Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

SEVENFACT® для кровотечений при гемофилии с ингибиторами

20 ноября 2023 г. обновлено: American Thrombosis and Hemostasis Network

Безопасность SEVENFACT® для лечения кровотечений у пациентов с гемофилией A или B с ингибиторами

Многоцентровое, ориентированное на США, открытое исследование безопасности IV фазы, включающее участников с гемофилией А или В с ингибиторами в возрасте 12 лет и старше, которые либо находятся на длительном профилактическом лечении (например, эмицизумаб), либо имеют риск прорыва кровотечение (BE), или те, кто не проходит профилактическое лечение, которым может потребоваться контроль BE.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Основная цель:

Оценить безопасность SEVENFACT® при использовании для лечения эпизодов кровотечения у участников с гемофилией A или B с ингибиторами с профилактическим лечением или без него.

Дизайн исследования:

Многоцентровое, ориентированное на США, открытое исследование безопасности IV фазы, включающее участников с гемофилией А и В с ингибиторами в возрасте 12 лет и старше, которые либо находятся на длительном профилактическом лечении (например, эмицизумаб), либо подвержены риску прорыва кровотечение (BE), или те, кто не проходит профилактическое лечение, которым может потребоваться контроль BE.

Продолжительность исследования:

Участники будут отслеживаться в продольном направлении с момента регистрации до окончания их участия в исследовании. Максимальная продолжительность обучения для любого участника исследования будет составлять до 2 лет с момента зачисления.

Целевое начисление:

Это многоцентровое исследование, в котором, как ожидается, примут участие от 28 до 55 участников, чтобы добиться лечения примерно 100 эпизодов кровотечения. В исследование будет включено не менее 23 участников, получающих профилактическое лечение эмицизумабом, и 5 участников, получающих другие виды лечения.

Анализ данных:

Определение размера выборки:

Результаты исследования Haven 1 были использованы для расчета годовой частоты кровотечений (СКК) у лиц, получающих профилактическое лечение. Они были рассчитаны при ABR, равном трем для участников, получавших профилактическое лечение эмицизумабом, и 20 для участников, получавших другие виды лечения.

На основании этих данных было подсчитано, что для достижения 100 BE потребуется от 28 до 55 участников, минимум 23 участника на профилактическом лечении эмицизумабом и 5 участников на других видах лечения.

Анализ населения:

Набор для анализа безопасности определяется как все участники, получившие хотя бы одну дозу SEVENFACT®. Все анализы безопасности будут проводиться на основе группы безопасности, а участников будут анализировать в соответствии с дозой SEVENFACT®, которую они фактически получили.

Базовые характеристики:

Базовые характеристики будут обобщены с использованием описательной статистики для непрерывных переменных, а также частот и процентов для категориальных переменных.

Оценка безопасности:

Все нежелательные явления (НЯ) будут оцениваться по тяжести с использованием Общих терминологических критериев для нежелательных явлений (CTCAE) версии 5.0 и кодироваться с использованием Медицинского словаря регуляторной деятельности (MedDRA) версии 23.x. Для всех участников будут представлены количество и процент участников с НЯ, возникшими во время лечения (ПНЯ), серьезными НЯ (СНЯ), серьезными ПНЯ и связанными с лечением НЯ (т. е. побочными реакциями на лекарства [НЛР]).

Количество TEAE, а также количество и процент участников с TEAE, серьезными TEAE и TEAE, связанными с лечением, будут представлены MedDRA System Organ Class (SOC) и предпочтительным термином для всех участников.

Количество и процент участников с побочными эффектами, возникшими при лечении, и/или аллергическими и анафилактическими реакциями будут представлены для всех участников.

Оценка эффективности:

Заранее заданных конечных точек эффективности не существует.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

55

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Номер телефона: 122 (800)-360-2846
  • Электронная почта: cfedor@athn.org

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Jessica Callis
  • Номер телефона: 123 800-360-2846
  • Электронная почта: jcallis@athn.org

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
        • Контакт:
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shanna White, MD
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Рекрутинг
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Контакт:
          • Carol Pierce, RN
          • Номер телефона: 501-364-1076
          • Электронная почта: piercecarold@uams.edu
        • Главный следователь:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Рекрутинг
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Еще не набирают
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Еще не набирают
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Children's National Hemophilia Center
        • Контакт:
          • Michael Guerrera, MD
        • Главный следователь:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Рекрутинг
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Рекрутинг
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Главный следователь:
          • Megan Brown, MD
        • Контакт:
      • Savannah, Georgia, Соединенные Штаты, 31404
        • Рекрутинг
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты, 70112
        • Отозван
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, Соединенные Штаты, 70461
        • Рекрутинг
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Соединенные Штаты, 04074
        • Отозван
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Рекрутинг
        • Henry Ford Health System
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Michigan
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Соединенные Штаты, 48912
        • Рекрутинг
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Еще не набирают
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Контакт:
          • Mark Reding, MD
        • Главный следователь:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Рекрутинг
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Рекрутинг
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Контакт:
          • Eryn Bilynsky
          • Номер телефона: 816-302-6853
          • Электронная почта: erbilynsky@cmh.edu
        • Главный следователь:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты, 11040
        • Рекрутинг
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты, 27834
        • Еще не набирают
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Контакт:
          • Darla Liles
        • Главный следователь:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
        • Рекрутинг
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Еще не набирают
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Allison Wheeler, MD
        • Младший исследователь:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Miguel Escobar, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 12 лет до 100 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Наличие гемофилии А или В с ингибиторами.
  2. Быть в возрасте 12 лет и старше
  3. Быть способным понимать и желать соблюдать условия протокола или иметь законного опекуна, способного понимать и соблюдать условия протокола
  4. Прочитали, поняли и задокументировали письменное информированное согласие/согласие
  5. Быть в состоянии предоставить медицинские доказательства из предыдущей медицинской истории предыдущих уровней ингибитора
  6. Быть готовым и способным использовать мобильное приложение ATHN или бумажный дневник для документирования нежелательных явлений и приема лекарств.

Критерий исключения:

  1. Имеют нарушение гемостаза в дополнение к гемофилии А или В
  2. Иметь известную или предполагаемую непереносимость или гиперчувствительность к SEVENFACT® или его ингредиентам.
  3. Имейте известную аллергию или гиперчувствительность к кроликам или кроличьим белкам
  4. Получают профилактическое лечение кровотечения лекарственным или биологическим препаратом, не одобренным для этого FDA.
  5. У вас была имплантация исследуемого медицинского устройства в течение предшествующих 6 месяцев.
  6. Получили исследуемый препарат в течение 30 дней после исходного визита
  7. Запланировать плановую хирургическую процедуру на время участия в исследовании*

  8. Наличие какого-либо опасного для жизни заболевания или другого заболевания или состояния, которое, по мнению исследователя, может представлять потенциальную опасность для пациента или помешать участию в исследовании или исходу исследования (например, в анамнезе невосприимчивость к шунтирующим препаратам или тромбоэмболическая болезнь)

    • Если участнику требуется незапланированная операция, он не будет исключен из исследования, если только исследователь не сочтет это необходимым. Вместо этого участник получит стандартное лечение, определенное лечащим врачом. Если участник не исключен из исследования, его участие в исследовании будет приостановлено до тех пор, пока исследователь не сочтет, что для него безопасно продолжать.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Случаи гемофилии А и В
SEVENFACT® был одобрен для лечения кровотечений у лиц с гемофилией A или B с ингибиторами. Это исследование предназначено для дальнейшего изучения безопасности и переносимости SEVENFACT у участников с гемофилией A или B с ингибиторами при наличии или отсутствии профилактической терапии. Дозирование будет на усмотрение лечащего врача, и каждому участнику будет предоставлено эквивалентное девяти дозам по 75 мкг/кг, что соответствует рекомендуемому графику дозирования, указанному в Информации о предписаниях SEVENFACT в США (USPI). В случае эпизода кровотечения (BE) участник либо самостоятельно введет правильную дозу под руководством лечащего исследователя, либо доза будет введена в лечебном учреждении.
Лекарство: фактор свертывания крови VIIa [рекомбинантный]-jncw
трансгенно полученный, активированный, рекомбинантный белок человеческого фактора VII (rhFVIIa) под торговой маркой SEVENFACT®. Этот белок является фактором свертывания в каскаде коагуляции, который вырабатывается и очищается из молока трансгенных кроликов. SEVENFACT одобрен для лечения и контроля эпизодов кровотечения у взрослых и подростков (в возрасте 12 лет и старше) с гемофилией A или B с ингибиторами.
Другие имена:
  • СЕМЬФАКТ

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников и процент происшествий, связанных с безопасностью (НЯ)
Временное ограничение: С момента согласия до начала ПБ до 3 дней после последней дозы SEVENFACT®.
Нежелательные явления и СНЯ, определенные Европейской системой надзора за безопасностью гемофилии 2018 г. (EUHASS), и серьезные нежелательные явления (СНЯ), определенные Ассоциацией пищевых продуктов и лекарственных средств США.
С момента согласия до начала ПБ до 3 дней после последней дозы SEVENFACT®.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

American Thrombosis and Hemostasis Network

Соавторы

LFB USA, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Главный следователь: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 ноября 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 ноября 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 ноября 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 ноября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2023 г.

Последняя проверка

1 ноября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ATHN 16

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bahrain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться