Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

SEVENFACT® for blødningshendelser ved hemofili med inhibitorer

9. januar 2026 oppdatert av: American Thrombosis and Hemostasis Network

Sikkerhet ved SEVENFACT® for behandling av blødningshendelser hos pasienter med hemofili A eller B med hemmere

Fase IV multisenter, USA-sentrisk, åpen sikkerhetsstudie som registrerer deltakere med hemofili A eller B med inhibitorer 12 år og eldre, som enten er på langsiktig profylaktisk behandling (f.eks. emicizumab) med risiko for å oppleve et gjennombrudd blødningshendelse (BE), eller som ikke er på profylaktisk behandling som kan trenge å kontrollere en BE.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hovedmål:

For å evaluere sikkerheten til SEVENFACT® når det brukes til å behandle blødningsepisoder hos deltakere med hemofili A eller B med inhibitorer enten med eller uten profylaktisk behandling

Studere design:

Fase IV multisenter, USA-sentrisk, åpen sikkerhetsstudie som registrerer deltakere med hemofili A og B med inhibitorer 12 år og eldre, som enten er på langsiktig profylaktisk behandling (f.eks. emicizumab) med risiko for å oppleve et gjennombrudd blødningshendelse (BE), eller som ikke er på profylaktisk behandling som kan trenge å kontrollere en BE.

Studievarighet:

Deltakerne vil bli fulgt i lengderetningen fra registreringstidspunktet til slutten av deres deltakelse i studien. Maksimal studievarighet for enhver deltaker i studien vil være opptil 2 år fra påmeldingstidspunktet.

Målopptjening:

Dette er en multi-site studie der det forventes at omtrent 28 til 55 deltakere vil bli registrert for å oppnå behandling av omtrent 100 blødningshendelser. Studien vil målrette innmelding av minimum 23 deltakere på emicizumab profylaktisk behandling og 5 deltakere på andre behandlinger.

Dataanalyse:

Bestemmelse av prøvestørrelse:

Resultater fra Haven 1-studien ble brukt til å beregne årlige blødningsrater (ABR) hos individer som får profylaktisk behandling. Disse ble beregnet til en ABR på tre for deltakere som fikk emicizumab profylaktisk behandling og 20 for deltakere som fikk annen behandling.

Basert på disse dataene ble det beregnet at mellom 28 og 55 deltakere ville være nødvendig for å nå 100 BE med minimum 23 deltakere på emicizumab profylaktisk behandling og 5 deltakere på andre behandlinger.

Analysepopulasjoner:

Sikkerhetsanalysesettet er definert som alle deltakere som mottok minst én enkelt dose SEVENFACT®. Alle analyser av sikkerhet vil bli utført basert på sikkerhetspopulasjonen, og deltakerne vil bli analysert i henhold til dosen av SEVENFACT® som de faktisk mottok.

Grunnlinjeegenskaper:

Baseline-karakteristikker vil bli oppsummert ved hjelp av beskrivende statistikk for kontinuerlige variabler, og frekvenser og prosenter for kategoriske variabler.

Sikkerhetsvurderinger:

Alle uønskede hendelser (AE) vil bli gradert for alvorlighetsgrad ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 og kodet med Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) versjon 23.x. Antall og prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), alvorlige AE (SAE), alvorlige TEAE og behandlingsrelaterte TEAE (dvs. bivirkninger [ADR]) vil bli presentert for alle deltakerne.

Antall TEAE-er, samt antall og prosentandel av deltakere med TEAE-er, alvorlige TEAE-er og behandlingsrelaterte TEAE-er vil bli presentert av MedDRA System Organ Class (SOC) og foretrukket betegnelse for alle deltakere.

Antall og prosentandel av deltakere med behandlingsutløste bivirkninger og/eller allergiske og anafylaktiske reaksjoner vil bli presentert for alle deltakerne.

Effektevalueringer:

Det er ingen forhåndsspesifiserte effektendepunkter.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

55

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 122 (800)-360-2846
  • E-post: cfedor@athn.org

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Fullført
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Doris Quon, MD
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Kim Schafer, RN, FNP
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Fullført
        • Children's National Hemophilia Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • Fullført
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 31404
        • Rekruttering
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Hovedetterforsker:
          • Megan Brown, MD
        • Ta kontakt med:
      • Savannah, Georgia, Forente stater, 31404
        • Rekruttering
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Ashley Eason
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Michigan
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Forente stater, 48912
        • Rekruttering
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Shiva Shrotriya, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Ta kontakt med:
          • Mark Reding, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Fullført
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Rekruttering
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • Rekruttering
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forente stater, 27834
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Ta kontakt med:
          • Darla Liles
        • Hovedetterforsker:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Letterio, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • Rekruttering
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Michelle Chi, MD
        • Hovedetterforsker:
          • Shannon Walker, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Miguel Escobar, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 100 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har en diagnose av hemofili A eller B med inhibitorer.
  2. Være 12 år og eldre
  3. Være i stand til å forstå og villig til å overholde vilkårene i protokollen eller ha en verge som er i stand til å forstå og overholde vilkårene i protokollen
  4. Har lest, forstått og dokumentert skriftlig informert samtykke/samtykke
  5. Kunne gi medisinsk bevis gjennom tidligere sykehistorie med tidligere inhibitornivåer
  6. Vær villig og i stand til å bruke ATHN-mobilapplikasjonen eller en papirdagbok for å dokumentere BE-er og medisinbruk

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en hemostaseforstyrrelse i tillegg til hemofili A eller B
  2. Har kjent eller mistenkt intoleranse eller overfølsomhet overfor SEVENFACT® eller dets ingredienser
  3. Har en kjent allergi eller overfølsomhet overfor kaniner eller kaninproteiner
  4. Får profylaktisk behandling for blødning med et legemiddel eller biologisk legemiddel som ikke er godkjent for denne bruken av FDA
  5. Har hatt implantasjon av et medisinsk utstyr i løpet av de siste 6 månedene
  6. Har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter baseline-besøket
  7. Ha en elektiv kirurgisk prosedyre planlagt i løpet av varigheten av deres deltakelse i studien*

  8. Har en livstruende sykdom, eller annen sykdom eller tilstand som etter etterforskerens vurdering kan utgjøre en potensiell fare for pasienten eller forstyrre studiedeltakelsen eller studieresultatet (f.

    • Skulle en deltaker trenge en ikke-planlagt operasjon, vil ikke deltakeren trekkes fra studien med mindre utrederen anser det nødvendig. I stedet vil deltakeren motta standardbehandling som bestemt av den behandlende legen. Hvis deltakeren ikke trekkes fra studien, vil deltakerens deltakelse i studien settes på pause inntil etterforskeren føler det er trygt for dem å fortsette.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: Tilfeller av hemofili A og B
SEVENFACT® er godkjent for behandling av blødningshendelser hos personer med hemofili A eller B med inhibitorer. Denne studien er ment å ytterligere undersøke sikkerheten og toleransen til SEVENFACT hos deltakere med hemofili A eller B med inhibitorer i nærvær eller fravær av profylaktiske terapier. Dosering vil være etter den behandlende legens skjønn, og hver deltaker vil bli forsynt med tilsvarende ni 75 µg/kg doser, som stemmer overens med den anbefalte doseringsplanen som er gitt i SEVENFACTs United States Prescribing Information (USPI). I tilfelle av en blødningsepisode (BE), vil deltakeren enten selv administrere riktig dose under veiledning av behandlende etterforsker eller dosen vil bli administrert på et behandlingsanlegg.
Legemiddel: koagulasjonsfaktor VIIa [rekombinant]-jncw
et transgent produsert, aktivert, rekombinant, human faktor VII (rhFVIIa) protein med merkenavnet SEVENFACT®. Dette proteinet er en koagulasjonsfaktor i koagulasjonskaskaden som produseres i og renses fra melken til transgene kaniner. SEVENFACT er godkjent for behandling og kontroll av blødningsepisoder som forekommer hos voksne og ungdom (12 år og eldre) med hemofili A eller B med hemmere.
Andre navn:
  • SEVENFAKTA

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere og prosentandel av sikkerhetshendelser (AE)
Tidsramme: Fra tidspunkt for samtykke til BE-start til 3 dager etter siste dose av SEVENFACT®.
Uønskede hendelser og SAEs definert av European Haemophilia Safety Surveillance System 2018 (EUHASS) og alvorlige bivirkninger (SAEs) som definert av US Food and Drug Association.
Fra tidspunkt for samtykke til BE-start til 3 dager etter siste dose av SEVENFACT®.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbeidspartnere

LFB USA, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Hovedetterforsker: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2021

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2026

Studiet fullført (Antatt)

31. mars 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. november 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. november 2020

Først lagt ut (Faktiske)

30. november 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

12. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ATHN 16

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere