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SEVENFACT® für Blutungsereignisse bei Hämophilie mit Inhibitoren

9. Januar 2026 aktualisiert von: American Thrombosis and Hemostasis Network

Sicherheit von SEVENFACT® zur Behandlung von Blutungsereignissen bei Patienten mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren

Multizentrische, US-zentrische, unverblindete Sicherheitsstudie der Phase IV, in die Teilnehmer mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren im Alter von 12 Jahren und älter aufgenommen wurden, die entweder eine prophylaktische Langzeitbehandlung (z. B. Emicizumab) erhalten und bei denen das Risiko eines Durchbruchs besteht Blutungsereignis (BE) oder die keine prophylaktische Behandlung erhalten und möglicherweise eine BE kontrollieren müssen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Primäres Ziel:

Bewertung der Sicherheit von SEVENFACT® bei Anwendung zur Behandlung von Blutungsepisoden bei Teilnehmern mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren entweder mit oder ohne prophylaktische Behandlung

Studiendesign:

Multizentrische, US-zentrische, unverblindete Sicherheitsstudie der Phase IV, in die Teilnehmer mit Hämophilie A und B mit Inhibitoren im Alter von 12 Jahren und älter aufgenommen wurden, die entweder eine prophylaktische Langzeitbehandlung (z. B. Emicizumab) erhalten und bei denen das Risiko eines Durchbruchs besteht Blutungsereignis (BE) oder die keine prophylaktische Behandlung erhalten und möglicherweise eine BE kontrollieren müssen.

Studiendauer:

Die Teilnehmer werden vom Zeitpunkt der Einschreibung bis zum Ende ihrer Teilnahme an der Studie in Längsrichtung nachbeobachtet. Die maximale Studiendauer für jeden Studienteilnehmer beträgt bis zu 2 Jahre ab dem Zeitpunkt der Einschreibung.

Zielabgrenzung:

Dies ist eine Multi-Site-Studie, in die voraussichtlich etwa 28 bis 55 Teilnehmer aufgenommen werden, um eine Behandlung von etwa 100 Blutungsereignissen zu erreichen. Die Studie zielt auf die Aufnahme von mindestens 23 Teilnehmern für die prophylaktische Behandlung mit Emicizumab und von 5 Teilnehmern für andere Behandlungen ab.

Datenanalyse:

Bestimmung der Stichprobengröße:

Die Ergebnisse der Haven-1-Studie wurden verwendet, um die jährlichen Blutungsraten (ABR) bei Personen zu berechnen, die eine prophylaktische Behandlung erhielten. Diese wurden mit einem ABR von drei für Teilnehmer berechnet, die eine prophylaktische Behandlung mit Emicizumab erhielten, und von 20 für Teilnehmer, die andere Behandlungen erhielten.

Basierend auf diesen Daten wurde berechnet, dass zwischen 28 und 55 Teilnehmer erforderlich wären, um 100 BEs zu erreichen, wobei mindestens 23 Teilnehmer eine prophylaktische Behandlung mit Emicizumab und 5 Teilnehmer andere Behandlungen erhalten würden.

Analysepopulationen:

Das Sicherheitsanalyse-Set ist definiert als alle Teilnehmer, die mindestens eine Einzeldosis von SEVENFACT® erhalten haben. Alle Sicherheitsanalysen werden auf der Grundlage der Sicherheitspopulation durchgeführt, und die Teilnehmer werden nach der Dosis von SEVENFACT® analysiert, die sie tatsächlich erhalten haben.

Basismerkmale:

Baseline-Charakteristika werden unter Verwendung deskriptiver Statistiken für kontinuierliche Variablen und Häufigkeiten und Prozentsätze für kategoriale Variablen zusammengefasst.

Sicherheitsbewertungen:

Alle unerwünschten Ereignisse (AEs) werden unter Verwendung der Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 nach Schweregrad eingestuft und unter Verwendung des Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) Version 23.x kodiert. Die Anzahl und der Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten UEs (TEAEs), schwerwiegenden UEs (SAEs), schwerwiegenden TEAEs und behandlungsbedingten TEAEs (d. h. unerwünschten Arzneimittelwirkungen [UAWs]) werden für alle Teilnehmer angegeben.

Die Anzahl der TEAEs sowie die Anzahl und der Prozentsatz der Teilnehmer mit TEAEs, schwerwiegenden TEAEs und behandlungsbedingten TEAEs werden nach MedDRA-Systemorganklasse (SOC) und bevorzugtem Begriff für alle Teilnehmer dargestellt.

Die Anzahl und der Prozentsatz der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und/oder allergischen und anaphylaktischen Reaktionen werden für alle Teilnehmer angegeben.

Wirksamkeitsbewertungen:

Es gibt keine vorab festgelegten Wirksamkeitsendpunkte.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

55

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 122 (800)-360-2846
  • E-Mail: cfedor@athn.org

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Abgeschlossen
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Rekrutierung
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Doris Quon, MD
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Kim Schafer, RN, FNP
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Abgeschlossen
        • Children's National Hemophilia Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Abgeschlossen
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Rekrutierung
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Hauptermittler:
          • Megan Brown, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Vereinigte Staaten, 31404
        • Rekrutierung
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ashley Eason
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Rekrutierung
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Rekrutierung
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Vereinigte Staaten, 48912
        • Rekrutierung
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Shiva Shrotriya, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Noch keine Rekrutierung
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Mark Reding, MD
        • Hauptermittler:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Abgeschlossen
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • Rekrutierung
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27834
        • Noch keine Rekrutierung
        • Brody school of Medicine at East Carolina University
        • Kontakt:
          • Darla Liles
        • Hauptermittler:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • John Letterio, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Rekrutierung
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Rekrutierung
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Unterermittler:
          • Michelle Chi, MD
        • Hauptermittler:
          • Shannon Walker, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Miguel Escobar, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 100 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine Diagnose von Hämophilie A oder B mit Inhibitoren.
  2. 12 Jahre und älter sein
  3. In der Lage sein, die Bedingungen des Protokolls zu verstehen und bereit zu sein, diese einzuhalten, oder einen Erziehungsberechtigten haben, der in der Lage ist, die Bedingungen des Protokolls zu verstehen und einzuhalten
  4. Die schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung gelesen, verstanden und dokumentiert haben
  5. In der Lage sein, einen medizinischen Nachweis durch die Vorgeschichte früherer Inhibitorspiegel zu erbringen
  6. Bereit und in der Lage sein, die mobile ATHN-Anwendung oder ein Tagebuch in Papierform zu verwenden, um BEs und die Einnahme von Medikamenten zu dokumentieren

Ausschlusskriterien:

  1. zusätzlich zu Hämophilie A oder B eine Störung der Hämostase haben
  2. Eine bekannte oder vermutete Unverträglichkeit oder Überempfindlichkeit gegenüber SEVENFACT® oder seinen Inhaltsstoffen haben
  3. Eine bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Kaninchen oder Kaninchenproteine ​​haben
  4. Sie erhalten eine prophylaktische Behandlung für Blutungen mit einem Medikament oder Biologikum, das für diese Verwendung nicht von der FDA zugelassen ist
  5. In den letzten 6 Monaten wurde ein medizinisches Prüfgerät implantiert
  6. Sie haben innerhalb von 30 Tagen nach dem Basisbesuch ein Prüfpräparat erhalten
  7. Planen Sie während der Dauer Ihrer Teilnahme an der Studie einen elektiven chirurgischen Eingriff*

  8. Haben Sie eine lebensbedrohliche Krankheit oder eine andere Krankheit oder einen Zustand, der nach Einschätzung des Prüfarztes eine potenzielle Gefahr für den Patienten darstellen oder die Studienteilnahme oder das Studienergebnis beeinträchtigen könnte (z.

    • Sollte ein Teilnehmer eine ungeplante Operation benötigen, wird der Teilnehmer nicht aus der Studie genommen, es sei denn, der Prüfarzt hält dies für notwendig. Stattdessen erhält der Teilnehmer die vom behandelnden Arzt festgelegte Standardbehandlung. Wenn der Teilnehmer nicht aus der Studie zurückgezogen wird, wird die Teilnahme des Teilnehmers an der Studie ausgesetzt, bis der Prüfarzt die Fortsetzung für sicher hält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Fälle von Hämophilie A und B
SEVENFACT® wurde für die Behandlung von Blutungsereignissen bei Personen mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren zugelassen. Diese Studie soll die Sicherheit und Verträglichkeit von SEVENFACT bei Teilnehmern mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren in Gegenwart oder Abwesenheit von prophylaktischen Therapien weiter untersuchen. Die Dosierung liegt im Ermessen des behandelnden Arztes, und jeder Teilnehmer wird mit dem Äquivalent von neun 75-µg/kg-Dosen versorgt, was dem empfohlenen Dosierungsschema entspricht, das in den United States Prescribing Information (USPI) von SEVENFACT angegeben ist. Im Falle einer Blutungsepisode (BE) verabreicht sich der Teilnehmer entweder selbst die richtige Dosis unter Anleitung des behandelnden Prüfarztes oder die Dosis wird in einer Behandlungseinrichtung verabreicht.
Arzneimittel: Gerinnungsfaktor VIIa [rekombinant]-jncw
ein transgen hergestelltes, aktiviertes, rekombinantes, humanes Faktor VII (rhFVIIa) Protein mit dem Markennamen SEVENFACT®. Dieses Protein ist ein Gerinnungsfaktor in der Gerinnungskaskade, der in der Milch transgener Kaninchen produziert und daraus gereinigt wird. SEVENFACT ist für die Behandlung und Kontrolle von Blutungsepisoden bei Erwachsenen und Jugendlichen (12 Jahre und älter) mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren zugelassen.
Andere Namen:
  • SIEBENFAKT

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer und Prozentsatz der Safety Events (AEs)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Zustimmung bis zum Beginn der BE bis 3 Tage nach der letzten Dosis von SEVENFACT®.
Unerwünschte Ereignisse und SUE gemäß Definition des European Haemophilia Safety Surveillance System 2018 (EUHASS) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) gemäß Definition der US Food and Drug Association.
Vom Zeitpunkt der Zustimmung bis zum Beginn der BE bis 3 Tage nach der letzten Dosis von SEVENFACT®.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Mitarbeiter

LFB USA, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Hauptermittler: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. November 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. November 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. November 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

12. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ATHN 16

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A mit Inhibitor

Klinische Studien zur Gerinnungsfaktor VIIa [rekombinant]-jncw

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