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SEVENFACT® per eventi emorragici nell'emofilia con inibitori

20 novembre 2023 aggiornato da: American Thrombosis and Hemostasis Network

Sicurezza di SEVENFACT® per il trattamento di eventi emorragici in pazienti con emofilia A o B con inibitori

Studio di sicurezza multicentrico di fase IV, incentrato sugli Stati Uniti, in aperto, che ha arruolato partecipanti con emofilia A o B con inibitori di età pari o superiore a 12 anni, che sono in trattamento profilattico a lungo termine (ad esempio, emicizumab) a rischio di sperimentare una svolta evento di sanguinamento (BE), o che non sono in trattamento profilattico che potrebbero aver bisogno di controllare un BE.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Obiettivo primario:

Valutare la sicurezza di SEVENFACT® quando usato per trattare episodi di sanguinamento in partecipanti con emofilia A o B con inibitori con o senza trattamento profilattico

Disegno dello studio:

Studio di sicurezza multicentrico di fase IV, incentrato sugli Stati Uniti, in aperto, che ha arruolato partecipanti con emofilia A e B con inibitori di età pari o superiore a 12 anni, che sono in trattamento profilattico a lungo termine (ad esempio, emicizumab) a rischio di sperimentare una svolta evento di sanguinamento (BE), o che non sono in trattamento profilattico che potrebbero aver bisogno di controllare un BE.

Durata dello studio:

I partecipanti saranno seguiti longitudinalmente dal momento dell'arruolamento fino alla fine della loro partecipazione allo studio. La durata massima dello studio per qualsiasi partecipante allo studio sarà fino a 2 anni dal momento dell'arruolamento.

Accumulo obiettivo:

Questo è uno studio multi-sito in cui si prevede che saranno arruolati da 28 a 55 partecipanti circa per ottenere il trattamento di circa 100 eventi di sanguinamento. Lo studio mirerà all'arruolamento di un minimo di 23 partecipanti al trattamento profilattico con emicizumab e 5 partecipanti ad altri trattamenti.

Analisi dei dati:

Determinazione della dimensione del campione:

I risultati dello studio Haven 1 sono stati utilizzati per calcolare i tassi annuali di sanguinamento (ABR) in soggetti sottoposti a trattamento profilattico. Questi sono stati calcolati a un ABR di tre per i partecipanti che ricevevano un trattamento profilattico con emicizumab e 20 per i partecipanti che ricevevano altri trattamenti.

Sulla base di questi dati, è stato calcolato che sarebbero necessari tra 28 e 55 partecipanti per raggiungere 100 BE con un minimo di 23 partecipanti al trattamento profilattico con emicizumab e 5 partecipanti ad altri trattamenti.

Popolazioni di analisi:

Il Safety Analysis Set è definito come tutti i partecipanti che hanno ricevuto almeno una singola dose di SEVENFACT®. Tutte le analisi di sicurezza saranno eseguite in base alla popolazione di sicurezza e i partecipanti saranno analizzati in base alla dose di SEVENFACT® che hanno effettivamente ricevuto.

Caratteristiche di base:

Le caratteristiche di base saranno riassunte utilizzando statistiche descrittive per variabili continue e frequenze e percentuali per variabili categoriali.

Valutazioni sulla sicurezza:

Tutti gli eventi avversi (EA) saranno classificati in base alla gravità utilizzando i Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 e codificati utilizzando il Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) versione 23.x. Il numero e la percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE), TEAE gravi e TEAE correlati al trattamento (ovvero reazioni avverse ai farmaci [ADR]) saranno presentati per tutti i partecipanti.

Il numero di TEAE, così come il numero e la percentuale di partecipanti con TEAE, TEAE gravi e TEAE correlati al trattamento saranno presentati in base alla classificazione per sistemi e organi MedDRA (SOC) e al termine preferito per tutti i partecipanti.

Il numero e la percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento e/o reazioni allergiche e anafilattiche saranno presentati per tutti i partecipanti.

Valutazioni di efficacia:

Non ci sono endpoint di efficacia pre-specificati.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

55

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Numero di telefono: 122 (800)-360-2846
  • Email: cfedor@athn.org

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Jessica Callis
  • Numero di telefono: 123 800-360-2846
  • Email: jcallis@athn.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Reclutamento
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Non ancora reclutamento
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Non ancora reclutamento
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Children's National Hemophilia Center
        • Contatto:
          • Michael Guerrera, MD
        • Investigatore principale:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Reclutamento
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Reclutamento
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Investigatore principale:
          • Megan Brown, MD
        • Contatto:
      • Savannah, Georgia, Stati Uniti, 31404
        • Reclutamento
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Ritirato
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, Stati Uniti, 70461
        • Reclutamento
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Ritirato
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Reclutamento
        • Henry Ford Health System
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Michigan
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48912
        • Reclutamento
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Non ancora reclutamento
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Contatto:
          • Mark Reding, MD
        • Investigatore principale:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Reclutamento
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • Reclutamento
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti, 27834
        • Non ancora reclutamento
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Contatto:
          • Darla Liles
        • Investigatore principale:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Reclutamento
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Non ancora reclutamento
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Allison Wheeler, MD
        • Sub-investigatore:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Miguel Escobar, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 100 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Avere una diagnosi di emofilia A o B con inibitori.
  2. Avere almeno 12 anni di età
  3. Essere in grado di comprendere e voler rispettare le condizioni del protocollo o disporre di un tutore legale in grado di comprendere e rispettare le condizioni del protocollo
  4. Aver letto, compreso e documentato il consenso/assenso informato scritto
  5. Essere in grado di fornire prove mediche attraverso precedenti anamnesi di precedenti livelli di inibitori
  6. Essere disposti e in grado di utilizzare l'applicazione mobile ATHN o un diario cartaceo per documentare le BE e l'uso di farmaci

Criteri di esclusione:

  1. Avere un disturbo dell'emostasi oltre all'emofilia A o B
  2. Avere una nota o sospetta intolleranza o ipersensibilità a SEVENFACT® o ai suoi ingredienti
  3. Avere una nota allergia o ipersensibilità ai conigli o alle proteine ​​del coniglio
  4. Stanno ricevendo un trattamento profilattico per il sanguinamento con un farmaco o un biologico che non è approvato per questo uso dalla FDA
  5. Hanno avuto l'impianto di un dispositivo medico sperimentale nei 6 mesi precedenti
  6. - Avere ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni dalla visita di riferimento
  7. Avere una procedura chirurgica elettiva pianificata durante la durata della loro partecipazione allo studio*

  8. Avere qualsiasi malattia potenzialmente letale o altra malattia o condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe rappresentare un potenziale pericolo per il paziente o interferire con la partecipazione allo studio o l'esito dello studio (ad esempio, una storia di non risposta ai prodotti bypassanti o malattia tromboembolica)

    • Se un partecipante richiede un intervento chirurgico non pianificato, il partecipante non verrà ritirato dallo studio a meno che lo sperimentatore non lo ritenga necessario. Invece, il partecipante riceverà un trattamento standard di cura come determinato dal medico curante. Se il partecipante non viene ritirato dallo studio, la sua partecipazione allo studio verrà sospesa fino a quando lo sperimentatore non riterrà che sia sicuro per loro continuare.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Casi di emofilia A e B
SEVENFACT® è stato approvato per il trattamento di eventi emorragici in individui con emofilia A o B con inibitori. Questo studio ha lo scopo di indagare ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità di SEVENFACT nei partecipanti con emofilia A o B con inibitori in presenza o in assenza di terapie profilattiche. Il dosaggio sarà a discrezione del medico curante e ad ogni partecipante verrà fornito l'equivalente di nove dosi da 75 µg/kg, che si allineano con il programma di dosaggio raccomandato come previsto nelle informazioni sulla prescrizione negli Stati Uniti (USPI) di SEVENFACT. In caso di un episodio emorragico (BE), il partecipante autoamministrerà la dose corretta sotto la guida dello sperimentatore curante o la dose verrà somministrata presso una struttura di trattamento.
Droga: fattore VIIa della coagulazione [ricombinante]-jncw
una proteina del fattore VII (rhFVIIa) prodotta transgenicamente, attivata, ricombinante con il marchio SEVENFACT®. Questa proteina è un fattore di coagulazione nella cascata della coagulazione che viene prodotta e purificata dal latte di conigli transgenici. SEVENFACT è approvato per il trattamento e il controllo degli episodi emorragici che si verificano in adulti e adolescenti (di età pari o superiore a 12 anni) affetti da emofilia A o B con inibitori.
Altri nomi:
  • SETTEFATTO

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti e percentuale di eventi di sicurezza (AE)
Lasso di tempo: Dal momento del consenso fino all'insorgenza di BE fino a 3 giorni dopo l'ultima dose di SEVENFACT®.
Eventi avversi e SAE definiti dall'European Haemophilia Safety Surveillance System 2018 (EUHASS) e Serious Adverse Events (SAE) come definiti dalla Food and Drug Association degli Stati Uniti.
Dal momento del consenso fino all'insorgenza di BE fino a 3 giorni dopo l'ultima dose di SEVENFACT®.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaboratori

LFB USA, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Investigatore principale: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2021

Completamento primario (Stimato)

30 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 novembre 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 novembre 2020

Primo Inserito (Effettivo)

30 novembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

21 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 novembre 2023

Ultimo verificato

1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ATHN 16

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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