Hyaluronidáza v léčbě orální mikrostomie u pacientů se sklerotizujícím kožním onemocněním
Vyšetřování hyaluronidázy při léčbě orální mikrostomie u pacientů se sklerotizujícím kožním onemocněním
Hlavním cílem je měřit míru zlepšení orální mikrostomie způsobené sklerotizujícím onemocněním kůže po léčbě pacientů lokálními injekcemi hyaluronidázy. Vyšetřovatel určí zlepšení ústní apertury měřením centimetrů výšky ústního otvoru.
Sekundární cíle jsou: Výzkumník se zaměří na posouzení změn v kvalitě života a funkčnosti pomocí sériových výpočtů ústního handicapu u systémové sklerózy (MHISS). Kromě toho by výzkumník rád prozkoumal, kolik ošetření je zapotřebí před tím, než se účinnost léčby ustálí. Vzhledem k tomu, že existuje minimum údajů o použití hyaluronidázy pro orální mikrostomii, není dosud jasné, kolik ošetření je ideálně zapotřebí pro maximální účinek.
Pacienti budou přiváženi měsíčně na fotografie, vyšetření, posouzení a ošetření.
Naší hypotézou je, že injekce hyaluronidázy významně zlepší schopnost pacientů otevřít ústa a orální funkce. Zůstává nejasné, kolik ošetření bude zapotřebí pro maximální účinek.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vyšetřovatel přijme 8 pacientů s orální mikrostomií způsobenou sklerotickou kožní poruchou. Pacienti musí být starší 18 let a dermatologem stanovenou diagnózou sklerotické kožní poruchy. Sklerotické kožní poruchy mohou zahrnovat sklerodermii, CREST, skleromyxedém a morfeu postihující obličej.
Při úvodní screeningové návštěvě budou získány demografické informace, budou přezkoumána kritéria pro zařazení a vyloučení a bude získán informovaný souhlas pro osoby považované za způsobilé k zápisu. Pacientům, kteří se kvalifikovali do studie a kteří nikdy předtím nebyli vystaveni hyaluronidáze, bude injikováno 0,1 cm3 hyaluronidázy, aby se zjistilo, zda mají alergickou reakci.
Kvalifikovaní pacienti podstoupí měsíční intradermální injekce 200 jednotek hyaluronidázy do kožních rtů personálem studie do 6 ošetření. Subjekty budou hodnoceny z hlediska zlepšení v primárních a sekundárních koncových bodech pomocí klinického vyšetření, fotografií a dotazníků během úvodních a následných návštěv.
Protože se jedná o pilotní studii, byly publikovány pouze 2 kazuistiky, kde byla hyaluronidáza použita pro podobné indikace. V jedné studii bylo aplikováno přibližně 120 až 150 jednotek pro mikrostomii vyvolanou morfeou; tato studie uváděla umístění míst vpichu (tj. linie pravé čelisti, levá linie čelisti a brada). Další používal mezi 20 a 200 jednotkami hyaluronidázy pro mikrostomii vyvolanou sklerodermou; vyšetřovatelé aplikovali injekci do 2 řad kožních rtů a přibližný počet injekcí ve schématu. Výzkumník zvolil injekční podání vyššího konce použité dávky, 200 jednotek (1 plná lahvička hyaluronidázy), protože to bylo efektivně použito v publikaci. Navíc, pokud je nám známo, u hyaluronidázy nebyly žádné vedlejší účinky související s dávkou. Je běžnou praxí používat více lahviček k léčbě komplikací s kyselinou hyaluronovou, což se bezpečně provádí.
Subjekty budou hodnoceny z hlediska zlepšení v primárních a sekundárních koncových bodech pomocí klinického vyšetření, fotografií a dotazníků během úvodních a následných návštěv.
Typ studie
Fáze
- Raná fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Minimálně 18 let
- Stanovená diagnóza sklerotizujícího kožního onemocnění (tj. systémová skleróza, CREST, skleromyxedém, morfea) dermatologem
- Schopnost a ochota poskytnout informovaný souhlas, účastnit se studijních návštěv a podstoupit procedury návštěv
- Příznaky nejsou vyřešeny současnou léčbou
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba hyaluronidázou pro orální mikrostomii
- Ošetření výplní měkkých tkání kyselinou hyaluronovou v periorální oblasti za posledních 1,5 roku
- Léčba jakoukoli semipermanentní nebo permanentní výplní měkkých tkání v periorální oblasti v posledních 3 letech
- Nové zahájení léčby (do 3 měsíců) imunoregulačními léky, včetně metotrexátu, azathioprinu, mykofenolátmofetilu, cyklosporinu, intravenózních imunoglobulinů, systémových steroidů nebo rituximabu
- Nové zahájení fyzikální/pracovní terapie pro svaly obličeje v posledních 3 měsících
- Známá přecitlivělost na hyaluronidázu
- Ženy s reprodukčním potenciálem, které jsou nebo plánují otěhotnět nebo kojit během účasti ve studii nebo nejsou schopny nebo ochotny používat antikoncepci během studie. Možnosti antikoncepce zahrnují abstinenci, dvojitou bariéru (tj. mužský kondom a ženská bránice), vasektomie, nitroděložní tělísko a hormonální antikoncepce. Ženy, které neměly menses do 1 roku od výchozího stavu, bilaterální tubární ligaci, hysterektomii a/nebo bilaterální ooforektomii, nepotřebují během účasti ve studii další metody antikoncepce
- Nestabilní stav nebo stav, podle úsudku výzkumníka studie, který může vést k pravděpodobnějšímu přerušení studie, včetně, ale bez omezení na, závažných, opakujících se chorob, které mohou vyžadovat přijetí do nemocnice, a/nebo neschopnosti zúčastnit se všech studijních návštěv
- Současné topické užívání steroidů během studie (Poznámka: topické užívání steroidů až do zahájení náboru do studie je povoleno a nebude vyžadováno žádné vymývací období)
- Současné požití vysokých dávek salicylátů, kortizonu, ACTH, estrogenů nebo antihistaminik
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Hyaluronidáza 200 mg měsíčně
Hyaluronidáza 200 mg měsíčně (týdny 0, 4, 8, 12, 16, 20); pro šest dávek; 6měsíční léčebný cyklus s následným sledováním 1 měsíc poté
|
Pacienti obdrží 200 jednotek hyaluronidázy injekčně intradermálně do kožních rtů v týdnech 0, 4, 8, 12 a 16 a 20
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna ústní apertury na největším průměru
Časové okno: Týdny 0, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
Změna ústní apertury u největšího průměru v centimetrech s co nejširšími ústy pacienta.
Měření provede studijní personál.
|
Týdny 0, 4, 8, 12, 16, 20 a 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Vrozené vady
- Gastrointestinální onemocnění
- Nemoci pojivové tkáně
- Stomatognátní onemocnění
- Nemoci úst
- Poruchy motility jícnu
- Poruchy deglutace
- Nemoci jícnu
- Mucinózy
- Abnormality v ústech
- Abnormality stomatognátního systému
- Poruchy metabolismu vápníku
- Onemocnění periferních cév
- Kalcinóza
- Sklerodermie, systémová
- Raynaudova nemoc
- Teleangiektázie
- Sklerodermie, Limited
- Kožní choroby
- Sklerodermie, lokalizovaná
- CREST syndrom
- Mikrostomie
- Skleromyxedém
Další identifikační čísla studie
- 2020P003096
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .