Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Sejtterápia a myelomeningocele méhen belüli helyreállítására – A CuRe próba (CuRe)

2026. január 15. frissítette: University of California, Davis

Fázis 1/2a placenta mezenchimális őssejtek kísérlete a magzati myelomeningocele helyreállítására

A spina bifida vagy a myelomeningocele (MMC) olyan rendellenesség, amelyben a magzat gerincvelőjének alsó része szabaddá válik, vagyis nincs csont vagy bőr fedi. Ez veszélyes, mert a gerincvelő sejteket tartalmaz, amelyek szabályozzák a lábmozgást és a járást, valamint a vizeletürítést és a normális székletürítést. A magzati MMC egyik jelenlegi kezelése az, hogy a magzaton a születés előtt műtétet hajtanak végre, amelynek számos neve van, beleértve a méhsebészetet, a prenatális műtétet vagy a magzati műtétet. Ez egy olyan műtét, amely a méhben (a méhben) történik, ahol a sebész bezárja a magzat hátán lévő nyílást, hogy eltakarja a szabadon lévő gerincvelőt.

A kutatók azt találták, hogy az őssejtek hozzáadása a javításhoz hatékonyan javítja az MMC-ben szenvedő állatok járási képességét, és hogy az őssejtek biztonságosak az állatkísérletek során. Úgy gondolják, hogy ezek az őssejtek megvédik a gerincvelő sejtjeit, amelyek szabályozzák a mozgást és a fejlődési eredményeket. Ezt a vizsgálatot a magzat szabaddá váló gerincvelőjén lévő őssejtek biztonságosságának és hatékonyságának vizsgálatára végzik a prenatális műtét során.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A múltban az MMC kezelése a szülés utáni műtétre korlátozódott, hogy lezárják a gerincvelő dura- és bőrfelületét az agyhártyagyulladás megelőzése érdekében, amely nem volt hatással a motoros működésre. A korábbi beavatkozás potenciális előnye akkor realizálódott, amikor a terhesség korai szakaszában MMC-ben szenvedő betegek prenatális ultrahangvizsgálata közel normális lábmozgást mutatott ki, annak ellenére, hogy születéskor bénult. Ez a megállapítás hitelt adott annak a két találatos hipotézisnek, amely szerint a bénulás progresszív volt a születés előtti élet során, és azt sugallta, hogy a magzati beavatkozás megakadályozhatja a gerincvelő másodlagos károsodását. Az MMC magzati helyreállítása a Myelomeningocele (MOMS) randomizált, kontrollos vizsgálatában kezelt gyermekek motoros funkcióinak javulását eredményezte. A MOMS-vizsgálat ígéretes eredményei azt mutatták, hogy ezeknél a betegeknél a bénulás javulása lehetséges, de a disztális motorfunkció továbbra is súlyosan károsodott az MMC-ben szenvedő betegek többségénél, csak a standard in utero reparációval. Bár ez bebizonyította, hogy a bénulás megelőzése érdekében az ideális időpont a méhen belüli beavatkozásra a gerincvelő folyamatos károsodásának megelőzése érdekében, még mindig van mit javítani. A magzati környezet figyelemre méltó regenerációs képessége a placenta mesenchymális őssejtek regenerációs képességével kombinálva lehetőséget kínál az MMC magzati gyógyulásának fokozására egy új terápiával, amely tovább csökkenti és helyreállítja a gerincvelő tartós károsodását.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

55

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

4 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A magzati műtétre való jogosultság a MOMS-vizsgálat szerint, amelyek a következők:

  • Myelomeningocele (beleértve a myeloschisist is) bármely szinten T1-től S1-ig, hátsó agyi sérvvel. Az elváltozás mértékét ultrahanggal, a hátsó agyi sérveket pedig MRI-vel igazolják az UC Davis Magzati Központban
  • Anyai életkor ≥18 év
  • Terhességi kor a beiratkozáskor 19 hét 0 nap és 25 hét 6 nap terhesség, a klinikai információk és az első ultrahang értékelése alapján
  • Normál kariotípus. A fluoreszcenciás in situ hibridizáció (FISH) eredményei elfogadhatók, ha a páciens terhessége több mint 24 hetes;

Kizárási kritériumok:

Nem jogosult magzati műtétre a MOMS-vizsgálat szerint, amely magában foglalja:

  • Többmagzati terhesség
  • Inzulinfüggő pregesztációs cukorbetegség
  • A myelomeningocelével nem összefüggő magzati anomália.
  • Kyphosis a magzatban 30 fokos vagy nagyobb
  • Jelenlegi vagy tervezett cerclage vagy inkompetens méhnyak, placenta previa vagy placenta leválás dokumentált története
  • Rövid méhnyak < 20 mm nyaki ultrahanggal mérve
  • Elhízás, amelyet 35-ös vagy annál nagyobb testtömeg-index határoz meg
  • Korábbi spontán szülés 37 hét előtt
  • Anyai-magzati Rh izoimmunizálás, Kell szenzitizáció vagy újszülöttkori alloimmun thrombocytopenia a kórtörténetében
  • Az anya HIV vagy Hepatitis-B státusza pozitív az anyai-magzati műtét során a magzatra való átvitel fokozott kockázata miatt. Ha a beteg HIV vagy hepatitis B státusza nem ismert, a beteget meg kell vizsgálni, és negatív eredményt kell mutatni, mielőtt be lehet vonni.
  • Ismert hepatitis-C pozitivitás. Ha a beteg hepatitis C státusza ismeretlen, nem kell szűrni
  • Méh anomáliák, például nagy vagy többszörös mióma vagy Mülleri-csatorna rendellenesség
  • Egyéb anyai egészségi állapot, amely ellenjavallt műtét vagy általános érzéstelenítés alkalmazása. Ez magában foglal minden olyan beteget, akinek korábban hiszterotómiája volt a méh aktív szegmensében (legyen az előző klasszikus császármetszés, méh anomáliája, például íves vagy kétszarvú méh, jelentős myomectomiás reszekció vagy korábbi magzati műtét).
  • A betegnek nincs támogatója (például férj, élettárs, anya)
  • Képtelenség megfelelni a magzati műtét utazási és követési követelményeinek
  • A páciens nem felel meg más pszichoszociális kritériumoknak (a pszichoszociális kérdező által meghatározottak szerint) a magzati műtét következményeinek kezelésére
  • Részvétel egy másik beavatkozási vizsgálatban, amely befolyásolja az anyai és magzati morbiditást és mortalitást, vagy részvétel ebben a vizsgálatban egy korábbi terhességben;
  • Anyai magas vérnyomás, amely növeli a preeclampsia vagy a koraszülés kockázatát (beleértve, de nem kizárólagosan: kontrollálatlan magas vérnyomást, krónikus magas vérnyomást végszervkárosodással és újonnan fellépő magas vérnyomást a jelenlegi terhességben)
  • Aktív COVID-19 fertőzés a magzati műtét idején, pozitív teszt alapján

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kezelés PMSC-ECM-mel
A PMSC-ECM egyszeri beadása a méhen belüli magzati myelomeningocele műtét során történik
Biológiai: A kereskedelemben kapható durális graft extracelluláris mátrixra oltott placenta mezenchimális őssejtek
A jelenlegi szokásos magzati műtétekhez hasonlóan, ultrahangos irányítás mellett, a méhbe való kezdeti belépést méhtűző eszközzel vagy hasonló eszközzel hajtják végre. A magzatnak intramuszkuláris injekciót adnak fájdalomcsillapítóból és bénítóból. A myelomeningocele standardizált módon záródik nagyítás alatt. A szokásos magzati műtéthez hasonlóan a gerincvelőt leválasztják a környező szövetekről, és hagyják, hogy a gerinccsatornába essen. A PMSC-ECM terméket ezután a gerincvelő méretéhez igazítják, és helyileg, sejtoldallal lefelé alkalmazzák. A PMSC-ECM terméket a dura helyére varrják. Végül a magzat bőre a szokásos módon zárva lesz. A magzatvíz mennyiségét pótolják, és antibiotikumokat adnak hozzá. A méh zárva lesz. A hasi fasciális réteg és a bőr rutinszerűen záródik.
Más nevek:
  • PMSC-ECM
Egyéb: nem PMSC kezeletlen egyidejű kohorsz
A rutin magzati vagy posztnatális MMC-javításon átesett betegek egyidejű csoportja PMSC-ECM nélkül (nem PMSC kezeletlen egyidejű kohorsz).
Egyéb: Kezeletlen egykorú kohorsz
Az FDA kérésére egy nem PMSC-vel kezelt kohorsz, a kezeletlen egyidejű kohorsz hozzáadására került sor, hogy egyidejű betegeket biztosítsanak a MOMS-vizsgálat eredményeinek a fázis összehasonlító karjaként való felhasználásának folyamatos relevanciájának validálására. A tanulmány 2a része.
Más nevek:
  • nem PMSC-ECM

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A méhlepényből származó mesenchymális őssejt (PMSC-ECM) termék biztonsága
Időkeret: Születéskor értékelik
A cerebrospinális folyadék szivárgás meglétének vagy hiányának, az MMC-javító hely fertőzésének, az MMC-javító hely gyógyulási kudarcának és minden váratlan növekedésnek vagy daganatképződésnek a kiértékelésével történik. Ezeket születéskor fizikális vizsgálattal, agyi és gerinc ultrahanggal, valamint agyi és gerincvelői MRI-vel értékelik.
Születéskor értékelik

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PMSC-ECM termék hatékonysága
Időkeret: 30 hónap.
Ezt elsősorban a motoros funkció 2 vagy több szinttel történő javulása alapján értékelik, amely a defektus anatómiai szintje által vártnál és a betegek önálló járási képessége alapján várható. A bélműködést gondozói kérdőívekkel, a székelési szokásokkal és anorectalis manometriával értékelik. Az urológiai funkciót az urológiai funkcióra vonatkozó gondozói kérdőívekkel, vese- és hólyag-ultrahanggal a hydronephrosis és hólyagrendellenességek értékelésére, valamint videó urodinamika segítségével értékelik.
30 hónap.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, Davis

Együttműködők

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Diana L Farmer, MD, UC Davis School of Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 21.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. november 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. december 2.

Első közzététel (Tényleges)

2020. december 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. január 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1617774

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel