Étude pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de l'immunoglobuline humaine sous-cutanée (Newnorm) chez les patients atteints de maladies d'immunodéficience primaire
4 août 2026 mis à jour par: Octapharma
Étude prospective, ouverte, à un seul bras et multicentrique de phase 3 pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de l'immunoglobuline humaine sous-cutanée (Newnorm) chez les patients atteints de maladies d'immunodéficience primaire
Étude prospective, ouverte, à un seul bras et multicentrique de phase 3 pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité, la tolérabilité et l'innocuité de l'immunoglobuline humaine sous-cutanée (Newnorm) chez les patients atteints de maladies d'immunodéficience primaire
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
50
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Leipzig, Allemagne, 04129
- Octapharma Research Site
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Munich, Allemagne, 80337
- Octapharma Research Site
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Budapest, Hongrie, 1097
- Octapharma Research Site
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Debrecen, Hongrie, 4032
- Octapharma Research Site
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Naples, Italie, 80131
- Octapharma Research Site
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Roma, Italie, 00161
- Octapharma Research Site
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Roma, Italie, 133
- Octapharma Research Site
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Treviso, Italie, 31100
- Octapharma Research Site
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Krakow, Pologne, 30-663
- Octapharma Research Site
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Bratislava, Slovaquie, 833 40
- Octapharma Research Site
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Kyiv, Ukraine, 04209
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ukraine, 79010
- Octapharma Research Site
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Lviv, Ukraine, 79035
- Octapharma Research Site
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California
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Irvine, California, États-Unis, 92697
- Octapharma Research Site
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Colorado
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Centennial, Colorado, États-Unis, 80112
- Octapharma Research Site
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Florida
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Port Saint Lucie, Florida, États-Unis, 34986
- Octapharma Research Site
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St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
- Octapharma Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Octapharma Research Site
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Kansas
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Overland Park, Kansas, États-Unis, 66211
- Octapharma Research Site
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, États-Unis, 40217
- Octapharma Research Site
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Maryland
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White Marsh, Maryland, États-Unis, 21162
- Octapharma Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Octapharma Research Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68046
- Octapharma Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 75 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge de ≥2 ans et ≤75 ans
- Diagnostic documenté et confirmé de PID tel que défini par la Société européenne des immunodéficiences (ESID) et le Groupe panaméricain pour l'immunodéficience (PAGID) et nécessitant une thérapie de remplacement des immunoglobulines en raison d'une hypogammaglobulinémie ou d'une agammaglobulinémie. Le type exact de PID doit être enregistré.
- Au moins 12 semaines de traitement régulier avant la visite de dépistage (c'est-à-dire avec un intervalle de dosage stable) avec n'importe quel IgIV, SCIG ou fSCIG, avec une dose d'IgG stable entre 200 et 800 mg/kg/mois. Une dose stable est définie comme une dose qui s'écarte de moins de ± 25 % de la dose moyenne pour toutes les perfusions au cours de cette période de 12 semaines avant le dépistage.
- Concentration minimale d'IgG ≥ 5 g/L lors du dépistage et documentation d'une concentration minimale d'IgG ≥ 5 g/L au moins une fois au cours des 12 dernières semaines.
- Consentement éclairé écrit librement donné des patients adultes ou consentement éclairé écrit librement donné par le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du patient et consentement éclairé écrit des patients pédiatriques ou adolescents conformément aux exigences réglementaires applicables, avant toute procédure spécifique à l'étude se déroule.
- Volonté de se conformer à tous les aspects du protocole, y compris le prélèvement sanguin, pendant la durée de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Toute infection aiguë nécessitant un traitement antibiotique IV dans les 2 semaines précédant la visite de dépistage ou pendant la période de dépistage, ou tout SBI dans les 3 mois précédant la visite de dépistage ou pendant la période de dépistage.
- Le patient a un déficit isolé en anticorps spécifiques, un déficit isolé en sous-classe d'IgG ou une hypogammaglobulinémie transitoire de la petite enfance.
- Affection médicale actuelle ou antécédents d'affection connue pour provoquer un déficit immunitaire secondaire, par exemple, leucémie lymphoïde chronique, lymphome, myélome multiple ou neutropénie chronique ou récurrente (nombre absolu de neutrophiles
- Antécédents connus d'effets indésirables liés aux IgA contenus dans d'autres produits.
- Indice de masse corporelle > 40 kg/m2.
- Exposition au sang ou à tout produit sanguin ou dérivé plasmatique autre que les IgG pour PID dans les 3 mois précédant la première perfusion de Newnorm.
- Antécédents ou hypersensibilité sévère en cours, par exemple, anaphylaxie ou réponse systémique sévère, ou réactions persistantes au sang ou aux produits dérivés du plasma, ou à tout composant de Newnorm (tel que la glycine).
- Dysfonctionnement hépatique sévère (alanine aminotransférase [ALT]> 3 fois la limite supérieure de la normale pour la plage normale attendue pour le laboratoire de test) lors du dépistage.
- Entéropathies exsudatives connues ou protéinurie (perte connue de protéines urinaires > 1 g/24 h, ou protéinurie à la bandelette ≥ 3+).
- Dysfonctionnement rénal modéré à sévère (à la discrétion de l'investigateur en fonction du débit de filtration glomérulaire estimé [DFGe] ≤ 44 mL/min/1,73 m2, tel que défini par le KDIGO Clinical Practice Guideline) ou une prédisposition à l'insuffisance rénale aiguë (par exemple, tout degré de dysfonctionnement rénal préexistant en présence de facteurs de risque supplémentaires d'insuffisance rénale aiguë, par ex. traitement de routine avec des médicaments néphrotoxiques connus).
- Diabète sucré non contrôlé (HbA1c > 7 % / > 53 mmol/mol).
- Hypertension artérielle non contrôlée (pression artérielle systolique ≥ 130 mmHg pour le sujet de moins de 13 ans, ≥ 140 mmHg pour le sujet de 13 à 17 ans et > 160 mmHg pour les adultes).
- Dysrythmie/Tachycardie (fréquence cardiaque au repos > 100 bpm pour les adultes/adolescents et > 120 bpm pour les enfants) et bradycardie symptomatique (fréquence cardiaque au repos < 60 bpm pour les adultes, < 50 bpm pour les adolescents et < 75 bpm pour les enfants en présence de symptômes pression artérielle basse, rythme anormal, gêne thoracique, essoufflement). La bradycardie sinusale physiologique chez les adultes/enfants/athlètes physiquement actifs n'est PAS un critère d'exclusion).
- Le sujet a des antécédents ou un diagnostic actuel de thrombose veineuse profonde ou de thromboembolie (par ex. infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral ou accident ischémique transitoire) ; les antécédents font référence à un incident survenu dans l'année précédant le dépistage ou à 2 épisodes au cours de la vie.
- Le sujet reçoit actuellement un traitement anticoagulant qui rendrait l'administration SC déconseillée (antagoniste de la vitamine K, anticoagulants oraux non antagonistes de la vitamine K [par ex. dabigatran etexilate ciblant le facteur IIa, rivaroxaban, edoxaban et apixaban ciblant le facteur Xa], anticoagulants parentéraux [p. fondaparinux]).
Traitement avec des stéroïdes oraux ou parentéraux soit
- à des doses quotidiennes > 0,3 mg/kg de prednisone (ou équivalent) au cours des 12 dernières semaines précédant le dépistage ou
- traitement en bolus d'une dose quotidienne supérieure à 1 mg/kg de prednisone (ou équivalent) pendant plus de 10 jours au cours des 12 dernières semaines avant le dépistage. Des cures de corticostéroïdes (intermittentes) d'une durée maximale de 10 jours n'excluraient pas un patient. Les corticostéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés.
- Traitement avec des immunosuppresseurs systémiques, y compris des agents chimiothérapeutiques 1 an avant le dépistage ou des médicaments immunomodulateurs 12 semaines avant la visite de dépistage.
- Vaccination virale vivante (comme la rougeole, la rubéole, les oreillons ou la varicelle) dans le mois précédant la première perfusion de Newnorm, pendant la période d'étude et dans les 3 mois suivant la dernière perfusion de Newnorm. Remarque : les vaccins antigrippaux saisonniers inactivés (tués) (incl. H1N1) sont autorisés. Les vaccins COVID (vaccin à ARNm et vaccin à vecteur viral non réplicatif) sont autorisés.
- Traitement avec tout médicament expérimental (IMP) dans les 3 mois précédant la visite de dépistage.
- Présence de toute condition susceptible d'interférer avec l'évaluation de Newnorm ou avec la conduite conforme de l'étude.
- Abus connu ou suspecté d'alcool, de drogues et / ou d'agents psychotropes dans les 12 mois précédant le dépistage.
- Infection connue par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1/2, le virus de l'hépatite B (VHB) ou le virus de l'hépatite C (VHC) ou séropositif pour le VIH-1/2, le VHB ou le VHC au moment du dépistage.
- Les femmes qui allaitent, qui sont enceintes ou qui envisagent de devenir enceintes, ou qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception efficace (se reporter à la section 7.4.10.b du protocole) pendant l'étude et pendant 30 jours après la dernière dose du médicament à l'étude.
- Les hommes qui refusent d'utiliser un contraceptif pour prévenir une grossesse pendant la durée de l'étude (à moins que la partenaire féminine
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Nouvelle norme
Newnorm est une immunoglobuline humaine normale à 20 % pour perfusion SC
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Newnorm est une immunoglobuline humaine normale à 20 % pour perfusion SC.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Taux d'infections bactériennes graves
Délai: 52 semaines
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Taux de SBI (définis comme bactériémie/septicémie, méningite bactérienne, ostéomyélite/arthrite septique, pneumonie bactérienne et abcès viscéral) par personne-année sous traitement.
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52 semaines
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Concentration moyenne d'IgG totales
Délai: 16 semaines
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Concentration totale moyenne d'IgG (Cav) à l'état d'équilibre.
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16 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Infections de tout type de gravité
Délai: 52 semaines
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Infections de tout type ou de toute gravité (y compris sinusite aiguë, exacerbation de sinusite chronique, otite moyenne aiguë, bronchite aiguë, diarrhée infectieuse, etc.) (total et par catégorie, taux annuel)
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52 semaines
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Délai de résolution des infections
Délai: 52 semaines
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Délai de résolution des infections
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52 semaines
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Utilisation d'antibiotiques
Délai: 52 semaines
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Usage d'antibiotiques (nombre de jours sous antibiotiques et taux annuel d'épisodes de traitement) caractérisé comme usage thérapeutique ou prophylactique
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52 semaines
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Hospitalisations pour cause d'infection
Délai: 52 semaines
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Hospitalisations pour infection (nombre de jours et taux annuel)
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52 semaines
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Épisodes de fièvre
Délai: 52 semaines
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Épisodes de fièvre
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52 semaines
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Jours perdus au travail, à l'école, à la maternelle ou à la garderie en raison d'une infection
Délai: 52 semaines
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Jours perdus au travail, à l'école, à la maternelle ou à la garderie en raison d'une infection
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52 semaines
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Questionnaire sur la santé de l'enfant - Formulaire pour les parents
Délai: 52 semaines
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Questionnaire Santé Enfant-Formulaire Parent (CHQPF50) pour les patients
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52 semaines
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Enquête sur la santé SF-36
Délai: 52 semaines
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SF-36 Health Survey pour les patients ≥ 14 ans
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52 semaines
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Analyses PK non-compartimentales de tous les profils PK disponibles (IVIG et SCIG)
Délai: 16 semaines
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IgG totales, sous-classes d'IgG (IgG1, IgG2, IgG3 et IgG4) et anticorps spécifiques de l'antigène contre Haemophilus influenzae B (polysaccharide capsulaire), Streptococcus pneumoniae (sérotypes 4, 6B, 9V, 14, 18C, 19F, 23F), cytomégalovirus ( CMV), le tétanos et la rougeole
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16 semaines
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Niveaux d'IgG
Délai: 16 semaines
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Niveaux creux et pics des sous-classes d'IgG et d'IgG totales pour la Newnorm hebdomadaire par rapport à l'administration d'IgIV toutes les 3 ou 4 semaines
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16 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
4 août 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 septembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 novembre 2020
Première publication (Réel)
23 novembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
6 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NORM-01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .