SEVENFACT® verenvuototapahtumiin hemofiliassa estäjien kanssa
SEVENFACT®:n turvallisuus verenvuototapahtumien hoitoon potilailla, joilla on hemofilia A tai B ja joilla on estäjiä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite:
SEVENFACT®:n turvallisuuden arvioimiseksi, kun sitä käytetään verenvuotojaksojen hoitoon potilailla, joilla on hemofilia A tai B ja joilla on estäjiä joko profylaktisen hoidon kanssa tai ilman
Opintosuunnitelma:
Vaihe IV monikeskus, USA-keskeinen, avoin turvallisuustutkimus, johon otettiin mukaan hemofilia A- ja B-potilaita, joilla on vähintään 12-vuotiaita inhibiittoreita ja jotka ovat joko pitkäaikaisessa ennaltaehkäisevässä hoidossa (esim. emitistsumabi) läpimurron riskissä verenvuototapahtuma (BE) tai jotka eivät saa ennaltaehkäisevää hoitoa ja jotka saattavat tarvita BE:n hallintaa.
Opintojen kesto:
Osallistujia seurataan pitkittäin ilmoittautumishetkestä heidän tutkimukseen osallistumisensa loppuun. Opintojen enimmäiskesto tutkimukseen osallistujalle on enintään 2 vuotta ilmoittautumisesta lukien.
Tavoitekertymä:
Tämä on monipaikkainen tutkimus, johon odotetaan osallistuvan noin 28–55 osallistujaa noin 100 verenvuototapahtuman hoitamiseksi. Tutkimukseen osallistuu vähintään 23 osallistujaa profylaktiseen emitistsumabihoitoon ja 5 osallistujaa muihin hoitoihin.
Tietojen analysointi:
Näytteen koon määritys:
Haven 1 -tutkimuksen tuloksia käytettiin vuotuisten verenvuotojen (ABR) laskemiseen ennaltaehkäisevää hoitoa saaneilla henkilöillä. Nämä laskettiin ABR-arvolla kolme emitistsumabiprofylaktista hoitoa saaville osallistujille ja 20 muita hoitoja saaville osallistujille.
Näiden tietojen perusteella laskettiin, että 100 BE:n saavuttamiseksi tarvittaisiin 28–55 osallistujaa, joista vähintään 23 osallistujaa saa ennaltaehkäisevää emitsitsumabihoitoa ja 5 osallistujaa muita hoitoja.
Analyysipopulaatiot:
Turvallisuusanalyysisarjaksi määritellään kaikki osallistujat, jotka ovat saaneet vähintään yhden annoksen SEVENFACT®ia. Kaikki turvallisuusanalyysit tehdään turvallisuuspopulaatioiden perusteella, ja osallistujat analysoidaan heidän tosiasiallisesti saamansa SEVENFACT®-annoksen mukaan.
Perusominaisuudet:
Perusominaisuuksista tehdään yhteenveto käyttämällä kuvaavia tilastoja jatkuville muuttujille ja frekvenssiä ja prosenttiosuuksia kategorisille muuttujille.
Turvallisuusarvioinnit:
Kaikki haittatapahtumat (AE) luokitellaan vakavuuden mukaan käyttämällä Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0:aa ja koodataan Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) -version 23.x avulla. Niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE), vakavia TEAE-tapauksia ja hoitoon liittyviä TEAE-tapahtumia (eli haittavaikutuksia [ADR]), esitetään kaikille osallistujille.
TEAE-tapausten määrä sekä TEAE-tapausten, vakavien TEAE-tapausten ja hoitoon liittyvien TEAE-tapausten lukumäärä ja prosenttiosuus esitetään MedDRA-elinjärjestelmäluokissa (SOC) ja ensisijaisena terminä kaikille osallistujille.
Niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on hoidon aiheuttama haittatapahtuma ja/tai allergisia ja anafylaktisia reaktioita, esitetään kaikille osallistujille.
Tehokkuusarvioinnit:
Ei ole ennalta määriteltyjä tehon päätepisteitä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
- Puhelinnumero: 122 (800)-360-2846
- Sähköposti: cfedor@athn.org
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Jessica Callis
- Puhelinnumero: 123 800-360-2846
- Sähköposti: jcallis@athn.org
Opiskelupaikat
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Valmis
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Rekrytointi
- Arkansas Center for Bleeding Disorders
-
Ottaa yhteyttä:
- Carol Pierce, RN
- Puhelinnumero: 501-364-1076
- Sähköposti: piercecarold@uams.edu
-
Päätutkija:
- Shelley Crary, MD
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Rekrytointi
- Orthopaedic Institute for Children
-
Ottaa yhteyttä:
- Doris Quon, MD
- Sähköposti: dquon@mednet.ucla.edu
-
Päätutkija:
- Doris Quon, MD
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Rekrytointi
- University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Celynn Knight
- Sähköposti: ceknight@ucdavis.edu
-
Päätutkija:
- Kim Schafer, RN, FNP
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Valmis
- Children's National Hemophilia Center
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Valmis
- Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 31404
- Rekrytointi
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
-
Päätutkija:
- Megan Brown, MD
-
Ottaa yhteyttä:
- Megan Brown, MD
- Sähköposti: megan.brown@emory.edu
-
Savannah, Georgia, Yhdysvallat, 31404
- Rekrytointi
- Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Alta Castellano, RN
- Sähköposti: Alta.Castellino@hcahealthcare.com
-
Päätutkija:
- Ashley Eason
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Rekrytointi
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Carmen Zhou
- Puhelinnumero: 617-726-2737
- Sähköposti: czhou12@mgh.harvard.edu
-
Päätutkija:
- Eric Grabowski, MD
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Rekrytointi
- Henry Ford Health System
-
Ottaa yhteyttä:
- Philip Kuriakose, MD
- Sähköposti: pkuriak1@hfhs.org
-
Päätutkija:
- Philip Kuriakose, MD
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Rekrytointi
- Children's Hospital of Michigan
-
Ottaa yhteyttä:
- Meera Chitlur, MD
- Sähköposti: mchitlur@dmc.org
-
Päätutkija:
- Meera Chitlur, MD
-
Lansing, Michigan, Yhdysvallat, 48912
- Rekrytointi
- MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Ottaa yhteyttä:
- Anna Burghardt
- Sähköposti: annarn@msu.edu
-
Päätutkija:
- Shiva Shrotriya, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- Ei vielä rekrytointia
- Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
-
Ottaa yhteyttä:
- Mark Reding, MD
-
Päätutkija:
- Mark Reding, MD
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Valmis
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- Rekrytointi
- Kansas City Regional Hemophilia Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Eryn Bilynsky
- Puhelinnumero: 816-302-6853
- Sähköposti: erbilynsky@cmh.edu
-
Päätutkija:
- Lauren Amos, MD
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Rekrytointi
- Northwell Health, Long Island Jewish
-
Ottaa yhteyttä:
- Suchitra Acharya, MD
- Sähköposti: Sacharya@northwell.edu
-
Päätutkija:
- Suchitra Acharya, MD
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27834
- Ei vielä rekrytointia
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Ottaa yhteyttä:
- Darla Liles
-
Päätutkija:
- Darla Liles, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rekrytointi
- University Hospitals Health System Cleveland
-
Ottaa yhteyttä:
- Julia Martiradonna
- Puhelinnumero: 216-844-3329
- Sähköposti: Julia.martiradonna@uhhospitals.org
-
Päätutkija:
- John Letterio, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Rekrytointi
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Ottaa yhteyttä:
- Osman Khan, MD
- Sähköposti: osman-khan@ouhsc.edu
-
Päätutkija:
- Osman Khan, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Rekrytointi
- Vanderbilt University Medical Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Alyssa Weakley
- Sähköposti: alyssa.weakley@vumc.org
-
Alatutkija:
- Michelle Chi, MD
-
Päätutkija:
- Shannon Walker, MD
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Rekrytointi
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
-
Ottaa yhteyttä:
- Miguel Escobar, MD
- Sähköposti: Miguel.Escobar@uth.tmc.edu
-
Päätutkija:
- Miguel Escobar, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla on diagnosoitu hemofilia A tai B estäjien kanssa.
- Ole 12-vuotias tai vanhempi
- Pystyy ymmärtämään ja olemaan halukas noudattamaan pöytäkirjan ehtoja tai sinulla on oltava laillinen huoltaja, joka pystyy ymmärtämään ja noudattamaan pöytäkirjan ehtoja
- olet lukenut, ymmärtänyt ja dokumentoinut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen
- Pystyy tarjoamaan lääketieteellistä näyttöä aiemman sairaushistorian kautta aiemmista estäjätasoista
- Haluaa ja pystyä käyttämään ATHN-mobiilisovellusta tai paperipäiväkirjaa BE:n ja lääkkeiden käytön dokumentointiin
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on hemostaasihäiriö hemofilia A tai B:n lisäksi
- Sinulla on tunnettu tai epäilty intoleranssi tai yliherkkyys SEVENFACT®:lle tai sen aineosille
- Sinulla on tunnettu allergia tai yliherkkyys kaneille tai kanin proteiineille
- Saat verenvuodon profylaktista hoitoa lääkkeellä tai biologisella aineella, jota FDA ei ole hyväksynyt tähän käyttöön
- Sinulle on implantoitu tutkittava lääketieteellinen laite viimeisten 6 kuukauden aikana
- Olet saanut tutkittavan lääkkeen 30 päivän sisällä lähtötilanteesta
- Suunniteltu valinnainen kirurginen toimenpide tutkimukseen osallistumisen aikana*
sinulla on jokin henkeä uhkaava sairaus tai muu sairaus tai tila, joka tutkijan arvion mukaan voisi aiheuttaa potentiaalisen vaaran potilaalle tai häiritä tutkimukseen osallistumista tai tutkimustulosta (esim. aiemmin reagoimattomuus tuotteiden ohittamiseen tai tromboembolinen sairaus)
- Jos osallistuja tarvitsee suunnittelematonta leikkausta, osallistujaa ei poisteta tutkimuksesta, ellei tutkija katso sen tarpeelliseksi. Sen sijaan osallistuja saa hoitavan lääkärin määräämän tavanomaisen hoitohoidon. Jos osallistujaa ei peruuteta tutkimuksesta, osallistujan osallistuminen tutkimukseen keskeytetään, kunnes tutkija katsoo, että hänen on turvallista jatkaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Hemofilia A ja B tapaukset
SEVENFACT® on hyväksytty verenvuototapahtumien hoitoon potilailla, joilla on hemofilia A tai B estäjien kanssa.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia edelleen SEVENFACTin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on hemofilia A tai B ja joilla on estäjiä profylaktisten hoitojen läsnä ollessa tai ilman.
Annostelusta päättää hoitava lääkäri, ja jokaiselle osallistujalle toimitetaan yhdeksän 75 µg/kg annosta vastaavat määrät, mikä vastaa SEVENFACTin USPI:n mukaista suositeltua annosteluaikataulua.
Verenvuotojakson (BE) sattuessa osallistuja joko antaa oikean annoksen itse hoitavan tutkijan ohjauksessa tai annos annetaan hoitolaitoksessa.
|
siirtogeenisesti tuotettu, aktivoitu, rekombinantti, ihmisen tekijä VII (rhFVIIa) -proteiini, jonka tuotenimi on SEVENFACT®.
Tämä proteiini on hyytymistekijä hyytymiskaskadissa, jota tuotetaan ja puhdistetaan siirtogeenisten kaniinien maidosta.
SEVENFACT on hyväksytty verenvuotojaksojen hoitoon ja hallintaan aikuisilla ja nuorilla (12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla), joilla on hemofilia A tai B ja joilla on estäjiä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä ja turvallisuustapahtumien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Suostumushetkestä BE:n alkamiseen 3 päivään viimeisen SEVENFACT®-annoksen jälkeen.
|
European Haemophilia Safety Surveillance System 2018:n (EUHASS) määrittelemät haittatapahtumat ja vakavat haittatapahtumat sekä Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeliiton määrittelemät vakavat haittatapahtumat (SAE).
|
Suostumushetkestä BE:n alkamiseen 3 päivään viimeisen SEVENFACT®-annoksen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Mark Reding, MD, University of Minnesota
- Päätutkija: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hematologiset sairaudet
- Veren hyytymishäiriöt
- Hemorragiset häiriöt
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Veren hyytymishäiriöt, perinnölliset
- Koagulaatioproteiinien häiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Hydrolaasit
- Entsyymit
- Entsyymit ja koentsyymit
- Veriproteiinit
- Endopeptidaasit
- Peptidihydrolaasit
- Seriini endopeptidaasit
- Seriiniproteaasit
- Veren hyytymistekijät
- Faktori VII
- Faktori VIIa
Muut tutkimustunnusnumerot
- ATHN 16
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .