Estudio para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de la inmunoglobulina humana subcutánea (Newnorm) en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
4 de agosto de 2026 actualizado por: Octapharma
Estudio de fase 3 prospectivo, abierto, de un solo brazo y multicéntrico para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de la inmunoglobulina humana subcutánea (Newnorm) en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
Estudio de fase 3 prospectivo, abierto, de un solo grupo y multicéntrico para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la tolerabilidad y la seguridad de la inmunoglobulina humana subcutánea (Newnorm) en pacientes con enfermedades de inmunodeficiencia primaria
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
50
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Leipzig, Alemania, 04129
- Octapharma Research Site
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Munich, Alemania, 80337
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Eslovaquia, 833 40
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92697
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34986
- Octapharma Research Site
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
- Octapharma Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Octapharma Research Site
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66211
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40217
- Octapharma Research Site
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Maryland
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White Marsh, Maryland, Estados Unidos, 21162
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68046
- Octapharma Research Site
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Budapest, Hungría, 1097
- Octapharma Research Site
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Debrecen, Hungría, 4032
- Octapharma Research Site
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Naples, Italia, 80131
- Octapharma Research Site
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Roma, Italia, 00161
- Octapharma Research Site
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Roma, Italia, 133
- Octapharma Research Site
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Treviso, Italia, 31100
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polonia, 30-663
- Octapharma Research Site
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Kyiv, Ucrania, 04209
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucrania, 79010
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucrania, 79035
- Octapharma Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad de ≥2 años y ≤75 años
- Diagnóstico documentado y confirmado de PID según lo definido por la Sociedad Europea de Inmunodeficiencias (ESID) y el Grupo Panamericano de Inmunodeficiencias (PAGID) y que requiere terapia de reemplazo de inmunoglobulina debido a hipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Debe registrarse el tipo exacto de PID.
- Al menos 12 semanas de tratamiento regular antes de la visita de selección (es decir, con un intervalo de dosificación estable) con cualquier IVIG, SCIG o fSCIG, con una dosis estable de IgG entre 200 y 800 mg/kg/mes. Una dosis estable se define como aquella que se desvía menos del ±25 % de la dosis media para todas las infusiones dentro de este período de 12 semanas antes de la selección.
- Nivel mínimo de IgG ≥5 g/l en la selección y documentación de un nivel mínimo de IgG ≥5 g/l al menos una vez en las 12 semanas anteriores.
- Consentimiento informado por escrito otorgado libremente por pacientes adultos o consentimiento informado por escrito otorgado libremente por los padres/tutores legales del paciente y asentimiento informado por escrito por parte de pacientes pediátricos o adolescentes de acuerdo con los requisitos reglamentarios aplicables, antes de cualquier procedimiento específico del estudio tiene lugar
- Voluntad de cumplir con todos los aspectos del protocolo, incluido el muestreo de sangre, durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Cualquier infección aguda que requiera tratamiento antibiótico intravenoso dentro de las 2 semanas anteriores a la visita de selección o durante el período de selección, o cualquier SBI dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección o durante el período de selección.
- El paciente tiene un trastorno por deficiencia de anticuerpos específicos aislados, deficiencia aislada de subclases de IgG o hipogammaglobulinemia transitoria de la infancia.
- Condición médica actual o antecedentes de una condición que se sabe que causa una inmunodeficiencia secundaria, por ejemplo, leucemia linfocítica crónica, linfoma, mieloma múltiple o neutropenia crónica o recurrente (recuento absoluto de neutrófilos
- Antecedentes conocidos de reacciones adversas a IgA contenidas en otros productos.
- Índice de masa corporal >40 kg/m2.
- Exposición a sangre o cualquier hemoderivado o derivado del plasma que no sea IgG para la EPI en los 3 meses anteriores a la primera infusión de Newnorm.
- Historial de hipersensibilidad grave en curso, por ejemplo, anafilaxia o respuesta sistémica grave, o reacciones persistentes a la sangre o productos derivados del plasma, o a cualquier componente de Newnorm (como la glicina).
- Disfunción hepática grave (alanina aminotransferasa [ALT] > 3 veces el límite superior de lo normal para el rango normal esperado para el laboratorio de pruebas) en la selección.
- Enteropatías con pérdida de proteínas conocidas o proteinuria (pérdida urinaria de proteínas > 1 g/24 h o proteinuria con tira reactiva > 3+).
- Disfunción renal de moderada a grave (según el criterio del investigador en función de la tasa de filtración glomerular estimada [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, según la definición de la Guía de práctica clínica KDIGO) o predisposición a la insuficiencia renal aguda (p. ej., cualquier grado de disfunción renal preexistente en presencia de factores de riesgo adicionales de insuficiencia renal aguda, p. ej. tratamiento de rutina con fármacos nefrotóxicos conocidos).
- Diabetes mellitus no controlada (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).
- Hipertensión arterial no controlada (presión arterial sistólica de ≥ 130 mmHg para sujetos menores de 13 años, ≥ 140 mmHg para sujetos de 13 a 17 años y > 160 mmHg para adultos).
- Disritmia/taquicardia (frecuencia cardíaca en reposo > 100 lpm para adultos/adolescentes y > 120 lpm para niños) y bradicardia sintomática (frecuencia cardíaca en reposo < 60 lpm para adultos, < 50 lpm para adolescentes y < 75 lpm para niños en presencia de síntomas ej., presión arterial baja, ritmo anormal, molestias en el pecho, dificultad para respirar). La bradicardia sinusal fisiológica en adultos/niños/atletas físicamente activos NO es un criterio de exclusión).
- El sujeto tiene antecedentes o diagnóstico actual de trombosis venosa profunda o tromboembolismo (p. infarto de miocardio, accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio); la historia se refiere a un incidente en el año anterior a la selección o 2 episodios a lo largo de la vida.
- El sujeto está recibiendo actualmente una terapia anticoagulante que haría desaconsejable la administración SC (antagonistas de la vitamina K, anticoagulantes orales no antagonistas de la vitamina K [p. etexilato de dabigatrán dirigido al factor IIa, rivaroxabán, edoxabán y apixabán dirigido al factor Xa], anticoagulantes parenterales [p. fondaparinux]).
Tratamiento con esteroides orales o parenterales ya sea
- a dosis diarias >0,3 mg/kg de prednisona (o equivalente) en las últimas 12 semanas antes de la selección o
- tratamiento en bolo de una dosis diaria superior a 1 mg/kg de prednisona (o equivalente) durante más de 10 días en las últimas 12 semanas antes de la selección. Los cursos de corticosteroides (intermitentes) de no más de 10 días no excluirían a un paciente. Se permiten los corticosteroides inhalados o tópicos.
- Tratamiento con inmunosupresores sistémicos, incluidos agentes quimioterapéuticos 1 año antes de la selección o fármacos inmunomoduladores 12 semanas antes de la visita de selección.
- Vacunación viral viva (como sarampión, rubéola, paperas o varicela) dentro de 1 mes antes de la primera infusión de Newnorm, durante el período de estudio, y dentro de los 3 meses posteriores a la última infusión de Newnorm. Nota: Vacunas estacionales contra la influenza inactivadas (muertas) (incl. H1N1) están permitidos. Se permiten las vacunas COVID (vacuna de ARNm y una vacuna de vector viral no replicante).
- Tratamiento con cualquier medicamento en investigación (IMP) en los 3 meses anteriores a la visita de selección.
- Presencia de cualquier condición que pueda interferir con la evaluación de Newnorm o con la realización conforme del estudio.
- Abuso conocido o sospechado de alcohol, drogas y/o agentes psicotrópicos dentro de los 12 meses anteriores a la selección.
- Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)-1/2, el virus de la hepatitis B (VHB) o el virus de la hepatitis C (VHC) o positivo para el VIH-1/2, el VHB o el VHC en la selección.
- Mujeres que están amamantando, embarazadas o que planean quedar embarazadas, o que no están dispuestas a usar un método anticonceptivo eficaz (consulte la Sección 7.4.10.b del protocolo) mientras están en el estudio y durante los 30 días posteriores a la última dosis del fármaco del estudio.
- Los hombres que no estén dispuestos a usar métodos anticonceptivos para evitar el embarazo durante el estudio (a menos que la pareja femenina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Nueva norma
Newnorm es una inmunoglobulina humana normal al 20% para infusión SC
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Newnorm es una inmunoglobulina humana normal al 20% para infusión SC.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de infecciones bacterianas graves
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Tasa de SBI (definidas como bacteriemia/sepsis, meningitis bacteriana, osteomielitis/artritis séptica, neumonía bacteriana y absceso visceral) por persona-año en tratamiento.
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52 semanas
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Concentración media de IgG total
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Concentración promedio de IgG total (Cav) en la dosificación en estado estacionario.
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Infecciones de cualquier tipo de gravedad.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Infecciones de cualquier tipo o gravedad (incluyendo sinusitis aguda, exacerbación de sinusitis crónica, otitis media aguda, bronquitis aguda, diarrea infecciosa, etc.) (total y por categoría, tasa anual)
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52 semanas
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Tiempo de resolución de infecciones
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Tiempo de resolución de infecciones
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52 semanas
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Uso de antibióticos
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Uso de antibióticos (número de días con antibióticos y tasa anual de episodios de tratamiento) caracterizado como uso terapéutico o profiláctico
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52 semanas
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Hospitalizaciones por infección
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Hospitalizaciones por infección (número de días y tasa anual)
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52 semanas
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Episodios de fiebre
Periodo de tiempo: 52 semanas
|
Episodios de fiebre
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52 semanas
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Días perdidos del trabajo, la escuela, el jardín de infantes o la guardería debido a una infección
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Días perdidos del trabajo, la escuela, el jardín de infantes o la guardería debido a una infección
|
52 semanas
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Cuestionario de salud infantil-Formulario para padres
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Cuestionario de salud infantil-Formulario para padres (CHQPF50) para pacientes
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52 semanas
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Encuesta de Salud SF-36
Periodo de tiempo: 52 semanas
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Encuesta de salud SF-36 para pacientes ≥ 14 años
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52 semanas
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Análisis farmacocinéticos no compartimentales de todos los perfiles farmacocinéticos disponibles (IVIG y SCIG)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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IgG total, subclases de IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4) y anticuerpos específicos de antígeno contra Haemophilus influenzae B (polisacárido capsular), Streptococcus pneumoniae (serotipos 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), citomegalovirus ( CMV), tétanos y sarampión
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16 semanas
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Niveles de IgG
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Niveles mínimos y máximos de IgG total y subclases de IgG para Newnorm semanal en relación con la dosificación de IVIG de 3 o 4 semanas
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de agosto de 2021
Finalización primaria (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de noviembre de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de noviembre de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
23 de noviembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
6 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NORM-01
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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