемии или агаммаглобулинемии. Точный тип PID должен быть записан.
  3. Не менее 12 недель регулярного лечения перед скрининговым визитом (т. е. со стабильным интервалом дозирования) любым ВВИГ, SCIG или fSCIG со стабильной дозой IgG от 200 до 800 мг/кг/месяц. Стабильная доза определяется как доза, которая отклоняется менее чем на ±25% от средней дозы для всех инфузий в течение этого 12-недельного периода до скрининга.
  4. Минимальный уровень IgG ≥5 г/л при скрининге и документировании минимального уровня IgG ≥5 г/л по крайней мере один раз в течение предыдущих 12 недель.
  5. Свободно предоставленное письменное информированное согласие от взрослых пациентов или добровольно предоставленное письменное информированное согласие от родителей/законных опекунов пациента и письменное информированное согласие от детей или подростков в соответствии с применимыми нормативными требованиями до проведения какой-либо процедуры, связанной с исследованием. происходит.
  6. Готовность соблюдать все аспекты протокола, включая забор крови, на протяжении всего исследования.

Критерий исключения:

  1. Любая острая инфекция, требующая внутривенного лечения антибиотиками в течение 2 недель до визита для скрининга или в течение периода скрининга, или любая ТБИ в течение 3 месяцев до визита для скрининга или во время периода скрининга.
  2. У пациента имеется изолированная недостаточность специфических антител, изолированная недостаточность подкласса IgG или транзиторная гипогаммаглобулинемия в младенчестве.
  3. Текущее заболевание или состояние в анамнезе, которое, как известно, вызывает вторичный иммунодефицит, например, хронический лимфолейкоз, лимфома, множественная миелома или хроническая или рецидивирующая нейтропения (абсолютное количество нейтрофилов
  4. Известная история нежелательных реакций на IgA, содержащиеся в других продуктах.
  5. Индекс массы тела >40 кг/м2.
  6. Контакт с кровью или любым продуктом крови или производным плазмы, отличным от IgG для ВЗОМТ, в течение 3 месяцев до первой инфузии Newnorm.
  7. Тяжелая гиперчувствительность в анамнезе или в настоящее время, например, анафилаксия или тяжелая системная реакция, или стойкие реакции на препараты крови или плазмы или на любой компонент препарата Ньюнорм (например, глицин).
  8. Тяжелая дисфункция печени (аланинаминотрансфераза [АЛТ] более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы для ожидаемого нормального диапазона для испытательной лаборатории) при скрининге.
  9. Известные энтеропатии с потерей белка или протеинурия (известная потеря белка с мочой >1 г/24 ч или протеинурия по шкале ≥3+).
  10. Дисфункция почек от умеренной до тяжелой (на усмотрение исследователя на основе расчетной скорости клубочковой фильтрации [рСКФ] ≤44 мл/мин/1,73 m2, как определено в Руководстве по клинической практике KDIGO) или предрасположенность к острой почечной недостаточности (например, любая степень ранее существовавшей почечной дисфункции при наличии дополнительных факторов риска острой почечной недостаточности, например, рутинное лечение известными нефротоксическими препаратами).
  11. Неконтролируемый сахарный диабет (HbA1c > 7 % / > 53 ммоль/моль).
  12. Неконтролируемая артериальная гипертензия (систолическое артериальное давление ≥ 130 мм рт. ст. у лиц в возрасте до 13 лет, ≥ 140 мм рт. ст. у лиц в возрасте от 13 до 17 лет и > 160 мм рт. ст. у взрослых).
  13. Дисритмия/тахикардия (ЧСС в покое > 100 ударов в минуту для взрослых/подростков и > 120 ударов в минуту для детей) и симптоматическая брадикардия (ЧСС в покое < 60 ударов в минуту для взрослых, < 50 ударов в минуту для подростков и < 75 ударов в минуту для детей при наличии симптомов например, низкое кровяное давление, аномальный ритм, дискомфорт в груди, одышка). Физиологическая синусовая брадикардия у физически активных взрослых/детей/спортсменов НЕ является критерием исключения).
  14. Субъект имеет в анамнезе или текущий диагноз тромбоза глубоких вен или тромбоэмболии (например, инфаркт миокарда, нарушение мозгового кровообращения или транзиторная ишемическая атака); анамнез относится к инциденту за год до скрининга или к 2 эпизодам в течение жизни.
  15. Субъект в настоящее время получает антикоагулянтную терапию, которая делает нецелесообразным подкожное введение (антагонисты витамина К, пероральные антикоагулянты, не являющиеся антагонистами витамина К [например, дабигатрана этексилат, воздействующий на фактор IIa, ривароксабан, эдоксабан и апиксабан, воздействующий на фактор Ха], парентеральные антикоагулянты [например, фондапаринукс]).

  16. Лечение пероральными или парентеральными стероидами либо

    1. в суточных дозах >0,3 мг/кг преднизолона (или эквивалента) в течение последних 12 недель до скрининга или
    2. болюсное лечение суточной дозой более 1 мг/кг преднизолона (или эквивалента) в течение более 10 дней в течение последних 12 недель до скрининга. Курсы кортикостероидов (прерывистые) продолжительностью не более 10 дней не исключают пациента. Разрешены ингаляционные или местные кортикостероиды.
  17. Лечение системными иммунодепрессантами, включая химиотерапевтические препараты, за 1 год до скрининга или иммуномодулирующими препаратами за 12 недель до визита для скрининга.
  18. Живая вирусная вакцинация (например, против кори, краснухи, эпидемического паротита или ветряной оспы) в течение 1 месяца до первой инфузии Ньюнорма, в течение периода исследования и в течение 3 месяцев после последней инфузии Ньюнорма. Примечание: Сезонные инактивированные (убитые) гриппозные вакцины (в т.ч. H1N1) разрешены. Разрешены вакцины против COVID (мРНК-вакцина и нереплицирующаяся вирусная векторная вакцина).
  19. Лечение любым исследуемым лекарственным средством (ИЛП) в течение 3 месяцев до скринингового визита.
  20. Наличие любого состояния, которое может помешать оценке Newnorm или надлежащему проведению исследования.
  21. Известное или предполагаемое злоупотребление алкоголем, наркотиками и/или психотропными средствами в течение 12 месяцев до скрининга.
  22. Известный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)-1/2, вирус гепатита В (ВГВ) или вирус гепатита С (ВГС) или положительный результат на ВИЧ-1/2, ВГВ или ВГС при скрининге.
  23. Женщины, которые кормят грудью, беременны или планируют забеременеть, или не желают использовать эффективный метод контроля рождаемости (см. раздел 7.4.10.b протокола) во время исследования и в течение 30 дней после последней дозы исследуемого препарата.
  24. Мужчины, которые не желают использовать противозачаточные средства для предотвращения беременности на время исследования (за исключением случаев, когда женщина-партнер

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Ньюнорм
Ньюнорм представляет собой 20% нормальный человеческий иммуноглобулин для подкожной инфузии.
Биологический: Ньюнорм
Newnorm представляет собой 20% нормальный человеческий иммуноглобулин для подкожной инфузии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень серьезных бактериальных инфекций
Временное ограничение: 52 недели
Частота ТБИ (определяемых как бактериемия/сепсис, бактериальный менингит, остеомиелит/септический артрит, бактериальная пневмония и абсцесс внутренних органов) на человека в год при лечении.
52 недели
Средняя общая концентрация IgG
Временное ограничение: 16 недель
Средняя общая концентрация IgG (Cav) при стационарном дозировании.
16 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Инфекции любой степени тяжести
Временное ограничение: 52 недели
Инфекции любого типа и тяжести (включая острый синусит, обострение хронического синусита, острый средний отит, острый бронхит, инфекционную диарею и т. д.) (всего и по категориям, годовой показатель)
52 недели
Время до разрешения инфекций
Временное ограничение: 52 недели
Время до разрешения инфекций
52 недели
Использование антибиотиков
Временное ограничение: 52 недели
Использование антибиотиков (количество дней приема антибиотиков и годовая частота эпизодов лечения), характеризуемое как терапевтическое или профилактическое использование
52 недели
Госпитализация из-за инфекции
Временное ограничение: 52 недели
Госпитализации в связи с инфекцией (количество дней и годовой показатель)
52 недели
Эпизоды лихорадки
Временное ограничение: 52 недели
Эпизоды лихорадки
52 недели
Дни, потерянные на работе, в школе, детском саду или детском саду из-за инфекции
Временное ограничение: 52 недели
Дни, потерянные на работе, в школе, детском саду или детском саду из-за инфекции
52 недели
Опросник здоровья ребенка-Родительская форма
Временное ограничение: 52 недели
Анкета здоровья ребенка-родительская форма (CHQPF50) для пациентов
52 недели
SF-36 Медицинское обследование
Временное ограничение: 52 недели
SF-36 Health Survey для пациентов ≥ 14 лет
52 недели
Некомпартментальный ФК анализ всех доступных ФК профилей (IVIG и SCIG)
Временное ограничение: 16 недель
Общий IgG, подклассы IgG (IgG1, IgG2, IgG3 и IgG4) и антиген-специфические антитела против Haemophilus influenzae B (капсульный полисахарид), Streptococcus pneumoniae (серотипы 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), цитомегаловируса ( ЦМВ), столбняк и корь
16 недель
Уровни IgG
Временное ограничение: 16 недель
Минимальные и пиковые уровни общего IgG и подклассов IgG для еженедельного введения Newnorm по сравнению с 3- или 4-недельным введением ВВИГ
16 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 августа 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NORM-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться