インヒビターによる血友病の出血イベントに対するSEVENFACT®
インヒビターを有する血友病AまたはB患者の出血イベントの治療におけるSEVENFACT®の安全性
調査の概要
詳細な説明
第一目的:
予防的治療の有無にかかわらず、インヒビターを有する血友病AまたはBの参加者の出血エピソードを治療するために使用した場合のSEVENFACT®の安全性を評価する
研究デザイン:
第 IV 相多施設、米国中心、非盲検、安全性試験で、血友病 A および血友病 B のインヒビターを有する 12 歳以上の参加者を登録し、ブレークスルーを経験するリスクがある長期の予防的治療 (例: エミシズマブ) を受けています。出血イベント(BE)、またはBEを制御する必要があるかもしれない予防的治療を受けていない人。
学習期間:
参加者は、登録時から研究への参加終了まで縦断的に追跡されます。 研究の参加者の最大研究期間は、登録時から最大2年間です。
目標発生:
これは、約 100 件の出血イベントの治療を達成するために、約 28 人から 55 人の参加者が登録されると予想される多施設試験です。 この研究は、エミシズマブ予防治療に最低23人の参加者、その他の治療に5人の参加者を登録することを目標としています。
データ解析:
サンプルサイズの決定:
Haven 1 試験の結果は、予防的治療を受けている個人の年間出血率 (ABR) を計算するために使用されました。 これらは、エミシズマブの予防的治療を受けている参加者の ABR を 3、他の治療を受けている参加者の ABR を 20 として計算されました。
これらのデータに基づいて、100 BE に到達するには 28 ~ 55 人の参加者が必要であり、エミシズマブの予防的治療では最低 23 人の参加者、その他の治療では 5 人の参加者が必要であると計算されました。
分析母集団:
安全性分析セットは、SEVENFACT®の少なくとも 1 回の投与を受けたすべての参加者として定義されます。 安全性のすべての分析は、安全母集団に基づいて行われ、参加者は、実際に受けたSEVENFACT®の用量に従って分析されます。
ベースラインの特徴:
ベースライン特性は、連続変数の記述統計量と、カテゴリ変数の度数とパーセンテージを使用して要約されます。
安全性評価:
すべての有害事象 (AE) は、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v5.0 を使用して重大度が等級付けされ、MedDRA (Medical Dictionary of Regulatory Activities) バージョン 23.x を使用してコード化されます。 治療に起因する AE (TEAE)、重篤な AE (SAE)、重篤な TEAE、および治療関連の TEAE (すなわち、薬物有害反応 [ADR]) を有する参加者の数と割合がすべての参加者について提示されます。
TEAE の数、ならびに TEAE、重篤な TEAE、および治療関連の TEAE を有する参加者の数と割合は、MedDRA System Organ Class (SOC) によって提示され、すべての参加者の優先用語となります。
治療に起因する有害事象および/またはアレルギー反応およびアナフィラキシー反応を起こした参加者の数と割合は、すべての参加者について提示されます。
有効性評価:
事前に指定された有効性エンドポイントはありません。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前:Carol Fedor, ND, RN, CCRC
- 電話番号:122 (800)-360-2846
- メール:cfedor@athn.org
研究連絡先のバックアップ
- 名前:Jessica Callis
- 電話番号:123 800-360-2846
- メール:jcallis@athn.org
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 完了
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- 募集
- Arkansas Center for Bleeding Disorders
-
コンタクト:
- Carol Pierce, RN
- 電話番号:501-364-1076
- メール:piercecarold@uams.edu
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主任研究者:
- Shelley Crary, MD
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California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90007
- 募集
- Orthopaedic Institute for Children
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コンタクト:
- Doris Quon, MD
- メール:dquon@mednet.ucla.edu
-
主任研究者:
- Doris Quon, MD
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
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コンタクト:
- Celynn Knight
- メール:ceknight@ucdavis.edu
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主任研究者:
- Kim Schafer, RN, FNP
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District of Columbia
-
Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- 完了
- Children's National Hemophilia Center
-
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Florida
-
Orlando、Florida、アメリカ、32806
- 完了
- Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
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Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、31404
- 募集
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
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主任研究者:
- Megan Brown, MD
-
コンタクト:
- Megan Brown, MD
- メール:megan.brown@emory.edu
-
Savannah、Georgia、アメリカ、31404
- 募集
- Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
-
コンタクト:
- Alta Castellano, RN
- メール:Alta.Castellino@hcahealthcare.com
-
主任研究者:
- Ashley Eason
-
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Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- 募集
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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コンタクト:
- Carmen Zhou
- 電話番号:617-726-2737
- メール:czhou12@mgh.harvard.edu
-
主任研究者:
- Eric Grabowski, MD
-
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Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- 募集
- Henry Ford Health System
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コンタクト:
- Philip Kuriakose, MD
- メール:pkuriak1@hfhs.org
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主任研究者:
- Philip Kuriakose, MD
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- 募集
- Children's Hospital of Michigan
-
コンタクト:
- Meera Chitlur, MD
- メール:mchitlur@dmc.org
-
主任研究者:
- Meera Chitlur, MD
-
Lansing、Michigan、アメリカ、48912
- 募集
- MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
コンタクト:
- Anna Burghardt
- メール:annarn@msu.edu
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主任研究者:
- Shiva Shrotriya, MD
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- まだ募集していません
- Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
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コンタクト:
- Mark Reding, MD
-
主任研究者:
- Mark Reding, MD
-
Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 完了
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- 募集
- Kansas City Regional Hemophilia Center
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コンタクト:
- Eryn Bilynsky
- 電話番号:816-302-6853
- メール:erbilynsky@cmh.edu
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主任研究者:
- Lauren Amos, MD
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New York
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New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
- 募集
- Northwell Health, Long Island Jewish
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コンタクト:
- Suchitra Acharya, MD
- メール:Sacharya@northwell.edu
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主任研究者:
- Suchitra Acharya, MD
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North Carolina
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Greenville、North Carolina、アメリカ、27834
- まだ募集していません
- Brody School of Medicine at East Carolina University
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コンタクト:
- Darla Liles
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主任研究者:
- Darla Liles, MD
-
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Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- 募集
- University Hospitals Health System Cleveland
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コンタクト:
- Julia Martiradonna
- 電話番号:216-844-3329
- メール:Julia.martiradonna@uhhospitals.org
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主任研究者:
- John Letterio, MD
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- 募集
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
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コンタクト:
- Osman Khan, MD
- メール:osman-khan@ouhsc.edu
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主任研究者:
- Osman Khan, MD
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
- 募集
- Vanderbilt University Medical Center
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コンタクト:
- Alyssa Weakley
- メール:alyssa.weakley@vumc.org
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副調査官:
- Michelle Chi, MD
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主任研究者:
- Shannon Walker, MD
-
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
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コンタクト:
- Miguel Escobar, MD
- メール:Miguel.Escobar@uth.tmc.edu
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主任研究者:
- Miguel Escobar, MD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- インヒビターを伴う血友病AまたはBの診断を受けている。
- 12歳以上であること
- プロトコルの条件を理解し順守する意思があるか、プロトコルの条件を理解し順守できる法定後見人がいる
- -書面によるインフォームドコンセント/同意を読み、理解し、文書化した
- 以前の阻害剤レベルの以前の病歴を通じて医学的証拠を提供できる
- -ATHNモバイルアプリケーションまたは紙の日記を使用して、BEと薬の使用を記録することをいとわない
除外基準:
- 血友病AまたはBに加えて止血障害がある
- SEVENFACT®またはその成分に対して既知または疑いのある不耐性または過敏症がある
- -ウサギまたはウサギのタンパク質に対する既知のアレルギーまたは過敏症を持っている
- FDA によってこの使用が承認されていない薬物または生物学的製剤による出血の予防的治療を受けている
- -過去6か月以内に治験用医療機器を移植したことがある
- -ベースライン訪問から30日以内に治験薬を受け取った
- -研究への参加期間中に計画された選択的外科手術を受ける*
-生命を脅かす疾患、または治験責任医師の判断で、患者に潜在的な危険をもたらす可能性がある、または研究への参加または研究結果を妨げる可能性のあるその他の疾患または状態を有する(例えば、バイパス製品または血栓塞栓症に対する非反応性の病歴)
- 参加者が予定外の手術を必要とする場合、研究者が必要と判断しない限り、参加者は研究から除外されません。 代わりに、参加者は主治医によって決定された標準治療を受けます。 参加者が研究から取り下げられない場合、参加者の研究への参加は、研究者が継続しても安全であると判断するまで一時停止されます。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の:血友病AおよびBの症例
SEVENFACT® は、インヒビターを有する血友病 A または B 患者の出血イベントの治療に承認されています。
この研究は、予防療法の有無にかかわらず、インヒビターを伴う血友病AまたはBの参加者におけるSEVENFACTの安全性と忍容性をさらに調査することを目的としています。
投与は主治医の裁量に委ねられ、各参加者には、SEVENFACT の米国処方情報 (USPI) に記載されている推奨投与スケジュールに沿って、75 µg/kg の用量が 9 回分投与されます。
出血エピソード(BE)が発生した場合、参加者は治療中の治験責任医師の指導の下で正しい用量を自己投与するか、治療施設で投与されます。
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SEVENFACT® のブランド名を持つ、トランスジェニックによって生成された、活性化された、組換え型のヒト第 VII 因子 (rhFVIIa) タンパク質です。
このタンパク質は、トランスジェニック ウサギのミルクで生成および精製される凝固カスケードの凝固因子です。
SEVENFACT は、インヒビターを有する血友病 A または B の成人および青少年 (12 歳以上) に発生する出血エピソードの治療および制御に対して承認されています。
他の名前:
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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参加者数と安全事象 (AE) の割合
時間枠:BE発症による同意時からSEVENFACT®の最終投与後3日まで。
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欧州血友病安全監視システム 2018 (EUHASS) によって定義された有害事象および SAE、および米国食品医薬品協会によって定義された重篤な有害事象 (SAE)。
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BE発症による同意時からSEVENFACT®の最終投与後3日まで。
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協力者と研究者
協力者
捜査官
- 主任研究者:Mark Reding, MD、University of Minnesota
- 主任研究者:Tammuella Chrisentery-Singleton, MD、American Thrombosis and Hemostasis Network
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ATHN 16
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
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