Terapia komórkowa do naprawy przepukliny oponowo-rdzeniowej w macicy - próba CuRe (CuRe)
15 stycznia 2026 zaktualizowane przez: University of California, Davis
Faza 1/2a Badanie mezenchymalnych komórek macierzystych łożyska w celu naprawy przepukliny oponowo-rdzeniowej płodu
Rozszczep kręgosłupa lub przepuklina oponowo-rdzeniowa (MMC) to zaburzenie, w którym dolna część rdzenia kręgowego płodu jest odsłonięta, co oznacza, że nie pokrywa go kość ani skóra. Jest to niebezpieczne, ponieważ rdzeń kręgowy zawiera komórki, które kontrolują zdolność poruszania nogami i chodzenia, a także możliwość oddawania moczu i normalnego wypróżniania. Jednym z obecnych sposobów leczenia MMC płodu jest wykonanie operacji na płodzie przed jego urodzeniem, która ma wiele nazw, w tym chirurgię macicy, chirurgię prenatalną lub chirurgię płodu. Jest to operacja przeprowadzana wewnątrz macicy (macicy), podczas której chirurg zamyka otwór w plecach płodu, aby zakryć odsłonięty rdzeń kręgowy.
Naukowcy odkryli, że dodanie komórek macierzystych do naprawy skutecznie poprawia zdolność chodzenia zwierząt z MMC oraz że komórki macierzyste są bezpieczne w badaniach na zwierzętach. Uważa się, że te komórki macierzyste chronią komórki w rdzeniu kręgowym, które kontrolują ruch i wyniki rozwojowe. To badanie jest przeprowadzane w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i skuteczności komórek macierzystych na odsłoniętym rdzeniu kręgowym płodu podczas operacji prenatalnej.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Szczegółowy opis
W przeszłości leczenie MMC ograniczało się do operacji poporodowej w celu zamknięcia opony twardej i skóry nad rdzeniem kręgowym, aby zapobiec zapaleniu opon mózgowych, które nie miało wpływu na funkcje motoryczne.
Potencjalna korzyść z wcześniejszej interwencji została zrealizowana, gdy prenatalne USG pacjentek z MMC we wczesnym okresie ciąży ujawniło prawie normalne ruchy nóg pomimo paraliżu po urodzeniu.
To odkrycie potwierdziło hipotezę dwóch uderzeń, że paraliż postępował podczas życia prenatalnego i sugerowało, że interwencja płodu może zapobiec wtórnemu uszkodzeniu rdzenia kręgowego.
Naprawa płodu MMC spowodowała poprawę funkcji motorycznych dzieci leczonych w randomizowanym kontrolowanym badaniu Management of Myelomeningocele (MOMS).
Obiecujące wyniki badania MOMS wykazały potencjał poprawy porażenia u tych pacjentów, ale dystalne funkcje motoryczne nadal pozostawały poważnie upośledzone u większości pacjentów z MMC ze standardową naprawą in utero.
Chociaż wykazało to, że idealnym czasem na interwencję w celu zapobieżenia paraliżowi jest in utero w celu zapobieżenia narastaniu trwającego uszkodzenia rdzenia kręgowego, wciąż jest miejsce na poprawę.
Niezwykła zdolność regeneracyjna środowiska płodowego w połączeniu ze zdolnością regeneracyjną mezenchymalnych komórek macierzystych łożyska oferuje możliwość zwiększenia naprawy płodu MMC za pomocą nowej terapii w celu dalszego zmniejszenia i naprawy trwałego uszkodzenia rdzenia kręgowego.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
55
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Amy B Powne, MSN, RN
- Numer telefonu: 916-794-2229
- E-mail: fctc@health.ucdavis.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Maria G Hernandez
- Numer telefonu: 916-734-4156
- E-mail: mghernandez@health.ucdavis.edu
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Rekrutacyjny
- UC Davis Health
-
Główny śledczy:
- Diana L Farmer, MD
-
Kontakt:
- Amy B Powne, MSN, RN
- Numer telefonu: 916-794-2229
- E-mail: fctc@health.ucdavis.edu
-
Kontakt:
- Maria G Hernandez
- Numer telefonu: 916-734-4156
- E-mail: mghernandez@health.ucdavis.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
4 miesiące do 5 miesięcy (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
Kwalifikacja do operacji płodu w badaniu MOMS, które są:
- Przepuklina oponowo-rdzeniowa (w tym szpiku) na dowolnym poziomie od T1 do S1 z przepukliną tyłomózgowia. Stopień uszkodzenia zostanie potwierdzony za pomocą ultradźwięków, a przepuklina tyłomózgowia zostanie potwierdzona za pomocą rezonansu magnetycznego w UC Davis Fetal Center
- Wiek matki ≥18 lat
- Wiek ciążowy w chwili włączenia do badania od 19 tygodni 0 dni do 25 tygodni 6 dni ciąży określony na podstawie danych klinicznych i oceny pierwszego badania ultrasonograficznego
- Kariotyp prawidłowy. Wyniki uzyskane metodą fluorescencyjnej hybrydyzacji in situ (FISH) będą akceptowalne, jeśli ciąża pacjentki jest dłuższa niż 24 tygodnie;
Kryteria wyłączenia:
Brak uprawnień do operacji płodu w badaniu MOMS, które obejmuje:
- Ciąża wielopłodowa
- Insulinozależna cukrzyca przedciążowa
- Wada płodu niezwiązana z przepukliną oponowo-rdzeniową.
- Kifoza u płodu 30 stopni lub więcej
- Obecny lub planowany szew okrężny lub udokumentowana historia niewydolnej szyjki macicy, łożyska przodującego lub odklejenia się łożyska
- Krótka szyjka macicy < 20 mm mierzona za pomocą USG szyjki macicy
- Otyłość zdefiniowana przez wskaźnik masy ciała wynoszący 35 lub więcej
- Wcześniejszy spontaniczny poród pojedynczy przed 37 tygodniem
- Matczyno-płodowa izoimmunizacja Rh, uczulenie Kell lub wywiad alloimmunologiczny małopłytkowości noworodków
- Pozytywny status matki w kierunku HIV lub wirusowego zapalenia wątroby typu B ze względu na zwiększone ryzyko przeniesienia na płód podczas operacji matczyno-płodowej. Jeśli status pacjenta w kierunku HIV lub wirusowego zapalenia wątroby typu B jest nieznany, pacjentka musi zostać przebadana i mieć wyniki ujemne, zanim będzie mogła zostać włączona
- Znany pozytywny wynik zapalenia wątroby typu C. Jeśli status pacjenta z wirusowym zapaleniem wątroby typu C jest nieznany, nie musi być poddawany badaniom przesiewowym
- Anomalie macicy, takie jak duże lub liczne mięśniaki lub nieprawidłowości przewodów Müllera
- Inny stan chorobowy matki, który jest przeciwwskazaniem do zabiegu chirurgicznego lub znieczulenia ogólnego. Obejmuje to każdą pacjentkę z wcześniejszą histerotomią w aktywnym odcinku macicy (niezależnie od tego, czy w wyniku wcześniejszego klasycznego cięcia cesarskiego, anomalii macicy, takiej jak macica łukowata lub dwurożna, dużej resekcji miomektomii lub wcześniejszej operacji płodu)
- Pacjent nie ma osoby wspierającej (np. męża, partnera, matki)
- Niezdolność do spełnienia wymagań związanych z podróżą i kontynuacją operacji płodu
- Pacjent nie spełnia innych kryteriów psychospołecznych (określonych przez ankietera psychospołecznego), aby poradzić sobie z konsekwencjami operacji płodu
- Udział w innym badaniu interwencyjnym, które ma wpływ na chorobowość i śmiertelność matek i płodów lub udział w tym badaniu w poprzedniej ciąży;
- Nadciśnienie u matki, które zwiększa ryzyko wystąpienia stanu przedrzucawkowego lub porodu przedwczesnego (w tym między innymi: niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, nadciśnienie przewlekłe z uszkodzeniem narządów końcowych i nowe nadciśnienie tętnicze w obecnej ciąży)
- Aktywna infekcja COVID-19 w czasie operacji płodu stwierdzona pozytywnym wynikiem testu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie PMSC-ECM
Jednorazowe podanie PMSC-ECM w trakcie operacji wewnątrzmacicznej przepukliny oponowo-rdzeniowej płodu
|
Podobnie jak w przypadku obecnie stosowanej standardowej chirurgii płodu, pod kontrolą ultrasonograficzną wstępne wejście do macicy zostanie wykonane za pomocą urządzenia do zszywania macicy lub podobnego narzędzia.
Płód otrzyma zastrzyk domięśniowy z lekami przeciwbólowymi i paraliżującymi.
Przepuklina oponowo-rdzeniowa zostanie zamknięta w znormalizowany sposób pod powiększeniem.
Podobnie jak w przypadku standardowej operacji płodu, rdzeń kręgowy zostanie wycięty z otaczającej tkanki i pozostawiony do wpuszczenia do kanału kręgowego.
Produkt PMSC-ECM zostanie następnie dostosowany do rozmiaru rdzenia kręgowego i zastosowany miejscowo komórkami w dół.
Produkt PMSC-ECM zostanie przyszyty do opony twardej.
Na koniec skóra płodu zostanie zamknięta w standardowy sposób.
Objętość płynu owodniowego zostanie wymieniona i dodane zostaną antybiotyki.
Macica zostanie zamknięta.
Warstwa powięzi brzucha i skóra zostaną zamknięte w rutynowy sposób.
Inne nazwy:
|
|
Inny: współczesna kohorta nieleczona bez PMSC
Współczesna kohorta pacjentów poddawanych rutynowej naprawie MMC u płodu lub po urodzeniu bez PMSC-ECM (kohorta współczesna nieleczona bez PMSC).
|
Na prośbę FDA dodano kohortę nieleczoną PMSC, nieleczoną kohortę równoczesną, w celu zapewnienia równoczesnych pacjentów w celu walidacji ciągłej przydatności wykorzystania wyników badania MOMS jako ramienia porównawczego dla fazy 2a część opracowania.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo produktu z mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z łożyska (PMSC-ECM).
Ramy czasowe: Oceniane przy urodzeniu
|
Zostanie oceniony poprzez ocenę obecności lub braku wycieku płynu mózgowo-rdzeniowego, zakażenia w miejscu naprawy MMC, niepowodzenia w gojeniu się miejsca naprawy MMC oraz wszelkich nieoczekiwanych narośli lub tworzenia się guza.
Zostaną one ocenione po urodzeniu za pomocą badania fizykalnego, USG mózgu i kręgosłupa oraz rezonansu magnetycznego mózgu i kręgosłupa.
|
Oceniane przy urodzeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność produktu PMSC-ECM
Ramy czasowe: 30 miesięcy.
|
Ocenia się to przede wszystkim poprzez poprawę funkcji motorycznych o 2 lub więcej poziomów większą niż oczekiwano na podstawie anatomicznego poziomu ubytku i zdolności pacjentów do samodzielnego chodzenia.
Czynność jelit zostanie oceniona za pomocą kwestionariuszy opiekuna dotyczących nawyków jelitowych i manometrii odbytu.
Czynność urologiczna zostanie oceniona za pomocą kwestionariuszy opiekuna dotyczących funkcji urologicznej, za pomocą ultrasonografii nerek i pęcherza moczowego w celu oceny wodonercza i nieprawidłowości pęcherza moczowego oraz za pomocą wideo urodynamiki.
|
30 miesięcy.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Diana L Farmer, MD, UC Davis School of Medicine
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
21 czerwca 2021
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 marca 2027
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 listopada 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
2 grudnia 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
3 grudnia 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1617774
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .