Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van subcutaan humaan immunoglobuline (Newnorm) bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten

4 augustus 2026 bijgewerkt door: Octapharma

Prospectieve, open-label, eenarmige, multicentrische fase 3-studie ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van subcutaan humaan immunoglobuline (Newnorm) bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten

Prospectieve, open-label, eenarmige, multicentrische fase 3-studie ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, verdraagbaarheid en veiligheid van subcutaan humaan immunoglobuline (Newnorm) bij patiënten met primaire immunodeficiëntieziekten

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

50

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Leipzig, Duitsland, 04129
        • Octapharma Research Site
      • Munich, Duitsland, 80337
        • Octapharma Research Site
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1097
        • Octapharma Research Site
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Octapharma Research Site
  • Italië
      • Naples, Italië, 80131
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Italië, 00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Italië, 133
        • Octapharma Research Site
      • Treviso, Italië, 31100
        • Octapharma Research Site
  • Oekraïne
      • Kyiv, Oekraïne, 04209
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Oekraïne, 79010
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Oekraïne, 79035
        • Octapharma Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Octapharma Research Site
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije, 833 40
        • Octapharma Research Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92697
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Verenigde Staten, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Port Saint Lucie, Florida, Verenigde Staten, 34986
        • Octapharma Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Verenigde Staten, 66211
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40217
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • White Marsh, Maryland, Verenigde Staten, 21162
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68046
        • Octapharma Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥2 jaar en ≤75 jaar
  2. Gedocumenteerde en bevestigde diagnose van PID zoals gedefinieerd door de European Society of Immunodeficiencies (ESID) en de Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) en die immunoglobulinevervangende therapie vereist vanwege hypogammaglobulinemie of agammaglobulinemie. Het exacte type PID moet worden geregistreerd.
  3. Ten minste 12 weken reguliere behandeling vóór het screeningsbezoek (d.w.z. met een stabiel doseringsinterval) met elke IVIG, SCIG of fSCIG, met een stabiele IgG-dosis tussen 200 en 800 mg/kg/maand. Een stabiele dosis wordt gedefinieerd als een dosis die minder dan ±25% afwijkt van de gemiddelde dosis voor alle infusies binnen deze periode van 12 weken voorafgaand aan de screening.
  4. Dalspiegel van IgG ≥5 g/L bij screening en documentatie van een IgG-dalspiegel van ≥5 g/L ten minste één keer in de voorgaande 12 weken.
  5. Vrijelijk gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van volwassen patiënten of vrijwillig gegeven schriftelijke geïnformeerde toestemming van de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de patiënt en schriftelijke geïnformeerde toestemming van pediatrische of adolescente patiënten in overeenstemming met de toepasselijke wettelijke vereisten, voorafgaand aan enige studiespecifieke procedure vindt plaats.
  6. Bereidheid om te voldoen aan alle aspecten van het protocol, inclusief bloedafname, voor de duur van het onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke acute infectie waarvoor intraveneuze antibioticabehandeling nodig is binnen 2 weken voor het screeningsbezoek of tijdens de screeningsperiode, of elke SBI binnen de 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek of tijdens de screeningperiode.
  2. De patiënt heeft een geïsoleerde specifieke antilichaamdeficiëntiestoornis, een geïsoleerde IgG-subklassedeficiëntie of voorbijgaande hypogammaglobulinemie tijdens de kindertijd.
  3. Huidige medische aandoening of voorgeschiedenis van een aandoening waarvan bekend is dat deze secundaire immuundeficiëntie veroorzaakt, bijvoorbeeld chronische lymfatische leukemie, lymfoom, multipel myeloom of chronische of recidiverende neutropenie (absoluut aantal neutrofielen).
  4. Bekende geschiedenis van bijwerkingen van IgA in andere producten.
  5. Lichaamsmassa-index >40 kg/m2.
  6. Blootstelling aan bloed of een ander bloedproduct of plasmaderivaat dan IgG voor PID binnen 3 maanden vóór de eerste infusie met Newnorm.
  7. Voorgeschiedenis van of aanhoudende ernstige overgevoeligheid, bijv. anafylaxie of ernstige systemische respons, of aanhoudende reacties op van bloed of plasma afgeleide producten, of op een bestanddeel van Newnorm (zoals glycine).
  8. Ernstige leverdisfunctie (alanineaminotransferase [ALAT] > 3 keer de bovengrens van normaal voor het verwachte normale bereik voor het testlaboratorium) bij screening.
  9. Bekende eiwitverliezende enteropathieën of proteïnurie (bekend urinair eiwitverlies van >1 g/24 u, of dipstick proteïnurie van ≥3+).
  10. Matige tot ernstige nierfunctiestoornis (naar inzicht van de onderzoeker op basis van geschatte glomerulaire filtratiesnelheid [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, zoals gedefinieerd door KDIGO Clinical Practice Guideline) of aanleg voor acuut nierfalen (bijv. elke mate van reeds bestaande nierdisfunctie in aanwezigheid van aanvullende risicofactoren voor acuut nierfalen, bijv. routinebehandeling met bekende nefrotoxische geneesmiddelen).
  11. Ongecontroleerde diabetes mellitus (HbA1c > 7% / > 53 mmol/mol).
  12. Ongecontroleerde arteriële hypertensie (systolische bloeddruk van ≥ 130 mmHg voor proefpersonen jonger dan 13 jaar, ≥ 140 mmHg voor proefpersonen van 13 tot 17 jaar en > 160 mmHg voor volwassenen).
  13. Dysritmie/tachycardie (hartslag in rust > 100 slagen per minuut voor volwassenen/adolescenten en > 120 slagen per minuut voor kinderen) en symptomatische bradycardie (hartslag in rust < 60 slagen per minuut voor volwassenen, < 50 slagen per minuut voor adolescenten en < 75 slagen per minuut voor kinderen met symptomen lage bloeddruk, abnormaal ritme, ongemak op de borst, kortademigheid). Fysiologische sinusbradycardie bij lichamelijk actieve volwassenen/kinderen/sporters is GEEN uitsluitingscriterium).
  14. De patiënt heeft een voorgeschiedenis van of is momenteel gediagnosticeerd met diepe veneuze trombose of trombo-embolie (bijv. myocardinfarct, cerebrovasculair accident of voorbijgaande ischemische aanval); geschiedenis verwijst naar een incident in het jaar voorafgaand aan de screening of 2 episodes gedurende het hele leven.
  15. De patiënt krijgt momenteel antistollingstherapie waardoor SC-toediening niet aan te raden is (orale anticoagulantia met een vitamine K-antagonist of een niet-vitamine K-antagonist [bijv. dabigatranetexilaat gericht op factor IIa, rivaroxaban, edoxaban en apixaban gericht op factor Xa], parenterale anticoagulantia [bijv. fondaparinux]).

  16. Behandeling met orale of parenterale steroïden

    1. bij dagelijkse doses >0,3 mg/kg prednison (of equivalent) binnen de laatste 12 weken vóór de screening of
    2. bolusbehandeling van een dagelijkse dosis van meer dan 1 mg/kg prednison (of equivalent) gedurende meer dan 10 dagen in de laatste 12 weken vóór de screening. Kuren met corticosteroïden (intermitterend) van niet meer dan 10 dagen zouden een patiënt niet uitsluiten. Inhalatiecorticosteroïden of topische corticosteroïden zijn toegestaan.
  17. Behandeling met systemische immunosuppressiva waaronder chemotherapeutica 1 jaar voor de screening of immunomodulerende geneesmiddelen 12 weken voor het screeningsbezoek.
  18. Vaccinatie met levend virus (zoals mazelen, rubella, bof of waterpokken) binnen 1 maand vóór de eerste infusie met Newnorm, tijdens de onderzoeksperiode en binnen 3 maanden na de laatste infusie met Newnorm. Opmerking: seizoensgebonden geïnactiveerde (gedode) griepvaccins (incl. H1N1) zijn toegestaan. COVID-vaccins (mRNA-vaccin en een niet-replicerend viraal vectorvaccin) zijn toegestaan.
  19. Behandeling met eender welk geneesmiddel voor onderzoek (IMP) binnen 3 maanden vóór het screeningsbezoek.
  20. Aanwezigheid van een aandoening die de evaluatie van Newnorm of de conforme uitvoering van het onderzoek kan verstoren.
  21. Bekend of vermoed misbruik van alcohol, drugs en/of psychotrope middelen binnen 12 maanden vóór de screening.
  22. Bekende infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-1/2, hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV) of positief voor HIV-1/2, HBV of HCV bij screening.
  23. Vrouwen die borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden, of die geen effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken (zie protocol Sectie 7.4.10.b) tijdens het onderzoek en gedurende 30 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
  24. Mannen die tijdens de duur van het onderzoek geen anticonceptie willen gebruiken om zwangerschap te voorkomen (tenzij de vrouwelijke partner

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nieuwnorm
Newnorm is een 20% humaan normaal immunoglobuline voor SC-infusie
Biologisch: Nieuwnorm
Newnorm is een 20% humaan normaal immunoglobuline voor SC-infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage ernstige bacteriële infecties
Tijdsspanne: 52 weken
Aantal SBI's (gedefinieerd als bacteriëmie/sepsis, bacteriële meningitis, osteomyelitis/septische artritis, bacteriële pneumonie en visceraal abces) per persoonsjaar bij behandeling.
52 weken
Gemiddelde totale IgG-concentratie
Tijdsspanne: 16 weken
Gemiddelde totale IgG-concentratie (Cav) bij steady-state dosering.
16 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Infecties van elke vorm van ernst
Tijdsspanne: 52 weken
Infecties van elk type of ernst (waaronder acute sinusitis, exacerbatie van chronische sinusitis, acute otitis media, acute bronchitis, infectieuze diarree, enz.) (totaal en per categorie, jaarlijks percentage)
52 weken
Tijd tot oplossing van infecties
Tijdsspanne: 52 weken
Tijd tot oplossing van infecties
52 weken
Gebruik van antibiotica
Tijdsspanne: 52 weken
Antibioticagebruik (aantal dagen antibiotica en jaarlijks aantal behandelepisodes) gekenmerkt als therapeutisch of profylactisch gebruik
52 weken
Ziekenhuisopnames als gevolg van infectie
Tijdsspanne: 52 weken
Ziekenhuisopnames wegens infectie (aantal dagen en jaartarief)
52 weken
Afleveringen van koorts
Tijdsspanne: 52 weken
Afleveringen van koorts
52 weken
Verloren dagen van werk, school, kleuterschool of kinderopvang als gevolg van infectie
Tijdsspanne: 52 weken
Verloren dagen van werk, school, kleuterschool of kinderopvang als gevolg van infectie
52 weken
Vragenlijst voor de gezondheid van kinderen - Ouderformulier
Tijdsspanne: 52 weken
Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQPF50) voor patiënten
52 weken
SF-36 Gezondheidsenquête
Tijdsspanne: 52 weken
SF-36 Gezondheidsenquête voor patiënten ≥ 14 jaar
52 weken
Niet-compartimentele PK-analyses van alle beschikbare PK-profielen (IVIG en SCIG)
Tijdsspanne: 16 weken
Totaal IgG, IgG-subklassen (IgG1, IgG2, IgG3 en IgG4) en antigeenspecifieke antilichamen tegen Haemophilus influenzae B (capsulair polysaccharide), Streptococcus pneumoniae (serotypen 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), cytomegalovirus ( CMV), tetanus en mazelen
16 weken
IgG-niveaus
Tijdsspanne: 16 weken
Dal- en piekwaarden van totale IgG- en IgG-subklassen voor wekelijkse Newnorm ten opzichte van 3- of 4-wekelijkse IVIG-dosering
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Octapharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 augustus 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

23 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NORM-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren