Thérapie cellulaire pour la réparation in utero du myéloméningocèle - L'essai CuRe (CuRe)
15 janvier 2026 mis à jour par: University of California, Davis
Essai de phase 1/2a de cellules souches mésenchymateuses placentaires pour la réparation du myéloméningocèle fœtal
Le spina bifida, ou myéloméningocèle (MMC), est un trouble où la partie inférieure de la moelle épinière du fœtus est exposée, ce qui signifie qu'il n'y a pas d'os ou de peau qui la recouvre. C'est dangereux car la moelle épinière contient des cellules qui contrôlent la capacité de bouger les jambes et de marcher, ainsi que la capacité d'uriner et d'aller à la selle normalement. L'un des traitements actuels de la MMC fœtale consiste à effectuer une intervention chirurgicale sur le fœtus avant sa naissance, qui porte de nombreux noms, notamment la chirurgie in utero, la chirurgie prénatale ou la chirurgie fœtale. Il s'agit d'une intervention chirurgicale qui se produit à l'intérieur de l'utérus (l'utérus) où le chirurgien ferme l'ouverture dans le dos de votre fœtus pour couvrir la moelle épinière exposée.
Les chercheurs ont découvert que l'ajout de cellules souches à la réparation est efficace pour améliorer la capacité des animaux atteints de MMC à marcher et que les cellules souches sont sans danger dans les études sur les animaux. On pense que ces cellules souches protègent les cellules de la moelle épinière qui contrôlent les mouvements et les résultats du développement. Cette étude est réalisée pour examiner l'innocuité et l'efficacité des cellules souches sur la moelle épinière exposée du fœtus pendant la chirurgie prénatale.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Historiquement, le traitement de la MMC se limitait à la chirurgie post-natale pour refermer la dure-mère et la peau sur la moelle épinière afin de prévenir la méningite, qui n'avait aucun effet sur la fonction motrice.
Le bénéfice potentiel d'une intervention précoce a été réalisé lorsque l'échographie prénatale des patientes atteintes de MMC au début de la gestation a révélé des mouvements des jambes presque normaux malgré une paralysie à la naissance.
Cette découverte a donné du crédit à l'hypothèse à deux coups selon laquelle la paralysie était progressive au cours de la vie prénatale et a suggéré que l'intervention fœtale pourrait prévenir les dommages secondaires à la moelle épinière.
La réparation fœtale de MMC a conféré une amélioration de la fonction motrice des enfants traités dans l'essai contrôlé randomisé Management of Myelomeningocele (MOMS).
Les résultats prometteurs de l'essai MOMS ont démontré le potentiel d'amélioration de la paralysie chez ces patients, mais la fonction motrice distale restait encore gravement altérée chez la majorité des patients atteints de MMC avec une réparation standard in utero seule.
Bien que cela ait démontré que le moment idéal pour intervenir pour prévenir la paralysie est in utero dans le but de prévenir l'accumulation de dommages continus à la moelle épinière, il y a encore place à l'amélioration.
La capacité de régénération remarquable de l'environnement fœtal combinée à la capacité de régénération des cellules souches mésenchymateuses placentaires offre un potentiel d'augmentation de la réparation fœtale de la MMC avec une nouvelle thérapie pour réduire et réparer davantage les dommages subis à la moelle épinière.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
55
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Amy B Powne, MSN, RN
- Numéro de téléphone: 916-794-2229
- E-mail: fctc@health.ucdavis.edu
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Maria G Hernandez
- Numéro de téléphone: 916-734-4156
- E-mail: mghernandez@health.ucdavis.edu
Lieux d'étude
-
-
California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- Recrutement
- UC Davis Health
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Chercheur principal:
- Diana L Farmer, MD
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Contact:
- Amy B Powne, MSN, RN
- Numéro de téléphone: 916-794-2229
- E-mail: fctc@health.ucdavis.edu
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Contact:
- Maria G Hernandez
- Numéro de téléphone: 916-734-4156
- E-mail: mghernandez@health.ucdavis.edu
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 mois à 5 mois (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Admissibilité à la chirurgie fœtale selon l'essai MOMS, qui sont :
- Myéloméningocèle (y compris myéloschisis) à n'importe quel niveau de T1 à S1 avec hernie du cerveau postérieur. Le niveau de la lésion sera confirmé par échographie et la hernie du cerveau postérieur sera confirmée par IRM au centre fœtal UC Davis
- Âge maternel ≥18 ans
- Âge gestationnel à l'inscription entre 19 semaines 0 jours et 25 semaines 6 jours de gestation, tel que déterminé par les informations cliniques et l'évaluation de la première échographie
- Caryotype normal. Les résultats par hybridation in situ en fluorescence (FISH) seront acceptables si la patiente a plus de 24 semaines de gestation ;
Critère d'exclusion:
Ne pas être éligible à la chirurgie fœtale selon l'essai MOMS, qui comprend :
- Grossesse multifœtale
- Diabète prégestationnel insulino-dépendant
- Anomalie fœtale non liée à un myéloméningocèle.
- Cyphose chez le fœtus de 30 degrés ou plus
- Cerclage actuel ou prévu ou antécédents documentés d'incontinence cervicale, de placenta praevia ou de décollement placentaire
- Col court < 20 mm mesuré par échographie cervicale
- Obésité définie par un indice de masse corporelle de 35 ou plus
- Accouchement unique spontané antérieur avant 37 semaines
- Isoimmunisation Rh materno-fœtale, sensibilisation de Kell ou antécédents de thrombocytopénie allo-immune néonatale
- Statut maternel positif au VIH ou à l'hépatite B en raison du risque accru de transmission au fœtus pendant la chirurgie materno-fœtale. Si le statut VIH ou hépatite B du patient est inconnu, le patient doit être testé et trouvé pour avoir des résultats négatifs avant qu'elle puisse être inscrite
- Positivité connue pour l'hépatite C. Si le statut d'hépatite C de la patiente est inconnu, elle n'a pas besoin d'être dépistée
- Anomalie utérine telle que des fibromes volumineux ou multiples ou une anomalie du canal de Müller
- Autre condition médicale maternelle qui est une contre-indication à la chirurgie ou à l'anesthésie générale. Cela inclut tout patient ayant déjà subi une hystérotomie dans le segment actif de l'utérus (qu'il s'agisse d'une césarienne classique antérieure, d'une anomalie utérine telle qu'un utérus arqué ou bicorne, d'une résection majeure par myomectomie ou d'une chirurgie fœtale antérieure)
- Le patient n'a pas de personne de soutien (par exemple, mari, partenaire, mère)
- Incapacité à se conformer aux exigences de voyage et de suivi de la chirurgie fœtale
- Le patient ne répond pas à d'autres critères psychosociaux (tels que déterminés par l'intervieweur psychosocial) pour gérer les implications de la chirurgie fœtale
- Participation à une autre étude d'intervention qui influence la morbidité et la mortalité maternelle et fœtale ou participation à cet essai lors d'une grossesse précédente ;
- Hypertension maternelle qui augmenterait le risque de prééclampsie ou d'accouchement prématuré (y compris, mais sans s'y limiter : hypertension non contrôlée, hypertension chronique avec lésions des organes cibles et hypertension d'apparition récente au cours de la grossesse en cours)
- Infection active au COVID-19 au moment de la chirurgie fœtale, déterminée par un test positif
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Traitement avec PMSC-ECM
L'administration unique de PMSC-ECM au cours de la chirurgie du myéloméningocèle fœtal in utero sera administrée
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Comme dans la chirurgie fœtale standard actuelle, sous guidage échographique, l'entrée utérine initiale sera réalisée par un dispositif d'agrafage utérin ou similaire.
Le fœtus recevra une injection intramusculaire d'analgésiques et paralytique.
Le myéloméningocèle sera fermé de manière standardisée sous grossissement.
Comme dans l'opération fœtale standard, la moelle épinière sera disséquée des tissus environnants et autorisée à tomber dans le canal rachidien.
Le produit PMSC-ECM sera ensuite adapté à la taille de la moelle épinière et appliqué localement, côté cellule vers le bas.
Le produit PMSC-ECM sera suturé en place à la dure-mère.
Enfin, la peau fœtale sera fermée de la manière standard.
Le volume de liquide amniotique sera remplacé et des antibiotiques seront ajoutés.
L'utérus sera fermé.
La couche fasciale abdominale et la peau seront fermées de façon routinière.
Autres noms:
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Autre: cohorte contemporaine non-PMSC non traitée
Cohorte contemporaine de patients subissant une réparation MMC fœtale ou postnatale de routine sans PMSC-ECM (cohorte contemporaine non traitée par PMSC).
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L'ajout d'une cohorte non traitée par PMSC, la cohorte contemporaine non traitée, a été ajoutée à la demande de la FDA pour fournir aux patients contemporains la validation de la pertinence continue de l'utilisation des résultats de l'essai MOMS comme bras de comparaison pour la phase 2une partie de l'étude.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Sécurité du produit de cellules souches mésenchymateuses dérivées du placenta (PMSC-ECM)
Délai: Évalué à la naissance
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Sera évalué en évaluant la présence ou l'absence de fuite de liquide céphalo-rachidien, d'infection au site de réparation MMC, d'échec du site de réparation MMC à guérir et de toute croissance inattendue ou formation de tumeur.
Ceux-ci seront évalués à la naissance par un examen physique, une échographie cérébrale et rachidienne et une IRM cérébrale et rachidienne.
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Évalué à la naissance
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Efficacité du produit PMSC-ECM
Délai: 30 mois.
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Ceci est principalement évalué par l'amélioration de la fonction motrice de 2 niveaux ou plus supérieure à celle attendue par le niveau anatomique du défaut et par la capacité des patients à marcher de manière autonome.
La fonction intestinale sera évaluée par des questionnaires soignants sur les habitudes intestinales et par une manométrie anorectale.
La fonction urologique sera évaluée par des questionnaires de soignant concernant la fonction urologique, par des échographies rénales et vésicales pour évaluer l'hydronéphrose et les anomalies de la vessie, et par vidéo urodynamique.
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30 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Diana L Farmer, MD, UC Davis School of Medicine
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
21 juin 2021
Achèvement primaire (Estimé)
1 mars 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mars 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 novembre 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2020
Première publication (Réel)
3 décembre 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1617774
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .