Badanie oceniające farmakokinetykę, skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo podskórnej immunoglobuliny ludzkiej (Newnorm) u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności
4 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Octapharma
Prospektywne, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo podskórnej immunoglobuliny ludzkiej (Newnorm) u pacjentów z pierwotnym niedoborem odporności
Prospektywne, otwarte, jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy 3 oceniające farmakokinetykę, skuteczność, tolerancję i bezpieczeństwo immunoglobuliny ludzkiej podawanej podskórnie (Newnorm) u pacjentów z pierwotnymi niedoborami odporności
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
50
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Leipzig, Niemcy, 04129
- Octapharma Research Site
-
Munich, Niemcy, 80337
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Krakow, Polska, 30-663
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92697
- Octapharma Research Site
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
- Octapharma Research Site
-
-
Florida
-
Port Saint Lucie, Florida, Stany Zjednoczone, 34986
- Octapharma Research Site
-
St. Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33701
- Octapharma Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Octapharma Research Site
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Stany Zjednoczone, 66211
- Octapharma Research Site
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40217
- Octapharma Research Site
-
-
Maryland
-
White Marsh, Maryland, Stany Zjednoczone, 21162
- Octapharma Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
- Octapharma Research Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68046
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Słowacja, 833 40
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Kyiv, Ukraina, 04209
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukraina, 79010
- Octapharma Research Site
-
Lviv, Ukraina, 79035
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1097
- Octapharma Research Site
-
Debrecen, Węgry, 4032
- Octapharma Research Site
-
-
-
-
-
Naples, Włochy, 80131
- Octapharma Research Site
-
Roma, Włochy, 00161
- Octapharma Research Site
-
Roma, Włochy, 133
- Octapharma Research Site
-
Treviso, Włochy, 31100
- Octapharma Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata do 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek ≥2 lata i ≤75 lat
- Udokumentowane i potwierdzone rozpoznanie PID zgodnie z definicją Europejskiego Towarzystwa Niedoborów Odporności (ESID) i Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) oraz wymagające terapii zastępczej immunoglobulinami z powodu hipogammaglobulinemii lub agammaglobulinemii. Należy zapisać dokładny typ PID.
- Co najmniej 12 tygodni regularnego leczenia przed wizytą przesiewową (tj. ze stałymi odstępami między dawkami) jakimkolwiek IVIG, SCIG lub fSCIG, ze stabilną dawką IgG między 200 a 800 mg/kg mc./miesiąc. Dawkę stabilną definiuje się jako taką, która odbiega o mniej niż ±25% od średniej dawki dla wszystkich infuzji w tym 12-tygodniowym okresie przed badaniem przesiewowym.
- Minimalny poziom IgG ≥5 g/l podczas badania przesiewowego i dokumentacja minimalnego poziomu IgG ≥5 g/l co najmniej raz w ciągu ostatnich 12 tygodni.
- Dobrowolna pisemna świadoma zgoda dorosłych pacjentów lub dobrowolna pisemna świadoma zgoda rodziców/opiekunów prawnych pacjenta oraz pisemna świadoma zgoda pacjentów pediatrycznych lub nastoletnich zgodnie z obowiązującymi wymogami regulacyjnymi, przed jakąkolwiek procedurą dotyczącą konkretnego badania ma miejsce.
- Gotowość do przestrzegania wszystkich aspektów protokołu, w tym pobierania krwi, przez cały czas trwania badania.
Kryteria wyłączenia:
- Każda ostra infekcja wymagająca antybiotykoterapii dożylnej w ciągu 2 tygodni przed wizytą przesiewową lub w okresie przesiewowym lub jakikolwiek SBI w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub w okresie przesiewowym.
- U pacjenta występuje izolowany zespół niedoboru swoistych przeciwciał, izolowany niedobór podklasy IgG lub przejściowa hipogammaglobulinemia niemowlęca.
- Aktualny stan zdrowia lub choroba, o której wiadomo, że powoduje wtórny niedobór odporności, na przykład przewlekła białaczka limfocytowa, chłoniak, szpiczak mnogi lub przewlekła lub nawracająca neutropenia (bezwzględna liczba neutrofili)
- Znana historia działań niepożądanych związanych z IgA zawartymi w innych produktach.
- Wskaźnik masy ciała >40 kg/m2.
- Ekspozycja na krew lub jakikolwiek produkt krwiopochodny lub pochodną osocza inną niż IgG w przypadku PID w ciągu 3 miesięcy przed pierwszym wlewem Newnorm.
- Historia lub trwająca ciężka nadwrażliwość, np. anafilaksja lub ciężka reakcja ogólnoustrojowa, lub uporczywe reakcje na produkty krwi lub osocza lub na jakikolwiek składnik Newnorm (taki jak glicyna).
- Ciężka dysfunkcja wątroby (aminotransferaza alaninowa [ALT] >3 razy powyżej górnej granicy normy dla oczekiwanego zakresu normy dla laboratorium badawczego) podczas badań przesiewowych.
- Znane enteropatie z utratą białka lub białkomocz (stwierdzona utrata białka z moczem >1 g/24 h lub białkomocz z testu paskowego ≥3+).
- Zaburzenia czynności nerek o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego (według uznania badacza na podstawie szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, zgodnie z wytycznymi KDIGO dotyczącymi praktyki klinicznej) lub predyspozycje do ostrej niewydolności nerek (np. jakikolwiek stopień istniejącej wcześniej dysfunkcji nerek w obecności dodatkowych czynników ryzyka ostrej niewydolności nerek, np. rutynowe leczenie znanymi lekami nefrotoksycznymi).
- Niekontrolowana cukrzyca (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).
- Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (ciśnienie skurczowe ≥ 130 mmHg u osoby w wieku poniżej 13 lat, ≥ 140 mmHg u osoby w wieku od 13 do 17 lat i > 160 mmHg u osoby dorosłej).
- Zaburzenia rytmu/tachykardia (tętno spoczynkowe > 100 uderzeń na minutę u dorosłych/młodzieży i > 120 uderzeń na minutę u dzieci) i objawowa bradykardia (tętno spoczynkowe < 60 uderzeń na minutę u dorosłych, < 50 uderzeń na minutę u młodzieży i < 75 uderzeń na minutę u dzieci w obecności objawów niskie ciśnienie krwi, nieprawidłowy rytm serca, uczucie dyskomfortu w klatce piersiowej, duszność). Fizjologiczna bradykardia zatokowa u aktywnych fizycznie dorosłych/dzieci/sportowców NIE jest kryterium wykluczenia).
- Pacjent ma historię lub aktualne rozpoznanie zakrzepicy żył głębokich lub choroby zakrzepowo-zatorowej (np. zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy lub przejściowy atak niedokrwienny); historia odnosi się do incydentu w roku poprzedzającym badanie przesiewowe lub 2 epizodów w ciągu całego życia.
- Osobnik jest obecnie poddawany terapii przeciwzakrzepowej, w związku z czym podawanie SC byłoby niewskazane (antagonista witaminy K, doustne antykoagulanty niebędące antagonistami witaminy K [np. eteksylan dabigatranu ukierunkowany na czynnik IIa, rywaroksaban, edoksaban i apiksaban ukierunkowany na czynnik Xa], pozajelitowe leki przeciwzakrzepowe [np. fondaparynuks]).
Leczenie sterydami doustnymi lub pozajelitowymi
- w dawkach dziennych >0,3 mg/kg prednizonu (lub równoważnego) w ciągu ostatnich 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub
- leczenie bolusem dzienną dawką większą niż 1 mg/kg prednizonu (lub odpowiednika) przez dłużej niż 10 dni w ciągu ostatnich 12 tygodni przed badaniem przesiewowym. Kursy kortykosteroidów (przerywane) trwające nie dłużej niż 10 dni nie wykluczają pacjenta. Dozwolone są kortykosteroidy wziewne lub miejscowe.
- Leczenie ogólnoustrojowymi lekami immunosupresyjnymi, w tym chemioterapeutykami 1 rok przed wizytą przesiewową lub lekami immunomodulującymi 12 tygodni przed wizytą przesiewową.
- Żywe szczepionki przeciwwirusowe (takie jak odra, różyczka, świnka lub ospa wietrzna) w ciągu 1 miesiąca przed pierwszą infuzją szczepionki Newnorm, w okresie badania i w ciągu 3 miesięcy po ostatniej infuzji szczepionki Newnorm. Uwaga: sezonowe inaktywowane (zabite) szczepionki przeciw grypie (w tym H1N1) są dozwolone. Dozwolone są szczepionki przeciwko COVID (szczepionka mRNA i szczepionka z niereplikującym się wektorem wirusowym).
- Leczenie jakimkolwiek badanym produktem leczniczym (IMP) w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową.
- Obecność jakichkolwiek warunków, które mogą zakłócać ocenę Newnorm lub zgodne prowadzenie badania.
- Znane lub podejrzewane nadużywanie alkoholu, narkotyków i/lub środków psychotropowych w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV)-1/2, wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV) lub wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) lub pozytywny wynik testu na HIV-1/2, HBV lub HCV.
- Kobiety, które karmią piersią, są w ciąży lub planują zajść w ciążę lub nie chcą stosować skutecznej metody kontroli urodzeń (patrz protokół, sekcja 7.4.10.b) podczas badania i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.
- Mężczyźni, którzy nie chcą stosować antykoncepcji w celu zapobiegania ciąży w czasie trwania badania (chyba że partnerka
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nowa norma
Newnorm to 20% ludzka normalna immunoglobulina do infuzji podskórnych
|
Newnorm to 20% ludzka normalna immunoglobulina do infuzji podskórnych.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wskaźnik poważnych infekcji bakteryjnych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Częstość SBI (definiowanych jako bakteriemia/posocznica, bakteryjne zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, zapalenie kości i szpiku/septyczne zapalenie stawów, bakteryjne zapalenie płuc i ropień trzewny) na osobolat leczenia.
|
52 tygodnie
|
|
Średnie całkowite stężenie IgG
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Średnie całkowite stężenie IgG (Cav) przy dawkowaniu w stanie stacjonarnym.
|
16 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Infekcje o dowolnym nasileniu
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Zakażenia dowolnego rodzaju lub ciężkości (w tym ostre zapalenie zatok, zaostrzenie przewlekłego zapalenia zatok, ostre zapalenie ucha środkowego, ostre zapalenie oskrzeli, biegunka zakaźna itp.) (ogółem i według kategorii, wskaźnik roczny)
|
52 tygodnie
|
|
Czas na ustąpienie infekcji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Czas na ustąpienie infekcji
|
52 tygodnie
|
|
Stosowanie antybiotyków
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Stosowanie antybiotyków (liczba dni przyjmowania antybiotyków i roczna liczba epizodów leczenia) scharakteryzowane jako zastosowanie terapeutyczne lub profilaktyczne
|
52 tygodnie
|
|
Hospitalizacje z powodu infekcji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Hospitalizacje z powodu infekcji (liczba dni i stawka roczna)
|
52 tygodnie
|
|
Epizody gorączki
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Epizody gorączki
|
52 tygodnie
|
|
Dni utracone z pracy, szkoły, przedszkola lub opieki dziennej z powodu infekcji
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Dni utracone z pracy, szkoły, przedszkola lub opieki dziennej z powodu infekcji
|
52 tygodnie
|
|
Kwestionariusz zdrowia dziecka – formularz dla rodziców
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
Kwestionariusz Zdrowia Dziecka – Formularz Rodzica (CHQPF50) dla pacjentów
|
52 tygodnie
|
|
Ankieta zdrowotna SF-36
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
SF-36 Ankieta zdrowotna dla pacjentów w wieku ≥ 14 lat
|
52 tygodnie
|
|
Niekompartmentowe analizy PK wszystkich dostępnych profili PK (IVIG i SCIG)
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
IgG całkowite, podklasy IgG (IgG1, IgG2, IgG3 i IgG4) oraz przeciwciała specyficzne dla antygenu przeciwko Haemophilus influenzae B (polisacharyd otoczkowy), Streptococcus pneumoniae (serotypy 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), cytomegalowirusowi ( CMV), tężec i odra
|
16 tygodni
|
|
Poziomy IgG
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Poziomy minimalne i szczytowe całkowitych podklas IgG i IgG dla cotygodniowej Newnorm w stosunku do 3- lub 4-tygodniowego dawkowania IVIG
|
16 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 sierpnia 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
17 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
17 listopada 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
23 listopada 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NORM-01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .