骨髄髄膜瘤の子宮内修復のための細胞療法 - The CuRe Trial (CuRe)
2026年1月15日 更新者：University of California, Davis
胎児骨髄髄膜瘤の修復のための胎盤間葉系幹細胞のフェーズ 1/2a 試験
二分脊椎、または骨髄髄膜瘤 (MMC) は、胎児の脊髄の下部が露出している疾患であり、それを覆う骨や皮膚がないことを意味します。 脊髄には、足を動かしたり、歩いたり、排尿や排便を正常に行う能力を制御する細胞が含まれているため、これは危険です. 胎児MMCの現在の治療法の1つは、胎児が生まれる前に手術を行うことであり、子宮内手術、出生前手術、胎児手術など多くの名前があります。 これは、外科医が胎児の背中の開口部を閉じて露出した脊髄を覆う、子宮 (子宮) の内部で行われる手術です。
研究者は、修復に幹細胞を追加することがMMCを持つ動物の歩行能力を改善するのに効果的であること、および幹細胞が動物実験で安全であることを発見しました. これらの幹細胞は、運動と発達の結果を制御する脊髄の細胞を保護すると考えられています。 この研究は、出生前手術中に胎児の露出した脊髄に対する幹細胞の安全性と有効性を調べるために行われています。
調査の概要
詳細な説明
歴史的に、MMCの治療は、髄膜炎を予防するために脊髄上の硬膜と皮膚を閉じる出生後の手術に限定されていましたが、これは運動機能に影響を与えませんでした。
早期介入の潜在的な利点は、妊娠初期のMMC患者の出生前超音波検査で、出生時に麻痺が見られたにもかかわらず、ほぼ正常な脚の動きが明らかになったときに実現しました。
この発見は、麻痺は出生前に進行するという 2 ヒット仮説に信憑性を与え、胎児への介入が脊髄への二次損傷を防ぐことができることを示唆しました。
MMC の胎児修復は、Management of Myelmeningocele (MOMS) 無作為対照試験で治療を受けた子供の運動機能の改善をもたらしました。
MOMS 試験の有望な結果は、これらの患者の麻痺の改善の可能性を示しましたが、子宮内修復のみの標準的な MMC 患者の大部分では、遠位運動機能は依然として重度の障害が残っていました。
これは、麻痺を防ぐために介入する理想的な時期は、脊髄への進行中の損傷の発生を防ぐことを目的とした子宮内であることを示していますが、まだ改善の余地があります.
胎盤間葉系幹細胞の再生能力と組み合わされた胎児環境の顕著な再生能力は、持続的な脊髄損傷をさらに軽減および修復するための新しい治療法によるMMCの胎児修復の増強の可能性を提供します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
55
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Amy B Powne, MSN, RN
- 電話番号：916-794-2229
- メール：fctc@health.ucdavis.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Maria G Hernandez
- 電話番号：916-734-4156
- メール：mghernandez@health.ucdavis.edu
研究場所
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California
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- 募集
- UC Davis Health
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主任研究者：
- Diana L Farmer, MD
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コンタクト：
- Amy B Powne, MSN, RN
- 電話番号：916-794-2229
- メール：fctc@health.ucdavis.edu
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コンタクト：
- Maria G Hernandez
- 電話番号：916-734-4156
- メール：mghernandez@health.ucdavis.edu
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4ヶ月～5ヶ月 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
-MOMS試験による胎児手術の適格性は次のとおりです。
- 後脳ヘルニアを伴うT1からS1までの任意のレベルの骨髄髄膜瘤（骨髄分離症を含む）。 病変レベルは超音波で確認され、後脳ヘルニアは UC Davis Fetal Center で MRI で確認されます
- 母親の年齢が18歳以上
- -臨床情報および最初の超音波の評価によって決定される妊娠19週0日から25週6日までの登録時の妊娠期間
- 正常核型。 蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) による結果は、患者が妊娠 24 週を超えている場合に許容されます。
除外基準:
以下を含むMOMS試験によると、胎児手術の資格がない：
- 多胎妊娠
- インスリン依存性妊娠前糖尿病
- 骨髄髄膜瘤とは関係のない胎児の奇形。
- 30度以上の胎児の後弯症
- -現在または計画されている締結または無能な子宮頸部、前置胎盤または胎盤早期剥離の記録された歴史
- -子宮頸部の超音波で測定した短い子宮頸部 < 20 mm
- -35以上のボディマス指数によって定義される肥満
- -37週間前の以前の自発的な単胎分娩
- -母体胎児Rh同種免疫、ケル感作または新生児同種免疫性血小板減少症の病歴
- 母体の HIV または B 型肝炎の状態が陽性である。これは、母体胎児の手術中に胎児に感染するリスクが増加するためです。 患者の HIV または B 型肝炎の状態が不明な場合、患者は登録前に検査を受け、結果が陰性であることが判明する必要があります。
- -既知のC型肝炎陽性。 患者の C 型肝炎の状態が不明な場合は、スクリーニングを受ける必要はありません。
- 大きなまたは複数の子宮筋腫またはミュラー管の異常などの子宮の異常
- -手術または全身麻酔の禁忌であるその他の母体の病状。 これには、以前に子宮の活動部分に子宮摘出術を受けた患者が含まれます (以前の古典的な帝王切開、弓状または双角状子宮などの子宮異常、主要な筋腫摘出術、または以前の胎児手術によるかどうか)
- 患者には支援者がいない（夫、パートナー、母親など）
- 胎児手術の旅行およびフォローアップの要件を順守できない
- -患者は、胎児手術の影響を処理するための他の心理社会的基準（心理社会的面接者によって決定される）を満たしていません
- -母体と胎児の罹患率と死亡率に影響を与える別の介入研究への参加、または以前の妊娠でのこの試験への参加;
- -子癇前症または早産のリスクを高める母体の高血圧（以下を含むがこれらに限定されない：管理されていない高血圧、終末器官損傷を伴う慢性高血圧、および現在の妊娠中の新たな発症高血圧）
- -陽性検査によって決定される胎児手術時のアクティブなCOVID-19感染
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：PMSC-ECMによる治療
子宮内胎児骨髄髄膜瘤手術の過程でのPMSC-ECMの1回投与が投与されます
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現在の標準的な胎児手術と同様に、超音波検査のガイダンスの下で、最初の子宮進入は子宮ステープリング装置または類似のものによって達成されます。
胎児には、鎮痛剤と麻痺薬の筋肉注射が行われます。
脊髄髄膜瘤は、拡大下で標準化された方法で閉じられます。
標準的な胎児手術と同様に、脊髄を周囲の組織から切り離し、脊柱管に落とします。
次に、PMSC-ECM 製品を脊髄のサイズに合わせて調整し、細胞側を下にして局所的に適用します。
PMSC-ECM 製品は硬膜に縫合されます。
最後に、標準的な方法で胎児の皮膚を閉じます。
羊水の容量が交換され、抗生物質が追加されます。
子宮は閉じます。
腹部の筋膜層と皮膚は通常の方法で閉じられます。
他の名前：
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他の：非 PMSC 未治療同時期コホート
PMSC-ECMを使用せずにルーチンの胎児または出生後のMMC修復を受けている患者の同時期のコホート（非PMSC未治療の同時期のコホート）。
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非 PMSC 治療コホートである未治療同時期コホートの追加は、第 2 相試験の比較群として MOMS 試験の結果を使用することの継続的な関連性を検証するために同時期患者を提供するために FDA の要求に応じて追加されました。 2研究の一部。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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胎盤由来間葉系幹細胞（PMSC-ECM）製品の安全性
時間枠：出生時に評価
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脳脊髄液漏出の有無、MMC 修復部位の感染、MMC 修復部位の治癒不全、予期しない増殖や腫瘍形成の有無を評価することで評価されます。
これらは、身体検査、脳と脊髄の超音波検査、および脳と脊髄の MRI によって出生時に評価されます。
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出生時に評価
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PMSC-ECM 製品の有効性
時間枠：30ヶ月。
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これは主に、欠陥の解剖学的レベルおよび患者の自立歩行能力によって予想されるよりも 2 レベル以上高い運動機能の改善によって評価されます。
腸機能は、排便習慣に関する介護者のアンケートと、肛門直腸内圧測定法によって評価されます。
泌尿器機能は、泌尿器機能に関する介護者アンケート、水腎症および膀胱異常を評価するための腎臓および膀胱の超音波検査、およびビデオ尿力学によって評価されます。
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30ヶ月。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Diana L Farmer, MD、UC Davis School of Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年6月21日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2027年3月1日
試験登録日
最初に提出
2020年11月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年12月2日
最初の投稿 (実際)
2020年12月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年1月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年1月15日
最終確認日
2026年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。