Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

SEVENFACT® pro krvácivé příhody u hemofilie s inhibitory

20. listopadu 2023 aktualizováno: American Thrombosis and Hemostasis Network

Bezpečnost přípravku SEVENFACT® pro léčbu krvácivých příhod u pacientů s hemofilií A nebo B s inhibitory

Fáze IV multicentrická, otevřená, otevřená studie bezpečnosti zaměřená na USA, do které byli zařazeni účastníci s hemofilií A nebo B s inhibitory ve věku 12 let a starší, kteří jsou buď na dlouhodobé profylaktické léčbě (např. krvácivou příhodou (BE), nebo kteří nejsou na profylaktické léčbě, kteří mohou potřebovat kontrolu BE.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíl:

Vyhodnotit bezpečnost přípravku SEVENFACT® při použití k léčbě krvácivých epizod u účastníků s hemofilií A nebo B s inhibitory buď s profylaktickou léčbou nebo bez ní

Studovat design:

Fáze IV multicentrická, otevřená, otevřená studie bezpečnosti zaměřená na USA, do které byli zařazeni účastníci s hemofilií A a B s inhibitory ve věku 12 let a starší, kteří jsou buď na dlouhodobé profylaktické léčbě (např. krvácivou příhodou (BE), nebo kteří nejsou na profylaktické léčbě, kteří mohou potřebovat kontrolu BE.

Délka studia:

Účastníci budou průběžně sledováni od okamžiku zápisu do konce jejich účasti ve studii. Maximální délka studia pro kteréhokoli účastníka studie bude až 2 roky od okamžiku zápisu.

Cílové časové rozlišení:

Jedná se o vícemístnou studii, do které se očekává přibližně 28 až 55 účastníků, aby bylo dosaženo léčby přibližně 100 krvácivých příhod. Studie se zaměří na zařazení minimálně 23 účastníků na profylaktickou léčbu emicizumabem a 5 účastníků na jinou léčbu.

Analýza dat:

Určení velikosti vzorku:

Výsledky ze studie Haven 1 byly použity k výpočtu roční míry krvácení (ABR) u jedinců dostávajících profylaktickou léčbu. Ty byly vypočteny při ABR 3 pro účastníky, kteří dostávali profylaktickou léčbu emicizumabem, a 20 pro účastníky, kteří dostávali jinou léčbu.

Na základě těchto údajů bylo vypočteno, že k dosažení 100 BE by bylo zapotřebí 28 až 55 účastníků s minimálně 23 účastníky na profylaktické léčbě emicizumabem a 5 účastníky na jiné léčbě.

Analytické populace:

Sada pro analýzu bezpečnosti je definována jako všichni účastníci, kteří dostali alespoň jednu dávku přípravku SEVENFACT®. Všechny analýzy bezpečnosti budou provedeny na základě bezpečnostní populace a účastníci budou analyzováni podle dávky SEVENFACT®, kterou skutečně dostali.

Základní charakteristiky:

Základní charakteristiky budou shrnuty pomocí deskriptivní statistiky pro spojité proměnné a frekvence a procenta pro kategorické proměnné.

Hodnocení bezpečnosti:

Všechny nežádoucí příhody (AEs) budou klasifikovány podle závažnosti pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 a kódovány pomocí Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) verze 23.x. U všech účastníků bude uveden počet a procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými AE (SAE), závažnými TEAE a TEAE souvisejícími s léčbou (tj. nežádoucí reakce na léky [ADR]).

Počet TEAE, stejně jako počet a procento účastníků s TEAE, závažnými TEAE a TEAE souvisejícími s léčbou, bude uveden podle MedDRA třídy orgánových systémů (SOC) a preferovaný termín pro všechny účastníky.

U všech účastníků bude uveden počet a procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a/nebo alergickými a anafylaktickými reakcemi.

Hodnocení účinnosti:

Neexistují žádné předem specifikované koncové body účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

55

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonní číslo: 122 (800)-360-2846
  • E-mail: cfedor@athn.org

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Jessica Callis
  • Telefonní číslo: 123 800-360-2846
  • E-mail: jcallis@athn.org

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Nábor
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Doris Quon, MD
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Zatím nenabíráme
        • Childrens Hospital Los Angeles
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Guy Young, MD
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Zatím nenabíráme
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Adam Giermasz, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Children's National Hemophilia Center
        • Kontakt:
          • Michael Guerrera, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Michael Guerrera, MD
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Nábor
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shveta Gupta, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Nábor
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Megan Brown, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Spojené státy, 31404
        • Nábor
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ashley Eason
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
        • Staženo
        • Louisiana Center for Bleeding and Clotting Disorders, Tulane
      • Slidell, Louisiana, Spojené státy, 70461
        • Nábor
        • Louisiana Center for Advanced Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sharon Pennington, MD
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Spojené státy, 04074
        • Staženo
        • Maine Hemophilia and Thrombosis Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Nábor
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Nábor
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Spojené státy, 48912
        • Nábor
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shawn Jobe, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Zatím nenabíráme
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Mark Reding, MD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rajiv Pruthi, MD
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Nábor
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Spencer Sullivan, MD
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Nábor
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
        • Nábor
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy, 27834
        • Zatím nenabíráme
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Kontakt:
          • Darla Liles
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Nábor
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sanjay Ahuja, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • Zatím nenabíráme
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Nábor
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allison Wheeler, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Michelle Chi, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Miguel Escobar, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 100 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Mějte diagnózu hemofilie A nebo B s inhibitory.
  2. Být starší 12 let
  3. Být schopen porozumět a ochoten dodržovat podmínky protokolu nebo mít zákonného zástupce, který je schopen porozumět podmínkám protokolu a dodržovat je
  4. Přečíst, pochopit a zdokumentovat písemný informovaný souhlas/souhlas
  5. Být schopen poskytnout lékařské důkazy prostřednictvím předchozí anamnézy předchozích hladin inhibitorů
  6. Buďte ochotni a schopni používat mobilní aplikaci ATHN nebo papírový deník k dokumentaci BE a užívání léků

Kritéria vyloučení:

  1. Kromě hemofilie A nebo B máte poruchu hemostázy
  2. Máte známou nebo předpokládanou nesnášenlivost nebo přecitlivělost na přípravek SEVENFACT® nebo jeho složky
  3. Máte známou alergii nebo přecitlivělost na králíky nebo králičí bílkoviny
  4. Dostávají profylaktickou léčbu krvácení pomocí léku nebo biologického přípravku, který není schválen pro toto použití FDA
  5. Během předchozích 6 měsíců jim byl implantován hodnocený zdravotnický prostředek
  6. Obdrželi hodnocený lék do 30 dnů od základní návštěvy
  7. mít naplánovaný elektivní chirurgický zákrok během trvání jejich účasti ve studii*

  8. Máte jakékoli život ohrožující onemocnění nebo jiné onemocnění nebo stav, který by podle úsudku zkoušejícího mohl představovat potenciální riziko pro pacienta nebo narušovat účast ve studii nebo výsledek studie (např. anamnéza nereagování na bypassové přípravky nebo tromboembolické onemocnění)

    • Pokud by účastník vyžadoval neplánovaný chirurgický zákrok, nebude účastník ze studie vyřazen, pokud to zkoušející nebude považovat za nutné. Místo toho se účastníkovi dostane standardní péče, kterou určí ošetřující lékař. Pokud účastník ze studie neodstoupí, účast účastníka ve studii bude pozastavena, dokud zkoušející nebude mít pocit, že je pro něj bezpečné pokračovat.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Případy hemofilie A a B
SEVENFACT® byl schválen pro léčbu krvácivých příhod u jedinců s hemofilií A nebo B pomocí inhibitorů. Tato studie je určena k dalšímu zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti přípravku SEVENFACT u účastníků s hemofilií A nebo B s inhibitory v přítomnosti nebo nepřítomnosti profylaktických terapií. Dávkování bude na uvážení ošetřujícího lékaře a každému účastníkovi bude poskytnuto ekvivalent devíti dávek 75 µg/kg, což je v souladu s doporučeným dávkovacím schématem, jak je uvedeno v dokumentu SEVENFACT's United States Prescription Information (USPI). V případě krvácivé epizody (BE) si účastník buď sám podá správnou dávku pod vedením ošetřujícího zkoušejícího, nebo bude dávka podána v léčebném zařízení.
Lék: koagulační faktor VIIa [rekombinantní]-jncw
transgenně produkovaný, aktivovaný, rekombinantní protein lidského faktoru VII (rhFVIIa) s obchodním názvem SEVENFACT®. Tento protein je srážecím faktorem v koagulační kaskádě, který je produkován a purifikován z mléka transgenních králíků. SEVENFACT je schválen pro léčbu a kontrolu krvácivých příhod vyskytujících se u dospělých a dospívajících (12 let a starších) s hemofilií A nebo B pomocí inhibitorů.
Ostatní jména:
  • SEVENFAKT

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků a procento bezpečnostních událostí (AE)
Časové okno: Od doby udělení souhlasu přes nástup BE do 3 dnů po poslední dávce přípravku SEVENFACT®.
Nežádoucí příhody a SAE definované Evropským systémem sledování bezpečnosti hemofilie 2018 (EUHASS) a Závažné nežádoucí příhody (SAE) podle definice Americké asociace pro potraviny a léčiva.
Od doby udělení souhlasu přes nástup BE do 3 dnů po poslední dávce přípravku SEVENFACT®.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Spolupracovníci

LFB USA, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Vrchní vyšetřovatel: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. listopadu 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. listopadu 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. listopadu 2020

První zveřejněno (Aktuální)

30. listopadu 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

21. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ATHN 16

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie A s inhibitorem

Klinické studie na koagulační faktor VIIa [rekombinantní]-jncw

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit