硬化性皮膚疾患患者の口腔小口症の治療におけるヒアルロニダーゼ
硬化性皮膚疾患患者の口腔小口症の治療におけるヒアルロニダーゼの研究
主な目的は、局所ヒアルロニダーゼ注射で患者を治療した後、硬化性皮膚疾患によって引き起こされた口腔小口症がどの程度改善するかを測定することです。 治験責任医師は、口腔開口部の高さのセンチメートルを測定することにより、口腔開口部の改善を判断します。
副次的な目的は次のとおりです。治験責任医師は、全身性硬化症（MHISS）における口のハンディキャップの連続計算によって、生活の質と機能の変化を評価することを目指します。 さらに、治験責任医師は、治療効果が頭打ちになる前に何回の治療が必要かを調査したいと考えています。 口腔小口症に対するヒアルロニダーゼの使用に関するデータはほとんどないため、最大の効果を得るために理想的に何回の治療が必要かはまだ明らかではありません.
患者は、写真、検査、評価、および治療のために毎月連れてこられます。
私たちの仮説は、ヒアルロニダーゼ注射により、患者の口を開く能力と口腔機能が大幅に改善されるというものです。 最大の効果を得るために何回の治療が必要かは不明のままです。
調査の概要
詳細な説明
研究者は、硬化性皮膚障害によって引き起こされた口腔小口症の8人の患者を募集します。 患者は 18 歳以上で、皮膚科医による硬化性皮膚障害の診断が確立されている必要があります。 硬化性皮膚障害には、強皮症、CREST、強皮症、および顔面の形態異常が含まれる場合があります。
最初のスクリーニング訪問時に、人口統計情報が取得され、包含および除外基準がレビューされ、登録の資格があると見なされる人についてインフォームドコンセントが取得されます。 研究の資格があり、以前にヒアルロニダーゼにさらされたことがない患者には、アレルギー反応があるかどうかを評価するために0.1 ccのヒアルロニダーゼが注射されます.
適格な患者は、研究スタッフによる200単位のヒアルロニダーゼの皮膚内唇への毎月の皮内注射を受け、6回の治療が行われます。 被験者は、初回およびフォローアップの訪問中に、臨床検査、写真、およびアンケートを使用して、一次および二次エンドポイントの改善について評価されます。
これはパイロット研究であるため、ヒアルロニダーゼが同様の適応症に使用された事例報告は 2 件しか公開されていません。 1件の研究では、形態異常による小口症に対して約120～150ユニットが注入されました。この研究では、注射部位（すなわち、右顎のライン、左顎のライン、および顎）の位置を列挙しました。 別の研究では、強皮症による小口症のために 20 ～ 200 単位のヒアルロニダーゼが使用されました。研究者は皮膚の唇の 2 列に注射し、概算の注射回数を概略図に示しました。 治験責任医師は、これが出版物で効果的に使用されていたため、使用された投与量の上限である 200 単位 (ヒアルロニダーゼのフルバイアル 1 本) を注射することを選択しました。 さらに、私たちの知る限り、ヒアルロニダーゼの用量に関連した副作用の懸念はありません. ヒアルロン酸の合併症を治療するために複数のバイアルを使用することは一般的であり、これは安全に行われます.
被験者は、初回およびフォローアップの訪問中に、臨床検査、写真、およびアンケートを使用して、一次および二次エンドポイントの改善について評価されます。
研究の種類
段階
- 初期フェーズ 1
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 18歳以上
- -皮膚科医による硬化性皮膚疾患（すなわち、全身性硬化症、CREST、強皮症、形態異常）の確立された診断
- -インフォームドコンセントを提供し、研究訪問に参加し、訪問手続きを受ける能力と意欲
- 現在の治療では症状が改善しない
除外基準:
- -口腔小口症に対するヒアルロニダーゼによる前治療
- -過去1.5年以内の口周領域でのヒアルロン酸軟部組織充填剤による治療
- -過去3年間の口腔周囲領域の半永久的または永久的な軟部組織フィラーによる治療
- -メトトレキサート、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、シクロスポリン、静脈内免疫グロブリン、全身ステロイド、またはリツキシマブを含む免疫調節薬による新しい治療の開始（3か月以内）
- -過去3か月以内に顔の筋肉の理学療法/作業療法を新たに開始した
- -ヒアルロニダーゼに対する既知の過敏症
- -研究参加中に妊娠または授乳している、または計画している生殖能力のある女性、または研究中に避妊を使用できない、または使用したくない女性。 避妊のオプションには、禁欲、二重バリア（つまり、避妊）が含まれます。 男性用コンドームと女性用横隔膜)、精管切除術、子宮内避妊器具、ホルモン避妊薬などがあります。 -ベースライン、両側卵管結紮、子宮摘出術、および/または両側卵巣摘出術から1年以内に月経がなかった女性は、研究参加中に追加の避妊方法を必要としません
- -治験責任医師の判断によると、入院を必要とする可能性のある主要な再発性疾患を含むがこれらに限定されない治験の中断につながる可能性のある不安定な状態または状態、および/またはすべての治験に参加できない
- -研究中の同時局所ステロイド使用（注：研究登録の開始までの局所ステロイド使用は許可され、ウォッシュアウト期間は必要ありません）
- 高用量のサリチル酸、コルチゾン、ACTH、エストロゲン、または抗ヒスタミン薬の同時摂取
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒアルロニダーゼ 200mg 毎月
ヒアルロニダーゼ 200mg 毎月 (0、4、8、12、16、20 週目); 6回分; 1か月後のフォローアップを伴う6か月の治療コース
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患者は、0、4、8、12、16、および 20 週目に、200 単位のヒアルロニダーゼを皮膚の唇に皮内注射されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最大直径での口の開口部の変化
時間枠：0、4、8、12、16、20、および 24 週
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患者の口をできるだけ大きく開いた状態での、最大直径での口腔開口部の変化 (センチメートル単位)。
測定は試験担当者が行う。
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0、4、8、12、16、20、および 24 週
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。