Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Cellterapi för in utero reparation av Myelomeningocele - The Cure Trial (CuRe)

15 januari 2026 uppdaterad av: University of California, Davis

Fas 1/2a-försök med placenta mesenkymala stamceller för reparation av fetalt myelomeningocele

Spina bifida, eller myelomeningocele (MMC), är en störning där den nedre delen av fostrets ryggmärg är exponerad, vilket innebär att det inte finns något ben eller hud som täcker den. Detta är farligt eftersom ryggmärgen innehåller celler som styr ens förmåga att röra benen och gå, och även att kunna kissa och ha tarmrörelser normalt. En av de nuvarande behandlingarna för foster MMC är att utföra en operation på fostret innan det föds som har många namn inklusive in utero operation, prenatal operation eller fosterkirurgi. Detta är en operation som sker inuti livmodern (livmodern) där kirurgen stänger öppningen i fostrets rygg för att täcka den exponerade ryggmärgen.

Forskare har funnit att tillsats av stamceller till reparationen är effektivt för att förbättra förmågan hos djur med MMC att gå, och att stamcellerna är säkra i djurstudier. Dessa stamceller tros skydda cellerna i ryggmärgen som styr rörelse och utvecklingsresultat. Denna studie genomförs för att titta på säkerheten och effektiviteten av stamceller på fostrets exponerade ryggmärg under prenatal operation.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Historiskt sett var behandling av MMC begränsad till postnatal kirurgi för att stänga dura och hud över ryggmärgen för att förhindra hjärnhinneinflammation, vilket inte hade någon effekt på motorisk funktion. Den potentiella fördelen med tidigare intervention insågs när prenatalt ultraljud av patienter med MMC tidigt i graviditeten visade nästan normala benrörelser trots att de visade förlamning vid födseln. Detta fynd gav tilltro till hypotesen med två träffar att förlamning var progressiv under prenatalt liv och föreslog att fosterintervention kunde förhindra sekundär skada på ryggmärgen. Fosterreparation av MMC gav förbättring av den motoriska funktionen hos barn som behandlades i den randomiserade kontrollerade studien för behandling av Myelomeningocele (MOMS). De lovande resultaten av MOMS-studien visade potentialen för förbättring av förlamning för dessa patienter, men den distala motoriska funktionen förblev fortfarande allvarligt nedsatt hos majoriteten av patienterna med MMC med enbart standard in utero-reparation. Även om detta visade att den idealiska tiden att ingripa för att förhindra förlamning är i livmodern med målet att förhindra uppkomsten av pågående skador på ryggmärgen, finns det fortfarande utrymme för förbättringar. Den anmärkningsvärda regenerativa kapaciteten hos fostermiljön kombinerat med regenerativ kapacitet hos placenta mesenkymala stamceller erbjuder potential för förstärkning av fosterreparationen av MMC med en ny terapi för att ytterligare minska och reparera den ihållande ryggmärgsskadan.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

55

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

4 månader till 5 månader (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Behörighet för fosterkirurgi enligt MOMS-prövningen, som är:

  • Myelomeningocele (inklusive myeloschisis) på alla nivåer från T1 till S1 med bakhjärnsbråck. Lesionsnivån kommer att bekräftas med ultraljud och bakhjärnsbråck kommer att bekräftas av MRT på UC Davis Fetal Center
  • Moderns ålder ≥18 år
  • Graviditetsålder vid inskrivning mellan 19 veckor 0 dagar och 25 veckor 6 dagars graviditet enligt klinisk information och utvärdering av första ultraljud
  • Normal karyotyp. Resultat av fluorescens in situ hybridisering (FISH) kommer att vara acceptabla om patienten är mer än 24 veckors graviditet;

Exklusions kriterier:

Att inte vara berättigad till fosterkirurgi enligt MOMS-prövningen, som inkluderar:

  • Multifetal graviditet
  • Insulinberoende pregestationsdiabetes
  • Fetal anomali som inte är relaterad till myelomeningocele.
  • Kyfos hos fostret på 30 grader eller mer
  • Aktuell eller planerad cerclage eller dokumenterad historia av inkompetent cervix, placenta previa eller placentaavbrott
  • Kort cervix < 20 mm mätt med cervikalt ultraljud
  • Fetma som definieras av kroppsmassaindex på 35 eller högre
  • Tidigare spontan singelförlossning före 37 veckor
  • Maternal-fetal Rh-isoimmunisering, Kell-sensibilisering eller en historia av neonatal alloimmun trombocytopeni
  • Moderns hiv- eller hepatit-B-status positiv på grund av den ökade risken för överföring till fostret under modern-fosterkirurgi. Om patientens hiv- eller hepatit B-status är okänd måste patienten testas och visa sig ha negativa resultat innan hon kan skrivas in
  • Känd hepatit-C positivitet. Om patientens hepatit C-status är okänd behöver hon inte screenas
  • Uterin anomali såsom stora eller multipla myom eller Müllerian duct abnormitet
  • Annat medicinskt tillstånd hos modern som är en kontraindikation för operation eller generell anestesi. Detta inkluderar alla patienter med en tidigare hysterotomi i det aktiva segmentet av livmodern (oavsett om det är från ett tidigare klassiskt kejsarsnitt, uterin anomali såsom en bågformad eller tvåhörnig livmoder, större myomektomiresektion eller tidigare fosteroperation)
  • Patienten har ingen stödperson (t.ex. make, partner, mamma)
  • Oförmåga att uppfylla rese- och uppföljningskraven för fosterkirurgi
  • Patienten uppfyller inte andra psykosociala kriterier (som fastställts av den psykosociala intervjuaren) för att hantera konsekvenserna av fosterkirurgi
  • Deltagande i en annan interventionsstudie som påverkar mödra- och fostermorbiditet och mortalitet eller deltagande i denna studie under en tidigare graviditet;
  • Maternell hypertoni som skulle öka risken för havandeskapsförgiftning eller för tidig förlossning (inklusive, men inte begränsat till: okontrollerad hypertoni, kronisk hypertoni med skador på änden och nystartad hypertoni under pågående graviditet)
  • Aktiv covid-19-infektion vid tidpunkten för fosteroperation enligt ett positivt test

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandling med PMSC-ECM
Engångsadministrering av PMSC-ECM under förloppet av in utero fetal myelomeningocele operation kommer att administreras
Biologisk: Placenta mesenkymala stamceller sådda på en kommersiellt tillgänglig extracellulär matris med duraltransplantat
Liksom vid den nuvarande vanliga fosterkirurgin, under sonografisk vägledning, kommer initial livmoderinträde att utföras med en uterinhäftanordning eller liknande. Fostret kommer att ges en intramuskulär injektion av smärtstillande och paralytiska. Myelomeningocele kommer att stängas på ett standardiserat sätt under förstoring. Liksom i den vanliga fosteroperationen kommer ryggmärgen att dissekeras från omgivande vävnad och tillåtas falla ner i ryggmärgskanalen. PMSC-ECM-produkten kommer sedan att skräddarsys efter storleken på ryggmärgen och appliceras topiskt, cellsidan nedåt. PMSC-ECM-produkten kommer att sys på plats till dura. Slutligen kommer fostrets hud att stängas på vanligt sätt. Fostervattenvolymen kommer att bytas ut och antibiotika tillsätts. Livmodern kommer att stängas. Det abdominala fascialagret och huden kommer att stängas på rutinmässigt sätt.
Andra namn:
  • PMSC-ECM
Övrig: icke-PMSC obehandlad samtida kohort
Samtidig kohort av patienter som genomgår rutinmässig fetal eller postnatal MMC-reparation utan PMSC-ECM (icke-PMSC obehandlad samtida kohort).
Övrig: Obehandlad samtida kohort
Tillägget av en icke-PMSC-behandlad kohort, den obehandlade samtidiga kohorten, har lagts till på begäran av FDA för att ge samtidiga patienter för validering av den fortsatta relevansen av användningen av resultaten av MOMS-studien som jämförelsearm för fasen 2a del av studien.
Andra namn:
  • icke-PMSC-ECM

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet för den placenta-härledda mesenkymala stamcellsprodukten (PMSC-ECM).
Tidsram: Bedöms vid födseln
Kommer att bedömas genom att utvärdera närvaron eller frånvaron av cerebrospinalvätskeläckage, infektion vid MMC-reparationsplatsen, misslyckande med att läka MMC-reparationsplatsen och eventuella oväntade tillväxter eller tumörbildning. Dessa kommer att bedömas vid födseln genom fysisk undersökning, hjärn- och ryggradsultraljud och hjärn- och ryggmärgs-MR.
Bedöms vid födseln

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
PMSC-ECM-produktens effektivitet
Tidsram: 30 månader.
Detta utvärderas främst av förbättring av motorisk funktion 2 eller fler nivåer högre än förväntat av anatomisk nivå av defekten och av patienternas förmåga att gå självständigt. Tarmfunktionen kommer att bedömas genom enkäter från vårdgivare om tarmvanor och genom anorektal manometri. Urologisk funktion kommer att utvärderas av vårdgivares frågeformulär angående urologisk funktion, genom njur- och urinultraljud för att utvärdera för hydronefros och urinblåsavvikelser, och genom videourodynamik.
30 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of California, Davis

Samarbetspartners

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Utredare

  • Huvudutredare: Diana L Farmer, MD, UC Davis School of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 november 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 december 2020

Första postat (Faktisk)

3 december 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1617774

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera