子宫内修复脊髓脊膜膨出的细胞疗法 - CuRe 试验 (CuRe)
2026年1月15日 更新者：University of California, Davis
胎盘间充质干细胞修复胎儿脊髓脊膜膨出的 1/2a 期试验
脊柱裂或脊髓脊膜膨出 (MMC) 是一种胎儿脊髓下部暴露的疾病，这意味着没有骨骼或皮肤覆盖它。 这是危险的，因为脊髓中含有控制人移动腿部和行走能力以及正常排尿和排便能力的细胞。 目前对胎儿 MMC 的一种治疗方法是在胎儿出生前对其进行手术，该手术有多种名称，包括子宫内手术、产前手术或胎儿手术。 这是一种发生在子宫内的手术，外科医生会关闭胎儿背部的开口以覆盖暴露的脊髓。
研究人员发现，将干细胞添加到修复中可有效提高患有 MMC 的动物的行走能力，并且干细胞在动物研究中是安全的。 这些干细胞被认为可以保护脊髓中控制运动和发育结果的细胞。 正在进行这项研究，以了解干细胞在产前手术期间对胎儿暴露的脊髓的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
从历史上看，MMC 的治疗仅限于产后手术以闭合脊髓上的硬脑膜和皮肤以预防脑膜炎，这对运动功能没有影响。
当妊娠早期 MMC 患者的产前超声显示尽管在出生时表现出瘫痪但腿部运动接近正常时，早期干预的潜在好处就被意识到了。
这一发现证实了双击假设，即瘫痪在产前是进行性的，并表明胎儿干预可以防止对脊髓的继发性损伤。
MMC 的胎儿修复确实改善了脊髓脊膜膨出管理 (MOMS) 随机对照试验中接受治疗的儿童的运动功能。
MOMS 试验的有希望的结果表明，这些患者有可能改善瘫痪，但大多数仅接受标准子宫内修复的 MMC 患者的远端运动功能仍然严重受损。
虽然这表明干预以防止瘫痪的理想时间是在子宫内，目的是防止脊髓持续受损，但仍有改进的余地。
胎儿环境显着的再生能力与胎盘间充质干细胞的再生能力相结合，提供了一种新疗法来增强胎儿 MMC 的修复，以进一步减少和修复持续的脊髓损伤。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
55
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Amy B Powne, MSN, RN
- 电话号码：916-794-2229
- 邮箱：fctc@health.ucdavis.edu
研究联系人备份
- 姓名：Maria G Hernandez
- 电话号码：916-734-4156
- 邮箱：mghernandez@health.ucdavis.edu
学习地点
-
-
California
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Sacramento、California、美国、95817
- 招聘中
- UC Davis Health
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首席研究员：
- Diana L Farmer, MD
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接触：
- Amy B Powne, MSN, RN
- 电话号码：916-794-2229
- 邮箱：fctc@health.ucdavis.edu
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接触：
- Maria G Hernandez
- 电话号码：916-734-4156
- 邮箱：mghernandez@health.ucdavis.edu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
4个月 至 5个月 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
根据 MOMS 试验，胎儿手术的资格是：
- 从 T1 到 S1 的任何水平的脊髓脊膜膨出（包括脊髓分裂症）伴有后脑疝。 病变水平将通过超声波确认，后脑疝将通过加州大学戴维斯分校胎儿中心的 MRI 确认
- 产妇年龄≥18岁
- 根据临床信息和第一次超声评估确定的 19 周 0 天和 25 周 6 天妊娠时的孕龄
- 核型正常。 如果患者妊娠超过 24 周，荧光原位杂交 (FISH) 的结果将是可以接受的；
排除标准：
根据 MOMS 试验，不符合胎儿手术的条件，其中包括：
- 多胎妊娠
- 胰岛素依赖性孕前糖尿病
- 与脊髓脊膜膨出无关的胎儿异常。
- 胎儿脊柱后凸30度以上
- 当前或计划中的宫颈环扎术或宫颈机能不全、前置胎盘或胎盘早剥的病史
- 宫颈超声测量的宫颈短 < 20 mm
- 体重指数为 35 或更高定义的肥胖
- 之前 37 周之前的自发单胎分娩
- 母胎 Rh 同种免疫、Kell 致敏或新生儿同种免疫性血小板减少症病史
- 由于在母胎手术期间传播给胎儿的风险增加，母体 HIV 或乙型肝炎状态呈阳性。 如果患者的 HIV 或乙型肝炎状况未知，则必须对患者进行检测并发现结果为阴性，然后才能入组
- 已知丙型肝炎阳性。 如果患者的丙型肝炎状况未知，则无需筛查
- 子宫异常，例如大的或多发的肌瘤或苗勒管异常
- 其他禁忌手术或全身麻醉的产妇身体状况。 这包括之前在子宫活动段进行过子宫切开术的任何患者（无论是来自之前的经典剖宫产、子宫异常，例如弓形或双角子宫、主要子宫肌瘤切除术，还是之前的胎儿手术）
- 患者没有支持者（例如，丈夫、伴侣、母亲）
- 无法遵守胎儿手术的旅行和随访要求
- 患者不符合其他心理社会标准（由心理社会访谈者确定）来处理胎儿手术的影响
- 参与另一项影响孕产妇和胎儿发病率和死亡率的干预研究或在之前的妊娠中参与该试验；
- 会增加先兆子痫或早产风险的母亲高血压（包括但不限于：未控制的高血压、终末器官损害的慢性高血压和本次妊娠新发高血压）
- 胎儿手术时通过阳性检测确定的活动性 COVID-19 感染
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：用 PMSC-ECM 治疗
将在子宫内胎儿脊髓脊膜膨出手术过程中一次性给予 PMSC-ECM
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与目前的标准胎儿手术一样，在超声引导下，初始子宫进入将通过子宫吻合器或类似装置完成。
胎儿将被肌肉注射止痛药和麻痹剂。
脊髓脊膜膨出将在放大下以标准化方式闭合。
与标准胎儿手术一样，脊髓将从周围组织中分离出来并放入椎管内。
然后，PMSC-ECM 产品将根据脊髓的大小进行定制，并局部应用，细胞面朝下。
PMSC-ECM 产品将缝合到硬脑膜上。
最后，胎儿皮肤将以标准方式闭合。
将更换羊水量并添加抗生素。
子宫将被关闭。
腹部筋膜层和皮肤将以常规方式闭合。
其他名称：
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其他：非 PMSC 未经治疗的同期队列
在没有 PMSC-ECM 的情况下接受常规胎儿或产后 MMC 修复的同期患者队列（非 PMSC 未经治疗的同期队列）。
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应 FDA 的要求，增加了一个非 PMSC 治疗队列，即未经治疗的同期队列，以提供同期患者，以验证使用 MOMS 试验的结果作为该阶段的比较臂的持续相关性2 研究的一部分。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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胎盘间充质干细胞（PMSC-ECM）产品的安全性
大体时间：出生时评估
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将通过评估是否存在脑脊液渗漏、MMC 修复部位感染、MMC 修复部位无法愈合以及任何意外生长或肿瘤形成来进行评估。
这些将在出生时通过体格检查、大脑和脊柱超声以及大脑和脊柱 MRI 进行评估。
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出生时评估
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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PMSC-ECM 产品的功效
大体时间：30个月。
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这主要通过运动功能的改善比缺陷的解剖水平和患者独立行走的能力预期的水平高 2 或更多水平来评估。
将通过关于排便习惯的护理人员问卷和肛门直肠测压法来评估肠功能。
将通过有关泌尿功能的护理人员问卷、通过肾脏和膀胱超声评估肾积水和膀胱异常以及通过视频尿动力学来评估泌尿功能。
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30个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Diana L Farmer, MD、UC Davis School of Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年6月21日
初级完成 (估计的)
2027年3月1日
研究完成 (估计的)
2027年3月1日
研究注册日期
首次提交
2020年11月25日
首先提交符合 QC 标准的
2020年12月2日
首次发布 (实际的)
2020年12月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月15日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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