SEVENFACT® para eventos hemorrágicos em hemofilia com inibidores
Segurança de SEVENFACT® para o tratamento de eventos hemorrágicos em pacientes com hemofilia A ou B com inibidores
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo primário:
Avaliar a segurança do SEVENFACT® quando usado para tratar episódios hemorrágicos em participantes com Hemofilia A ou B com inibidores com ou sem tratamento profilático
Design de estudo:
Estudo de segurança de fase IV, multicêntrico, centrado nos EUA, aberto, envolvendo participantes com hemofilia A e B com inibidores de 12 anos de idade ou mais, que estão em tratamento profilático de longo prazo (por exemplo, emicizumabe) em risco de apresentar um avanço evento hemorrágico (BE), ou que não estejam em tratamento profilático e que precisem controlar um BE.
Duração do estudo:
Os participantes serão acompanhados longitudinalmente desde o momento da inscrição até o final de sua participação no estudo. A duração máxima do estudo para qualquer participante no estudo será de até 2 anos a partir do momento da inscrição.
Acumulação Alvo:
Este é um estudo multi-local no qual se prevê que aproximadamente 28 a 55 participantes serão inscritos para alcançar o tratamento de aproximadamente 100 eventos hemorrágicos. O estudo terá como alvo a inscrição de um mínimo de 23 participantes em tratamento profilático com emicizumabe e 5 participantes em outros tratamentos.
Análise de dados:
Determinação do Tamanho da Amostra:
Os resultados do estudo Haven 1 foram usados para calcular as taxas anuais de sangramento (ABR) em indivíduos que receberam tratamento profilático. Estes foram calculados em um ABR de três para participantes recebendo tratamento profilático com emicizumabe e 20 para participantes recebendo outros tratamentos.
Com base nesses dados, calculou-se que seriam necessários entre 28 e 55 participantes para atingir 100 BEs com um mínimo de 23 participantes em tratamento profilático com emicizumabe e 5 participantes em outros tratamentos.
Populações de análise:
O Conjunto de Análise de Segurança é definido como todos os participantes que receberam pelo menos uma dose única de SEVENFACT®. Todas as análises de segurança serão realizadas com base na população de segurança, e os participantes serão analisados de acordo com a dose de SEVENFACT® que efetivamente receberam.
Características base:
As características da linha de base serão resumidas usando estatísticas descritivas para variáveis contínuas e frequências e porcentagens para variáveis categóricas.
Avaliações de segurança:
Todos os Eventos Adversos (AEs) serão classificados quanto à gravidade utilizando Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0 e codificados usando o Dicionário Médico de Atividades Regulatórias (MedDRA) versão 23.x. O número e a porcentagem de participantes com EAs emergentes do tratamento (TEAEs), EAs graves (SAEs), TEAEs graves e TEAEs relacionados ao tratamento (ou seja, reações adversas a medicamentos [RAMs]) serão apresentados para todos os participantes.
O número de TEAEs, bem como o número e a porcentagem de participantes com TEAEs, TEAEs graves e TEAEs relacionados ao tratamento serão apresentados por MedDRA System Organ Class (SOC) e termo preferencial para todos os participantes.
O número e a porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento e/ou reações alérgicas e anafiláticas serão apresentados para todos os participantes.
Avaliações de eficácia:
Não há parâmetros de eficácia pré-especificados.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
- Número de telefone: 122 (800)-360-2846
- E-mail: cfedor@athn.org
Estude backup de contato
- Nome: Jessica Callis
- Número de telefone: 123 800-360-2846
- E-mail: jcallis@athn.org
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Recrutamento
- Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
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Contato:
- Shanna White, MD
- E-mail: swhite@phoenixchildrens.com
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Contato:
- Erica Sieber, RN
- E-mail: esieber@phoenixchildrens.com
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Investigador principal:
- Shanna White, MD
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-
Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Recrutamento
- Arkansas Center for Bleeding Disorders
-
Contato:
- Carol Pierce, RN
- Número de telefone: 501-364-1076
- E-mail: piercecarold@uams.edu
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Investigador principal:
- Shelley Crary, MD
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-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Recrutamento
- Orthopaedic Institute for Children
-
Contato:
- Doris Quon, MD
- E-mail: dquon@mednet.ucla.edu
-
Investigador principal:
- Doris Quon, MD
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Ainda não está recrutando
- Childrens Hospital Los Angeles
-
Contato:
- Elsa Raigoza
- E-mail: eraigoza@chla.usc.edu
-
Investigador principal:
- Guy Young, MD
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Ainda não está recrutando
- University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
-
Contato:
- Adam Giermasz, MD
- E-mail: Giermasz@ucdavis.edu
-
Investigador principal:
- Adam Giermasz, MD
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Recrutamento
- Children's National Hemophilia Center
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Contato:
- Michael Guerrera, MD
-
Investigador principal:
- Michael Guerrera, MD
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- Recrutamento
- Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
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Contato:
- Sheila Frederick
- E-mail: sheila.frederick@orlandohealth.com
-
Investigador principal:
- Shveta Gupta, MD
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Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Recrutamento
- Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
-
Investigador principal:
- Megan Brown, MD
-
Contato:
- Megan Brown, MD
- E-mail: megan.brown@emory.edu
-
Savannah, Georgia, Estados Unidos, 31404
- Recrutamento
- Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
-
Contato:
- Alta Castellano, RN
- E-mail: Alta.Castellino@hcahealthcare.com
-
Investigador principal:
- Ashley Eason
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-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
- Retirado
- Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
-
Slidell, Louisiana, Estados Unidos, 70461
- Recrutamento
- Louisiana Center for Advanced Medicine
-
Contato:
- Jesus Monico
- E-mail: jmonico@msadvancedmedicine.com
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Investigador principal:
- Sharon Pennington, MD
-
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Maine
-
Scarborough, Maine, Estados Unidos, 04074
- Retirado
- Maine Hemophilia and Thrombosis Center
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
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Contato:
- Carmen Zhou
- Número de telefone: 617-726-2737
- E-mail: czhou12@mgh.harvard.edu
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Investigador principal:
- Eric Grabowski, MD
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-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Recrutamento
- Henry Ford Health System
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Contato:
- Philip Kuriakose, MD
- E-mail: pkuriak1@hfhs.org
-
Investigador principal:
- Philip Kuriakose, MD
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Recrutamento
- Children's Hospital of Michigan
-
Contato:
- Meera Chitlur, MD
- E-mail: mchitlur@dmc.org
-
Investigador principal:
- Meera Chitlur, MD
-
Lansing, Michigan, Estados Unidos, 48912
- Recrutamento
- MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
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Contato:
- Anna Burghardt
- E-mail: annarn@msu.edu
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Investigador principal:
- Shawn Jobe, MD
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Ainda não está recrutando
- Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
-
Contato:
- Mark Reding, MD
-
Investigador principal:
- Mark Reding, MD
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Comprehensive Hemophilia Center
-
Contato:
- Rajiv Pruthi, MD
- E-mail: pruthi.rajiv@mayo.edu
-
Investigador principal:
- Rajiv Pruthi, MD
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Recrutamento
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Contato:
- Wendy Thomson
- E-mail: wthomson@msadvancedmedicine.com
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Investigador principal:
- Spencer Sullivan, MD
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-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- Recrutamento
- Kansas City Regional Hemophilia Center
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Contato:
- Eryn Bilynsky
- Número de telefone: 816-302-6853
- E-mail: erbilynsky@cmh.edu
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Investigador principal:
- Lauren Amos, MD
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
- Recrutamento
- Northwell Health, Long Island Jewish
-
Contato:
- Suchitra Acharya, MD
- E-mail: Sacharya@northwell.edu
-
Investigador principal:
- Suchitra Acharya, MD
-
-
North Carolina
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos, 27834
- Ainda não está recrutando
- Brody School of Medicine at East Carolina University
-
Contato:
- Darla Liles
-
Investigador principal:
- Darla Liles, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Recrutamento
- University Hospitals Health System Cleveland
-
Contato:
- Sally Muehle
- Número de telefone: 216-983-3178
- E-mail: sally.muehle@uhhospitals.org
-
Investigador principal:
- Sanjay Ahuja, MD
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Ainda não está recrutando
- Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
-
Contato:
- Osman Khan, MD
- E-mail: osman-khan@ouhsc.edu
-
Investigador principal:
- Osman Khan, MD
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contato:
- Alyssa Weakley
- E-mail: alyssa.weakley@vumc.org
-
Investigador principal:
- Allison Wheeler, MD
-
Subinvestigador:
- Michelle Chi, MD
-
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
-
Contato:
- Miguel Escobar, MD
- E-mail: Miguel.Escobar@uth.tmc.edu
-
Investigador principal:
- Miguel Escobar, MD
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter diagnóstico de hemofilia A ou B com inibidores.
- Ter 12 anos de idade ou mais
- Ser capaz de entender e cumprir as condições do protocolo ou ter um responsável legal que seja capaz de entender e cumprir as condições do protocolo
- Ter lido, compreendido e documentado o consentimento/consentimento informado por escrito
- Ser capaz de fornecer evidências médicas por meio de histórico médico anterior de níveis anteriores de inibidores
- Estar disposto e ser capaz de usar o aplicativo móvel ATHN ou um diário de papel para documentar BEs e uso de medicamentos
Critério de exclusão:
- Tem um distúrbio de hemostasia além da hemofilia A ou B
- Tem intolerância ou hipersensibilidade conhecida ou suspeita ao SEVENFACT® ou seus ingredientes
- Tem alergia ou hipersensibilidade conhecida a coelhos ou proteínas de coelho
- Estão recebendo tratamento profilático para sangramento com um medicamento ou biológico que não é aprovado para esse uso pelo FDA
- Tiveram implantação de um dispositivo médico experimental nos últimos 6 meses
- Ter recebido um medicamento experimental dentro de 30 dias da visita inicial
- Ter um procedimento cirúrgico eletivo planejado durante a duração de sua participação no estudo*
Ter qualquer doença com risco de vida ou outra doença ou condição que, na opinião do investigador, possa representar um risco potencial para o paciente ou interferir na participação no estudo ou no resultado do estudo (por exemplo, história de não resposta a produtos de bypass ou doença tromboembólica)
- Se um participante necessitar de uma cirurgia não planejada, o participante não será retirado do estudo, a menos que o investigador considere necessário. Em vez disso, o participante receberá tratamento padrão conforme determinado pelo médico assistente. Se o participante não for retirado do estudo, a participação do participante no estudo será interrompida até que o investigador sinta que é seguro para ele continuar.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Casos de Hemofilia A e B
SEVENFACT® foi aprovado para o tratamento de eventos hemorrágicos em indivíduos com hemofilia A ou B com inibidores.
Este estudo destina-se a investigar ainda mais a segurança e a tolerabilidade do SEVENFACT em participantes com hemofilia A ou B com inibidores na presença ou ausência de terapias profiláticas.
A dosagem ficará a critério do médico assistente, e cada participante receberá o equivalente a nove doses de 75 µg/kg, que se alinha com o esquema de dosagem recomendado conforme fornecido nas Informações de Prescrição dos Estados Unidos (USPI) do SEVENFACT.
No caso de um episódio de sangramento (BE), o participante irá auto-administrar a dose correta sob a orientação do investigador responsável pelo tratamento ou a dose será administrada em uma instalação de tratamento.
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uma proteína de fator VII humano (rhFVIIa) recombinante, ativada e produzida transgenicamente com o nome comercial de SEVENFACT®.
Esta proteína é um fator de coagulação na cascata de coagulação que é produzida e purificada a partir do leite de coelhos transgênicos.
SEVENFACT é aprovado para o tratamento e controle de episódios hemorrágicos que ocorrem em adultos e adolescentes (a partir de 12 anos de idade) com hemofilia A ou B com inibidores.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de participantes e porcentagem de Eventos de Segurança (AEs)
Prazo: Desde o consentimento até o início do BE até 3 dias após a última dose de SEVENFACT®.
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Eventos adversos e SAEs definidos pelo Sistema Europeu de Vigilância de Segurança em Hemofilia 2018 (EUHASS) e Eventos Adversos Graves (SAEs) conforme definidos pela US Food and Drug Association.
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Desde o consentimento até o início do BE até 3 dias após a última dose de SEVENFACT®.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Mark Reding, MD, University of Minnesota
- Investigador principal: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ATHN 16
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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