Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

SEVENFACT® pour les événements hémorragiques dans l'hémophilie avec inhibiteurs

9 janvier 2026 mis à jour par: American Thrombosis and Hemostasis Network

Innocuité de SEVENFACT® pour le traitement des événements hémorragiques chez les patients atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs

Étude de phase IV multicentrique, centrée sur les États-Unis, en ouvert, sur l'innocuité, recrutant des participants atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs âgés de 12 ans et plus, qui sont sous traitement prophylactique à long terme (par exemple, emicizumab) à risque de subir une percée événement hémorragique (EB), ou qui ne sont pas sous traitement prophylactique et qui peuvent avoir besoin de contrôler un EB.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Objectif principal:

Évaluer l'innocuité de SEVENFACT® lorsqu'il est utilisé pour traiter les épisodes hémorragiques chez les participants atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs, avec ou sans traitement prophylactique

Étudier le design:

Étude de phase IV multicentrique, centrée sur les États-Unis, en ouvert, sur l'innocuité, recrutant des participants atteints d'hémophilie A et B avec inhibiteurs âgés de 12 ans et plus, qui sont soit sous traitement prophylactique à long terme (par exemple, emicizumab) à risque de subir une percée événement hémorragique (EB), ou qui ne sont pas sous traitement prophylactique et qui peuvent avoir besoin de contrôler un EB.

Durée de l'étude :

Les participants seront suivis longitudinalement du moment de l'inscription à la fin de leur participation à l'étude. La durée maximale de l'étude pour tout participant à l'étude sera de 2 ans maximum à compter de l'inscription.

Accumulation cible :

Il s'agit d'une étude multisite dans laquelle il est prévu qu'environ 28 à 55 participants seront recrutés afin d'obtenir le traitement d'environ 100 événements hémorragiques. L'étude ciblera le recrutement d'un minimum de 23 participants sous traitement prophylactique par emicizumab et de 5 participants sous d'autres traitements.

L'analyse des données:

Détermination de la taille de l'échantillon :

Les résultats de l'étude Haven 1 ont été utilisés pour calculer les taux de saignement annuels (ABR) chez les personnes recevant un traitement prophylactique. Ceux-ci ont été calculés à un ABR de trois pour les participants recevant un traitement prophylactique par emicizumab et de 20 pour les participants recevant d'autres traitements.

Sur la base de ces données, il a été calculé qu'il faudrait entre 28 et 55 participants pour atteindre 100 BE avec un minimum de 23 participants sous traitement prophylactique emicizumab et 5 participants sous autres traitements.

Populations d'analyse :

L'ensemble d'analyse de sécurité est défini comme tous les participants qui ont reçu au moins une dose unique de SEVENFACT®. Toutes les analyses de sécurité seront effectuées sur la base de la population de sécurité, et les participants seront analysés en fonction de la dose de SEVENFACT® qu'ils ont effectivement reçue.

Les caractéristiques de base:

Les caractéristiques de base seront résumées à l'aide de statistiques descriptives pour les variables continues, et de fréquences et de pourcentages pour les variables catégorielles.

Évaluations de sécurité :

Tous les événements indésirables (EI) seront classés en fonction de leur gravité à l'aide des Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) v5.0 et codés à l'aide du Dictionnaire médical des activités réglementaires (MedDRA) version 23.x. Le nombre et le pourcentage de participants présentant des EI apparus sous traitement (EIAT), des EI graves (EIG), des EIAT graves et des EIAT liés au traitement (c'est-à-dire des réactions indésirables aux médicaments [EIM]) seront présentés pour tous les participants.

Le nombre d'EIAT, ainsi que le nombre et le pourcentage de participants ayant des EIAT, des EIAT graves et des EIAT liés au traitement seront présentés par classe de système d'organes MedDRA (SOC) et terme préféré pour tous les participants.

Le nombre et le pourcentage de participants présentant des événements indésirables liés au traitement et/ou des réactions allergiques et anaphylactiques seront présentés pour tous les participants.

Évaluations d'efficacité :

Il n'y a pas de paramètres d'efficacité pré-spécifiés.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

55

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Numéro de téléphone: 122 (800)-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Jessica Callis
  • Numéro de téléphone: 123 800-360-2846
  • E-mail: jcallis@athn.org

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Complété
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Recrutement
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Recrutement
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Doris Quon, MD
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Kim Schafer, RN, FNP
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Complété
        • Children's National Hemophilia Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Complété
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 31404
        • Recrutement
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Chercheur principal:
          • Megan Brown, MD
        • Contact:
      • Savannah, Georgia, États-Unis, 31404
        • Recrutement
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Ashley Eason
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Recrutement
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
        • Recrutement
        • Henry Ford Health System
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Michigan
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, États-Unis, 48912
        • Recrutement
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Shiva Shrotriya, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Pas encore de recrutement
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Contact:
          • Mark Reding, MD
        • Chercheur principal:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Complété
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Recrutement
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, États-Unis, 27834
        • Pas encore de recrutement
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Contact:
          • Darla Liles
        • Chercheur principal:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Recrutement
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • John Letterio, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • Recrutement
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • Michelle Chi, MD
        • Chercheur principal:
          • Shannon Walker, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Miguel Escobar, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 100 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Avoir un diagnostic d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs.
  2. Être âgé de 12 ans et plus
  3. Être capable de comprendre et disposé à se conformer aux conditions du protocole ou avoir un tuteur légal capable de comprendre et de se conformer aux conditions du protocole
  4. Avoir lu, compris et documenté le consentement éclairé écrit / assentiment
  5. Être en mesure de fournir des preuves médicales par le biais d'antécédents médicaux de niveaux d'inhibiteurs antérieurs
  6. Être disposé et capable d'utiliser l'application mobile ATHN ou un journal papier pour documenter les EB et l'utilisation des médicaments

Critère d'exclusion:

  1. Avoir un trouble de l'hémostase en plus de l'hémophilie A ou B
  2. Avoir une intolérance ou une hypersensibilité connue ou suspectée à SEVENFACT® ou à ses ingrédients
  3. Avoir une allergie ou une hypersensibilité connue aux lapins ou aux protéines de lapin
  4. Recevez un traitement prophylactique pour les saignements avec un médicament ou un produit biologique qui n'est pas approuvé pour cette utilisation par la FDA
  5. Avoir subi l'implantation d'un dispositif médical expérimental au cours des 6 mois précédents
  6. Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours suivant la visite de référence
  7. Avoir une intervention chirurgicale élective prévue pendant la durée de leur participation à l'étude*

  8. Avoir une maladie potentiellement mortelle, ou une autre maladie ou affection qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait présenter un danger potentiel pour le patient ou interférer avec la participation à l'étude ou les résultats de l'étude (par exemple, des antécédents de non-réponse aux produits de dérivation ou maladie thromboembolique)

    • Si un participant nécessite une intervention chirurgicale non planifiée, le participant ne sera pas retiré de l'étude à moins que l'investigateur ne le juge nécessaire. Au lieu de cela, le participant recevra un traitement standard tel que déterminé par le médecin traitant. Si le participant n'est pas retiré de l'étude, sa participation à l'étude sera interrompue jusqu'à ce que l'investigateur estime qu'il est sûr pour lui de continuer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: Cas d'hémophilie A et B
SEVENFACT® a été approuvé pour le traitement des événements hémorragiques chez les personnes atteintes d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs. Cette étude vise à étudier plus avant l'innocuité et la tolérabilité de SEVENFACT chez les participants atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs en présence ou en l'absence de traitements prophylactiques. Le dosage sera à la discrétion du médecin traitant, et chaque participant recevra l'équivalent de neuf doses de 75 µg/kg, ce qui correspond au schéma posologique recommandé tel que fourni dans les informations de prescription de SEVENFACT aux États-Unis (USPI). En cas d'épisode hémorragique (EB), le participant s'auto-administrera la bonne dose sous la direction de l'investigateur traitant ou la dose sera administrée dans un établissement de traitement.
Médicament: facteur de coagulation VIIa [recombinant]-jncw
une protéine de facteur VII humain (rhFVIIa) activée, recombinante, produite par voie transgénique et portant le nom de marque SEVENFACT®. Cette protéine est un facteur de coagulation dans la cascade de coagulation qui est produite et purifiée à partir du lait de lapines transgéniques. SEVENFACT est approuvé pour le traitement et le contrôle des épisodes hémorragiques survenant chez les adultes et les adolescents (12 ans et plus) atteints d'hémophilie A ou B avec inhibiteurs.
Autres noms:
  • SEVENFACT

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants et pourcentage d'événements de sécurité (EI)
Délai: Du moment du consentement jusqu'à l'apparition de BE jusqu'à 3 jours après la dernière dose de SEVENFACT®.
Événements indésirables et EIG définis par le système européen de surveillance de l'innocuité de l'hémophilie 2018 (EUHASS) et événements indésirables graves (EIG) tels que définis par la Food and Drug Association des États-Unis.
Du moment du consentement jusqu'à l'apparition de BE jusqu'à 3 jours après la dernière dose de SEVENFACT®.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

American Thrombosis and Hemostasis Network

Collaborateurs

LFB USA, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Chercheur principal: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2021

Achèvement primaire (Estimé)

30 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mars 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 novembre 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 novembre 2020

Première publication (Réel)

30 novembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

12 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ATHN 16

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner