Hyaluronidaasi suun mikrostomian hoidossa potilailla, joilla on sklerosoiva ihosairaus
Hyaluronidaasin tutkiminen suun mikrostomian hoidossa potilailla, joilla on sklerosoiva ihosairaus
Päätavoitteena on mitata, missä määrin sklerosoivan ihosairauden aiheuttama suun mikrostomia paranee potilaiden hoidon jälkeen paikallisilla hyaluronidaasi-injektioilla. Tutkija määrittää suuaukon parannukset mittaamalla suun aukon korkeuden senttimetrejä.
Toissijaiset tavoitteet ovat: Tutkija pyrkii arvioimaan muutoksia elämänlaadussa ja toiminnallisuudessa systeemisen skleroosin (MHISS) suuvamman sarjalaskelmien avulla. Lisäksi tutkija haluaa selvittää, kuinka monta hoitoa tarvitaan ennen hoidon tehokkuuden tasoittumista. Koska hyaluronidaasin käytöstä suun mikrostomiaan on saatavilla vain vähän tietoa, ei ole vielä selvää, kuinka monta hoitoa ihanteellisesti tarvitaan maksimaalisen vaikutuksen saavuttamiseksi.
Potilaat tuodaan kuukausittain valokuviin, tutkimuksiin, arviointiin ja hoitoon.
Hyaluronidaasi-injektiot parantavat merkittävästi potilaiden kykyä avata suunsa ja suun toimintakykyä. On edelleen epäselvää, kuinka monta hoitoa tarvitaan maksimaalisen vaikutuksen saavuttamiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkija värvää 8 potilasta, joilla on skleroottisen ihosairauden aiheuttama suun mikrostomia. Potilaiden on oltava vähintään 18-vuotiaita, ja heillä on ihotautilääkärin vahvistama skleroottinen ihosairaus. Skleroottisia ihosairauksia voivat olla skleroderma, CREST, skleromyksedeema ja kasvojen morfea.
Ensimmäisellä seulontakäynnillä hankitaan demografisia tietoja, sisällytettävyys- ja poissulkemiskriteerit tarkistetaan ja ilmoittautumiskelpoisilta hankitaan tietoinen suostumus. Tutkimukseen kelpaaville potilaille, jotka eivät ole koskaan aiemmin altistuneet hyaluronidaasille, ruiskutetaan 0,1 cm3 hyaluronidaasia sen arvioimiseksi, onko heillä allerginen reaktio.
Tutkimushenkilöstö antaa päteville potilaille kuukausittain ihonsisäisen 200 yksikön hyaluronidaasia injektion ihohuuliin kuuteen hoitoon. Tutkittavien primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parantuminen arvioidaan kliinisen tutkimuksen, valokuvien ja kyselylomakkeiden avulla alku- ja seurantakäyntien aikana.
Koska tämä on pilottitutkimus, on julkaistu vain 2 tapausraporttia, joissa hyaluronidaasia on käytetty samanlaisiin käyttöaiheisiin. Yhdessä tutkimuksessa injektoitiin noin 120-150 yksikköä morfean aiheuttaman mikrostomian vuoksi; tässä tutkimuksessa lueteltiin pistoskohtien paikat (eli oikea leukalinja, vasen leukalinja ja leuka). Toisessa käytettiin 20-200 yksikköä hyaluronidaasia skleroderman aiheuttamaan mikrostomiaan; tutkijat pistivät 2 riviin ihohuuliin ja likimääräinen injektioiden lukumäärä kaaviossa. Tutkija päätti pistää käytetyn annoksen korkeamman pään, 200 yksikköä (1 täysi injektiopullo hyaluronidaasia), koska sitä käytettiin tehokkaasti julkaisussa. Lisäksi tietojemme mukaan hyaluronidaasilla ei ole ollut annokseen liittyviä sivuvaikutuksia koskevia huolenaiheita. On yleinen käytäntö käyttää useita injektiopulloja hyaluronihappokomplikaatioiden hoitoon, mikä on turvallisesti tehty.
Tutkittavien primaaristen ja toissijaisten päätepisteiden parantuminen arvioidaan kliinisen tutkimuksen, valokuvien ja kyselylomakkeiden avulla alku- ja seurantakäyntien aikana.
Opintotyyppi
Vaihe
- Varhainen vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vähintään 18-vuotias
- Ihotautilääkärin vahvistama sklerosoivan ihosairauden (eli systeeminen skleroosi, CREST, skleromyksedeema, morfea) diagnoosi
- Kyky ja halu antaa tietoinen suostumus, osallistua opintomatkoille ja käydä vierailumenettelyissä
- Oireet eivät parane nykyisellä hoidolla
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi hoito hyaluronidaasilla suun mikrostomiaan
- Hoito hyaluronihappopehmytkudostäytteellä peroraalialueella viimeisen 1,5 vuoden aikana
- Hoito millä tahansa puolipysyvällä tai pysyvällä pehmytkudostäyteaineella perioraalisella alueella viimeisen 3 vuoden aikana
- Uusi hoito aloitetaan (3 kuukauden sisällä) immuunijärjestelmää säätelevillä lääkkeillä, mukaan lukien metotreksaatti, atsatiopriini, mykofenolaattimofetiili, syklosporiini, suonensisäiset immunoglobuliinit, systeemiset steroidit tai rituksimabi
- Uusi fysio-/toimintaterapian aloitus kasvojen lihaksille viimeisen 3 kuukauden aikana
- Tunnettu yliherkkyys hyaluronidaasille
- Lisääntymiskykyiset naiset, jotka ovat tai suunnittelevat raskautta tai imetystä tutkimukseen osallistumisen aikana tai eivät pysty tai eivät halua käyttää ehkäisyä tutkimuksen aikana. Ehkäisyvaihtoehtoja ovat raittius, kaksoiseste (esim. miesten kondomi ja naisen pallea), vasektomia, kohdunsisäinen laite ja hormonaalinen ehkäisy. Naiset, joilla ei ole ollut kuukautisia vuoden sisällä lähtötilanteesta, molemminpuolinen munanjohtimien ligaation, kohdunpoisto ja/tai molemminpuolinen munanpoisto, eivät tarvitse lisäehkäisymenetelmiä tutkimukseen osallistumisen aikana
- Tutkijan arvion mukaan epävakaa tila tai tila, joka voi johtaa todennäköisemmin tutkimuksen keskeyttämiseen, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, vakavat, toistuvat lääketieteelliset sairaudet, jotka saattavat edellyttää sairaalahoitoa ja/tai kyvyttömyys osallistua kaikkiin tutkimuskäynteihin
- Samanaikainen paikallinen steroidien käyttö tutkimuksen aikana (Huomautus: paikallinen steroidien käyttö tutkimukseen ilmoittautumisen alkuun asti on sallittua, eikä poistumisjaksoa vaadita)
- Suuriannoksisten salisylaattien, kortisonin, ACTH:n, estrogeenien tai antihistamiinien samanaikainen nauttiminen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hyaluronidaasi 200mg kuukaudessa
Hyaluronidaasi 200 mg kuukausittain (viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20); kuudelle annokselle; 6 kuukauden hoitojakso ja seuranta 1 kuukauden kuluttua
|
Potilaat saavat 200 yksikköä hyaluronidaasia injektoituna ihonsisäisesti huuliin viikoilla 0, 4, 8, 12, 16 ja 20
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Suun aukon muutos suurimmalla halkaisijalla
Aikaikkuna: Viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Suun aukon muuttaminen suurimmalla halkaisijalla, senttimetreinä, potilaan suulla mahdollisimman laajasti auki.
Mittaukset suorittaa tutkimushenkilöstö.
|
Viikot 0, 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Odotettu)
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Verisuonisairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Sidekudostaudit
- Stomatognaattiset sairaudet
- Suun sairaudet
- Ruokatorven motiliteettihäiriöt
- Deglutation häiriöt
- Ruokatorven sairaudet
- Mukinoosit
- Suun poikkeavuudet
- Stomatognaattisen järjestelmän poikkeavuudet
- Kalsiumin aineenvaihduntahäiriöt
- Perifeeriset verisuonisairaudet
- Kalsinoosi
- Skleroderma, systeeminen
- Raynaudin tauti
- Telangiektaasi
- Skleroderma, Limited
- Ihosairaudet
- Skleroderma, paikallinen
- CREST-oireyhtymä
- Microstomia
- Skleromykseema
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2020P003096
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .