Клеточная терапия для внутриутробного восстановления миеломенингоцеле - испытание CuRe (CuRe)
15 января 2026 г. обновлено: University of California, Davis
Фаза 1/2a Испытание плацентарных мезенхимальных стволовых клеток для лечения миеломенингоцеле плода
Spina bifida, или миеломенингоцеле (MMC), представляет собой заболевание, при котором нижняя часть спинного мозга плода обнажается, что означает отсутствие кости или кожи, покрывающих его. Это опасно, потому что спинной мозг содержит клетки, которые контролируют способность человека двигать ногами и ходить, а также способность нормально мочиться и опорожняться. Одним из современных методов лечения MMC плода является хирургическое вмешательство на плоде до его рождения, которое имеет много названий, включая внутриутробную хирургию, пренатальную хирургию или хирургию плода. Это операция, которая проводится внутри матки (матки), когда хирург закрывает отверстие в спине плода, чтобы закрыть обнаженный спинной мозг.
Исследователи обнаружили, что добавление стволовых клеток к восстановлению эффективно для улучшения способности животных с MMC ходить, и что стволовые клетки безопасны в исследованиях на животных. Считается, что эти стволовые клетки защищают клетки спинного мозга, которые контролируют движения и результаты развития. Это исследование проводится для изучения безопасности и эффективности стволовых клеток на обнаженном спинном мозге плода во время пренатальной хирургии.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Условия
Подробное описание
Исторически лечение MMC ограничивалось послеродовой операцией по закрытию твердой мозговой оболочки и кожи над спинным мозгом для предотвращения менингита, что не влияло на двигательную функцию.
Потенциальная польза от более раннего вмешательства была реализована, когда пренатальное ультразвуковое исследование пациенток с MMC на ранних сроках беременности выявило почти нормальные движения ног, несмотря на проявление паралича при рождении.
Это открытие подтвердило гипотезу двух поражений о том, что паралич прогрессирует в течение пренатальной жизни, и предположило, что вмешательство плода может предотвратить вторичное повреждение спинного мозга.
Фетальная коррекция MMC действительно способствовала улучшению двигательной функции детей, получавших лечение в рандомизированном контролируемом исследовании Management of Myelomeningocele (MOMS).
Многообещающие результаты исследования MOMS продемонстрировали возможность улучшения паралича у этих пациентов, но дистальная моторная функция все еще оставалась серьезно нарушенной у большинства пациентов с MMC только после стандартной внутриутробной пластики.
Хотя это продемонстрировало, что идеальное время для вмешательства для предотвращения паралича — внутриутробное развитие с целью предотвращения накопления продолжающегося повреждения спинного мозга, еще есть возможности для улучшения.
Замечательная регенеративная способность среды плода в сочетании с регенеративной способностью плацентарных мезенхимальных стволовых клеток открывает потенциал для увеличения восстановления плода с MMC с помощью новой терапии для дальнейшего уменьшения и восстановления устойчивого повреждения спинного мозга.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
55
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Amy B Powne, MSN, RN
- Номер телефона: 916-794-2229
- Электронная почта: fctc@health.ucdavis.edu
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Maria G Hernandez
- Номер телефона: 916-734-4156
- Электронная почта: mghernandez@health.ucdavis.edu
Места учебы
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Рекрутинг
- UC Davis Health
-
Главный следователь:
- Diana L Farmer, MD
-
Контакт:
- Amy B Powne, MSN, RN
- Номер телефона: 916-794-2229
- Электронная почта: fctc@health.ucdavis.edu
-
Контакт:
- Maria G Hernandez
- Номер телефона: 916-734-4156
- Электронная почта: mghernandez@health.ucdavis.edu
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 4 месяца до 5 месяцев (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Право на фетальную хирургию в соответствии с исследованием MOMS, а именно:
- Миеломенингоцеле (включая миелошизис) на любом уровне от T1 до S1 с грыжей заднего мозга. Уровень поражения будет подтвержден ультразвуком, а грыжа заднего мозга будет подтверждена МРТ в фетальном центре Калифорнийского университета в Дэвисе.
- Возраст матери ≥18 лет
- Гестационный возраст при включении в исследование от 19 недель 0 дней до 25 недель 6 дней беременности, определяемый клиническими данными и оценкой первого ультразвукового исследования.
- Нормальный кариотип. Результаты флуоресцентной гибридизации in situ (FISH) будут приемлемыми, если срок беременности пациента превышает 24 недели;
Критерий исключения:
Отсутствие права на операцию на плоде в соответствии с исследованием MOMS, которое включает:
- Многоплодная беременность
- Инсулинозависимый прегестационный диабет
- Аномалии развития плода, не связанные с миеломенингоцеле.
- Кифоз у плода 30 градусов и более
- Текущий или планируемый серкляж или задокументированная история несостоятельности шейки матки, предлежания плаценты или отслойки плаценты
- Короткая шейка матки < 20 мм по данным УЗИ шейки матки
- Ожирение, определяемое индексом массы тела 35 или выше
- Предыдущие спонтанные одноплодные роды до 37 недель
- Изоиммунизация матери и плода резус-фактором, сенсибилизация Kell или неонатальная аллоиммунная тромбоцитопения в анамнезе
- Положительный статус матери по ВИЧ или гепатиту В из-за повышенного риска передачи инфекции плоду во время операции матери и плода. Если ВИЧ-статус пациента или статус гепатита В неизвестен, пациент должен пройти тестирование и получить отрицательные результаты, прежде чем он сможет быть зачислен.
- Известный положительный результат на гепатит-С. Если статус пациента на гепатит С неизвестен, ей не нужно проходить скрининг.
- Аномалии матки, такие как большие или множественные миомы или аномалии мюллерова протока
- Другое заболевание матери, являющееся противопоказанием к хирургическому вмешательству или общей анестезии. Сюда входят все пациенты с предшествующей гистеротомией в активном сегменте матки (будь то после предыдущего классического кесарева сечения, аномалии матки, такой как дугообразная или двурогая матка, обширная резекция миомэктомии или предшествующая операция на плоде)
- У пациента нет поддерживающего человека (например, мужа, партнера, матери)
- Неспособность соблюдать требования к поездке и последующему наблюдению после операции на плоде
- Пациент не соответствует другим психосоциальным критериям (определенным психосоциальным интервьюером), чтобы справиться с последствиями операции на плоде.
- Участие в другом интервенционном исследовании, влияющем на заболеваемость и смертность матери и плода, или участие в этом исследовании во время предыдущей беременности;
- Материнская гипертензия, которая может увеличить риск преэклампсии или преждевременных родов (включая, помимо прочего: неконтролируемую гипертензию, хроническую гипертензию с поражением органов-мишеней и впервые возникшую гипертензию во время текущей беременности)
- Активная инфекция COVID-19 во время операции на плоде, определяемая положительным тестом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Лечение с помощью PMSC-ECM
Однократное введение PMSC-ECM в ходе внутриутробной хирургии миеломенингоцеле плода будет проводиться
|
Как и в современной стандартной хирургии плода, под сонографическим контролем первоначальный вход в матку будет осуществляться с помощью устройства для сшивания матки или подобного устройства.
Плоду сделают внутримышечную инъекцию обезболивающих и паралитических препаратов.
Миеломенингоцеле будет закрыто стандартным способом под увеличением.
Как и при стандартной операции на плоде, спинной мозг отделяют от окружающих тканей и опускают в спинномозговой канал.
Затем продукт PMSC-ECM будет адаптирован к размеру спинного мозга и будет применяться местно клетками вниз.
Продукт PMSC-ECM будет пришит к твердой мозговой оболочке.
Наконец, кожа плода будет закрыта стандартным способом.
Будет заменен объем амниотической жидкости и добавлены антибиотики.
Матка будет закрыта.
Абдоминальный фасциальный слой и кожу зашивают обычным способом.
Другие имена:
|
|
Другой: одновременная когорта, не получавшая лечения от ПСК
Одновременная когорта пациентов, перенесших рутинную фетальную или постнатальную пластику MMC без PMSC-ECM (нелеченная одновременная когорта без PMSC).
|
По запросу FDA была добавлена когорта пациентов, получавших лечение одновременно с ПМСК, нелеченная когорта одновременных пациентов, чтобы предоставить одновременных пациентов для проверки сохраняющейся актуальности использования результатов исследования MOMS в качестве группы сравнения для фазы. 2а часть исследования.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность мезенхимальных стволовых клеток, полученных из плаценты (PMSC-ECM) Продукт
Временное ограничение: Оценивается при рождении
|
Будет оцениваться путем оценки наличия или отсутствия утечки спинномозговой жидкости, инфекции в месте восстановления MMC, невозможности заживления места восстановления MMC и любых неожиданных новообразований или образования опухоли.
Они будут оцениваться при рождении с помощью физического осмотра, УЗИ головного и спинного мозга и МРТ головного и спинного мозга.
|
Оценивается при рождении
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность продукта PMSC-ECM
Временное ограничение: 30 месяцев.
|
В первую очередь это оценивается улучшением двигательной функции на 2 и более уровня выше, чем ожидалось, исходя из анатомического уровня дефекта и способности пациентов ходить самостоятельно.
Функцию кишечника будут оценивать с помощью опросников лиц, осуществляющих уход, о привычках опорожнения кишечника и с помощью аноректальной манометрии.
Урологическая функция будет оцениваться с помощью опросников лиц, осуществляющих уход, относительно урологической функции, с помощью УЗИ почек и мочевого пузыря для оценки гидронефроза и аномалий мочевого пузыря, а также с помощью видеоуродинамики.
|
30 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Diana L Farmer, MD, UC Davis School of Medicine
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 июня 2021 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 марта 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 декабря 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 декабря 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 января 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 января 2026 г.
Последняя проверка
1 января 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 1617774
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .