Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

SEVENFACT® do krwawień w hemofilii z inhibitorami

20 listopada 2023 zaktualizowane przez: American Thrombosis and Hemostasis Network

Bezpieczeństwo preparatu SEVENFACT® w leczeniu krwawień u pacjentów z hemofilią A lub B z inhibitorami

Wieloośrodkowe, skoncentrowane na USA, otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa fazy IV, w którym biorą udział uczestnicy z hemofilią A lub B z inhibitorami w wieku 12 lat i starsi, którzy są albo poddawani długoterminowemu leczeniu profilaktycznemu (np. emicizumabem) z ryzykiem wystąpienia przełomu krwawienia (BE) lub którzy nie są poddawani leczeniu profilaktycznemu i mogą wymagać opanowania BE.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Podstawowy cel:

Ocena bezpieczeństwa SEVENFACT® stosowanego w leczeniu epizodów krwawień u uczestników z hemofilią A lub B z inhibitorami z leczeniem profilaktycznym lub bez

Projekt badania:

Wieloośrodkowe, skoncentrowane na USA, otwarte badanie dotyczące bezpieczeństwa fazy IV, w którym biorą udział uczestnicy z hemofilią A i B z inhibitorami w wieku 12 lat i starsi, którzy są albo poddawani długoterminowemu leczeniu profilaktycznemu (np. emicizumabem) z ryzykiem wystąpienia przełomu krwawienia (BE) lub którzy nie są poddawani leczeniu profilaktycznemu i mogą wymagać opanowania BE.

Czas trwania nauki:

Uczestnicy będą obserwowani podłużnie od momentu rejestracji do zakończenia ich udziału w badaniu. Maksymalny czas trwania badania dla każdego uczestnika badania wyniesie do 2 lat od momentu rejestracji.

Naliczanie celu:

Jest to wieloośrodkowe badanie, w którym przewiduje się, że około 28 do 55 uczestników zostanie włączonych w celu uzyskania leczenia około 100 przypadków krwawienia. Badanie będzie ukierunkowane na włączenie co najmniej 23 uczestników do profilaktycznego leczenia emicizumabem i 5 uczestników do innych metod leczenia.

Analiza danych:

Określenie wielkości próbki:

Wyniki badania Haven 1 wykorzystano do obliczenia rocznego wskaźnika krwawień (ABR) u osób otrzymujących leczenie profilaktyczne. Zostały one obliczone przy ABR równym 3 dla uczestników otrzymujących profilaktyczne leczenie emicizumabem i 20 dla uczestników otrzymujących inne terapie.

Na podstawie tych danych obliczono, że do osiągnięcia 100 BE potrzebnych będzie od 28 do 55 uczestników przy co najmniej 23 uczestnikach profilaktycznego leczenia emicizumabem i 5 uczestnikach innych terapii.

Populacje analizy:

Grupa analizy bezpieczeństwa jest zdefiniowana jako wszyscy uczestnicy, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę SEVENFACT®. Wszystkie analizy bezpieczeństwa zostaną przeprowadzone w oparciu o populację bezpieczeństwa, a uczestnicy zostaną przeanalizowani zgodnie z faktycznie otrzymaną dawką SEVENFACT®.

Charakterystyki poziomu bazowego:

Charakterystyka wyjściowa zostanie podsumowana za pomocą statystyk opisowych dla zmiennych ciągłych oraz częstości i procentów dla zmiennych kategorycznych.

Oceny bezpieczeństwa:

Wszystkie zdarzenia niepożądane (AE) zostaną ocenione pod względem ciężkości przy użyciu Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 i zakodowane przy użyciu Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) w wersji 23.x. Liczba i odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE), poważnymi zdarzeniami niepożądanymi oraz TEAE związanymi z leczeniem (tj. niepożądanymi reakcjami na lek [ADR]) zostaną przedstawione dla wszystkich uczestników.

Liczba TEAE, a także liczba i odsetek uczestników z TEAE, poważnymi TEAE i TEAE związanymi z leczeniem zostaną przedstawione zgodnie z klasyfikacją układów i narządów MedDRA (SOC) oraz preferowanym terminem dla wszystkich uczestników.

Liczba i odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem i/lub reakcjami alergicznymi i anafilaktycznymi zostanie przedstawiona dla wszystkich uczestników.

Oceny skuteczności:

Nie ma z góry określonych punktów końcowych skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

55

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Numer telefonu: 122 (800)-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Jessica Callis
  • Numer telefonu: 123 800-360-2846
  • E-mail: jcallis@athn.org

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Rekrutacyjny
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Rekrutacyjny
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kontakt:
          • Michael Guerrera, MD
        • Główny śledczy:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Rekrutacyjny
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Rekrutacyjny
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Główny śledczy:
          • Megan Brown, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Stany Zjednoczone, 31404
        • Rekrutacyjny
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Wycofane
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70461
        • Rekrutacyjny
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stany Zjednoczone, 04074
        • Wycofane
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Rekrutacyjny
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48912
        • Rekrutacyjny
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Mark Reding, MD
        • Główny śledczy:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Rekrutacyjny
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • Rekrutacyjny
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27834
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Kontakt:
          • Darla Liles
        • Główny śledczy:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Allison Wheeler, MD
        • Pod-śledczy:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Miguel Escobar, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mieć diagnozę hemofilii A lub B z inhibitorami.
  2. Mieć ukończone 12 lat
  3. Być w stanie zrozumieć i chcieć przestrzegać warunków protokołu lub mieć opiekuna prawnego, który jest w stanie zrozumieć i przestrzegać warunków protokołu
  4. Przeczytać, zrozumieć i udokumentować pisemną świadomą zgodę/zgodę
  5. Być w stanie przedstawić dowody medyczne na podstawie wcześniejszej historii medycznej dotyczącej poprzednich poziomów inhibitora
  6. Bądź chętny i zdolny do korzystania z aplikacji mobilnej ATHN lub dziennika papierowego do dokumentowania BE i stosowania leków

Kryteria wyłączenia:

  1. Mają zaburzenia hemostazy oprócz hemofilii A lub B
  2. Masz znaną lub podejrzewaną nietolerancję lub nadwrażliwość na SEVENFACT® lub jego składniki
  3. Mają znaną alergię lub nadwrażliwość na królicze lub królicze białka
  4. Otrzymują profilaktyczne leczenie krwawienia za pomocą leku lub leku biologicznego, który nie jest zatwierdzony do tego zastosowania przez FDA
  5. Mieli implantację eksperymentalnego wyrobu medycznego w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  6. Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni od wizyty wyjściowej
  7. Mają zaplanowany planowy zabieg chirurgiczny na czas udziału w badaniu*

  8. Mieć jakąkolwiek chorobę zagrażającą życiu lub inną chorobę lub stan, który w ocenie badacza może stanowić potencjalne zagrożenie dla pacjenta lub zakłócać udział w badaniu lub wynik badania (np. historia braku odpowiedzi na produkty omijające lub choroba zakrzepowo-zatorowa)

    • Jeśli uczestnik wymaga nieplanowanej operacji, uczestnik nie zostanie wycofany z badania, chyba że badacz uzna to za konieczne. Zamiast tego uczestnik otrzyma standardowe leczenie określone przez lekarza prowadzącego. Jeśli uczestnik nie zostanie wycofany z badania, udział uczestnika w badaniu zostanie wstrzymany do czasu, gdy badacz uzna, że ​​jego kontynuacja jest dla niego bezpieczna.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Przypadki hemofilii A i B
SEVENFACT® został zatwierdzony do leczenia krwawień u osób z hemofilią A lub B z inhibitorami. To badanie ma na celu dalsze zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji SEVENFACT u uczestników z hemofilią A lub B z inhibitorami w obecności lub przy braku terapii profilaktycznych. Dawkowanie będzie zależało od lekarza prowadzącego, a każdemu uczestnikowi zostanie dostarczony ekwiwalent dziewięciu dawek 75 µg/kg, co jest zgodne z zalecanym schematem dawkowania podanym w informacji o przepisywaniu leku SEVENFACT w Stanach Zjednoczonych (USPI). W przypadku epizodu krwawienia (BE) uczestnik samodzielnie poda odpowiednią dawkę pod kierunkiem prowadzącego badanie lub dawka zostanie podana w placówce leczniczej.
Lek: czynnik krzepnięcia VIIa [rekombinowany]-jncw
wytwarzane transgenicznie, aktywowane, rekombinowane białko ludzkiego czynnika VII (rhFVIIa) o nazwie handlowej SEVENFACT®. Białko to jest czynnikiem krzepnięcia w kaskadzie krzepnięcia, która jest wytwarzana i oczyszczana z mleka transgenicznych królików. SEVENFACT jest zarejestrowany do leczenia i kontroli epizodów krwawień występujących u dorosłych i młodzieży (w wieku 12 lat i starszych) z hemofilią A lub B z inhibitorami.
Inne nazwy:
  • SIEDEM FAKTÓW

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników i odsetek zdarzeń związanych z bezpieczeństwem (AE)
Ramy czasowe: Od momentu wyrażenia zgody przez początek BE do 3 dni po ostatniej dawce SEVENFACT®.
Zdarzenia niepożądane i SAE zdefiniowane przez Europejski System Nadzoru Bezpieczeństwa nad Hemofilią 2018 (EUHASS) oraz poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zgodnie z definicją Amerykańskiego Stowarzyszenia ds. Żywności i Leków.
Od momentu wyrażenia zgody przez początek BE do 3 dni po ostatniej dawce SEVENFACT®.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Współpracownicy

LFB USA, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Główny śledczy: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 listopada 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 listopada 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 listopada 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 listopada 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2023

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ATHN 16

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na czynnik krzepnięcia VIIa [rekombinowany]-jncw

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj