Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

SEVENFACT® voor bloedingen bij hemofilie met remmers

9 januari 2026 bijgewerkt door: American Thrombosis and Hemostasis Network

Veiligheid van SEVENFACT® voor de behandeling van bloedingen bij patiënten met hemofilie A of B met remmers

Fase IV multicenter, VS-gecentreerd, open-label, veiligheidsonderzoek met deelnemers met hemofilie A of B met remmers van 12 jaar en ouder, die een langdurige profylactische behandeling ondergaan (bijv. emicizumab) die het risico lopen een doorbraak te ervaren bloeding (BE), of die geen profylactische behandeling ondergaan en die mogelijk een BE onder controle moeten krijgen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hoofddoel:

Om de veiligheid van SEVENFACT® te evalueren bij gebruik om bloedingsepisodes te behandelen bij deelnemers met hemofilie A of B met remmers, met of zonder profylactische behandeling

Studie ontwerp:

Fase IV multi-center, VS-gecentreerd, open-label, veiligheidsonderzoek met deelnemers met hemofilie A en B met remmers van 12 jaar en ouder, die een langdurige profylactische behandeling ondergaan (bijv. emicizumab) die het risico lopen een doorbraak te ervaren bloeding (BE), of die geen profylactische behandeling ondergaan en die mogelijk een BE onder controle moeten krijgen.

Studieduur:

Deelnemers worden longitudinaal gevolgd vanaf het moment van inschrijving tot het einde van hun deelname aan het onderzoek. De maximale studieduur voor elke deelnemer aan de studie is maximaal 2 jaar vanaf het moment van inschrijving.

Doelopbouw:

Dit is een onderzoek op meerdere locaties waarin naar verwachting ongeveer 28 tot 55 deelnemers zullen worden opgenomen om de behandeling van ongeveer 100 bloedingen te bereiken. De studie is gericht op inschrijving van minimaal 23 deelnemers voor profylactische behandeling met emicizumab en 5 deelnemers voor andere behandelingen.

Gegevensanalyse:

Bepaling van de steekproefomvang:

De resultaten van de Haven 1-studie werden gebruikt om de jaarlijkse bloedingsfrequentie (ABR) te berekenen bij personen die een profylactische behandeling kregen. Deze werden berekend op een ABR van drie voor deelnemers die een profylactische behandeling met emicizumab kregen en 20 voor deelnemers die andere behandelingen kregen.

Op basis van deze gegevens werd berekend dat tussen de 28 en 55 deelnemers nodig zouden zijn om 100 BE's te bereiken, met een minimum van 23 deelnemers aan een profylactische behandeling met emicizumab en 5 deelnemers aan andere behandelingen.

Analysepopulaties:

De veiligheidsanalyseset wordt gedefinieerd als alle deelnemers die ten minste één enkele dosis SEVENFACT® hebben gekregen. Alle veiligheidsanalyses worden uitgevoerd op basis van de veiligheidspopulatie en deelnemers worden geanalyseerd op basis van de dosis SEVENFACT® die ze daadwerkelijk hebben gekregen.

Basislijnkenmerken:

Basislijnkenmerken zullen worden samengevat met behulp van beschrijvende statistieken voor continue variabelen en frequenties en percentages voor categorische variabelen.

Veiligheidsevaluaties:

Alle ongewenste voorvallen (AE's) worden beoordeeld op ernst met behulp van Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 en gecodeerd met behulp van Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) versie 23.x. Het aantal en percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende AE's (TEAE's), ernstige AE's (SAE's), ernstige TEAE's en aan de behandeling gerelateerde TEAE's (d.w.z. bijwerkingen [ADR's]) zullen voor alle deelnemers worden gepresenteerd.

Het aantal TEAE's, evenals het aantal en percentage deelnemers met TEAE's, ernstige TEAE's en behandelingsgerelateerde TEAE's zullen worden gepresenteerd door MedDRA System Organ Class (SOC) en voorkeursterm voor alle deelnemers.

Het aantal en percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen en/of allergische en anafylactische reacties worden voor alle deelnemers weergegeven.

Evaluaties van de werkzaamheid:

Er zijn geen vooraf gespecificeerde werkzaamheidseindpunten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

55

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefoonnummer: 122 (800)-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Studie Contact Back-up

  • Naam: Jessica Callis
  • Telefoonnummer: 123 800-360-2846
  • E-mail: jcallis@athn.org

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Voltooid
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Werving
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Werving
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Doris Quon, MD
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Kim Schafer, RN, FNP
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Voltooid
        • Children's National Hemophilia Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Voltooid
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Werving
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Hoofdonderzoeker:
          • Megan Brown, MD
        • Contact:
      • Savannah, Georgia, Verenigde Staten, 31404
        • Werving
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Ashley Eason
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
        • Werving
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Werving
        • Children's Hospital of Michigan
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Verenigde Staten, 48912
        • Werving
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shiva Shrotriya, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Nog niet aan het werven
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Contact:
          • Mark Reding, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Voltooid
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Werving
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Verenigde Staten, 27834
        • Nog niet aan het werven
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Contact:
          • Darla Liles
        • Hoofdonderzoeker:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Werving
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Letterio, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • Werving
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Michelle Chi, MD
        • Hoofdonderzoeker:
          • Shannon Walker, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Miguel Escobar, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Heb een diagnose van hemofilie A of B met remmers.
  2. 12 jaar en ouder zijn
  3. In staat zijn om de voorwaarden van het protocol te begrijpen en eraan te voldoen of een wettelijke voogd hebben die in staat is om de voorwaarden van het protocol te begrijpen en eraan te voldoen
  4. De schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming hebben gelezen, begrepen en gedocumenteerd
  5. In staat zijn om medisch bewijs te leveren door middel van een eerdere medische geschiedenis van eerdere remmerniveaus
  6. Bereid en in staat zijn om de ATHN mobiele applicatie of een papieren agenda te gebruiken om BE's en medicatiegebruik te documenteren

Uitsluitingscriteria:

  1. Naast hemofilie A of B een hemostasestoornis hebben
  2. Een bekende of vermoede intolerantie of overgevoeligheid hebben voor SEVENFACT® of de ingrediënten ervan
  3. Een bekende allergie of overgevoeligheid hebben voor konijnen of konijneneiwitten
  4. U krijgt een profylactische behandeling voor bloedingen met een geneesmiddel of biologisch middel dat voor dit gebruik niet is goedgekeurd door de FDA
  5. In de voorafgaande 6 maanden een medisch hulpmiddel voor onderzoek hebben geïmplanteerd
  6. Binnen 30 dagen na het basisbezoek een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen
  7. Een electieve chirurgische ingreep laten plannen tijdens de duur van hun deelname aan het onderzoek*

  8. Een levensbedreigende ziekte hebben, of een andere ziekte of aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, een potentieel gevaar voor de patiënt kan vormen of de studiedeelname of studieresultaten kan verstoren (bijv.

    • Als een deelnemer een ongeplande operatie nodig heeft, zal de deelnemer niet uit het onderzoek worden teruggetrokken, tenzij de onderzoeker dit noodzakelijk acht. In plaats daarvan krijgt de deelnemer standaardbehandeling zoals bepaald door de behandelend arts. Als de deelnemer niet uit het onderzoek wordt teruggetrokken, wordt de deelname van de deelnemer aan het onderzoek onderbroken totdat de onderzoeker het veilig acht om door te gaan.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Hemofilie A en B gevallen
SEVENFACT® is goedgekeurd voor de behandeling van bloedingen bij personen met hemofilie A of B met remmers. Deze studie is bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid van SEVENFACT verder te onderzoeken bij deelnemers met hemofilie A of B met remmers in aanwezigheid of afwezigheid van profylactische therapieën. Dosering wordt bepaald door de behandelend arts en elke deelnemer krijgt het equivalent van negen doses van 75 µg/kg toegediend, wat overeenkomt met het aanbevolen doseringsschema zoals beschreven in SEVENFACT's Amerikaanse voorschrijfinformatie (USPI). In het geval van een bloedingsepisode (BE), dient de deelnemer zelf de juiste dosis toe onder begeleiding van de behandelend onderzoeker of wordt de dosis toegediend in een behandelinstelling.
Geneesmiddel: stollingsfactor VIIa [recombinant]-jncw
een transgeen geproduceerd, geactiveerd, recombinant, humaan factor VII (rhFVIIa) eiwit met de merknaam SEVENFACT®. Dit eiwit is een stollingsfactor in de stollingscascade die wordt geproduceerd in en gezuiverd uit de melk van transgene konijnen. SEVENFACT is goedgekeurd voor de behandeling en controle van bloedingsepisodes die voorkomen bij volwassenen en adolescenten (12 jaar en ouder) met hemofilie A of B met remmers.
Andere namen:
  • ZEVENFEIT

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers en percentage Safety Events (AE's)
Tijdsspanne: Vanaf het moment van toestemming tot het begin van BE tot 3 dagen na de laatste dosis SEVENFACT®.
Bijwerkingen en SAE's gedefinieerd door het European Haemophilia Safety Surveillance System 2018 (EUHASS) en Serious Adverse Events (SAE's) zoals gedefinieerd door de Amerikaanse Food and Drug Association.
Vanaf het moment van toestemming tot het begin van BE tot 3 dagen na de laatste dosis SEVENFACT®.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Medewerkers

LFB USA, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Hoofdonderzoeker: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juni 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2026

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 november 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 november 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 november 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

12 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ATHN 16

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren