원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(Newnorm)의 약동학, 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2026년 8월 4일 업데이트: Octapharma
원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(Newnorm)의 약동학, 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 전향적, 공개, 단일군, 다기관 3상 연구
원발성 면역결핍 질환 환자에서 피하 인간 면역글로불린(Newnorm)의 약동학, 효능, 내약성 및 안전성을 평가하기 위한 전향적, 공개, 단일군, 다기관 3상 연구
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leipzig, 독일, 04129
- Octapharma Research Site
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Munich, 독일, 80337
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, 미국, 92697
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, 미국, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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Port Saint Lucie, Florida, 미국, 34986
- Octapharma Research Site
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St. Petersburg, Florida, 미국, 33701
- Octapharma Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Octapharma Research Site
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Kansas
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Overland Park, Kansas, 미국, 66211
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국, 40217
- Octapharma Research Site
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Maryland
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White Marsh, Maryland, 미국, 21162
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68046
- Octapharma Research Site
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Bratislava, 슬로바키아, 833 40
- Octapharma Research Site
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Kyiv, 우크라이나, 04209
- Octapharma Research Site
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Lviv, 우크라이나, 79010
- Octapharma Research Site
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Lviv, 우크라이나, 79035
- Octapharma Research Site
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Naples, 이탈리아, 80131
- Octapharma Research Site
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Roma, 이탈리아, 00161
- Octapharma Research Site
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Roma, 이탈리아, 133
- Octapharma Research Site
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Treviso, 이탈리아, 31100
- Octapharma Research Site
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Krakow, 폴란드, 30-663
- Octapharma Research Site
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Budapest, 헝가리, 1097
- Octapharma Research Site
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Debrecen, 헝가리, 4032
- Octapharma Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 2세 이상 75세 이하
- ESID(European Society of Immunodeficiencies) 및 PAGID(Pan American Group for Immune Deficiency)에서 정의하고 저감마글로불린혈증 또는 무감마글로불린혈증으로 인해 면역글로불린 대체 요법이 필요한 PID의 문서화되고 확인된 진단. 정확한 유형의 PID를 기록해야 합니다.
- 200~800mg/kg/월의 안정적인 IgG 용량으로 IVIG, SCIG 또는 fSCIG로 스크리닝 방문(즉, 안정적인 투약 간격으로)을 하기 전 최소 12주 동안 정기적인 치료를 받아야 합니다. 안정적인 용량은 스크리닝 전 이 12주 기간 내에 모든 주입에 대한 평균 용량에서 ±25% 미만으로 벗어나는 용량으로 정의됩니다.
- 스크리닝 시 최저 IgG ≥5g/L 수준 및 지난 12주 동안 적어도 한 번 ≥5g/L의 IgG 최저 수준 기록.
- 특정 연구 절차 전에 적용 가능한 규제 요건에 따라 성인 환자의 서면 동의서 또는 환자의 부모/법적 보호자의 서면 동의서 및 소아 또는 청소년 환자의 서면 동의서가 자유롭게 제공됩니다. 일어난다.
- 연구 기간 동안 혈액 샘플링을 포함하여 프로토콜의 모든 측면을 준수하려는 의지.
제외 기준:
- 스크리닝 방문 전 2주 이내 또는 스크리닝 기간 동안 IV 항생제 치료가 필요한 급성 감염 또는 스크리닝 방문 전 3개월 이내 또는 스크리닝 기간 동안 SBI.
- 환자는 고립된 특정 항체 결핍 장애, 고립된 IgG 하위 클래스 결핍 또는 유아기의 일시적인 저감마글로불린혈증이 있습니다.
- 현재 의학적 상태 또는 만성 림프구성 백혈병, 림프종, 다발성 골수종 또는 만성 또는 재발성 호중구 감소증(절대 호중구 수
- 다른 제품에 포함된 IgA에 대한 ADR의 알려진 이력.
- 체질량 지수 >40kg/m2.
- Newnorm을 처음 주입하기 전 3개월 이내에 PID에 대한 IgG 이외의 혈액 또는 혈액 제품 또는 혈장 파생물에 노출.
- 예를 들어, 아나필락시스 또는 심각한 전신 반응 또는 혈액 또는 혈장 유래 제품 또는 Newnorm의 모든 성분(예: 글리신)에 대한 지속적인 반응과 같은 중증 과민증의 병력이 있거나 진행 중입니다.
- 스크리닝 시 중증 간 기능 장애(알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT] > 검사 실험실에서 예상되는 정상 범위의 정상 상한치의 3배).
- 알려진 단백질 소실성 장병증 또는 단백뇨(요단백 소실 >1g/24h 또는 딥스틱 단백뇨 ≥3+).
- 중등도에서 중증의 신장 기능 장애(추정 사구체 여과율[eGFR] ≤44mL/min/1.73에 기초한 조사자 재량에 따름) m2, KDIGO Clinical Practice Guideline에서 정의한 대로) 또는 급성 신부전 소인(예: 추가 급성 신부전 위험 인자(예: 알려진 신독성 약물로 일상적인 치료).
- 조절되지 않는 진성 당뇨병(HbA1c > 7% / >53mmol/mol).
- 조절되지 않는 동맥성 고혈압(수축기 혈압이 13세 미만인 경우 130mmHg 이상, 13~17세인 경우 140mmHg 이상, 성인인 경우 160mmHg 이상).
- 부정맥/빈맥(안정시 심박수가 성인/청소년의 경우 > 100 bpm, 어린이의 경우 > 120 bpm) 및 증상이 있는 서맥(성인의 경우 < 60 bpm, 청소년의 경우 < 50 bpm, 증상이 있는 어린이의 경우 < 75 bpm 예를 들어, 저혈압, 비정상적인 박동, 가슴 불편감, 숨가쁨). 신체적으로 활동적인 성인/어린이/운동선수의 생리학적 동서맥은 제외 기준이 아닙니다.
- 피험자는 심부 정맥 혈전증 또는 혈전색전증(예: 심근 경색, 뇌혈관 사고 또는 일과성 허혈 발작); 내력은 상영 전 1년 동안의 사건 또는 평생 동안의 2회 에피소드를 의미합니다.
- 피험자는 현재 SC 투여를 권장하지 않는 항응고 요법을 받고 있습니다(비타민 K 길항제, 비비타민 K 길항제 경구용 항응고제[예: 인자 IIa를 표적으로 하는 다비가트란 에텍실레이트, 인자 Xa를 표적으로 하는 리바록사반, 에독사반 및 아픽사반], 비경구적 항응고제[예: 폰다파리눅스]).
경구 또는 비경구 스테로이드 치료
- 스크리닝 전 마지막 12주 이내에 일일 용량 >0.3 mg/kg의 프레드니손(또는 등가물) 또는
- 스크리닝 전 마지막 12주 이내에 10일 이상 동안 1 mg/kg 이상의 프레드니손(또는 등가물)의 일일 용량의 일시 투여. 10일 이하의 코르티코스테로이드(간헐적) 코스는 환자를 배제하지 않습니다. 흡입 또는 국소 코르티코스테로이드는 허용됩니다.
- 스크리닝 1년 전 화학요법제를 포함한 전신성 면역억제제 또는 스크리닝 방문 12주 전 면역조절제를 사용한 치료.
- Newnorm의 첫 주입 전 1개월 이내, 연구 기간 동안, Newnorm의 마지막 주입 후 3개월 이내에 살아있는 바이러스 백신(예: 홍역, 풍진, 볼거리 또는 수두). 참고: 계절 불활화(사멸) 인플루엔자 백신( H1N1)이 허용됩니다. COVID 백신(mRNA 백신 및 비복제 바이러스 벡터 백신)은 허용됩니다.
- 스크리닝 방문 전 3개월 이내에 임의의 시험용 의약품(IMP)으로 치료.
- Newnorm의 평가 또는 준수하는 연구 수행을 방해할 가능성이 있는 조건의 존재.
- 스크리닝 전 12개월 이내에 알코올, 약물 및/또는 향정신성 제제의 남용이 알려졌거나 의심되는 경우.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)-1/2, B형 간염 바이러스(HBV) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 감염이 알려져 있거나 스크리닝 시 HIV-1/2, HBV 또는 HCV에 대해 양성인 경우.
- 수유 중이거나, 임신 중이거나, 임신을 계획 중이거나, 연구 중 및 연구 약물의 마지막 투여 후 30일 동안 효과적인 피임 방법(프로토콜 섹션 7.4.10.b 참조)을 사용하지 않으려는 여성.
- 연구 기간 동안 임신을 예방하기 위해 피임법을 사용하지 않으려는 남성(여성 파트너 제외)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 뉴노름
Newnorm은 SC 주입을 위한 20% 인간 정상 면역글로불린입니다.
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Newnorm은 SC 주입을 위한 20% 인간 정상 면역글로불린입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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심각한 세균 감염률
기간: 52주
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SBIs(세균혈증/패혈증, 세균성 수막염, 골수염/패혈성 관절염, 세균성 폐렴 및 내장 농양으로 정의됨)/1년 치료 비율.
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52주
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평균 총 IgG 농도
기간: 16주
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정상 상태 투여 시 평균 총 IgG 농도(Cav).
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16주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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모든 유형의 심각한 감염
기간: 52주
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모든 유형 또는 심각도의 감염(급성 부비동염, 만성 부비동염 악화, 급성 중이염, 급성 기관지염, 감염성 설사 등 포함)(합계 및 범주별, 연간 요율)
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52주
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감염 해결 시간
기간: 52주
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감염 해결 시간
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52주
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항생제 사용
기간: 52주
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치료적 또는 예방적 사용으로 특징지어지는 항생제 사용(항생제 사용 일수 및 연간 치료 횟수)
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52주
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감염으로 인한 입원
기간: 52주
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감염으로 인한 입원(일수 및 연율)
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52주
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발열 에피소드
기간: 52주
|
발열 에피소드
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52주
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감염으로 인한 직장, 학교, 유치원, 어린이집 휴업 일수
기간: 52주
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감염으로 인한 직장, 학교, 유치원, 어린이집 휴업 일수
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52주
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아동 건강 설문지-부모 양식
기간: 52주
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환자를 위한 아동 건강 설문지-부모 양식(CHQPF50)
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52주
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SF-36 건강 조사
기간: 52주
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SF-36 ≥ 14세 환자를 위한 건강 조사
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52주
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이용 가능한 모든 PK 프로필(IVIG 및 SCIG)의 비구획 PK 분석
기간: 16주
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총 IgG, IgG 하위 클래스(IgG1, IgG2, IgG3 및 IgG4) 및 헤모필루스 인플루엔자 B(피막 다당류), 폐렴연쇄구균(혈청형 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), 사이토메갈로바이러스( CMV), 파상풍, 홍역
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16주
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IgG 수준
기간: 16주
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3주 또는 4주 IVIG 투여와 비교하여 매주 Newnorm에 대한 총 IgG 및 IgG 서브클래스의 최저 및 최고 수준
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16주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 8월 4일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 11월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 11월 17일
처음 게시됨 (실제)
2020년 11월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NORM-01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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