Ialuronidasi nel trattamento della microstomia orale nei pazienti con malattia della pelle sclerosante
Indagare sulla ialuronidasi nel trattamento della microstomia orale nei pazienti con malattia della pelle sclerosante
L'obiettivo principale è misurare il grado di miglioramento della microstomia orale causata dalla malattia della pelle sclerosante dopo il trattamento dei pazienti con iniezioni locali di ialuronidasi. L'investigatore determinerà i miglioramenti nell'apertura orale misurando i centimetri dell'altezza dell'apertura orale.
Gli obiettivi secondari sono: Lo sperimentatore mirerà a valutare i cambiamenti nella qualità della vita e nella funzionalità, mediante calcoli seriali dell'handicap della bocca nella sclerosi sistemica (MHISS). Inoltre, lo sperimentatore vorrebbe indagare su quanti trattamenti sono necessari prima che l'efficacia del trattamento si stabilizzi. Poiché sono disponibili dati minimi sull'uso della ialuronidasi per la microstomia orale, non è ancora chiaro quanti trattamenti siano idealmente necessari per ottenere il massimo effetto.
I pazienti verranno portati mensilmente per fotografie, esame, valutazione e trattamento.
La nostra ipotesi è che le iniezioni di ialuronidasi miglioreranno significativamente la capacità dei pazienti di aprire la bocca e la funzionalità orale. Non è chiaro quanti trattamenti saranno necessari per ottenere il massimo effetto.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Lo sperimentatore recluterà 8 pazienti con microstomia orale causata da un disturbo della pelle sclerotica. I pazienti devono avere almeno 18 anni di età con una diagnosi stabilita di un disturbo cutaneo sclerotico da parte di un dermatologo. I disturbi cutanei sclerotici possono includere sclerodermia, CREST, scleromixedema e morfea che coinvolge il viso.
Alla visita di screening iniziale, verranno ottenute informazioni demografiche, verranno esaminati i criteri di inclusione ed esclusione e verrà ottenuto il consenso informato per coloro ritenuti idonei all'arruolamento. Ai pazienti che si qualificano per lo studio e che non sono mai stati esposti prima alla ialuronidasi, verranno iniettati 0,1 cc di ialuronidasi per valutare se hanno una reazione allergica.
I pazienti idonei saranno sottoposti a iniezioni intradermiche mensili di 200 unità di ialuronidasi nelle labbra cutanee da parte del personale dello studio attraverso 6 trattamenti. I soggetti saranno valutati per il miglioramento degli endpoint primari e secondari utilizzando esame clinico, fotografie e questionari durante le visite iniziali e di follow-up.
Poiché si tratta di uno studio pilota, sono stati pubblicati solo 2 casi clinici in cui la ialuronidasi è stata utilizzata per indicazioni simili. Uno studio ha iniettato approssimativamente tra 120 e 150 unità per la microstomia indotta da morfea; questo studio ha elencato le posizioni dei siti di iniezione (vale a dire, la linea della mascella destra, la linea della mascella sinistra e il mento). Un altro utilizzava tra le 20 e le 200 unità di ialuronidasi per la microstomia indotta da sclerodermia; gli investigatori hanno iniettato in 2 file delle labbra cutanee e il numero approssimativo di iniezioni in uno schema. L'investigatore ha scelto di iniettare l'estremità più alta del dosaggio utilizzato, 200 unità (1 flaconcino pieno di ialuronidasi), poiché questo è stato effettivamente utilizzato in una pubblicazione. Inoltre, non ci sono stati problemi di effetti collaterali correlati alla dose con ialuronidasi a nostra conoscenza. È pratica comune utilizzare più fiale per trattare le complicanze dell'acido ialuronico, operazione che viene eseguita in sicurezza.
I soggetti saranno valutati per il miglioramento degli endpoint primari e secondari utilizzando esame clinico, fotografie e questionari durante le visite iniziali e di follow-up.
Tipo di studio
Fase
- Prima fase 1
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Almeno 18 anni di età
- Diagnosi accertata di una malattia della pelle sclerosante (ad es. sclerosi sistemica, CREST, scleromixedema, morfea) da parte di un dermatologo
- Capacità e disponibilità a fornire il consenso informato, partecipare a visite di studio e sottoporsi a procedure di visita
- I sintomi non sono risolti dal trattamento attuale
Criteri di esclusione:
- Precedente trattamento con ialuronidasi per microstomia orale
- Trattamento con filler dei tessuti molli di acido ialuronico nella regione periorale negli ultimi 1,5 anni
- Trattamento con qualsiasi filler di tessuto molle semipermanente o permanente nella regione periorale negli ultimi 3 anni
- Nuovo inizio del trattamento (entro 3 mesi) con farmaci immunoregolatori, tra cui metotrexato, azatioprina, micofenolato mofetile, ciclosporina, immunoglobuline per via endovenosa, steroidi sistemici o rituximab
- Nuovo inizio della terapia fisica/occupazionale per i muscoli del viso negli ultimi 3 mesi
- Ipersensibilità nota alla ialuronidasi
- Donne con potenziale riproduttivo che sono o stanno pianificando una gravidanza o l'allattamento al seno durante la partecipazione allo studio o non sono in grado o non sono disposte a utilizzare il controllo delle nascite durante lo studio. Le opzioni per il controllo delle nascite includono l'astinenza, la doppia barriera (es. preservativo maschile e diaframma femminile), vasectomia, dispositivo intrauterino e contraccezione ormonale. Le donne che non hanno avuto mestruazioni entro 1 anno dal basale, legatura delle tube bilaterale, isterectomia e/o ovariectomia bilaterale non richiedono metodi contraccettivi aggiuntivi durante la partecipazione allo studio
- Condizione o stato instabile, secondo il giudizio dello sperimentatore dello studio, che può portare a un'interruzione più probabile dallo studio incluse, ma non limitate a, malattie mediche gravi e ricorrenti che possono richiedere il ricovero ospedaliero e/o l'impossibilità di partecipare a tutte le visite dello studio
- Uso concomitante di steroidi topici durante lo studio (Nota: l'uso di steroidi topici fino all'inizio dell'arruolamento nello studio è consentito e non sarà richiesto alcun periodo di sospensione)
- Ingestione concomitante di alte dosi di salicilati, cortisone, ACTH, estrogeni o antistaminici
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Ialuronidasi 200 mg al mese
Ialuronidasi 200 mg al mese (settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20); per sei dosi; un ciclo di trattamento di 6 mesi con follow-up 1 mese dopo
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I pazienti riceveranno 200 unità di ialuronidasi iniettate per via intradermica sulle labbra cutanee nelle settimane 0, 4, 8, 12, 16 e 20
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Modifica dell'apertura orale al diametro maggiore
Lasso di tempo: Settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Modifica dell'apertura orale al diametro maggiore, in centimetri, con la bocca del paziente più aperta possibile.
Le misurazioni saranno completate dal personale dello studio.
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Settimane 0, 4, 8, 12, 16, 20 e 24
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattia cardiovascolare
- Malattie vascolari
- Malattie metaboliche
- Anomalie congenite
- Malattie gastrointestinali
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie stomatognatiche
- Malattie della bocca
- Disturbi della motilità esofagea
- Disturbi della deglutizione
- Malattie esofagee
- Mucinosi
- Anomalie della bocca
- Anomalie del sistema stomatognatico
- Disturbi del metabolismo del calcio
- Malattie vascolari periferiche
- Calcinosi
- Sclerodermia, sistemica
- Malattia di Raynaud
- Teleangectasie
- Sclerodermia, limitata
- Malattie della pelle
- Sclerodermia, localizzata
- Sindrome CREST
- Microstomia
- Scleromixedema
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2020P003096
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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