Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

SEVENFACT® vérzéses eseményekre hemofíliában gátlókkal

2023. november 20. frissítette: American Thrombosis and Hemostasis Network

A SEVENFACT® biztonságossága vérzéses események kezelésére A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél, gátlókkal

Fázis IV, multicentrikus, USA-központú, nyílt, biztonságossági vizsgálat, amelyben hemofília A vagy B-ben szenvedő, 12 éves vagy annál idősebb gátlókkal rendelkező résztvevők vesznek részt, akik hosszú távú profilaktikus kezelésben (pl. emicizumab) részesülnek, és fennáll az áttörés veszélye. vérzéses esemény (BE), vagy akik nem részesülnek profilaktikus kezelésben, és szükségük lehet a BE ellenőrzésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Elsődleges feladat:

A SEVENFACT® biztonságosságának értékelése, amikor A vagy B hemofíliában szenvedő betegek vérzéses epizódjainak kezelésére alkalmazzák inhibitorokkal, profilaktikus kezeléssel vagy anélkül

Dizájnt tanulni:

Fázis IV, multicentrikus, USA-központú, nyílt, biztonságossági vizsgálat, amelyben hemofília A és B betegek 12 éves vagy idősebb gátlókkal rendelkező résztvevői vettek részt, akik hosszú távú profilaktikus kezelésben (pl. emicizumab) részesülnek, és fennáll az áttörés veszélye. vérzéses esemény (BE), vagy akik nem részesülnek profilaktikus kezelésben, és szükségük lehet a BE ellenőrzésére.

A tanulmány időtartama:

A résztvevőket longitudinálisan követik a beiratkozástól a vizsgálatban való részvételük végéig. A tanulmányban részt vevők maximális tanulmányi időtartama a beiratkozástól számított 2 év.

Elhatárolási cél:

Ez egy több helyszínre kiterjedő vizsgálat, amelyben várhatóan 28-55 résztvevőt vonnak be, hogy megközelítőleg 100 vérzéses eseményt kezeljenek. A tanulmány legalább 23 résztvevő felvételét célozza emicizumab profilaktikus kezelésben, és 5 résztvevőt egyéb kezelésekben.

Adatelemzés:

A minta méretének meghatározása:

A Haven 1 vizsgálat eredményeit használták a profilaktikus kezelésben részesülő egyének éves vérzési arányának (ABR) kiszámításához. Ezeket az emicizumab profilaktikus kezelésben részesülő résztvevők esetében három, az egyéb kezelésekben részesülő résztvevők esetében 20-as ABR-ben számították ki.

Ezen adatok alapján kiszámították, hogy 28-55 résztvevőre lenne szükség a 100 BE eléréséhez, legalább 23 résztvevő emicizumab profilaktikus kezelésen és 5 résztvevő egyéb kezeléseken.

Elemzési populációk:

A Biztonsági Elemzőkészlet minden olyan résztvevő, aki legalább egyszeri adag SEVENFACT®-t kapott. Az összes biztonsági elemzést a biztonsági populáció alapján végzik el, és a résztvevőket a ténylegesen kapott SEVENFACT® adag alapján elemzik.

Alapjellemzők:

A kiindulási jellemzőket a folyamatos változók leíró statisztikáival, a kategorikus változók esetében pedig gyakoriságokkal és százalékokkal összegzik.

Biztonsági értékelések:

Minden nemkívánatos esemény (AE) súlyossági osztályozása a Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 alapján történik, és a Szabályozási Tevékenységek Orvosi Szótárának (MedDRA) 23.x verziója alapján kódolnak. A kezelés során felmerülő AE-k (TEAE), súlyos AE-k (SAE), súlyos TEAE-k és a kezeléssel összefüggő TEAE-k (azaz gyógyszermellékhatások [ADR-ek]) résztvevőinek száma és százalékos aránya minden résztvevő esetében bemutatásra kerül.

A TEAE-k számát, valamint a TEAE-vel, súlyos TEAE-vel és a kezeléssel összefüggő TEAE-vel rendelkező résztvevők számát és százalékos arányát a MedDRA szervrendszeri osztályok (SOC) és a preferált kifejezések szerint mutatják be minden résztvevő számára.

A kezelés során fellépő nemkívánatos eseményben és/vagy allergiás és anafilaxiás reakcióban szenvedő résztvevők számát és százalékos arányát minden résztvevő esetében bemutatjuk.

Hatékonysági értékelések:

Nincsenek előre meghatározott hatékonysági végpontok.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

55

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

  • Név: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonszám: 122 (800)-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90007
        • Toborzás
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Még nincs toborzás
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Még nincs toborzás
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Michael Guerrera, MD
        • Kutatásvezető:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32806
        • Toborzás
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Toborzás
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Kutatásvezető:
          • Megan Brown, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Savannah, Georgia, Egyesült Államok, 31404
        • Toborzás
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
        • Visszavont
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, Egyesült Államok, 70461
        • Toborzás
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Egyesült Államok, 04074
        • Visszavont
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Toborzás
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
        • Toborzás
        • Henry Ford Health System
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Toborzás
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Egyesült Államok, 48912
        • Toborzás
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • Még nincs toborzás
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Kapcsolatba lépni:
          • Mark Reding, MD
        • Kutatásvezető:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Egyesült Államok, 39110
        • Toborzás
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
        • Toborzás
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
        • Toborzás
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Egyesült Államok, 27834
        • Még nincs toborzás
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Kapcsolatba lépni:
          • Darla Liles
        • Kutatásvezető:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44106
        • Toborzás
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • Még nincs toborzás
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Allison Wheeler, MD
        • Alkutató:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Miguel Escobar, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Inhibitorokkal végzett hemofília A vagy B diagnózisa.
  2. Legyen 12 éves és idősebb
  3. Képesnek kell lennie a jegyzőkönyv feltételeinek megértésére és betartására, vagy törvényes gyámjával kell rendelkeznie, aki képes megérteni és betartani a jegyzőkönyv feltételeit
  4. Elolvasták, megértették és dokumentálták az írásos, tájékozott hozzájárulást/hozzájárulást
  5. Legyen képes orvosi bizonyítékkal szolgálni a korábbi inhibitorszintek korábbi kórtörténetén keresztül
  6. Legyen hajlandó és képes használni az ATHN mobilalkalmazást vagy a papírnaplót a BE-k és a gyógyszerhasználat dokumentálására

Kizárási kritériumok:

  1. Ha hemosztázisban szenved az A vagy B hemofília mellett
  2. Ha ismert vagy gyanított intoleranciája vagy túlérzékenysége van a SEVENFACT®-tal vagy összetevőivel szemben
  3. Ha ismert allergiája vagy túlérzékenysége van nyulakra vagy nyúlfehérjékre
  4. Vérzésmegelőző kezelésben részesülnek olyan gyógyszerrel vagy biológiai szerrel, amelyet az FDA nem engedélyezett erre a célra
  5. Vizsgálati orvostechnikai eszköz beültetése volt az előző 6 hónapban
  6. Vizsgálati gyógyszert kapott az alaplátogatástól számított 30 napon belül
  7. Választható sebészeti beavatkozást terveznek a vizsgálatban való részvételük időtartama alatt*

  8. Bármilyen életveszélyes betegsége vagy egyéb olyan betegsége vagy állapota van, amely a vizsgáló megítélése szerint potenciális veszélyt jelenthet a páciensre, vagy megzavarhatja a vizsgálatban való részvételt vagy a vizsgálat eredményét (pl. kórtörténetében nem reagált a termékek megkerülésére vagy tromboembóliás betegségre)

    • Ha egy résztvevőnek nem tervezett műtétre van szüksége, a résztvevőt nem vonják vissza a vizsgálatból, kivéve, ha a vizsgáló ezt szükségesnek tartja. Ehelyett a résztvevő a kezelőorvos által meghatározott standard ellátásban részesül. Ha a résztvevőt nem vonják vissza a vizsgálatból, a résztvevő vizsgálatban való részvétele szünetel mindaddig, amíg a vizsgáló úgy nem érzi, hogy biztonságosan folytathatja.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Hemofília A és B esetek
A SEVENFACT® engedélyt kapott a vérzéses események kezelésére A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél, inhibitorokkal. A tanulmány célja, hogy tovább vizsgálja a SEVENFACT biztonságosságát és tolerálhatóságát olyan A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél, akiknél gátlószereket alkalmaztak profilaktikus terápia jelenlétében vagy hiányában. Az adagolásról a kezelőorvos dönt, és minden résztvevő kilenc 75 µg/kg-os adagot kap, amely megfelel a SEVENFACT Egyesült Államok Felírási Tájékoztatójában (USPI) meghatározott ajánlott adagolási ütemtervnek. Vérzéses epizód (BE) esetén a résztvevő vagy saját maga adja be a megfelelő adagot a kezelő vizsgáló irányításával, vagy a dózist egy kezelőintézetben adják be.
Drog: VIIa véralvadási faktor [rekombináns]-jncw
transzgenikusan előállított, aktivált, rekombináns, humán VII-es faktor (rhFVIIa) fehérje SEVENFACT® márkanévvel. Ez a fehérje egy véralvadási faktor a véralvadási kaszkádban, amelyet a transzgénikus nyulak tejében állítanak elő és abból tisztítanak. A SEVENFACT-t a vérzéses epizódok kezelésére és szabályozására hagyták jóvá felnőtteknél és serdülőknél (12 éves és idősebb) hemofíliában A vagy B inhibitorokkal.
Más nevek:
  • SEVENFACT

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők száma és a biztonsági események (AE) százalékos aránya
Időkeret: A beleegyezéstől a BE kezdetéig a SEVENFACT® utolsó adagját követő 3 napig.
Az Európai Haemophilia Biztonsági Felügyeleti Rendszer 2018 (EUHASS) által meghatározott nemkívánatos események és SAE, valamint az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerszövetsége által meghatározott súlyos mellékhatások (SAE).
A beleegyezéstől a BE kezdetéig a SEVENFACT® utolsó adagját követő 3 napig.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Együttműködők

LFB USA, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Kutatásvezető: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. november 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. november 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. november 23.

Első közzététel (Tényleges)

2020. november 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2023. november 21.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 20.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ATHN 16

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Hemofília A gátlóval

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Oman

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel