Terapia Celular para Reparo In Utero de Mielomeningocele - The Cure Trial (CuRe)
15 de janeiro de 2026 atualizado por: University of California, Davis
Fase 1/2a Ensaio de células-tronco mesenquimais da placenta para reparo de mielomeningocele fetal
A espinha bífida, ou mielomeningocele (MMC), é um distúrbio em que a parte inferior da medula espinhal do feto é exposta, o que significa que não há osso ou pele cobrindo-a. Isso é perigoso porque a medula espinhal contém células que controlam a capacidade de mover as pernas e andar, e também a capacidade de urinar e evacuar normalmente. Um dos tratamentos atuais para MMC fetal é realizar uma cirurgia no feto antes de nascer, que tem muitos nomes, incluindo cirurgia in utero, cirurgia pré-natal ou cirurgia fetal. Esta é uma cirurgia que ocorre dentro do útero (o útero), onde o cirurgião fecha a abertura nas costas do feto para cobrir a medula espinhal exposta.
Os pesquisadores descobriram que adicionar células-tronco ao reparo é eficaz para melhorar a capacidade de andar de animais com MMC e que as células-tronco são seguras em estudos com animais. Acredita-se que essas células-tronco protejam as células da medula espinhal que controlam o movimento e os resultados do desenvolvimento. Este estudo está sendo realizado para verificar a segurança e a eficácia das células-tronco na medula espinhal exposta do feto durante a cirurgia pré-natal.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Historicamente, o tratamento da MMC era limitado à cirurgia pós-natal para fechar a dura-máter e a pele sobre a medula espinhal para prevenir a meningite, que não afetava a função motora.
O benefício potencial da intervenção precoce foi percebido quando a ultrassonografia pré-natal de pacientes com MMC no início da gestação revelou movimentos das pernas quase normais, apesar de apresentar paralisia no nascimento.
Esse achado deu credibilidade à hipótese de dois golpes de que a paralisia era progressiva durante a vida pré-natal e sugeriu que a intervenção fetal poderia prevenir o dano secundário à medula espinhal.
O reparo fetal de MMC conferiu melhora na função motora de crianças tratadas no ensaio controlado randomizado Management of Myelomeningocele (MOMS).
Os resultados promissores do estudo MOMS demonstraram o potencial de melhora da paralisia para esses pacientes, mas a função motora distal ainda permaneceu gravemente prejudicada na maioria dos pacientes com MMC com reparo in utero padrão sozinho.
Embora isso tenha demonstrado que o momento ideal para intervir para prevenir a paralisia é no útero com o objetivo de prevenir o acúmulo de danos contínuos à medula espinhal, ainda há espaço para melhorias.
A notável capacidade regenerativa do ambiente fetal combinada com a capacidade regenerativa das células-tronco mesenquimais da placenta oferece potencial para aumentar o reparo fetal da MMC com uma nova terapia para reduzir e reparar ainda mais o dano sustentado da medula espinhal.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
55
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Amy B Powne, MSN, RN
- Número de telefone: 916-794-2229
- E-mail: fctc@health.ucdavis.edu
Estude backup de contato
- Nome: Maria G Hernandez
- Número de telefone: 916-734-4156
- E-mail: mghernandez@health.ucdavis.edu
Locais de estudo
-
-
California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- UC Davis Health
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Investigador principal:
- Diana L Farmer, MD
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Contato:
- Amy B Powne, MSN, RN
- Número de telefone: 916-794-2229
- E-mail: fctc@health.ucdavis.edu
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Contato:
- Maria G Hernandez
- Número de telefone: 916-734-4156
- E-mail: mghernandez@health.ucdavis.edu
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 meses a 5 meses (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Elegibilidade para cirurgia fetal de acordo com o estudo MOMS, que são:
- Mielomeningocele (incluindo mielosquise) em qualquer nível de T1 a S1 com herniação do rombencéfalo. O nível da lesão será confirmado por ultrassom e a hérnia do rombencéfalo será confirmada por ressonância magnética no UC Davis Fetal Center
- Idade materna ≥18 anos
- Idade gestacional na inscrição entre 19 semanas e 0 dias e 25 semanas e 6 dias de gestação, conforme determinado por informações clínicas e avaliação do primeiro ultrassom
- Cariótipo normal. Os resultados por hibridação fluorescente in situ (FISH) serão aceitáveis se a paciente tiver mais de 24 semanas de gestação;
Critério de exclusão:
Não ser elegível para cirurgia fetal de acordo com o estudo MOMS, que inclui:
- gravidez multifetal
- Diabetes pré-gestacional dependente de insulina
- Anomalia fetal não relacionada à mielomeningocele.
- Cifose no feto de 30 graus ou mais
- Cerclagem atual ou planejada ou história documentada de colo do útero incompetente, placenta prévia ou descolamento prematuro da placenta
- Colo curto < 20 mm medido por ultrassonografia cervical
- Obesidade definida pelo índice de massa corporal de 35 ou mais
- Parto único espontâneo anterior antes de 37 semanas
- Isoimunização Rh materno-fetal, sensibilização de Kell ou história de trombocitopenia aloimune neonatal
- Positividade materna para HIV ou Hepatite B devido ao risco aumentado de transmissão ao feto durante a cirurgia materno-fetal. Se o status de HIV ou Hepatite B do paciente for desconhecido, o paciente deve ser testado e ter resultados negativos antes de poder ser inscrito
- Positividade conhecida para hepatite C. Se o status de Hepatite C da paciente for desconhecido, ela não precisa ser rastreada
- Anomalia uterina, como miomas grandes ou múltiplos ou anormalidade do ducto Mülleriano
- Outra condição médica materna que seja uma contra-indicação para cirurgia ou anestesia geral. Isso inclui qualquer paciente com histerotomia prévia no segmento ativo do útero (seja de cesariana clássica anterior, anomalia uterina, como útero arqueado ou bicorno, ressecção de miomectomia maior ou cirurgia fetal anterior)
- O paciente não tem uma pessoa de apoio (por exemplo, marido, companheiro, mãe)
- Incapacidade de cumprir os requisitos de viagem e acompanhamento da cirurgia fetal
- A paciente não atende a outros critérios psicossociais (conforme determinado pelo entrevistador psicossocial) para lidar com as implicações da cirurgia fetal
- Participação em outro estudo de intervenção que influencie a morbimortalidade materna e fetal ou participação neste estudo em uma gravidez anterior;
- Hipertensão materna que aumentaria o risco de pré-eclâmpsia ou parto prematuro (incluindo, mas não limitado a: hipertensão não controlada, hipertensão crônica com lesão de órgão-alvo e hipertensão de início recente na gravidez atual)
- Infecção ativa por COVID-19 no momento da cirurgia fetal, conforme determinado por teste positivo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Tratamento com PMSC-ECM
A administração única de PMSC-ECM durante o curso da cirurgia de mielomeningocele fetal in utero será administrada
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Como na cirurgia fetal padrão atual, sob orientação ultrassonográfica, a entrada uterina inicial será realizada por dispositivo de grampeamento uterino ou similar.
O feto receberá uma injeção intramuscular de analgésicos e paralítico.
A mielomeningocele será fechada de forma padronizada sob ampliação.
Como na operação fetal padrão, a medula espinhal será dissecada do tecido circundante e deixada cair no canal espinhal.
O produto PMSC-ECM será então adaptado ao tamanho da medula espinhal e aplicado topicamente, com o lado da célula para baixo.
O produto PMSC-ECM será suturado na dura-máter.
Finalmente, a pele fetal será fechada da maneira padrão.
O volume de líquido amniótico será reposto e antibióticos serão adicionados.
O útero estará fechado.
A camada fascial abdominal e a pele serão fechadas de forma rotineira.
Outros nomes:
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Outro: coorte contemporânea não-PMSC não tratada
Coorte contemporânea de pacientes submetidos a reparo de MMC fetal ou pós-natal de rotina sem PMSC-ECM (coorte contemporânea não tratada de PMSC).
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A adição de uma coorte não tratada com PMSC, a coorte contemporânea não tratada, foi adicionada a pedido da FDA para fornecer pacientes contemporâneos para validação da relevância contínua do uso dos resultados do estudo MOMS como braço de comparação para a Fase 2a parte do estudo.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança do produto de células-tronco mesenquimais derivadas da placenta (PMSC-ECM)
Prazo: Avaliado ao nascimento
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Será avaliado avaliando a presença ou ausência de vazamento de líquido cefalorraquidiano, infecção no local de reparo da MMC, falha na cicatrização do local de reparo da MMC e qualquer crescimento inesperado ou formação de tumor.
Estes serão avaliados no nascimento por exame físico, ultrassonografia cerebral e espinhal e ressonância magnética cerebral e espinhal.
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Avaliado ao nascimento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do produto PMSC-ECM
Prazo: 30 meses.
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Isso é avaliado principalmente pela melhora na função motora 2 ou mais níveis acima do esperado pelo nível anatômico do defeito e pela capacidade do paciente de andar independentemente.
A função intestinal será avaliada por meio de questionários sobre hábitos intestinais e por manometria anorretal.
A função urológica será avaliada por questionários do cuidador em relação à função urológica, por ultrassonografia renal e da bexiga para avaliar hidronefrose e anormalidades da bexiga e por vídeo urodinâmica.
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30 meses.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Diana L Farmer, MD, UC Davis School of Medicine
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
21 de junho de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de novembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2020
Primeira postagem (Real)
3 de dezembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1617774
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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