Hyaluronidase i behandling av oral mikrostomi hos pasienter med skleroserende hudsykdom
Undersøker hyaluronidase ved behandling av oral mikrostomi hos pasienter med skleroserende hudsykdom
Hovedmålet er å måle i hvilken grad oral mikrostomi forårsaket av skleroserende hudsykdom forbedres etter behandling av pasienter med lokale hyaluronidase-injeksjoner. Etterforskeren vil fastslå forbedringer i oral blenderåpning ved å måle centimeterne av høyden på oral åpning.
De sekundære målene er: Undersøkeren vil ta sikte på å vurdere endringer i livskvalitet og funksjonalitet, ved serieberegninger av munnhandicapet ved systemisk sklerose (MHISS). I tillegg ønsker etterforsker å undersøke hvor mange behandlinger som kreves før behandlingens effektivitet platåerer. Siden det er minimale data om bruk av hyaluronidase for oral mikrostomi, er det ennå ikke klart hvor mange behandlinger som ideelt sett er nødvendige for maksimal effekt.
Pasienter vil bli hentet inn månedlig for fotografering, undersøkelse, vurdering og behandling.
Vår hypotese er at hyaluronidase-injeksjoner vil betydelig forbedre pasientenes evne til å åpne munnen og oral funksjonalitet. Det er fortsatt uklart hvor mange behandlinger som vil kreves for maksimal effekt.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforsker vil rekruttere 8 pasienter med oral mikrostomi forårsaket av en sklerotisk hudlidelse. Pasienter må være 18 år eller eldre med en etablert diagnose av en sklerotisk hudlidelse av en hudlege. Sklerotiske hudsykdommer kan omfatte sklerodermi, CREST, skleromyxedema og morfe som involverer ansiktet.
Ved det første screeningbesøket vil demografisk informasjon bli innhentet, inkluderings- og eksklusjonskriterier vil bli gjennomgått, og informert samtykke vil bli innhentet for de som anses å være kvalifisert for påmelding. Pasienter som kvalifiserer for studien, og som aldri har vært eksponert for hyaluronidase før, vil få injisert 0,1 cc hyaluronidase for å vurdere om de har en allergisk reaksjon.
Kvalifiserte pasienter vil gjennomgå månedlige intradermale injeksjoner av 200 enheter hyaluronidase i de kutane leppene av studiepersonalet i gjennom 6 behandlinger. Forsøkene vil bli evaluert for forbedring i primære og sekundære endepunkter ved hjelp av klinisk undersøkelse, fotografier og spørreskjemaer under innledende og oppfølgingsbesøk.
Siden dette er en pilotstudie, er det kun publisert 2 kasusrapporter der hyaluronidase ble brukt til lignende indikasjoner. En studie injiserte omtrent mellom 120 og 150 enheter for morphea-indusert mikrostomi; denne studien listet opp injeksjonssteder (dvs. høyre kjevelinje, venstre kjevelinje og hake). En annen brukte mellom 20 og 200 enheter hyaluronidase for sklerodermi-indusert mikrostomi; etterforskere injisert i 2 rader av de kutane leppene og tilnærmet antall injeksjoner i en skjematisk. Etterforsker valgte å injisere den høyere dosen som ble brukt, 200 enheter (1 full hetteglass med hyaluronidase), da dette effektivt ble brukt i en publikasjon. I tillegg har det ikke vært noen doserelaterte bivirkninger med hyaluronidase så vidt vi vet. Det er vanlig praksis å bruke flere hetteglass for å behandle hyaluronsyrekomplikasjoner, noe som er trygt gjort.
Forsøkene vil bli evaluert for forbedring i primære og sekundære endepunkter ved hjelp av klinisk undersøkelse, fotografier og spørreskjemaer under innledende og oppfølgingsbesøk.
Studietype
Fase
- Tidlig fase 1
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Minst 18 år
- Etablert diagnose av en skleroserende hudsykdom (dvs. systemisk sklerose, CREST, skleromyxedema, morphea) av en hudlege
- Evne og vilje til å gi informert samtykke, delta i studiebesøk og gjennomgå besøksprosedyrer
- Symptomene blir ikke løst ved nåværende behandling
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med hyaluronidase for oral mikrostomi
- Behandling med hyaluronsyre bløtvevsfiller i perioral region de siste 1,5 årene
- Behandling med hvilket som helst semi-permanent eller permanent bløtvevsfyllstoff i den periorale regionen de siste 3 årene
- Ny behandlingsstart (innen 3 måneder) med immunregulerende medisiner, inkludert metotreksat, azatioprin, mykofenolatmofetil, ciklosporin, intravenøse immunglobuliner, systemiske steroider eller rituximab
- Ny igangsetting av fysio/ergoterapi for muskler i ansiktet de siste 3 månedene
- Kjent overfølsomhet for hyaluronidase
- Kvinner med reproduktivt potensiale som er eller planlegger å bli gravide eller amme under studiedeltakelsen eller ikke er i stand til eller ikke villige til å bruke prevensjon under studien. Alternativer for prevensjon inkluderer abstinens, dobbel barriere (dvs. mannlig kondom og kvinnelig diafragma), vasektomi, intrauterin enhet og hormonell prevensjon. Kvinner som ikke har hatt menstruasjon innen 1 år etter baseline, bilateral tubal ligering, hysterektomi og/eller bilateral ooforektomi trenger ikke ytterligere prevensjonsmetoder under studiedeltakelsen
- Ustabil tilstand eller status, i henhold til studieforskerens vurdering, som kan føre til mer sannsynlig seponering fra studien, inkludert, men ikke begrenset til, alvorlige, tilbakevendende medisinske sykdommer som kan kreve sykehusinnleggelse og/eller manglende evne til å delta i alle studiebesøk
- Samtidig lokal steroidbruk under studien (Merk: lokal steroidbruk frem til starten av studieregistreringen er tillatt og ingen utvaskingsperiode vil være nødvendig)
- Samtidig inntak av høydose salisylater, kortison, ACTH, østrogener eller antihistaminer
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Hyaluronidase 200mg månedlig
Hyaluronidase 200 mg månedlig (uke 0, 4, 8, 12, 16, 20); for seks doser; et 6 måneders behandlingsforløp med oppfølging 1 måned etter
|
Pasienter vil motta 200 enheter hyaluronidase injisert intradermalt til de kutane leppene i uke 0, 4, 8, 12 og 16 og 20
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring av oral blenderåpning ved største diameter
Tidsramme: Uke 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Endring av oral blenderåpning ved største diameter, i centimeter, med pasientens munn åpen så vidt mulig.
Målinger vil bli utført av studiepersonell.
|
Uke 0, 4, 8, 12, 16, 20 og 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Kardiovaskulære sykdommer
- Vaskulære sykdommer
- Metabolske sykdommer
- Medfødte abnormiteter
- Gastrointestinale sykdommer
- Bindevevssykdommer
- Stomatognatiske sykdommer
- Munnsykdommer
- Esophageal motilitetsforstyrrelser
- Deglution lidelser
- Esophageal sykdommer
- Mucinoser
- Munnavvik
- Stomatognatiske systemabnormiteter
- Forstyrrelser i kalsiummetabolisme
- Perifere vaskulære sykdommer
- Kalsinose
- Sklerodermi, systemisk
- Raynauds sykdom
- Telangiektase
- Sklerodermi, begrenset
- Hudsykdommer
- Sklerodermi, lokalisert
- CREST syndrom
- Mikrostomi
- Skleromyxødem
Andre studie-ID-numre
- 2020P003096
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .