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원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(Newnorm)의 약동학, 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 연구

2026년 11월 5일 업데이트: Octapharma

원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(Newnorm)의 약동학, 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 전향적, 공개, 단일군, 다기관 3상 연구

Prospective, open-label, single-arm, multicentre Phase 3 study to evaluate the pharmacokinetics, efficacy, tolerability, and safety of subcutaneous human immunoglobulin (Newnorm) in patients with primary immunodeficiency diseases

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

50

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Leipzig, 독일, 04129
        • Octapharma Research Site
      • Munich, 독일, 80337
        • Octapharma Research Site
  • 미국
    • California
      • Irvine, California, 미국, 92697
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, 미국, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Port Saint Lucie, Florida, 미국, 34986
        • Octapharma Research Site
      • St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, 미국, 66211
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40217
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • White Marsh, Maryland, 미국, 21162
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, 미국, 64111
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68046
        • Octapharma Research Site
  • 슬로바키아
      • Bratislava, 슬로바키아, 833 40
        • Octapharma Research Site
  • 우크라이나
      • Kyiv, 우크라이나, 04209
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, 우크라이나, 79010
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, 우크라이나, 79035
        • Octapharma Research Site
  • 이탈리아
      • Naples, 이탈리아, 80131
        • Octapharma Research Site
      • Roma, 이탈리아, 00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma, 이탈리아, 133
        • Octapharma Research Site
      • Treviso, 이탈리아, 31100
        • Octapharma Research Site
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 30-663
        • Octapharma Research Site
  • 헝가리
      • Budapest, 헝가리, 1097
        • Octapharma Research Site
      • Debrecen, 헝가리, 4032
        • Octapharma Research Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

Inclusion Criteria:

  1. Age of ≥2 years and ≤75 years
  2. Documented and confirmed diagnosis of PID as defined by European Society of Immunodeficiencies (ESID) and the Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) and requiring immunoglobulin replacement therapy due to hypogammaglobulinaemia or agammaglobulinaemia. The exact type of PID must be recorded.
  3. At least 12 weeks of regular treatment before the screening visit (i.e., with a stable dosing interval) with any IVIG, SCIG, or fSCIG, with a stable IgG dose between 200 and 800 mg/kg/month. A stable dose is defined as one that deviates less than ±25% from the mean dose for all infusions within this 12-week period before screening.
  4. Trough level of IgG ≥5 g/L at screening and documentation of an IgG trough level of ≥5 g/L at least once within the previous 12 weeks.
  5. Freely given written informed consent from adult patients or freely given written informed consent from the patient's parent(s)/legal guardian(s) and written informed assent from paediatric or adolescent patients in accordance with the applicable regulatory requirements, before any study-specific procedure takes place.
  6. Willingness to comply with all aspects of the protocol, including blood sampling, for the duration of the study.

Exclusion Criteria:

  1. Any acute infection requiring IV antibiotic treatment within 2 weeks before the screening visit or during the screening period, or any SBI within the 3 months prior to the screening visit or during the screening period.

  2. The patient has isolated specific antibody deficiency disorder, isolated IgG subclass deficiency, or transient hypogammaglobulinaemia of infancy.

  3. Current medical condition or history of condition known to cause secondary immune deficiency, for example, chronic lymphocytic leukaemia, lymphoma, multiple myeloma, or chronic or recurrent neutropenia (absolute neutrophil count <1000/μL).

  4. Known history of ADRs to IgA contained in other products.

  5. Body mass index >40 kg/m2.

  6. Exposure to blood or any blood product or plasma derivative other than IgG for PID within 3 months before the first infusion of Newnorm.

  7. History of or ongoing severe hypersensitivity, e.g., anaphylaxis or severe systemic response, or persistent reactions to blood or plasma-derived products, or to any component of Newnorm (such as glycine).

  8. Severe liver dysfunction (alanine aminotransferase [ALT] >3 times the upper limit of normal for the expected normal range for the testing laboratory) at screening.

  9. Known protein-losing enteropathies or proteinuria (known urinary protein loss of >1 g/24 h, or dipstick proteinuria of ≥3+).

  10. Moderate to severe renal dysfunction (per investigator discretion based on estimated glomerular filtration rate [eGFR] ≤44 mL/min/1.73 m2, as defined by KDIGO Clinical Practice Guideline) or predisposition to acute renal failure (e.g., any degree of pre-existing renal dysfunction in presence of additional acute renal failure risk factors, e.g. routine treatment with known nephrotoxic drugs).

  11. Uncontrolled diabetes mellitus (HbA1c > 7% / >53 mmol/mol).

  12. Uncontrolled arterial hypertension (systolic blood pressure of ≥ 130 mmHg for the subject under 13 years of age, ≥ 140 mmHg for subject 13 to 17 years of age, and > 160 mmHg for adults).

  13. Dysrhythmia/Tachycardia (resting heart rate > 100 bpm for adults/adolescents and > 120 bpm for children) and symptomatic bradycardia (resting heart rate < 60 bpm for adults, < 50 bpm for adolescents, and < 75 bpm for children in presence of symptoms e.g., low blood pressure, abnormal rhythm, chest discomfort, shortness of breath). Physiological sinus bradycardia in physically active adults/children/athletes is NOT an exclusion criterion).

  14. The subject has a history of or current diagnosis of deep venous thrombosis or thromboembolism (e.g. myocardial infarction, cerebrovascular accident, or transient ischemic attack); history refers to an incident in the year prior to screening or 2 episodes over lifetime.

  15. The subject is currently receiving anti-coagulation therapy which would make SC administration inadvisable (vitamin K antagonist, nonvitamin K antagonist oral anticoagulants [e.g. dabigatran etexilate targeting Factor IIa, rivaroxaban, edoxaban, and apixaban targeting Factor Xa], parenteral anticoagulants [e.g. fondaparinux]).

  16. Treatment with oral or parenteral steroids either

    1. at daily doses >0.3 mg/kg of prednisone (or equivalent) within the last 12 weeks before screening or
    2. bolus treatment of a daily dose greater than 1 mg/kg of prednisone (or equivalent) for longer than 10 days within the last 12 weeks before screening. Courses of corticosteroids (intermittent) of not more than 10 days would not exclude a patient. Inhaled or topical corticosteroids are allowed.

  17. Treatment with systemic immunosuppressants including chemotherapeutic agents 1 year before screening or immunomodulatory drugs 12 weeks before the screening visit.

  18. Live viral vaccination (such as measles, rubella, mumps, or varicella) within 1 month before the first infusion of Newnorm, during the study period, and within 3 months after last infusion of Newnorm. Note: Seasonal inactivated (killed) influenza vaccines (incl. H1N1) are allowed. COVID vaccines (mRNA vaccine and a non-replicating viral vector vaccine) are allowed.

  19. Treatment with any investigational medicinal product (IMP) within 3 months before the screening visit.

  20. Presence of any condition likely to interfere with the evaluation of Newnorm or with the compliant conduct of the study.

  21. Known or suspected abuse of alcohol, drugs, and/or psychotropic agents within 12 months before screening.

  22. Known human immunodeficiency virus (HIV)-1/2, hepatitis B virus (HBV), or hepatitis C virus (HCV) infection or positive for HIV-1/2, HBV, or HCV at screening.

  23. Women who are breast feeding, pregnant, or planning to become pregnant, or are unwilling to use an effective birth control method (refer to protocol Section 7.4.10.b) while on study and for 30 days following the last dose of study drug.

  24. Men who are unwilling to use birth control to prevent pregnancy for the duration of the study (unless the female partner

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Newnorm

Newnorm is a 20% human normal immunoglobulin for SC infusion
생물학적: Newnorm

Newnorm is a 20% human normal immunoglobulin for SC infusion.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Rate of Serious Bacterial Infections
기간: 52 weeks

Rate of SBIs (defined as bacteraemia/sepsis, bacterial meningitis, osteomyelitis/septic arthritis, bacterial pneumonia, and visceral abscess) per person-year on treatment.
52 weeks
Average total IgG concentration
기간: 16 weeks

Average total IgG concentration (Cav) on steadystate dosing.
16 weeks

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Infections of any type of seriousness
기간: 52 weeks

Infections of any type or seriousness (including acute sinusitis, exacerbation of chronic sinusitis, acute otitis media, acute bronchitis, infectious diarrhoea, etc) (total and by category, annual rate)
52 weeks
Time to resolution of infections
기간: 52 weeks

Time to resolution of infections
52 weeks
Use of antibiotics
기간: 52 weeks

Use of antibiotics (number of days on antibiotics and annual rate of treatment episodes) characterised as therapeutic or prophylactic use
52 weeks
Hospitalisations due to infection
기간: 52 weeks

Hospitalisations due to infection (number of days and annual rate)
52 weeks
Episodes of fever
기간: 52 weeks

Episodes of fever
52 weeks
Days lost from work, school, kindergarten, or day care due to infection
기간: 52 weeks

Days lost from work, school, kindergarten, or day care due to infection
52 weeks
Child Health Questionnaire-Parent Form
기간: 52 weeks

Child Health Questionnaire-Parent Form (CHQPF50) for patients <14 years
52 weeks
SF-36 Health Survey
기간: 52 weeks

SF-36 Health Survey for patients ≥ 14 of age
52 weeks
Non-compartmental PK analyses of all available PK profiles (IVIG and SCIG)
기간: 16 weeks

Total IgG, IgG subclasses (IgG1, IgG2, IgG3, and IgG4), and antigen specific antibodies against Haemophilus influenzae B (capsular polysaccharide), Streptococcus pneumoniae (serotypes 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), cytomegalovirus (CMV), tetanus, and measles
16 weeks
IgG Levels
기간: 16 weeks

Trough and peak levels of total IgG and IgG subclasses for weekly Newnorm relative to 3- or 4-weekly IVIG dosing
16 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Octapharma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 4일

기본 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 11월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 11월 17일

처음 게시됨 (실제)

2020년 11월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 11월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 11월 5일

마지막으로 확인됨

2026년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • NORM-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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