此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

SEVENFACT® 用于抑制物血友病患者的出血事件

2023年11月20日 更新者：American Thrombosis and Hemostasis Network

SEVENFACT ®治疗带有抑制剂的血友病 A 或 B 患者出血事件的安全性

IV 期多中心、以美国为中心、开放标签、安全性研究招募了患有抑制物的血友病 A 或 B 的参与者 12 岁及以上，他们要么接受长期预防性治疗（例如，emicizumab），要么有突破的风险出血事件 (BE)，或未接受可能需要控制 BE 的预防性治疗的患者。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

主要目标：

评估 SEVENFACT ®用于治疗 A 型或 B 型血友病患者出血事件的安全性，无论是否接受预防性治疗

学习规划：

IV 期多中心、以美国为中心、开放标签、安全性研究招募了患有抑制物的血友病 A 和 B 的参与者 12 岁及以上，他们要么接受长期预防性治疗（例如，emicizumab），要么有突破的风险出血事件 (BE)，或未接受可能需要控制 BE 的预防性治疗的患者。

学习时间：

从入组到参与研究结束，将对参与者进行纵向跟踪。 研究中任何参与者的最长研究持续时间为自注册之日起最多 2 年。

目标应计：

这是一项多中心研究，预计将招募大约 28 至 55 名参与者，以实现对大约 100 起出血事件的治疗。 该研究的目标是招募至少 23 名接受 emicizumab 预防性治疗的参与者和 5 名接受其他治疗的参与者。

数据分析：

样本量确定：

Haven 1 研究的结果用于计算接受预防性治疗的个体的年出血率 (ABR)。 这些是在接受 emicizumab 预防性治疗的参与者的 ABR 为 3 和接受其他治疗的参与者的 ABR 为 20 时计算的。

根据这些数据，计算出达到 100 个 BE 需要 28 到 55 名参与者，其中至少 23 名参与者接受 emicizumab 预防性治疗，5 名参与者接受其他治疗。

分析人群：

安全分析集被定义为所有接受至少一剂 SEVENFACT® 的参与者。 所有安全性分析都将基于安全性人群进行，参与者将根据他们实际接受的 SEVENFACT ®剂量进行分析。

基线特征：

将使用连续变量的描述性统计以及分类变量的频率和百分比来总结基线特征。

安全评估：

将使用不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0 对所有不良事件 (AE) 的严重程度进行分级，并使用监管活动医学词典 (MedDRA) 23.x 版进行编码。 将向所有参与者展示出现治疗紧急 AE (TEAE)、严重 AE (SAE)、严重 TEAE 和治疗相关 TEAE（即药物不良反应 [ADR]）的参与者的数量和百分比。

TEAE 的数量，以及具有 TEAE、严重 TEAE 和治疗相关 TEAE 的参与者的数量和百分比将按 MedDRA 系统器官分类 (SOC) 和所有参与者的首选术语显示。

将向所有参与者展示发生治疗中出现的不良事件和/或变态反应和过敏反应的参与者的数量和百分比。

疗效评价：

没有预先指定的疗效终点。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

55

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • 电话号码：122 (800)-360-2846
  • 邮箱：cfedor@athn.org

研究联系人备份

  • 姓名：Jessica Callis
  • 电话号码：123 800-360-2846
  • 邮箱：jcallis@athn.org

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • 招聘中
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • 招聘中
        • Orthopaedic Institute for Children
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • 尚未招聘
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Guy Young, MD
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 尚未招聘
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Children's National Hemophilia Center
        • 接触：
          • Michael Guerrera, MD
        • 首席研究员：
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32806
        • 招聘中
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、31404
        • 招聘中
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • 首席研究员：
          • Megan Brown, MD
        • 接触：
      • Savannah、Georgia、美国、31404
        • 招聘中
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • 撤销
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell、Louisiana、美国、70461
        • 招聘中
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough、Maine、美国、04074
        • 撤销
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • 招聘中
        • Henry Ford Health System
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Michigan
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing、Michigan、美国、48912
        • 招聘中
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 尚未招聘
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • 接触：
          • Mark Reding, MD
        • 首席研究员：
          • Mark Reding, MD
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison、Mississippi、美国、39110
        • 招聘中
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • 招聘中
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville、North Carolina、美国、27834
        • 尚未招聘
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • 接触：
          • Darla Liles
        • 首席研究员：
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • 招聘中
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • 尚未招聘
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Allison Wheeler, MD
        • 副研究员：
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • 招聘中
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Miguel Escobar, MD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年 至 100年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 诊断出患有抑制物的血友病 A 或 B。
  2. 年满 12 岁
  3. 能够理解并愿意遵守协议的条件或有能够理解并遵守协议的条件的法定监护人
  4. 已阅读、理解并记录书面知情同意/同意
  5. 能够通过先前抑制剂水平的既往病史提供医学证据
  6. 愿意并能够使用 ATHN 移动应用程序或纸质日记来记录 BE 和药物使用情况

排除标准：

  1. 除血友病 A 或 B 外，还有止血障碍
  2. 已知或疑似对 SEVENFACT® 或其成分不耐受或过敏
  3. 已知对兔子或兔子蛋白过敏或过敏
  4. 正在接受 FDA 未批准用于此用途的药物或生物制剂的出血预防性治疗
  5. 在过去 6 个月内植入过研究性医疗器械
  6. 在基线访视后的 30 天内接受过研究药物
  7. 计划在他们参与研究期间进行选择性外科手术*

  8. 患有任何危及生命的疾病，或研究者判断可能对患者造成潜在危害或干扰研究参与或研究结果的其他疾病或病症（例如，对旁路产品无反应史或血栓栓塞性疾病）

    • 如果参与者需要进行计划外手术，除非研究者认为有必要，否则参与者不会退出研究。 相反，参与者将接受由主治医师确定的护理标准。 如果参与者没有退出研究，参与者将暂停参与研究，直到研究者认为他们可以安全地继续进行。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：血友病 A 和 B 病例
SEVENFACT ®已被批准用于治疗具有抑制物的血友病 A 或 B 患者的出血事件。 本研究旨在进一步研究在存在或不存在预防性治疗的情况下，SEVENFACT 在具有抑制剂的血友病 A 或 B 参与者中的安全性和耐受性。 剂量将由主治医师决定，每位参与者将获得相当于 9 剂 75 µg/kg 的剂量，这与 SEVENFACT 的美国处方信息（ USPI ）中提供的推荐剂量时间表一致。 如果发生出血事件 (BE)，参与者将在治疗研究者的指导下自行服用正确的剂量，或者在治疗机构服用该剂量。
药品：凝血因子 VIIa [重组]-jncw
一种转基因生产的、活化的、重组的人类因子 VII (rhFVIIa) 蛋白，商品名为 SEVENFACT®。 这种蛋白质是凝血级联反应中的一种凝血因子，在转基因兔的乳汁中产生并纯化。 SEVENFACT 被批准用于治疗和控制患有血友病 A 或 B 的成人和青少年（12 岁及以上）的出血事件。
其他名称：
  • 七事实

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
参与者人数和安全事件 (AE) 的百分比
大体时间：从同意时间到 BE 发作直至最后一次 SEVENFACT® 给药后 3 天。
欧洲血友病安全监测系统 2018 (EUHASS) 定义的不良事件和 SAE 以及美国食品和药物协会定义的严重不良事件 (SAE)。
从同意时间到 BE 发作直至最后一次 SEVENFACT® 给药后 3 天。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

American Thrombosis and Hemostasis Network

合作者

LFB USA, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：Mark Reding, MD、University of Minnesota
  • 首席研究员：Tammuella Chrisentery-Singleton, MD、American Thrombosis and Hemostasis Network

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年6月28日

初级完成 (估计的)

2024年11月30日

研究完成 (估计的)

2025年6月1日

研究注册日期

首次提交

2020年11月23日

首先提交符合 QC 标准的

2020年11月23日

首次发布 (实际的)

2020年11月30日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2023年11月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年11月20日

最后验证

2023年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ATHN 16

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Madagascar

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

3
订阅