Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

SEVENFACT® för blödningshändelser vid hemofili med inhibitorer

9 januari 2026 uppdaterad av: American Thrombosis and Hemostasis Network

Säkerhet för SEVENFACT® för behandling av blödningshändelser hos patienter med hemofili A eller B med inhibitorer

Fas IV multicenter, USA-centrerad, öppen säkerhetsstudie som registrerar deltagare med hemofili A eller B med inhibitorer från 12 år och äldre, som antingen står på långvarig profylaktisk behandling (t.ex. emicizumab) med risk att uppleva ett genombrott blödningshändelse (BE), eller som inte är på profylaktisk behandling som kan behöva kontrollera en BE.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Huvudmål:

För att utvärdera säkerheten för SEVENFACT® när det används för att behandla blödningsepisoder hos deltagare med hemofili A eller B med inhibitorer antingen med eller utan profylaktisk behandling

Studera design:

Fas IV multicenter, USA-centrerad, öppen säkerhetsstudie som registrerar deltagare med hemofili A och B med inhibitorer från 12 år och äldre, som antingen står på långvarig profylaktisk behandling (t.ex. emicizumab) med risk att uppleva ett genombrott blödningshändelse (BE), eller som inte är på profylaktisk behandling som kan behöva kontrollera en BE.

Studietid:

Deltagarna kommer att följas longitudinellt från tidpunkten för registrering till slutet av deras deltagande i studien. Den maximala studietiden för alla deltagare i studien kommer att vara upp till 2 år från tidpunkten för registreringen.

Måluppbyggnad:

Detta är en multi-site studie där det förväntas att cirka 28 till 55 deltagare kommer att registreras för att uppnå behandling av cirka 100 blödningar. Studien kommer att inriktas på inskrivning av minst 23 deltagare på emicizumab profylaktisk behandling och 5 deltagare på andra behandlingar.

Dataanalys:

Bestämning av provstorlek:

Resultat från Haven 1-studien användes för att beräkna den årliga blödningsfrekvensen (ABR) hos individer som får profylaktisk behandling. Dessa beräknades till en ABR på tre för deltagare som fick emicizumab profylaktisk behandling och 20 för deltagare som fick andra behandlingar.

Baserat på dessa data beräknades det att mellan 28 och 55 deltagare skulle behövas för att nå 100 BE med minst 23 deltagare på emicizumab profylaktisk behandling och 5 deltagare på andra behandlingar.

Analyspopulationer:

Säkerhetsanalysuppsättningen definieras som alla deltagare som fått minst en enstaka dos av SEVENFACT®. Alla säkerhetsanalyser kommer att utföras baserat på säkerhetspopulationen och deltagarna kommer att analyseras enligt den dos av SEVENFACT® som de faktiskt fått.

Baslinjeegenskaper:

Baslinjeegenskaper kommer att sammanfattas med hjälp av beskrivande statistik för kontinuerliga variabler, och frekvenser och procentsatser för kategoriska variabler.

Säkerhetsbedömningar:

Alla biverkningar (AE) kommer att graderas för allvarlighetsgrad med användning av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 och kodas med Medical Dictionary of Regulatory Activities (MedDRA) version 23.x. Antalet och andelen deltagare med behandlingsframkallande biverkningar (TEAE), allvarliga biverkningar (SAE), allvarliga TEAE och behandlingsrelaterade TEAE (d.v.s. biverkningar [ADR]) kommer att presenteras för alla deltagare.

Antalet TEAE, såväl som antalet och procentandelen av deltagare med TEAE, allvarliga TEAEs och behandlingsrelaterade TEAEs kommer att presenteras av MedDRA System Organ Class (SOC) och föredragen term för alla deltagare.

Antalet och procentandelen deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar och/eller allergiska och anafylaktiska reaktioner kommer att presenteras för alla deltagare.

Effektutvärderingar:

Det finns inga fördefinierade effektmått.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

55

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Carol Fedor, ND, RN, CCRC
  • Telefonnummer: 122 (800)-360-2846
  • E-post: cfedor@athn.org

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Avslutad
        • Arizona Hemophilia and Thrombosis Center at Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Rekrytering
        • Arkansas Center for Bleeding Disorders
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shelley Crary, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
        • Rekrytering
        • Orthopaedic Institute for Children
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Doris Quon, MD
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California at Davis UC Davis Hemostasis and Thrombosis Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Kim Schafer, RN, FNP
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Avslutad
        • Children's National Hemophilia Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • Avslutad
        • Arnold Palmer Hospital for Children - The Haley Center for Children's Cancer and Blood Disorders
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Rekrytering
        • Hemophilia of Georgia Center for Bleeding and Clotting Disorders of Emory, Adult Division
        • Huvudutredare:
          • Megan Brown, MD
        • Kontakt:
      • Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
        • Rekrytering
        • Willett Children's Hospital at Memorial University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ashley Eason
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital Comprehensive Hemophilia and Thrombosis Treatment Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Eric Grabowski, MD
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
        • Rekrytering
        • Henry Ford Health System
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Philip Kuriakose, MD
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Michigan
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Meera Chitlur, MD
      • Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48912
        • Rekrytering
        • MSU Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Shiva Shrotriya, MD
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • Har inte rekryterat ännu
        • Center for Bleeding and Clotting Disorders, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Mark Reding, MD
        • Huvudutredare:
          • Mark Reding, MD
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Avslutad
        • Mayo Comprehensive Hemophilia Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • Rekrytering
        • Kansas City Regional Hemophilia Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lauren Amos, MD
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • Rekrytering
        • Northwell Health, Long Island Jewish
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Suchitra Acharya, MD
    • North Carolina
      • Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
        • Har inte rekryterat ännu
        • Brody School of Medicine at East Carolina University
        • Kontakt:
          • Darla Liles
        • Huvudutredare:
          • Darla Liles, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
        • Rekrytering
        • University Hospitals Health System Cleveland
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • John Letterio, MD
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • Rekrytering
        • Oklahoma Center for Bleeding and Clotting Disorders
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Osman Khan, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Michelle Chi, MD
        • Huvudutredare:
          • Shannon Walker, MD
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Gulf States Hemophilia and Thrombophilia Center-University of Texas Health Science Center @Houston
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Miguel Escobar, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

12 år till 100 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Har diagnosen hemofili A eller B med inhibitorer.
  2. Vara 12 år och äldre
  3. Ha förmåga att förstå och villig att följa villkoren i protokollet eller ha en vårdnadshavare som är kapabel att förstå och följa villkoren i protokollet
  4. Har läst, förstått och dokumenterat skriftligt informerat samtycke
  5. Kunna tillhandahålla medicinska bevis genom tidigare medicinsk historia av tidigare inhibitornivåer
  6. Var villig och kapabel att använda ATHNs mobilapplikation eller en pappersdagbok för att dokumentera BEs och medicinanvändning

Exklusions kriterier:

  1. Har en störning av hemostas utöver hemofili A eller B
  2. Har en känd eller misstänkt intolerans eller överkänslighet mot SEVENFACT® eller dess ingredienser
  3. Har en känd allergi eller överkänslighet mot kaniner eller kaninproteiner
  4. Får profylaktisk behandling för blödning med ett läkemedel eller biologiskt läkemedel som inte är godkänt för denna användning av FDA
  5. Har implanterat en medicinsk utrustning under de senaste 6 månaderna
  6. Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter baslinjebesöket
  7. Ha ett elektivt kirurgiskt ingrepp planerat under varaktigheten av deras deltagande i studien*

  8. Har någon livshotande sjukdom eller annan sjukdom eller tillstånd som, enligt utredarens bedömning, skulle kunna utgöra en potentiell fara för patienten eller störa studiedeltagandet eller studieresultatet (t.

    • Om en deltagare skulle behöva en oplanerad operation, kommer deltagaren inte att dras ur studien om inte utredaren anser det nödvändigt. Istället kommer deltagaren att få standardbehandling som bestäms av den behandlande läkaren. Om deltagaren inte dras ur studien kommer deltagarens deltagande i studien att pausas tills utredaren känner att det är säkert för dem att fortsätta.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Fall av hemofili A och B
SEVENFACT® har godkänts för behandling av blödningshändelser hos individer med hemofili A eller B med inhibitorer. Denna studie är avsedd att ytterligare undersöka säkerheten och tolerabiliteten av SEVENFACT hos deltagare med hemofili A eller B med inhibitorer i närvaro eller frånvaro av profylaktisk terapi. Doseringen avgörs av den behandlande läkaren, och varje deltagare kommer att förses med motsvarande nio 75 µg/kg doser, vilket överensstämmer med det rekommenderade doseringsschemat enligt SEVENFACTs United States Prescribing Information (USPI). I händelse av en blödningsepisod (BE) kommer deltagaren antingen själv att administrera den korrekta dosen under ledning av den behandlande utredaren eller så kommer dosen att administreras på en behandlingsinrättning.
Läkemedel: koagulationsfaktor VIIa [rekombinant]-jncw
ett transgent framställt, aktiverat, rekombinant, humant faktor VII (rhFVIIa) protein med varumärket SEVENFACT®. Detta protein är en koagulationsfaktor i koagulationskaskaden som produceras i och renas från mjölken från transgena kaniner. SEVENFACT är godkänt för behandling och kontroll av blödningsepisoder som inträffar hos vuxna och ungdomar (12 år och äldre) med hemofili A eller B med inhibitorer.
Andra namn:
  • SJUFAKTA

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare och procentandel av säkerhetshändelser (AE)
Tidsram: Från tidpunkten för samtycke till BE-start till 3 dagar efter sista dosen av SEVENFACT®.
Biverkningar och SAE definierade av European Hemophilia Safety Surveillance System 2018 (EUHASS) och allvarliga biverkningar (SAE) enligt definitionen av US Food and Drug Association.
Från tidpunkten för samtycke till BE-start till 3 dagar efter sista dosen av SEVENFACT®.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

American Thrombosis and Hemostasis Network

Samarbetspartners

LFB USA, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Mark Reding, MD, University of Minnesota
  • Huvudutredare: Tammuella Chrisentery-Singleton, MD, American Thrombosis and Hemostasis Network

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

30 september 2026

Avslutad studie (Beräknad)

31 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 november 2020

Första postat (Faktisk)

30 november 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

12 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ATHN 16

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera