SEVENFACT® para eventos hemorrágicos en hemofilia con inhibidores
Seguridad de SEVENFACT® para el tratamiento de eventos hemorrágicos en pacientes con hemofilia A o B con inhibidores
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo primario:
Evaluar la seguridad de SEVENFACT® cuando se usa para tratar episodios hemorrágicos en participantes con hemofilia A o B con inhibidores con o sin tratamiento profiláctico
Diseño del estudio:
Estudio de seguridad de etiqueta abierta, multicéntrico, centrado en los EE. UU., de fase IV que inscribió a participantes con hemofilia A y B con inhibidores de 12 años de edad y mayores, que están en tratamiento profiláctico a largo plazo (p. ej., emicizumab) en riesgo de experimentar un avance evento hemorrágico (BE), o que no están en tratamiento profiláctico que pueden necesitar controlar un BE.
Duración del estudio:
Los participantes serán seguidos longitudinalmente desde el momento de la inscripción hasta el final de su participación en el estudio. La duración máxima del estudio para cualquier participante en el estudio será de hasta 2 años desde el momento de la inscripción.
Acumulación de objetivos:
Este es un estudio de múltiples sitios en el que se anticipa que se inscribirán aproximadamente de 28 a 55 participantes para lograr el tratamiento de aproximadamente 100 eventos hemorrágicos. El estudio apuntará a la inscripción de un mínimo de 23 participantes en tratamiento profiláctico con emicizumab y 5 participantes en otros tratamientos.
Análisis de los datos:
Determinación del tamaño de la muestra:
Los resultados del estudio Haven 1 se utilizaron para calcular las tasas anuales de sangrado (ABR) en personas que reciben tratamiento profiláctico. Estos se calcularon en un ABR de tres para los participantes que recibieron tratamiento profiláctico con emicizumab y 20 para los participantes que recibieron otros tratamientos.
En base a estos datos, se calculó que serían necesarios entre 28 y 55 participantes para llegar a 100 EB con un mínimo de 23 participantes en tratamiento profiláctico con emicizumab y 5 participantes en otros tratamientos.
Poblaciones de análisis:
El conjunto de análisis de seguridad se define como todos los participantes que recibieron al menos una dosis única de SEVENFACT®. Todos los análisis de seguridad se realizarán en función de la población de seguridad y los participantes se analizarán según la dosis de SEVENFACT® que realmente recibieron.
Características de línea base:
Las características de línea de base se resumirán utilizando estadísticas descriptivas para variables continuas y frecuencias y porcentajes para variables categóricas.
Evaluaciones de seguridad:
Todos los eventos adversos (EA) se calificarán según su gravedad utilizando los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) v5.0 y se codificarán utilizando el Diccionario médico de actividades reglamentarias (MedDRA) versión 23.x. Se presentará el número y el porcentaje de participantes con EA emergentes del tratamiento (TEAE), EA graves (SAE), EAET graves y EAET relacionados con el tratamiento (es decir, reacciones adversas a medicamentos [RAM]) para todos los participantes.
La cantidad de TEAE, así como la cantidad y el porcentaje de participantes con TEAE, TEAE graves y TEAE relacionados con el tratamiento se presentarán mediante la clasificación de órganos del sistema (SOC) de MedDRA y el término preferido para todos los participantes.
El número y el porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento y/o reacciones alérgicas y anafilácticas se presentarán para todos los participantes.
Evaluaciones de eficacia:
No hay puntos finales de eficacia preespecificados.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
- Número de teléfono: 122 (800)-360-2846
- Correo electrónico: cfedor@athn.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Jessica Callis
- Número de teléfono: 123 800-360-2846
- Correo electrónico: jcallis@athn.org
Ubicaciones de estudio
-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Terminado
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Reclutamiento
- Arkansas Center for Bleeding Disorders
-
Contacto:
- Carol Pierce, RN
- Número de teléfono: 501-364-1076
- Correo electrónico: piercecarold@uams.edu
-
Investigador principal:
- Shelley Crary, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Reclutamiento
- Orthopaedic Institute for Children
-
Contacto:
- Doris Quon, MD
- Correo electrónico: dquon@mednet.ucla.edu
-
Investigador principal:
- Doris Quon, MD
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Reclutamiento
- University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
-
Contacto:
- Celynn Knight
- Correo electrónico: ceknight@ucdavis.edu
-
Investigador principal:
- Kim Schafer, RN, FNP
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Terminado
- Children's National Hemophilia Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Terminado
- Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Reclutamiento
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
-
Investigador principal:
- Megan Brown, MD
-
Contacto:
- Megan Brown, MD
- Correo electrónico: megan.brown@emory.edu
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Reclutamiento
- Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
-
Contacto:
- Alta Castellano, RN
- Correo electrónico: Alta.Castellino@hcahealthcare.com
-
Investigador principal:
- Ashley Eason
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
Contacto:
- Carmen Zhou
- Número de teléfono: 617-726-2737
- Correo electrónico: czhou12@mgh.harvard.edu
-
Investigador principal:
- Eric Grabowski, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Reclutamiento
- Henry Ford Health System
-
Contacto:
- Philip Kuriakose, MD
- Correo electrónico: pkuriak1@hfhs.org
-
Investigador principal:
- Philip Kuriakose, MD
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Michigan
-
Contacto:
- Meera Chitlur, MD
- Correo electrónico: mchitlur@dmc.org
-
Investigador principal:
- Meera Chitlur, MD
-
Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
- Reclutamiento
- MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Contacto:
- Anna Burghardt
- Correo electrónico: annarn@msu.edu
-
Investigador principal:
- Shiva Shrotriya, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Aún no reclutando
- Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
-
Contacto:
- Mark Reding, MD
-
Investigador principal:
- Mark Reding, MD
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Terminado
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Reclutamiento
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
Contacto:
- Eryn Bilynsky
- Número de teléfono: 816-302-6853
- Correo electrónico: erbilynsky@cmh.edu
-
Investigador principal:
- Lauren Amos, MD
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Reclutamiento
- Northwell Health, Long Island Jewish
-
Contacto:
- Suchitra Acharya, MD
- Correo electrónico: Sacharya@northwell.edu
-
Investigador principal:
- Suchitra Acharya, MD
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Aún no reclutando
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Contacto:
- Darla Liles
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Investigador principal:
- Darla Liles, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Reclutamiento
- University Hospitals Health System Cleveland
-
Contacto:
- Julia Martiradonna
- Número de teléfono: 216-844-3329
- Correo electrónico: Julia.martiradonna@uhhospitals.org
-
Investigador principal:
- John Letterio, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Reclutamiento
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Contacto:
- Osman Khan, MD
- Correo electrónico: osman-khan@ouhsc.edu
-
Investigador principal:
- Osman Khan, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
-
Contacto:
- Alyssa Weakley
- Correo electrónico: alyssa.weakley@vumc.org
-
Sub-Investigador:
- Michelle Chi, MD
-
Investigador principal:
- Shannon Walker, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
-
Contacto:
- Miguel Escobar, MD
- Correo electrónico: Miguel.Escobar@uth.tmc.edu
-
Investigador principal:
- Miguel Escobar, MD
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener un diagnóstico de hemofilia A o B con inhibidores.
- Ser mayor de 12 años
- Ser capaz de comprender y estar dispuesto a cumplir con las condiciones del protocolo o tener un tutor legal que sea capaz de comprender y cumplir con las condiciones del protocolo
- Haber leído, entendido y documentado el consentimiento/asentimiento informado por escrito
- Ser capaz de proporcionar evidencia médica a través del historial médico previo de los niveles previos de inhibidores.
- Estar dispuesto y ser capaz de usar la aplicación móvil ATHN o un diario en papel para documentar los EB y el uso de medicamentos.
Criterio de exclusión:
- Tiene un trastorno de la hemostasia además de la hemofilia A o B
- Tiene una intolerancia o hipersensibilidad conocida o sospechada a SEVENFACT® o sus ingredientes.
- Tiene una alergia conocida o hipersensibilidad a los conejos o las proteínas de conejo.
- Están recibiendo tratamiento profiláctico para el sangrado con un fármaco o producto biológico que no está aprobado para este uso por la FDA
- Haber tenido la implantación de un dispositivo médico en investigación dentro de los 6 meses anteriores
- Haber recibido un fármaco en investigación dentro de los 30 días de la visita inicial
- Tener un procedimiento quirúrgico electivo planificado durante la duración de su participación en el estudio*
Tiene alguna enfermedad potencialmente mortal u otra enfermedad o afección que, a juicio del investigador, podría representar un peligro potencial para el paciente o interferir con la participación en el estudio o el resultado del estudio (p. ej., antecedentes de falta de respuesta a los productos de derivación o enfermedad tromboembólica)
- Si un participante requiere una cirugía no planificada, el participante no será retirado del estudio a menos que el investigador lo considere necesario. En su lugar, el participante recibirá el tratamiento estándar de atención según lo determine el médico tratante. Si el participante no se retira del estudio, la participación del participante en el estudio se detendrá hasta que el investigador considere que es seguro que continúe.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Otro: Casos de hemofilia A y B
SEVENFACT® ha sido aprobado para el tratamiento de eventos hemorrágicos en personas con hemofilia A o B con inhibidores.
Este estudio tiene como objetivo investigar más a fondo la seguridad y tolerabilidad de SEVENFACT en participantes con hemofilia A o B con inhibidores en presencia o ausencia de terapias profilácticas.
La dosificación quedará a discreción del médico tratante, y cada participante recibirá el equivalente a nueve dosis de 75 µg/kg, que se alinea con el programa de dosificación recomendado según lo dispuesto en la información de prescripción de SEVENFACT en los Estados Unidos (USPI).
En caso de un episodio hemorrágico (BE), el participante se autoadministrará la dosis correcta bajo la guía del investigador tratante o la dosis se administrará en un centro de tratamiento.
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una proteína del factor VII humano (rhFVIIa) recombinante, activada y producida transgénicamente con el nombre comercial de SEVENFACT®.
Esta proteína es un factor de coagulación en la cascada de coagulación que se produce y purifica a partir de la leche de conejos transgénicos.
SEVENFACT está aprobado para el tratamiento y control de episodios hemorrágicos que ocurren en adultos y adolescentes (a partir de los 12 años) con hemofilia A o B con inhibidores.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes y porcentaje de Eventos de Seguridad (EA)
Periodo de tiempo: Desde el momento del consentimiento hasta el inicio de EB hasta 3 días después de la última dosis de SEVENFACT®.
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Eventos adversos y SAE definidos por el Sistema Europeo de Vigilancia de la Seguridad de la Hemofilia 2018 (EUHASS) y Eventos Adversos Graves (SAE) según lo definido por la Asociación de Alimentos y Medicamentos de EE. UU.
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Desde el momento del consentimiento hasta el inicio de EB hasta 3 días después de la última dosis de SEVENFACT®.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mark Reding, MD, University of Minnesota
- Investigador principal: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Aminoácidos, péptidos y proteínas
- Proteínas
- Factores biológicos
- Hidrolasas
- Enzimas
- Enzimas y coenzimas
- Proteínas de la sangre
- Endopeptidasas
- Hidrolasas peptídicas
- Serina endopeptidasas
- Serina proteasas
- Factores de coagulación de sangre
- Factor VII
- Factor VIIa
Otros números de identificación del estudio
- ATHN 16
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .