Studio per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza dell'immunoglobulina umana sottocutanea (Newnorm) in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria
3 giugno 2026 aggiornato da: Octapharma
Studio prospettico, in aperto, a braccio singolo, multicentrico di fase 3 per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza dell'immunoglobulina umana sottocutanea (Newnorm) in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria
Studio di fase 3 prospettico, in aperto, a braccio singolo, multicentrico per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la tollerabilità e la sicurezza dell'immunoglobulina umana sottocutanea (Newnorm) in pazienti con malattie da immunodeficienza primaria
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
50
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Leipzig, Germania, 04129
- Octapharma Research Site
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Munich, Germania, 80337
- Octapharma Research Site
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Naples, Italia, 80131
- Octapharma Research Site
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Roma, Italia, 00161
- Octapharma Research Site
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Roma, Italia, 133
- Octapharma Research Site
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Treviso, Italia, 31100
- Octapharma Research Site
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Krakow, Polonia, 30-663
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Slovacchia, 833 40
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, Stati Uniti, 92697
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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Port Saint Lucie, Florida, Stati Uniti, 34986
- Octapharma Research Site
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
- Octapharma Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Octapharma Research Site
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Kansas
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Overland Park, Kansas, Stati Uniti, 66211
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40217
- Octapharma Research Site
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Maryland
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White Marsh, Maryland, Stati Uniti, 21162
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68046
- Octapharma Research Site
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Kyiv, Ucraina, 04209
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucraina, 79010
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ucraina, 79035
- Octapharma Research Site
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Budapest, Ungheria, 1097
- Octapharma Research Site
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Debrecen, Ungheria, 4032
- Octapharma Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥2 anni e ≤75 anni
- Diagnosi documentata e confermata di PID come definita dalla Società Europea di Immunodeficienze (ESID) e dal Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) e che richiede una terapia sostitutiva con immunoglobuline a causa di ipogammaglobulinemia o agammaglobulinemia. Deve essere registrato il tipo esatto di PID.
- Almeno 12 settimane di trattamento regolare prima della visita di screening (ovvero, con un intervallo di dosaggio stabile) con qualsiasi IVIG, SCIG o fSCIG, con una dose stabile di IgG compresa tra 200 e 800 mg/kg/mese. Una dose stabile è definita come quella che devia meno del ±25% dalla dose media per tutte le infusioni entro questo periodo di 12 settimane prima dello screening.
- Livello minimo di IgG ≥5 g/L allo screening e documentazione di un livello minimo di IgG ≥5 g/L almeno una volta nelle 12 settimane precedenti.
- Consenso informato scritto liberamente fornito da pazienti adulti o consenso informato scritto liberamente fornito da uno o più genitori/tutori legali del paziente e assenso informato scritto da parte di pazienti pediatrici o adolescenti in conformità con i requisiti normativi applicabili, prima di qualsiasi procedura specifica dello studio ha luogo.
- Disponibilità a rispettare tutti gli aspetti del protocollo, compreso il prelievo di sangue, per la durata dello studio.
Criteri di esclusione:
- Qualsiasi infezione acuta che richieda un trattamento antibiotico EV entro 2 settimane prima della visita di screening o durante il periodo di screening, o qualsiasi SBI nei 3 mesi precedenti la visita di screening o durante il periodo di screening.
- Il paziente presenta un disturbo da deficit di anticorpi specifico isolato, un deficit isolato della sottoclasse di IgG o un'ipogammaglobulinemia transitoria dell'infanzia.
- Condizione medica attuale o anamnesi di condizione nota per causare immunodeficienza secondaria, ad esempio leucemia linfocitica cronica, linfoma, mieloma multiplo o neutropenia cronica o ricorrente (conta assoluta dei neutrofili
- Storia nota di ADR a IgA contenute in altri prodotti.
- Indice di massa corporea >40 kg/m2.
- Esposizione al sangue o a qualsiasi emoderivato o derivato del plasma diverso da IgG per PID entro 3 mesi prima della prima infusione di Newnorm.
- Ipersensibilità grave in corso o in corso, ad esempio anafilassi o risposta sistemica grave, o reazioni persistenti a prodotti derivati dal sangue o dal plasma o a qualsiasi componente di Newnorm (come la glicina).
- Grave disfunzione epatica (alanina aminotransferasi [ALT] > 3 volte il limite superiore della norma per l'intervallo normale previsto per il laboratorio di analisi) allo screening.
- Enteropatie proteino-disperdenti note o proteinuria (perdita proteica urinaria nota > 1 g/24 h, o proteinuria mediante dipstick > 3+).
- Disfunzione renale da moderata a grave (a discrezione dello sperimentatore basata sulla velocità di filtrazione glomerulare stimata [eGFR] ≤44 mL/min/1,73 m2, come definito dalle KDIGO Clinical Practice Guideline) o predisposizione all'insufficienza renale acuta (ad es. qualsiasi grado di disfunzione renale preesistente in presenza di ulteriori fattori di rischio di insufficienza renale acuta, ad es. trattamento di routine con noti farmaci nefrotossici).
- Diabete mellito non controllato (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).
- Ipertensione arteriosa incontrollata (pressione arteriosa sistolica ≥ 130 mmHg per i soggetti di età inferiore a 13 anni, ≥ 140 mmHg per i soggetti di età compresa tra 13 e 17 anni e > 160 mmHg per gli adulti).
- Disritmia/tachicardia (frequenza cardiaca a riposo > 100 bpm per adulti/adolescenti e > 120 bpm per bambini) e bradicardia sintomatica (frequenza cardiaca a riposo < 60 bpm per adulti, < 50 bpm per adolescenti e < 75 bpm per bambini in presenza di sintomi es., bassa pressione sanguigna, ritmo anormale, fastidio al torace, mancanza di respiro). La bradicardia sinusale fisiologica in adulti/bambini/atleti fisicamente attivi NON è un criterio di esclusione).
- Il soggetto ha una storia o una diagnosi attuale di trombosi venosa profonda o tromboembolia (ad es. infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio); la storia si riferisce a un incidente nell'anno prima dello screening o a 2 episodi nel corso della vita.
- Il soggetto è attualmente in terapia anticoagulante che renderebbe sconsigliabile la somministrazione SC (antagonisti della vitamina K, anticoagulanti orali non antagonisti della vitamina K [es. dabigatran etexilato mirato al fattore IIa, rivaroxaban, edoxaban e apixaban mirato al fattore Xa], anticoagulanti parenterali [ad es. fondaparinux]).
Trattamento con steroidi orali o parenterali
- a dosi giornaliere >0,3 mg/kg di prednisone (o equivalente) nelle ultime 12 settimane prima dello screening o
- trattamento in bolo di una dose giornaliera superiore a 1 mg/kg di prednisone (o equivalente) per più di 10 giorni nelle ultime 12 settimane prima dello screening. Cicli di corticosteroidi (intermittenti) di non più di 10 giorni non escluderebbero un paziente. Sono consentiti corticosteroidi per via inalatoria o topica.
- Trattamento con immunosoppressori sistemici inclusi agenti chemioterapici 1 anno prima dello screening o farmaci immunomodulatori 12 settimane prima della visita di screening.
- Vaccinazione virale viva (come morbillo, rosolia, parotite o varicella) entro 1 mese prima della prima infusione di Newnorm, durante il periodo dello studio ed entro 3 mesi dall'ultima infusione di Newnorm. Nota: vaccini influenzali stagionali inattivati (uccisi) (incl. H1N1) sono consentiti. Sono consentiti i vaccini COVID (vaccino a mRNA e vaccino a vettore virale non replicante).
- Trattamento con qualsiasi medicinale sperimentale (IMP) entro 3 mesi prima della visita di screening.
- Presenza di qualsiasi condizione suscettibile di interferire con la valutazione di Newnorm o con la condotta conforme dello studio.
- Abuso noto o sospetto di alcol, droghe e/o agenti psicotropi nei 12 mesi precedenti lo screening.
- Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) -1/2, virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV) o positivo per HIV-1/2, HBV o HCV allo screening.
- Donne che allattano, sono in gravidanza o stanno pianificando una gravidanza o non sono disposte a utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace (fare riferimento alla Sezione 7.4.10.b del protocollo) durante lo studio e per 30 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio.
- Uomini che non sono disposti a utilizzare il controllo delle nascite per prevenire la gravidanza per la durata dello studio (a meno che la partner femminile
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Nuova norma
Newnorm è un'immunoglobulina umana normale al 20% per infusione SC
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Newnorm è un'immunoglobulina umana normale al 20% per infusione SC.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso di infezioni batteriche gravi
Lasso di tempo: 52 settimane
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Tasso di SBI (definiti come batteriemia/sepsi, meningite batterica, osteomielite/artrite settica, polmonite batterica e ascesso viscerale) per persona/anno in trattamento.
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52 settimane
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Concentrazione media totale di IgG
Lasso di tempo: 16 settimane
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Concentrazione totale media di IgG (Cav) al dosaggio allo stato stazionario.
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16 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Infezioni di qualsiasi tipo di gravità
Lasso di tempo: 52 settimane
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Infezioni di qualsiasi tipo o gravità (incluse sinusite acuta, esacerbazione di sinusite cronica, otite media acuta, bronchite acuta, diarrea infettiva, ecc.) (totale e per categoria, tasso annuo)
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52 settimane
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Tempo di risoluzione dei contagi
Lasso di tempo: 52 settimane
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Tempo di risoluzione dei contagi
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52 settimane
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Uso di antibiotici
Lasso di tempo: 52 settimane
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Uso di antibiotici (numero di giorni di terapia antibiotica e tasso annuale di episodi di trattamento) caratterizzato come uso terapeutico o profilattico
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52 settimane
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Ricoveri per infezione
Lasso di tempo: 52 settimane
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Ricoveri per infezione (numero di giorni e tasso annuo)
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52 settimane
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Episodi di febbre
Lasso di tempo: 52 settimane
|
Episodi di febbre
|
52 settimane
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Giorni persi dal lavoro, dalla scuola, dall'asilo o dall'asilo a causa di un'infezione
Lasso di tempo: 52 settimane
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Giorni persi dal lavoro, dalla scuola, dall'asilo o dall'asilo a causa di un'infezione
|
52 settimane
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Questionario sulla salute dei bambini-Modulo genitori
Lasso di tempo: 52 settimane
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Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQPF50) per i pazienti
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52 settimane
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Indagine sulla salute SF-36
Lasso di tempo: 52 settimane
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Indagine sanitaria SF-36 per pazienti di età ≥ 14 anni
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52 settimane
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Analisi farmacocinetiche non compartimentali di tutti i profili farmacocinetici disponibili (IVIG e SCIG)
Lasso di tempo: 16 settimane
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IgG totali, sottoclassi di IgG (IgG1, IgG2, IgG3 e IgG4) e anticorpi antigene specifici contro Haemophilus influenzae B (polisaccaride capsulare), Streptococcus pneumoniae (sierotipi 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), citomegalovirus ( CMV), tetano e morbillo
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16 settimane
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Livelli di IgG
Lasso di tempo: 16 settimane
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Livelli minimi e di picco delle sottoclassi totali di IgG e IgG per Newnorm settimanale rispetto al dosaggio IVIG ogni 3 o 4 settimane
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16 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 agosto 2021
Completamento primario (Stimato)
1 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 novembre 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 novembre 2020
Primo Inserito (Effettivo)
23 novembre 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
5 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
3 giugno 2026
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NORM-01
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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