Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere farmakokinetikken, effektiviteten, toleransen og sikkerheten til subkutan humant immunglobulin (Newnorm) hos pasienter med primære immunsviktsykdommer

4. august 2026 oppdatert av: Octapharma

Prospektiv, åpen, enkeltarm, multisenter fase 3-studie for å evaluere farmakokinetikken, effekten, toleransen og sikkerheten til subkutan humant immunoglobulin (Newnorm) hos pasienter med primære immunsviktsykdommer

Prospektiv, åpen, enarms, multisenter fase 3-studie for å evaluere farmakokinetikken, effekten, toleransen og sikkerheten til subkutant humant immunglobulin (Newnorm) hos pasienter med primære immunsviktsykdommer

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92697
        • Octapharma Research Site
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forente stater, 80112
        • Octapharma Research Site
    • Florida
      • Port Saint Lucie, Florida, Forente stater, 34986
        • Octapharma Research Site
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Octapharma Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Octapharma Research Site
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Forente stater, 66211
        • Octapharma Research Site
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40217
        • Octapharma Research Site
    • Maryland
      • White Marsh, Maryland, Forente stater, 21162
        • Octapharma Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
        • Octapharma Research Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68046
        • Octapharma Research Site
  • Italia
      • Naples, Italia, 80131
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Italia, 00161
        • Octapharma Research Site
      • Roma, Italia, 133
        • Octapharma Research Site
      • Treviso, Italia, 31100
        • Octapharma Research Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Octapharma Research Site
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia, 833 40
        • Octapharma Research Site
  • Tyskland
      • Leipzig, Tyskland, 04129
        • Octapharma Research Site
      • Munich, Tyskland, 80337
        • Octapharma Research Site
  • Ukraina
      • Kyiv, Ukraina, 04209
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraina, 79010
        • Octapharma Research Site
      • Lviv, Ukraina, 79035
        • Octapharma Research Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1097
        • Octapharma Research Site
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Octapharma Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Alder ≥2 år og ≤75 år
  2. Dokumentert og bekreftet diagnose av PID som definert av European Society of Immunodeficiency (ESID) og Pan American Group for Immune Deficiency (PAGID) og som krever immunglobulinerstatningsterapi på grunn av hypogammaglobulinemi eller agammaglobulinemi. Den nøyaktige typen PID må registreres.
  3. Minst 12 uker med vanlig behandling før screeningbesøket (dvs. med et stabilt doseringsintervall) med en hvilken som helst IVIG, SCIG eller fSCIG, med en stabil IgG-dose mellom 200 og 800 mg/kg/måned. En stabil dose er definert som en som avviker mindre enn ±25 % fra gjennomsnittsdosen for alle infusjoner innenfor denne 12-ukers perioden før screening.
  4. Bunnnivå av IgG ≥5 g/L ved screening og dokumentasjon av et IgG-bunnnivå på ≥5 g/L minst én gang i løpet av de siste 12 ukene.
  5. Fritt gitt skriftlig informert samtykke fra voksne pasienter eller fritt gitt skriftlig informert samtykke fra pasientens forelder/foresatte og skriftlig informert samtykke fra pediatriske eller ungdomspasienter i samsvar med gjeldende forskriftskrav, før enhver studiespesifikk prosedyre tar plass.
  6. Vilje til å overholde alle aspekter av protokollen, inkludert blodprøvetaking, i løpet av studien.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver akutt infeksjon som krever IV-antibiotisk behandling innen 2 uker før screeningbesøket eller under screeningsperioden, eller enhver SBI innen 3 måneder før screeningbesøket eller under screeningsperioden.
  2. Pasienten har isolert spesifikk antistoffmangelforstyrrelse, isolert IgG-underklassemangel eller forbigående hypogammaglobulinemi i spedbarnsalderen.
  3. Nåværende medisinsk tilstand eller historie med tilstand som er kjent for å forårsake sekundær immunsvikt, for eksempel kronisk lymfatisk leukemi, lymfom, multippelt myelom eller kronisk eller tilbakevendende nøytropeni (absolutt antall nøytrofiler)
  4. Kjent historie med bivirkninger til IgA som finnes i andre produkter.
  5. Kroppsmasseindeks >40 kg/m2.
  6. Eksponering for blod eller andre blodprodukter eller plasmaderivater enn IgG for PID innen 3 måneder før første infusjon av Newnorm.
  7. Anamnese med eller pågående alvorlig overfølsomhet, f.eks. anafylaksi eller alvorlig systemisk respons, eller vedvarende reaksjoner på blod- eller plasmaavledede produkter, eller på en hvilken som helst komponent i Newnorm (som glycin).
  8. Alvorlig leverdysfunksjon (alaninaminotransferase [ALT] >3 ganger øvre normalgrense for forventet normalområde for testlaboratoriet) ved screening.
  9. Kjente proteintapende enteropatier eller proteinuri (kjent urinproteintap på >1 g/24 timer, eller peilepinneproteinuri på ≥3+).
  10. Moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon (per etterforskers skjønn basert på estimert glomerulær filtrasjonshastighet [eGFR] ≤44 ml/min/1,73 m2, som definert av KDIGO Clinical Practice Guideline) eller disposisjon for akutt nyresvikt (f.eks. enhver grad av eksisterende nyresvikt i nærvær av ytterligere akutte nyresviktrisikofaktorer, f.eks. rutinebehandling med kjente nefrotoksiske legemidler).
  11. Ukontrollert diabetes mellitus (HbA1c > 7 % / >53 mmol/mol).
  12. Ukontrollert arteriell hypertensjon (systolisk blodtrykk på ≥ 130 mmHg for pasienten under 13 år, ≥ 140 mmHg for pasienten i alderen 13 til 17 år, og > 160 mmHg for voksne).
  13. Dysrytmi/takykardi (hvilepuls > 100 bpm for voksne/ungdom og > 120 bpm for barn) og symptomatisk bradykardi (hvilepuls < 60 bpm for voksne, < 50 bpm for ungdom og < 75 bpm for barn ved symptomer lavt blodtrykk, unormal rytme, ubehag i brystet, kortpustethet). Fysiologisk sinusbradykardi hos fysisk aktive voksne/barn/idrettsutøvere er IKKE et eksklusjonskriterium).
  14. Personen har en historie med eller nåværende diagnose av dyp venøs trombose eller tromboemboli (f. hjerteinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskemisk angrep); historie refererer til en hendelse i året før visning eller 2 episoder i løpet av livet.
  15. Pasienten mottar for tiden antikoagulasjonsterapi som ville gjøre SC-administrasjon urådelig (vitamin K-antagonist, ikke-vitamin K-antagonist orale antikoagulanter [f.eks. dabigatran etexilat målrettet mot faktor IIa, rivaroksaban, edoksaban og apixaban målrettet mot faktor Xa], parenterale antikoagulanter [f.eks. fondaparinux]).

  16. Behandling med orale eller parenterale steroider enten

    1. ved daglige doser >0,3 mg/kg prednison (eller tilsvarende) i løpet av de siste 12 ukene før screening eller
    2. bolusbehandling av en daglig dose større enn 1 mg/kg prednison (eller tilsvarende) i mer enn 10 dager i løpet av de siste 12 ukene før screening. Kurs med kortikosteroider (intermitterende) på ikke mer enn 10 dager vil ikke utelukke en pasient. Inhalerte eller aktuelle kortikosteroider er tillatt.
  17. Behandling med systemiske immunsuppressiva inkludert kjemoterapeutika 1 år før screening eller immunmodulerende legemidler 12 uker før screeningbesøket.
  18. Levende viral vaksinasjon (som meslinger, røde hunder, kusma eller varicella) innen 1 måned før første infusjon av Newnorm, i løpet av studieperioden og innen 3 måneder etter siste infusjon av Newnorm. Merk: Sesongbaserte inaktiverte (drepte) influensavaksiner (inkl. H1N1) er tillatt. COVID-vaksiner (mRNA-vaksine og en ikke-replikerende viral vektorvaksine) er tillatt.
  19. Behandling med ethvert forsøkslegemiddel (IMP) innen 3 måneder før screeningbesøket.
  20. Tilstedeværelse av enhver tilstand som sannsynligvis vil forstyrre evalueringen av Newnorm eller med samsvarende gjennomføring av studien.
  21. Kjent eller mistenkt misbruk av alkohol, narkotika og/eller psykotrope midler innen 12 måneder før screening.
  22. Kjent humant immunsviktvirus (HIV)-1/2, hepatitt B-virus (HBV), eller hepatitt C-virus (HCV) infeksjon eller positiv for HIV-1/2, HBV eller HCV ved screening.
  23. Kvinner som ammer, er gravide eller planlegger å bli gravide, eller som ikke er villige til å bruke en effektiv prevensjonsmetode (se protokollen Seksjon 7.4.10.b) mens de er på studien og i 30 dager etter siste dose av studiemedikamentet.
  24. Menn som ikke er villige til å bruke prevensjon for å forhindre graviditet i løpet av studien (med mindre den kvinnelige partneren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Nynorm
Newnorm er et 20 % humant normalt immunglobulin for subkutan infusjon
Biologisk: Nynorm
Newnorm er et 20 % humant normalt immunglobulin for subkutan infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av alvorlige bakterielle infeksjoner
Tidsramme: 52 uker
Hyppighet av SBI (definert som bakteriemi/sepsis, bakteriell meningitt, osteomyelitt/septisk artritt, bakteriell lungebetennelse og visceral abscess) per personår ved behandling.
52 uker
Gjennomsnittlig total IgG-konsentrasjon
Tidsramme: 16 uker
Gjennomsnittlig total IgG-konsentrasjon (Cav) ved steadystate-dosering.
16 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Infeksjoner av enhver type alvorlighetsgrad
Tidsramme: 52 uker
Infeksjoner av enhver type eller alvorlighetsgrad (inkludert akutt bihulebetennelse, forverring av kronisk bihulebetennelse, akutt mellomørebetennelse, akutt bronkitt, infeksiøs diaré osv.) (totalt og etter kategori, årlig rate)
52 uker
På tide å løse infeksjoner
Tidsramme: 52 uker
På tide å løse infeksjoner
52 uker
Bruk av antibiotika
Tidsramme: 52 uker
Bruk av antibiotika (antall dager på antibiotika og årlig rate av behandlingsepisoder) karakterisert som terapeutisk eller profylaktisk bruk
52 uker
Sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon
Tidsramme: 52 uker
Sykehusinnleggelser på grunn av infeksjon (antall dager og årlig rate)
52 uker
Episoder med feber
Tidsramme: 52 uker
Episoder med feber
52 uker
Tapte dager fra jobb, skole, barnehage eller barnehage på grunn av infeksjon
Tidsramme: 52 uker
Tapte dager fra jobb, skole, barnehage eller barnehage på grunn av infeksjon
52 uker
Spørreskjema for barnehelse - Foreldreskjema
Tidsramme: 52 uker
Child Health Questionnaire-Prent Form (CHQPF50) for pasienter
52 uker
SF-36 Helseundersøkelse
Tidsramme: 52 uker
SF-36 Helseundersøkelse for pasienter ≥ 14 år
52 uker
Ikke-kompartmentelle PK-analyser av alle tilgjengelige PK-profiler (IVIG og SCIG)
Tidsramme: 16 uker
Totale IgG-, IgG-underklasser (IgG1, IgG2, IgG3 og IgG4) og antigenspesifikke antistoffer mot Haemophilus influenzae B (kapselpolysakkarid), Streptococcus pneumoniae (serotype 4, 6B, 9V, 14, 18C, 2, 18C, 18C, cytomevirus, CMV), stivkrampe og meslinger
16 uker
IgG-nivåer
Tidsramme: 16 uker
Lav- og toppnivåer av totale IgG- og IgG-underklasser for ukentlig Newnorm i forhold til 3- eller 4-ukers IVIG-dosering
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Octapharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. august 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

23. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NORM-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere