Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SEVENFACT® til blødningshændelser ved hæmofili med inhibitorer

20. november 2023 opdateret af: American Thrombosis and Hemostasis Network

Sikkerhed ved SEVENFACT® til behandling af blødningshændelser hos patienter med hæmofili A eller B med hæmmere

Fase IV multicenter, amerikansk-centreret, åbent sikkerhedsstudie, der indskriver deltagere med hæmofili A eller B med inhibitorer i alderen 12 år og ældre, som enten er i langvarig profylaktisk behandling (f.eks. emicizumab) med risiko for at opleve et gennembrud blødningshændelse (BE), eller som ikke er i profylaktisk behandling, som måske har brug for at kontrollere en BE.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Primært mål:

For at evaluere sikkerheden af ​​SEVENFACT®, når det bruges til at behandle blødningsepisoder hos deltagere med hæmofili A eller B med inhibitorer enten med eller uden profylaktisk behandling

Studere design:

Fase IV multicenter, amerikansk-centreret, åbent sikkerhedsstudie, der indskriver deltagere med hæmofili A og B med inhibitorer i alderen 12 år og ældre, som enten er i langvarig profylaktisk behandling (f.eks. emicizumab) med risiko for at opleve et gennembrud blødningshændelse (BE), eller som ikke er i profylaktisk behandling, som måske har brug for at kontrollere en BE.

Studievarighed:

Deltagerne vil blive fulgt i længderetningen fra tidspunktet for tilmelding til afslutningen af ​​deres deltagelse i undersøgelsen. Den maksimale undersøgelsesvarighed for enhver deltager i undersøgelsen vil være op til 2 år fra tilmeldingstidspunktet.

Målopbygning:

Dette er en multi-site undersøgelse, hvor det forventes, at ca. 28 til 55 deltagere vil blive tilmeldt for at opnå behandling af ca. 100 blødningshændelser. Studiet vil målrette indskrivning af minimum 23 deltagere på emicizumab profylaktisk behandling og 5 deltagere på andre behandlinger.

Dataanalyse:

Prøvestørrelsesbestemmelse:

Resultater fra Haven 1-undersøgelsen blev brugt til at beregne de årlige blødningsrater (ABR) hos personer, der modtog profylaktisk behandling. Disse blev beregnet til en ABR på tre for deltagere, der fik emicizumab profylaktisk behandling og 20 for deltagere, der modtog andre behandlinger.

Baseret på disse data blev det beregnet, at mellem 28 og 55 deltagere ville være nødvendige for at nå 100 BE'er med minimum 23 deltagere på emicizumab profylaktisk behandling og 5 deltagere på andre behandlinger.

Analysepopulationer:

Sikkerhedsanalysesættet er defineret som alle deltagere, der har modtaget mindst en enkelt dosis SEVENFACT®. Alle analyser af sikkerhed vil blive udført på baggrund af sikkerhedspopulationen, og deltagerne vil blive analyseret i henhold til den dosis af SEVENFACT®, som de faktisk modtog.

Baseline egenskaber:

Baseline-karakteristika vil blive opsummeret ved hjælp af beskrivende statistik for kontinuerte variable, og frekvenser og procenter for kategoriske variable.

Sikkerhedsvurderinger:

Alle uønskede hændelser (AE'er) vil blive klassificeret efter sværhedsgrad ved at bruge Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 og kodet ved hjælp af Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) version 23.x. Antallet og procentdelen af ​​deltagere med behandlings-emergent AE'er (TEAE'er), alvorlige AE'er (SAE'er), alvorlige TEAE'er og behandlingsrelaterede TEAE'er (dvs. bivirkninger [ADR'er]) vil blive præsenteret for alle deltagere.

Antallet af TEAE'er såvel som antallet og procentdelen af ​​deltagere med TEAE'er, alvorlige TEAE'er og behandlingsrelaterede TEAE'er vil blive præsenteret efter MedDRA System Organ Class (SOC) og den foretrukne betegnelse for alle deltagere.

Antallet og procentdelen af ​​deltagere med behandlingsudspringende bivirkninger og/eller allergiske og anafylaktiske reaktioner vil blive præsenteret for alle deltagere.

Effektevalueringer:

Der er ingen forudspecificerede effekt-endepunkter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

55

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 122 (800)-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Rekruttering
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kontakt:
          • Michael Guerrera, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Rekruttering
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Rekruttering
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Ledende efterforsker:
          • Megan Brown, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Forenede Stater, 31404
        • Rekruttering
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Trukket tilbage
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, Forenede Stater, 70461
        • Rekruttering
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Forenede Stater, 04074
        • Trukket tilbage
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Rekruttering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Forenede Stater, 48912
        • Rekruttering
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Mark Reding, MD
        • Ledende efterforsker:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
        • Rekruttering
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • Rekruttering
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Forenede Stater, 27834
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Kontakt:
          • Darla Liles
        • Ledende efterforsker:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Rekruttering
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Allison Wheeler, MD
        • Underforsker:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Miguel Escobar, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 100 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har en diagnose af hæmofili A eller B med inhibitorer.
  2. Vær 12 år og ældre
  3. Være i stand til at forstå og villig til at overholde betingelserne i protokollen eller have en juridisk værge, der er i stand til at forstå og overholde betingelserne i protokollen
  4. Har læst, forstået og dokumenteret skriftligt informeret samtykke/samtykke
  5. Være i stand til at fremlægge medicinsk dokumentation gennem tidligere sygehistorie med tidligere hæmmerniveauer
  6. Vær villig og i stand til at bruge ATHN-mobilapplikationen eller en papirdagbog til at dokumentere BE'er og medicinforbrug

Ekskluderingskriterier:

  1. Har en hæmostaseforstyrrelse ud over hæmofili A eller B
  2. Har en kendt eller mistænkt intolerance eller overfølsomhed over for SEVENFACT® eller dets ingredienser
  3. Har en kendt allergi eller overfølsomhed over for kaniner eller kaninproteiner
  4. Modtager profylaktisk behandling for blødning med et lægemiddel eller biologisk lægemiddel, der ikke er godkendt til denne brug af FDA
  5. Har fået implanteret et medicinsk udstyr til undersøgelse inden for de seneste 6 måneder
  6. Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter baseline-besøget
  7. Få planlagt en elektiv kirurgisk procedure under varigheden af ​​deres deltagelse i undersøgelsen*

  8. Har en livstruende sygdom eller anden sygdom eller tilstand, som efter investigatorens vurdering kan udgøre en potentiel fare for patienten eller forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller undersøgelsesresultatet (f.

    • Skulle en deltager have behov for en ikke-planlagt operation, vil deltageren ikke blive trukket tilbage fra undersøgelsen, medmindre investigator anser det for nødvendigt. I stedet vil deltageren modtage standardbehandling som bestemt af den behandlende læge. Hvis deltageren ikke trækkes ud af undersøgelsen, vil deltagerens deltagelse i undersøgelsen blive sat på pause, indtil investigator føler, at det er sikkert for dem at fortsætte.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Hæmofili A og B tilfælde
SEVENFACT® er godkendt til behandling af blødningshændelser hos personer med hæmofili A eller B med inhibitorer. Denne undersøgelse er beregnet til yderligere at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​SEVENFACT hos deltagere med hæmofili A eller B med inhibitorer i nærvær eller fravær af profylaktiske terapier. Dosering vil være efter den behandlende læges skøn, og hver deltager vil blive forsynet med, hvad der svarer til ni 75 µg/kg doser, hvilket stemmer overens med den anbefalede doseringsplan som angivet i SEVENFACT's United States Prescribing Information (USPI). I tilfælde af en blødningsepisode (BE), vil deltageren enten selv administrere den korrekte dosis under vejledning af den behandlende investigator, eller dosen vil blive administreret på et behandlingssted.
Medicin: koagulationsfaktor VIIa [rekombinant]-jncw
et transgent produceret, aktiveret, rekombinant, human faktor VII (rhFVIIa) protein med mærkenavnet SEVENFACT®. Dette protein er en koagulationsfaktor i koagulationskaskaden, der produceres i og renses fra mælken fra transgene kaniner. SEVENFACT er godkendt til behandling og kontrol af blødningsepisoder, der forekommer hos voksne og unge (12 år og ældre) med hæmofili A eller B med inhibitorer.
Andre navne:
  • SEVENFAKTA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere og procentdel af sikkerhedshændelser (AE'er)
Tidsramme: Fra tidspunktet for samtykke til BE-start indtil 3 dage efter sidste dosis af SEVENFACT®.
Uønskede hændelser og SAE'er defineret af European Haemophilia Safety Surveillance System 2018 (EUHASS) og Serious Adverse Events (SAE'er) som defineret af US Food and Drug Association.
Fra tidspunktet for samtykke til BE-start indtil 3 dage efter sidste dosis af SEVENFACT®.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbejdspartnere

LFB USA, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Ledende efterforsker: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juni 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. november 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. november 2020

Først opslået (Faktiske)

30. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

21. november 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2023

Sidst verificeret

1. november 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ATHN 16

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner